{"id":2961,"date":"2025-02-18T15:46:12","date_gmt":"2025-02-18T12:46:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2961"},"modified":"2025-03-07T12:57:05","modified_gmt":"2025-03-07T09:57:05","slug":"solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences relata dados cl\u00ednicos iniciais positivos do candidato \u00e0 terapia gen\u00e9tica de Duchenne de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o SGT-003"},"content":{"rendered":"

A Solid Biosciences, uma empresa de ci\u00eancias biol\u00f3gicas que desenvolve medicamentos gen\u00e9ticos de precis\u00e3o para doen\u00e7as neuromusculares e card\u00edacas, anunciou hoje dados iniciais positivos do estudo de Fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE avaliando o SGT-003, um candidato a produto de terapia gen\u00e9tica de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Dados de bi\u00f3psia provis\u00f3rios de 90 dias relatados nos tr\u00eas primeiros participantes mostraram uma express\u00e3o m\u00e9dia de microdistrofina de 110%, conforme medida por western blot, e melhorias em v\u00e1rios biomarcadores que s\u00e3o indicadores de sa\u00fade e resili\u00eancia muscular.<\/p>\n\n\n\n

Dados cl\u00ednicos do candidato \u00e0 terapia g\u00eanica de Duchenne SGT-003<\/h2>\n\n\n\n
    \n
  1. A express\u00e3o m\u00e9dia de microdistrofina de 110% (N=3) e as melhorias significativas em v\u00e1rios biomarcadores adicionais de sa\u00fade muscular observadas refor\u00e7am o potencial do SGT-003 como um candidato de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o e o melhor da categoria para terapia gen\u00e9tica de distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n\n\n\n
  2. Sinais precoces encorajadores de potencial benef\u00edcio card\u00edaco observados.<\/li>\n\n\n\n
  3. O SGT-003 foi bem tolerado nos 6 participantes que receberam a dose at\u00e9 11 de fevereiro de 2025, sem eventos adversos graves observados.<\/li>\n\n\n\n
  4. A inscri\u00e7\u00e3o de participantes continua, com o 7\u00ba participante sendo vacinado em 17 de fevereiro de 2025; a empresa espera vacinar aproximadamente 20 participantes no total at\u00e9 o quarto trimestre de 2025.<\/li>\n<\/ol>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Solid Biosciences, a life sciences company developing precision genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, today announced positive initial data from the Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE trial evaluating SGT-003, a next-generation gene therapy product candidate intended for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). Interim 90-day biopsy data reported in the first three participants showed […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2963,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[137,110,170,109],"class_list":["post-2961","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-clinical-trial","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2961"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2963"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2961"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2961"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2961"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}