{"id":3173,"date":"2025-03-10T17:19:24","date_gmt":"2025-03-10T14:19:24","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3173"},"modified":"2025-05-07T10:15:23","modified_gmt":"2025-05-07T07:15:23","slug":"sonothera-presents-new-data-of-genetic-medicine-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-umd-in-treating-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sonothera-presents-new-data-of-genetic-medicine-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-umd-in-treating-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"SonoThera apresentar\u00e1 novos dados de medicina gen\u00e9tica usando administra\u00e7\u00e3o direcionada mediada por ultrassom (UMD) no tratamento da distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">O SonoThera apresentar\u00e1 novos dados na Confer\u00eancia MDA de 2025, demonstrando o potencial da medicina gen\u00e9tica usando administra\u00e7\u00e3o mediada por ultrassom (UMD) direcionada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos demonstram a capacidade da nova tecnologia UMD n\u00e3o viral do SonoThera de fornecer medicamentos gen\u00e9ticos, permitindo a express\u00e3o total da prote\u00edna distrofina nos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos e do diafragma.<\/li>\n\n\n\n<li>A abordagem n\u00e3o invasiva do SonoThera est\u00e1 sendo desenvolvida para permitir uma biodistribui\u00e7\u00e3o ampla e altamente direcionada de diversos medicamentos gen\u00e9ticos sem restri\u00e7\u00e3o de tamanho, de maneira segura e redoz\u00edvel.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doen\u00e7as humanas por meio do desenvolvimento da pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de medicamentos gen\u00e9ticos, anunciou hoje que apresentar\u00e1 novos dados na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica anual da Muscular Dystrophy Association (MDA), que ser\u00e1 realizada de 16 a 19 de mar\u00e7o em Dallas, Texas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Transmiss\u00e3o Mediada por Ultrassom (UMD)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A SonoThera est\u00e1 desenvolvendo a primeira plataforma de administra\u00e7\u00e3o de genes n\u00e3o viral mediada por ultrassom do mundo, projetada para superar as limita\u00e7\u00f5es de outras abordagens de terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os dados pr\u00e9-cl\u00ednicos destacam a capacidade da administra\u00e7\u00e3o mediada por ultrassom (UMD) de expressar constru\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas n\u00e3o virais de forma redox e dur\u00e1vel, permitindo a express\u00e3o total da distrofina nos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos e diafragm\u00e1ticos em modelos murinos. A SonoThera est\u00e1 desenvolvendo uma abordagem patenteada, n\u00e3o viral e n\u00e3o invasiva usando administra\u00e7\u00e3o mediada por ultrassom, que permite uma biodistribui\u00e7\u00e3o ampla e altamente direcionada de diversos medicamentos gen\u00e9ticos sem restri\u00e7\u00e3o de tamanho de forma redox, projetada para ser segura, bem tolerada e econ\u00f4mica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEstamos focados nos desafios significativos que permanecem para o tratamento da DMD, que incluem a incapacidade de administrar distrofina de comprimento total, imunogenicidade do vetor viral, falha em melhorar a fun\u00e7\u00e3o motora, incapacidade de redose, problemas de seguran\u00e7a e, claro, o alto custo do tratamento\u201d, disse Kenneth Greenberg, PhD, CEO da SonoThera. \u201cAcreditamos que a UMD pode resolver esses problemas e faz\u00ea-lo de uma forma n\u00e3o viral e n\u00e3o invasiva. Estamos ansiosos para compartilhar nossos dados mais recentes na pr\u00f3xima confer\u00eancia da MDA.\u201d<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera will present new data at the 2025 MDA Conference demonstrating the potential of genetic medicine using targeted, Ultrasound-Mediated Delivery (UMD) in treating Duchenne Muscular Dystrophy. SonoThera, a biotechnology company dedicated to treating the root cause of human diseases through developing the next generation of genetic medicines, today announced it will present new data at [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3174,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,285,286],"class_list":["post-3173","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-sonothera","tag-ultrasound-mediated-delivery"],"subtitle":"A tecnologia desenvolvida pelo SonoThera usa sonopora\u00e7\u00e3o, um processo biof\u00edsico mediado por microbolhas que usa equipamento de ultrassom aprovado pelo FDA e perfis ac\u00fasticos propriet\u00e1rios para fornecer cargas \u00fateis atrav\u00e9s de um poro transit\u00f3rio em uma membrana celular.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3173","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3173"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3173\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3174"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3173"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3173"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3173"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}