A Metagenomi, uma empresa de medicamentos gen\u00e9ticos de precis\u00e3o comprometida em desenvolver terapias curativas para pacientes usando seu conjunto de ferramentas patenteadas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica, anunciou hoje uma publica\u00e7\u00e3o no peri\u00f3dico Nature Communications descrevendo seu novo e compacto sistema CAST para integra\u00e7\u00e3o de genes grandes e direcionados no genoma humano.<\/p>\n\n\n\n
Os sistemas CAST da Metagenomi s\u00e3o uma solu\u00e7\u00e3o potencial para o desenvolvimento de medicamentos gen\u00e9ticos curativos, pois esses sistemas naturais realizam uma tarefa cr\u00edtica para o campo da edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica: integra\u00e7\u00e3o precisa e program\u00e1vel de grandes cargas gen\u00e9ticas. <\/p>\n\n\n\n
Esta tecnologia tem o potencial de abordar uma grande cole\u00e7\u00e3o de doen\u00e7as gen\u00e9ticas complexas causadas por qualquer perda de muta\u00e7\u00f5es de fun\u00e7\u00e3o, como a doen\u00e7a de Wilson, fibrose c\u00edstica e distrofia muscular de Duchenne. Os dados rec\u00e9m-publicados demonstram uma abordagem de primeira classe para integrar precisamente genes terap\u00eauticos no genoma humano, com base em descobertas anteriores que estabeleceram o potencial desses sistemas.<\/p>\n\n\n\n
O novo e compacto sistema Cas12k CAST da Metagenomi foi descoberto usando a plataforma de metagen\u00f4mica orientada por IA da empresa e traduzido para atingir integra\u00e7\u00e3o gen\u00f4mica program\u00e1vel e direcionada em c\u00e9lulas humanas. Cientistas da Metagenomi demonstraram integra\u00e7\u00e3o de m\u00faltiplas cargas a um s\u00edtio de porto seguro conhecido no genoma humano, ilustrando os atributos espec\u00edficos do s\u00edtio, program\u00e1veis e vers\u00e1teis do sistema.<\/p>\n\n\n\n
O estudo destaca os principais avan\u00e7os para a tradu\u00e7\u00e3o de CAST para aplica\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas, incluindo a capacidade de redirecionar para um local de porto seguro no genoma humano, integra\u00e7\u00e3o completa de um gene terapeuticamente relevante e simplificar a entrega usando um mRNA "tudo em um". Essas descobertas fornecem novos insights sobre abordagens de integra\u00e7\u00e3o gen\u00f4mica amplas e direcionadas para o desenvolvimento de terap\u00eauticas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo. O trabalho futuro se concentrar\u00e1 na expans\u00e3o dessas capacidades e na otimiza\u00e7\u00e3o do sistema para aplica\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas, com avan\u00e7os adicionais esperados para 2025.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Metagenomi, a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, today announced a publication in the journal Nature Communications describing its novel, compact CAST system for large, targeted gene integration into the human genome. Metagenomi\u2019s CAST systems are a potential solution for development of curative genetic […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3207,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[290,291,289],"class_list":["post-3206","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-crispr","tag-metagenomi","tag-v-k-cast"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3206"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3207"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3206"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3206"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3206"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}