Hoje, a Roche revelou dados encorajadores do segundo ano do estudo EMBARK, uma investiga\u00e7\u00e3o mundial, duplo-cega e randomizada de fase III do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), a primeira terapia gen\u00e9tica a ser autorizada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Quando comparado a um grupo de controle externo n\u00e3o tratado ponderado por propens\u00e3o predeterminado, melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas foram vistas em tr\u00eas testes importantes de fun\u00e7\u00e3o motora dois anos ap\u00f3s o tratamento com Elevidys: NSAA, TTR e 10MWR. Entre um e dois anos ap\u00f3s a dose, as diferen\u00e7as funcionais entre aqueles que receberam Elevidys e aqueles no grupo de controle externo aumentaram. Quando considerados como um todo, essas descobertas mostram que o Elevidys tem se beneficiado consistentemente.<\/p>\n\n\n\n
\u201cAp\u00f3s dois anos de tratamento com Elevidys, estamos vendo m\u00faltiplos benef\u00edcios sustentados na vida cotidiana desses jovens garotos, todos os quais s\u00e3o indicadores de seu potencial de modifica\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a em Duchenne\u201d, disse Levi Garraway, MD, Ph.D., Diretor M\u00e9dico e Chefe de Desenvolvimento Global de Produtos da Roche. \u201cEsses resultados, que incluem melhorias em ficar de p\u00e9, andar e correr, representam um progresso significativo e planejamos compartilh\u00e1-los com as autoridades de sa\u00fade o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.\u201d<\/p>\n\n\n\n