{"id":2418,"date":"2025-01-14T11:43:29","date_gmt":"2025-01-14T08:43:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2418"},"modified":"2025-03-07T14:58:15","modified_gmt":"2025-03-07T11:58:15","slug":"wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025\/","title":{"rendered":"Wave Life Sciences anuncia planos para estudo de salto do exon 53 em 2025"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina (AATD), doen\u00e7a de Huntington (HD), obesidade e distrofia muscular de Duchenne (DMD) est\u00e3o entre as principais necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas que a empresa busca resolver. A not\u00edcia foi divulgada antes da apresenta\u00e7\u00e3o da empresa em 13 de janeiro de 2025, na 43\u00aa Confer\u00eancia Anual de Sa\u00fade do JP Morgan.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Planos para estudo de salto do Exon 53<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>WVE-N531 \u00e9 um oligonucleot\u00eddeo de salto de exon projetado para induzir a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna distrofina end\u00f3gena e funcional para o tratamento de meninos com DMD pass\u00edveis de salto de exon 53.<\/li>\n\n\n\n<li>Principais realiza\u00e7\u00f5es em 2024\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Os resultados provis\u00f3rios do estudo de Fase 2 FORWARD-53 do WVE-N531 mostraram uma express\u00e3o de distrofina ajustada ao conte\u00fado muscular m\u00e9dio altamente consistente de 9,0% (intervalo: 4,6-13,9%), a melhor distribui\u00e7\u00e3o muscular da categoria, m\u00faltiplos indicadores de melhora da sa\u00fade muscular e um perfil seguro e bem tolerado.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Marcos futuros esperados:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O estudo FORWARD-53 est\u00e1 em andamento e todos os pacientes optaram por continuar o tratamento na parte de extens\u00e3o planejada do estudo com doses mensais de WVE-N531.<\/li>\n\n\n\n<li>A Wave espera entregar os dados do FORWARD-53 de 48 semanas e receber feedback dos reguladores sobre um caminho para aprova\u00e7\u00e3o acelerada no primeiro trimestre de 2025.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina (AATD), doen\u00e7a de Huntington (HD), obesidade e distrofia muscular de Duchenne (DMD) est\u00e3o entre as principais necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas que a empresa busca resolver. A not\u00edcia foi divulgada antes da apresenta\u00e7\u00e3o da empresa em 13 de janeiro de 2025 na 43\u00aa Confer\u00eancia Anual de Sa\u00fade do JP Morgan. Planos para o Estudo de Ignor\u00e2ncia do Exon 53<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":2420,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,155,154,153],"class_list":["post-2418","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-exon-53","tag-exon-53-skipping","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2418"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2420"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2418"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2418"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2418"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}