{"id":2723,"date":"2025-02-01T09:45:45","date_gmt":"2025-02-01T06:45:45","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2723"},"modified":"2025-02-01T14:34:43","modified_gmt":"2025-02-01T11:34:43","slug":"a-novel-mini-crispr-could-be-more-successful-at-editing-the-dystrophin-gene","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/a-novel-mini-crispr-could-be-more-successful-at-editing-the-dystrophin-gene\/","title":{"rendered":"Um novo \u201cMini-CRISPR\u201d pode ser mais bem-sucedido na edi\u00e7\u00e3o do gene da distrofina"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">V\u00e1rios grupos de pesquisa t\u00eam tentado criar sistemas CRISPR compactos que podem caber em um \u00fanico vetor AAV, mantendo as capacidades de edi\u00e7\u00e3o. O grupo da Mammoth Biosciences \u00e9 um deles; eles podem ter encontrado sucesso. Seus pesquisadores come\u00e7aram classificando informa\u00e7\u00f5es de sequ\u00eancia gen\u00e9tica de v\u00e1rios tipos de CRISPR encontrados em microrganismos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lucas Harrington, diretor cient\u00edfico e cofundador da empresa e ex-aluno da Doudna, afirma que depois de submeter 176 candidatos iniciais a &quot;uma enxurrada de testes&quot;, eles descobriram &quot;aquela agulha no palheiro&quot;. Essa melhor escolha recebeu o nome de NanoCas; com 425 amino\u00e1cidos, \u00e9 aproximadamente um ter\u00e7o maior que a Cas9. Ela foi projetada por Harrington e seus associados para cortar DNA de mam\u00edferos de forma eficiente.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">As principais conclus\u00f5es do estudo NanoCas incluem:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A efici\u00eancia de edi\u00e7\u00e3o corresponde \u00e0 dos sistemas CRISPR de primeira gera\u00e7\u00e3o: ao mirar o gene PCSK9 no f\u00edgado de camundongo in vivo, NanoCas mostrou efici\u00eancias de edi\u00e7\u00e3o de satura\u00e7\u00e3o de aproximadamente 60%, em paridade com a de SaCas9, que \u00e9 cerca de tr\u00eas vezes maior em tamanho. Ambos os sistemas CRISPR reduziram a prote\u00edna PCSK9 s\u00e9rica a n\u00edveis indetect\u00e1veis.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Edi\u00e7\u00e3o robusta de AAV \u00fanico em v\u00e1rios tecidos musculares: NanoCas demonstrou edi\u00e7\u00e3o de 10% a 40% do gene da distrofina no quadr\u00edceps, panturrilha e m\u00fasculo card\u00edaco em um modelo murino humanizado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), quando administrado por meio de um \u00fanico vetor AAV.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Primeira demonstra\u00e7\u00e3o de edi\u00e7\u00e3o de m\u00fasculo AAV \u00fanico em primatas n\u00e3o humanos: NanoCas alcan\u00e7ou efici\u00eancias de edi\u00e7\u00e3o in vivo de at\u00e9 30% ao mirar distrofina no m\u00fasculo esquel\u00e9tico de macacos cynomolgus. NanoCas tamb\u00e9m mostrou edi\u00e7\u00e3o de 15% no cora\u00e7\u00e3o, em compara\u00e7\u00e3o com 10% com SaCas9. A an\u00e1lise do tecido hep\u00e1tico mostrou edi\u00e7\u00e3o m\u00ednima fora do alvo.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Several research groups have been attempting to create compact CRISPR systems that can fit into a single AAV vector while maintaining editing capabilities. The group at Mammoth Biosciences is one of these; they might have found success. Its researchers started by sorting through genetic sequence information from several CRISPR types that are found in microorganisms. [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2724,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[66,226,72,227,225,228],"class_list":["post-2723","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-dystrophin-gene","tag-gene-editing","tag-mammoth-biosciences","tag-mini-crispr","tag-nanocas"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2723","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2723"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2723\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2724"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2723"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2723"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2723"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}