A Cumberland Pharmaceuticals, uma empresa farmac\u00eautica especializada com esfor\u00e7os de desenvolvimento focados em novos produtos para doen\u00e7as raras, anunciou hoje resultados positivos de primeira linha do seu estudo de Fase 2 FIGHT DMD.<\/p>\n\n\n\n
O estudo avaliou ifetroban, uma nova terapia oral para distrofia muscular de Duchenne (DMD), doen\u00e7a card\u00edaca \u2013 a principal causa de morte em pacientes com DMD. Ele marca um avan\u00e7o para esses pacientes, pois \u00e9 o primeiro estudo de Fase 2 bem-sucedido visando especificamente as complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas de sua condi\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n
\u201cEsses resultados representam um marco significativo na cardiomiopatia DMD\u201d, disse , MD, Professor de Pediatria e Medicina, Faculdade de Medicina da Universidade de Indiana, Chefe da Divis\u00e3o de Cardiologia Pedi\u00e1trica no Riley Children's Hospital e Pesquisador Principal do estudo FIGHT DMD. \u201cEstamos vendo evid\u00eancias de que h\u00e1 uma oportunidade de alterar potencialmente o curso da doen\u00e7a card\u00edaca em pacientes com DMD. A melhora na fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca observada com ifetroban, particularmente no grupo de alta dose, oferece esperan\u00e7a para esses pacientes e suas fam\u00edlias.\u201d<\/p>\n\n\n\n
Ifetroban \u00e9 um medicamento oral de administra\u00e7\u00e3o \u00fanica di\u00e1ria que funciona bloqueando o receptor de tromboxano, que desempenha um papel fundamental na inflama\u00e7\u00e3o e fibrose. O medicamento recebeu ambos Designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o<\/em> e Designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara<\/em> do FDA, destacando sua signific\u00e2ncia potencial no tratamento dessa condi\u00e7\u00e3o devastadora. Se aprovado, o ifetroban seria a primeira terapia especificamente indicada para doen\u00e7a card\u00edaca relacionada \u00e0 DMD.<\/p>\n\n\n\n