{"id":3088,"date":"2025-03-07T12:49:51","date_gmt":"2025-03-07T09:49:51","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3088"},"modified":"2025-03-08T13:35:34","modified_gmt":"2025-03-08T10:35:34","slug":"solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences planeja solicitar uma reuni\u00e3o com o FDA em meados de 2025 para discutir poss\u00edveis caminhos de aprova\u00e7\u00e3o acelerada para SGT-003"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Solid Biosciences, uma empresa de ci\u00eancias biol\u00f3gicas que desenvolve medicamentos gen\u00e9ticos de precis\u00e3o e de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o para doen\u00e7as neuromusculares e card\u00edacas, divulgou resultados financeiros para o quarto trimestre e o ano inteiro encerrado em 31 de dezembro de 2024, e forneceu uma atualiza\u00e7\u00e3o de neg\u00f3cios.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bo Cumbo, presidente e CEO da Solid, comentou: \u201cA execu\u00e7\u00e3o diligente de nossos programas de desenvolvimento de Duchenne e FA nos \u00faltimos 18 meses transformou a Solid e nos deu um tremendo impulso para 2025 e al\u00e9m. Os dados iniciais de 90 dias dos tr\u00eas primeiros participantes do estudo de Fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE do nosso programa de distrofia muscular de Duchenne de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o (Duchenne), SGT-003, embora iniciais, mostraram uma experi\u00eancia de seguran\u00e7a tranquilizadora e melhorias promissoras em biomarcadores de integridade e sa\u00fade muscular. Acreditamos que esses indicadores iniciais apoiam o potencial do SGT-003 para ser um candidato de terapia gen\u00e9tica de primeira classe para tratar Duchenne. Entendemos a empolga\u00e7\u00e3o em torno desses dados nas comunidades de pacientes de Duchenne e estamos comprometidos em agir com prop\u00f3sito e urg\u00eancia para levar o SGT-003 \u00e0 cl\u00ednica o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.\u201d (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ler mais<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Dados cl\u00ednicos iniciais positivos do SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Foram observadas altas c\u00f3pias do genoma vetorial por n\u00facleo, express\u00e3o robusta de microdistrofina e melhorias iniciais em medidas adicionais de integridade muscular, incluindo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>M\u00e9dia de c\u00f3pias vetoriais por n\u00facleo: 18,7 (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Express\u00e3o m\u00e9dia de microdistrofina: 110% (N=3), medida por western blot,<\/li>\n\n\n\n<li>Express\u00e3o m\u00e9dia de microdistrofina: 108% (N=3), medida por espectrometria de massa,<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentagem m\u00e9dia de fibras positivas para distrofina: 78% (N=3), medida por imunofluoresc\u00eancia,<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentagem m\u00e9dia de fibras positivas para beta sarcoglicano: 70% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>M\u00e9dia de porcentagem de fibras positivas para nNOS (\u00f3xido n\u00edtrico sintase neuronal): 42% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Melhorias em 7 biomarcadores adicionais de integridade muscular (N=3) e<\/li>\n\n\n\n<li>Melhora m\u00e9dia inicial na fra\u00e7\u00e3o de eje\u00e7\u00e3o do ventr\u00edculo esquerdo (FEVE) de 8% em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal no Dia 180 (N=2).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Perguntas frequentes sobre a terapia gen\u00e9tica Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Reuni\u00e3o com o FDA para discutir potenciais vias de aprova\u00e7\u00e3o acelerada para o SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O SGT-003 foi bem tolerado nos 6 participantes dosados at\u00e9 a data limite de dados de 11 de fevereiro de 2025, sem eventos adversos graves (EAGs), suspeitas de rea\u00e7\u00f5es adversas graves inesperadas (SUSARs) ou EAs de les\u00e3o hep\u00e1tica aguda observados.<\/li>\n\n\n\n<li>A inscri\u00e7\u00e3o no estudo est\u00e1 em andamento, e a empresa espera administrar a dose em mais de 10 participantes no total at\u00e9 o in\u00edcio do segundo trimestre de 2025, e aproximadamente 20 participantes no total at\u00e9 o quarto trimestre de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Em meados de 2025, a empresa planeja solicitar uma reuni\u00e3o com o FDA para discutir poss\u00edveis caminhos de aprova\u00e7\u00e3o acelerada para o SGT-003.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saber mais:<\/strong>&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Poss\u00edveis novas terapias gen\u00e9ticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences, a life sciences company developing precision, next generation, genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, reported financial results for the fourth quarter and full year ended December 31, 2024, and provided a business update. 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