{"id":2617,"date":"2025-12-27T21:03:09","date_gmt":"2025-12-27T18:03:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2617"},"modified":"2025-12-27T21:38:43","modified_gmt":"2025-12-27T18:38:43","slug":"duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026\/","title":{"rendered":"Seis pesquisas sobre DMD que voc\u00ea deve acompanhar em 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Apesar dos avan\u00e7os significativos nos \u00faltimos dez anos para pacientes com DMD, ainda existe uma demanda consider\u00e1vel n\u00e3o atendida. Para suprir essa necessidade, diversas empresas, como Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne e Avidity, est\u00e3o desenvolvendo tratamentos experimentais que visam aumentar a efic\u00e1cia e ampliar a acessibilidade.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">2026 poder\u00e1 ser um ano decisivo para o campo da distrofia muscular de Duchenne. Embora diversas terapias tenham chegado ao mercado nos \u00faltimos anos, ainda existe uma necessidade significativa n\u00e3o atendida para crian\u00e7as que vivem com DMD. Mas, com v\u00e1rias empresas desenvolvendo tratamentos de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o e o setor agora com vias regulat\u00f3rias estabelecidas, especialistas afirmam que novas op\u00e7\u00f5es est\u00e3o a caminho.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diversas empresas, como a Satellos, Dyne, Avidity e Wave Life Sciences, est\u00e3o trabalhando para atender a essa necessidade. Considerando o desenvolvimento de uma nova gera\u00e7\u00e3o de terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons e as terapias g\u00eanicas oferecidas pela Regenxbio e pela Solid Bio, h\u00e1 bons motivos para acreditar que novos tratamentos para DMD poder\u00e3o estar dispon\u00edveis em breve. &gt;&gt; Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Terapias de salto de exon de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o para DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/a><\/li><li><a href=\"#regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/a><\/li><li><a href=\"#avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/a><\/li><li><a href=\"#dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dina-251<\/a><\/li><li><a href=\"#wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Satellos anunciou o in\u00edcio de um estudo de Fase 2A com o SAT-3247 (NCT07287189) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre 7 e 10 anos. Neste estudo, duas doses de SAT-3247 ser\u00e3o avaliadas ao longo de 12 semanas, em um regime randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e com administra\u00e7\u00e3o intra-semanal, para determinar a dose ideal, a seguran\u00e7a, a toler\u00e2ncia e a efic\u00e1cia preliminar. <strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/satellos-sat-3247-phase-2-basecamp-clinical-trial-nct07287189\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudo de Fase 2A (BASECAMP) do SAT-3247<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Com o RGX-202, que atualmente est\u00e1 passando por uma fase crucial de pesquisa, o Regenxbio est\u00e1 competindo pelo Elevidys da Sarepta no mercado de terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trinta pacientes com um ano de idade ou mais est\u00e3o sendo recrutados para o experimento, tornando a popula\u00e7\u00e3o total mais jovem do que o r\u00f3tulo existente do Elevidys. De acordo com Kelly, as primeiras descobertas de um pequeno grupo de pacientes publicadas em novembro de 2024 foram &quot;extremamente encorajadoras&quot;, mostrando melhorias nos testes de for\u00e7a e fun\u00e7\u00e3o de tempo, juntamente com um perfil de seguran\u00e7a s\u00f3lido. Em 2026, o Regenxbio prev\u00ea enviar um BLA.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O tamanho do gene DMD, que \u00e9 grande demais para o ve\u00edculo de entrega AAV, \u00e9 um grande obst\u00e1culo para a terapia gen\u00e9tica neste campo, de acordo com Kelly. Como resultado, uma forma encurtada \u00e9 usada, mas seu produto final \u00e9 incapaz de funcionar t\u00e3o bem quanto a prote\u00edna de tamanho normal. Comparado ao Elevidys, a arquitetura do Regenxbio permite uma vers\u00e3o um pouco maior do gene.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kelly est\u00e1 ansioso para ver os resultados de um estudo anterior ampliado para um n\u00famero maior de pacientes. Se eficaz, ele acredita que isso dar\u00e1 aos pais que buscam uma terapia g\u00eanica para DMD mais uma op\u00e7\u00e3o e uma nova chance. <strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">A REGENXBIO anuncia a conclus\u00e3o do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o in\u00edcio da produ\u00e7\u00e3o comercial em seu programa de terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ao focar no exon 44, para o qual n\u00e3o h\u00e1 medicamentos aprovados no momento, a Avidity pode fornecer tratamento para o 6% de pacientes com DMD que s\u00e3o suscet\u00edveis ao salto do exon 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De acordo com Michael Kelly, diretor cient\u00edfico da CureDuchenne, o delpacibart zotadirsen (del-zota) aumentou a produ\u00e7\u00e3o de distrofina em pacientes com DMD para um impressionante 25% de fun\u00e7\u00e3o normal em um estudo de Fase I\/II. Esta \u00e9 uma das melhores evid\u00eancias de salto de exon observadas em qualquer medicamento. Al\u00e9m disso, o Del-Zota reduziu a creatina quinase para n\u00edveis quase normais.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa pretende submeter um pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) em meados de 2026, e mais resultados do estudo de extens\u00e3o aberto Explore44 s\u00e3o esperados ainda este ano. O Del-Zota j\u00e1 recebeu a classifica\u00e7\u00e3o de via r\u00e1pida e a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o a partir do FDA. &gt;&gt; <strong>Continue lendo<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/avidity-biosciences-announces-u-s-managed-access-program-map-for-investigational-therapy-del-zota-in-dmd44\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A FDA est\u00e1 agora analisando um pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica para o tratamento celular alog\u00eanico da Capricor para cardiomiopatia por DMD. &gt;&gt; <strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudo pivotal de fase 3 HOPE-3 do Deramiocel na DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se aprovado, o Deramiocel seria o primeiro medicamento a tratar especificamente a cardiomiopatia da DMD. Quase todos os pacientes desenvolvem problemas card\u00edacos na idade adulta, tornando-a a principal causa de morte associada \u00e0 doen\u00e7a. Com base nas recomenda\u00e7\u00f5es da ag\u00eancia reguladora, o Capricor solicitou a aprova\u00e7\u00e3o completa do FDA, o que \u00e9 incomum no mercado de DMD, pois a maioria dos medicamentos \u00e9 aprovada por meio do programa de aprova\u00e7\u00e3o acelerada do FDA. <strong>Ler mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 Deramiocel?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dina-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para obter aprova\u00e7\u00e3o r\u00e1pida para sua terapia de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de supress\u00e3o do \u00e9xon 51, Dyne-251, baseada em dados do estudo FDA, a Dyne est\u00e1 recrutando participantes para um estudo pivotal. A express\u00e3o da distrofina ser\u00e1 utilizada como um desfecho substituto. <strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Dyne Therapeutics solicitar\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supress\u00e3o do \u00e9xon 51 (DYNE-251).<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ap\u00f3s avaliar as necessidades dos pacientes, o CEO da Wave Life Sciences, Paul Bolno, disse que o caminho para um tratamento mais bem-sucedido era a melhor distribui\u00e7\u00e3o celular para maior produ\u00e7\u00e3o de distrofina e express\u00e3o consistente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A an\u00e1lise interina de seis meses do estudo de Fase II revelou que a variante WVE-N531 da Wave (um splicing alternativo com supress\u00e3o do \u00e9xon 53) apresentou consistentemente a express\u00e3o da distrofina 9% em todos os pacientes. Isso resultou em m\u00fasculos com apar\u00eancia mais saud\u00e1vel e n\u00edveis sangu\u00edneos reduzidos de creatina quinase, um biomarcador de les\u00e3o muscular, de acordo com Bolno. <strong>Ler mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wve-n531-exon-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07209332\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Come\u00e7a o ensaio cl\u00ednico de fase 2 da terapia de salto de \u00e9xon WVE-N531 para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Despite significant advancements over the past ten years for DMD patients, there is still a significant unmet demand. In order to meet the need, a number of businesses, such as Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne, and Avidity, are developing experimental treatments that aim for increased effectiveness and wider accessibility. 2026 could be a breakout year for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5426,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[126,87,66,208,77,61,107,251,252,153],"class_list":["post-2617","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-avidity-biosciences","tag-capricor-therapeutics","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-dyne-therapeutics","tag-exon-skipping","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2617"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2617"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2617"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2617"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}