Na Confer\u00eancia da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025, a Roche discutir\u00e1 seu trabalho em andamento na terapia gen\u00e9tica Elevidys.<\/p>\n\n\n\n
Dados de dois anos do estudo Elevidys' Embark e an\u00e1lise conjunta dos estudos 101, 102 e Endeavor demonstraram melhorias clinicamente significativas e estatisticamente significativas em medidas-chave da fun\u00e7\u00e3o motora em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/p>\n\n\n\n
Elevidys, EMBARK'ta (A\u015fama III, NCT05096221 ) tedaviden iki y\u0131l sonra e \u00c7al\u0131\u015fma 101'in (A\u015fama I\/II, NCT03375164 , n=4), \u00c7al\u0131\u015fma 102'nin (A\u015fama II, NCT03769116 , n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (A\u015fama Ib, NCT04626674 , n = 20) \u00e9 uma an\u00e1lise de dados de um motor de sonra, temel \u00f6l\u00e7\u00fcmlerinde statistiksel olarak anlaml\u0131 ve klinik olarak anlaml\u0131 iyile\u015fmeler g\u00f6sterdi, iyi e\u015fle\u015ftirilmi\u015f harici control gruplar\u0131yla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda. Toplu olarak, bu veriler Elevidys ile tedavinin, tedavi s\u0131ras\u0131nda d\u00f6rt ila sekiz ya\u015flar\u0131ndaki bireylerde hastal\u0131\u011f\u0131n ilerlemesinin uzun vadeli stabilizasyonu yava\u015flamas\u0131 ile sonu\u00e7land\u0131\u011f\u0131n\u0131 g\u00f6stermektedir.<\/p>\n\n\n\n
Elevidys mostrou melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas em medidas-chave da fun\u00e7\u00e3o motora dois anos ap\u00f3s o tratamento no EMBARK (Fase III, NCT05096221) e tr\u00eas anos ap\u00f3s o tratamento em uma an\u00e1lise combinada do Estudo 101 (Fase I\/II, NCT03375164, n=4), Estudo 102 (Fase II, NCT03769116, n=26) e ENDEAVOR Cohort 1 (Fase Ib, NCT04626674, n=20), em compara\u00e7\u00e3o com grupos de controle externo bem pareados. Coletivamente, esses dados demonstram que o tratamento com Elevidys resulta em estabiliza\u00e7\u00e3o de longo prazo ou desacelera\u00e7\u00e3o da progress\u00e3o da doen\u00e7a em indiv\u00edduos com idade entre quatro e oito anos no momento do tratamento.<\/p>\n\n\n\n
Os dados principais do segundo ano do estudo EMBARK foram anunciados em janeiro de 2025.<\/a> Nenhum novo sinal de seguran\u00e7a foi observado no estudo EMBARK ao longo dos dois anos de dura\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n Para avaliar melhor o efeito do Elevidys na progress\u00e3o da doen\u00e7a, a sa\u00fade muscular e as mudan\u00e7as na patologia muscular foram avaliadas por resson\u00e2ncia magn\u00e9tica (RM) em um subconjunto de indiv\u00edduos na parte um do EMBARK. Na semana 52, os resultados mostraram estabiliza\u00e7\u00e3o ou desacelera\u00e7\u00e3o da progress\u00e3o da doen\u00e7a em pacientes tratados com Elevidys em compara\u00e7\u00e3o aos pacientes tratados com placebo. Na semana 104, as mudan\u00e7as na RM em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base continuaram a favorecer, de modo geral, o Elevidys em rela\u00e7\u00e3o ao placebo na semana 52 em todos os m\u00fasculos e grupos musculares.<\/p>\n\n\n\n