{"id":3218,"date":"2025-03-17T10:34:47","date_gmt":"2025-03-17T07:34:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3218"},"modified":"2025-03-17T10:39:51","modified_gmt":"2025-03-17T07:39:51","slug":"dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics anuncia melhora funcional sem precedentes e sustentada ao longo de 18 meses do ensaio DELIVER de fase 1\/2 do DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Dyne Therapeutics, uma empresa em est\u00e1gio cl\u00ednico focada no avan\u00e7o de terapias transformadoras de vida para pessoas que vivem com doen\u00e7as neuromusculares de origem gen\u00e9tica, anunciou hoje novos dados cl\u00ednicos de longo prazo de seu estudo DELIVER de Fase 1\/2 em andamento do DYNE-251, demonstrando melhora funcional sem precedentes e sustentada na dose de registro selecionada de 20 mg\/kg Q4W (dose aproximada de PMO).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo DELIVER est\u00e1 avaliando DYNE-251 em indiv\u00edduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que s\u00e3o suscet\u00edveis ao salto do exon 51, e os resultados atualizados do estudo est\u00e3o sendo apresentados esta semana na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">As principais conclus\u00f5es da apresenta\u00e7\u00e3o do estudo DELIVER Fase 1\/2 incluem:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Fun\u00e7\u00e3o:<\/strong> Melhorias significativas e sustentadas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base em m\u00faltiplos endpoints funcionais foram observadas em ambas as coortes de 20 mg\/kg (dose de registro selecionada) e 10 mg\/kg1 DYNE-251 Q4W, ao longo de 12 e 18 meses, respectivamente. As avalia\u00e7\u00f5es funcionais inclu\u00edram Stride Velocity 95th Centile (SV95C), North Star Ambulatory Assessment (NSAA), 10-Meter Walk\/Run Time (10-MWR) e Time to Rise from Floor.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A partir do ponto de tempo de 6 meses, a altera\u00e7\u00e3o do SV95C em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base observada nas coortes de 10 mg\/kg e 20 mg\/kg do DELIVER excedeu a diferen\u00e7a clinicamente importante m\u00ednima proposta publicada.<\/li>\n\n\n\n<li>O SV95C \u00e9 uma medida digital objetiva de resultados do desempenho ambulatorial no ambiente di\u00e1rio normal dos pacientes e \u00e9 aceito como um desfecho prim\u00e1rio para ensaios cl\u00ednicos de DMD na Europa.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Express\u00e3o da distrofina:<\/strong> Conforme relatado anteriormente, DYNE-251 demonstrou express\u00e3o de distrofina quase completa sem precedentes, medida por Western blot para pacientes com DMD que s\u00e3o pass\u00edveis de pular o exon 51. No ponto de tempo de 6 meses, os pacientes tratados com 20 mg\/kg de DYNE-251 Q4W tiveram uma express\u00e3o m\u00e9dia absoluta de distrofina de 8,72% do normal (ajustado para conte\u00fado muscular). Dyne confirmou que o precedente da Food and Drug Administration dos EUA para usar a distrofina como um biomarcador substituto para aprova\u00e7\u00e3o acelerada permanece dispon\u00edvel.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Seguran\u00e7a e tolerabilidade:<\/strong> DYNE-251 demonstrou um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel com base em 54 participantes inscritos no estudo DELIVER. Desde a atualiza\u00e7\u00e3o anterior fornecida em 21 de novembro de 2024, o perfil de seguran\u00e7a permanece inalterado, e nenhum novo evento adverso s\u00e9rio relacionado ao tratamento foi observado.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>At\u00e9 o momento, 970 doses do medicamento em estudo foram administradas durante um per\u00edodo de 77,1 pacientes-ano de acompanhamento, com alguns pacientes acompanhados por at\u00e9 ~2,5 anos.<\/li>\n\n\n\n<li>At\u00e9 o momento, foram administradas 546 doses do medicamento em estudo na dose de 20 mg\/kg.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics, a clinical-stage company focused on advancing life-transforming therapeutics for people living with genetically driven neuromuscular diseases, today announced new long-term clinical data from its ongoing Phase 1\/2 DELIVER trial of DYNE-251 demonstrating unprecedented and sustained functional improvement at the selected registrational dose of 20 mg\/kg Q4W (approximate PMO dose). The DELIVER trial is [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3221,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[208,145,122,193,194],"class_list":["post-3218","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3218"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3221"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3218"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3218"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3218"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}