A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em c\u00e9lulas transformadoras e exossomos para o tratamento de doen\u00e7as raras, anunciou hoje que iniciou seu processo de submiss\u00e3o cont\u00ednua junto \u00e0 Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para um Pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA), buscando aprova\u00e7\u00e3o total para o deramiocel para tratar todos os pacientes diagnosticados com cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
\u201cEste an\u00fancio marca um passo importante no processo regulat\u00f3rio dos EUA em dire\u00e7\u00e3o a uma potencial aprova\u00e7\u00e3o do Pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica do deramiocel para o tratamento de DMD\u201d, disse Linda Marb\u00e1n, Ph.D., CEO da Capricor. \u201cUma aprova\u00e7\u00e3o do deramiocel nos permitiria agilizar a entrega deste novo tratamento de primeira classe para pacientes necessitados. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante este processo.\u201d<\/p>\n\n\n\n
A Capricor planeja concluir sua submiss\u00e3o de BLA cont\u00ednua at\u00e9 o final de 2024. O pedido pode ser eleg\u00edvel para revis\u00e3o priorit\u00e1ria, pois o deramiocel pode potencialmente fornecer melhorias significativas na seguran\u00e7a e\/ou efic\u00e1cia do tratamento para a condi\u00e7\u00e3o grave de cardiomiopatia DMD, onde atualmente n\u00e3o h\u00e1 op\u00e7\u00f5es de tratamento aprovadas dispon\u00edveis. Assim que a submiss\u00e3o de BLA cont\u00ednua for conclu\u00edda, o FDA notificar\u00e1 a empresa quando for formalmente aceito para revis\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel (CAP-1002) consiste em c\u00e9lulas derivadas de cardioesfera alog\u00eanica (CDCs), uma popula\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas estromais que demonstraram em estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e cl\u00ednicos exercer potentes a\u00e7\u00f5es imunomoduladoras, antifibr\u00f3ticas e regenerativas em distrofinopatia e insufici\u00eancia card\u00edaca. As CDCs agem secretando ves\u00edculas extracelulares conhecidas como exossomos, que t\u00eam como alvo os macr\u00f3fagos e alteram seu perfil de express\u00e3o para que adotem um fen\u00f3tipo de cura, em vez de um fen\u00f3tipo pr\u00f3-inflamat\u00f3rio. As CDCs foram objeto de mais de 100 publica\u00e7\u00f5es cient\u00edficas revisadas por pares e foram administradas a mais de 200 indiv\u00edduos humanos em v\u00e1rios ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n
O Deramiocel para o tratamento de DMD recebeu a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o e o caminho regulat\u00f3rio para o deramiocel \u00e9 apoiado pela RMAT (Designa\u00e7\u00e3o de Terapia Avan\u00e7ada em Medicina Regenerativa). Al\u00e9m disso, se a Capricor recebesse a aprova\u00e7\u00e3o de marketing da FDA para o deramiocel para o tratamento de DMD, a Capricor seria eleg\u00edvel para receber um Voucher de Revis\u00e3o Priorit\u00e1ria (PRV) com base em seu recebimento anterior de uma designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara.<\/p>\n\n\n\n
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica devastadora caracterizada por fraqueza progressiva e inflama\u00e7\u00e3o cr\u00f4nica dos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos e respirat\u00f3rios, com mortalidade em uma idade m\u00e9dia de aproximadamente 30 anos. Estima-se que a DMD ocorra em aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos e que a popula\u00e7\u00e3o de pacientes seja estimada em aproximadamente 15.000-20.000 nos Estados Unidos. A fisiopatologia da DMD \u00e9 impulsionada pela produ\u00e7\u00e3o prejudicada de distrofina funcional, que normalmente funciona como uma prote\u00edna estrutural no m\u00fasculo. A redu\u00e7\u00e3o da distrofina funcional nas c\u00e9lulas musculares leva a danos celulares significativos e, finalmente, causa a morte das c\u00e9lulas musculares e a substitui\u00e7\u00e3o fibr\u00f3tica. As op\u00e7\u00f5es de tratamento s\u00e3o limitadas e n\u00e3o h\u00e1 cura.<\/p>\n\n\n\n
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) \u00e9 uma empresa de biotecnologia dedicada a avan\u00e7ar na transforma\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas e terapias baseadas em exossomos para redefinir o cen\u00e1rio de tratamento para doen\u00e7as raras. Na vanguarda da nossa inova\u00e7\u00e3o est\u00e1 o nosso principal candidato a produto, o deramiocel (CAP-1002), uma terapia celular alog\u00eanica derivada do cora\u00e7\u00e3o. Estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e cl\u00ednicos extensivos demonstraram que o deramiocel demonstra a\u00e7\u00f5es imunomoduladoras, antifibr\u00f3ticas e regenerativas especificamente adaptadas para distrofinopatias e doen\u00e7as card\u00edacas. O Deramiocel est\u00e1 atualmente avan\u00e7ando no desenvolvimento cl\u00ednico da Fase 3 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A Capricor tamb\u00e9m est\u00e1 aproveitando o poder de sua tecnologia de exossomos, usando sua plataforma propriet\u00e1ria StealthX\u2122 em desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico focado nas \u00e1reas de vacinologia, entrega direcionada de oligonucleot\u00eddeos, prote\u00ednas e terap\u00eauticas de pequenas mol\u00e9culas para potencialmente tratar e prevenir uma gama diversificada de doen\u00e7as. Na Capricor, estamos comprometidos em expandir os limites da possibilidade e abrir caminho para tratamentos transformadores para aqueles que precisam. Para mais informa\u00e7\u00f5es, visite capricor.com e siga a Capricor no Facebook, Instagram e Twitter.<\/p>\n\n\n\n
Declara\u00e7\u00f5es neste comunicado \u00e0 imprensa sobre a efic\u00e1cia, seguran\u00e7a e utiliza\u00e7\u00e3o pretendida dos produtos candidatos da Capricor; o in\u00edcio, a condu\u00e7\u00e3o, o tamanho, o cronograma e os resultados dos esfor\u00e7os de descoberta e ensaios cl\u00ednicos; o ritmo de inscri\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos; planos sobre registros regulat\u00f3rios, pesquisas futuras e ensaios cl\u00ednicos; desenvolvimentos regulat\u00f3rios envolvendo produtos, incluindo a capacidade de obter aprova\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias ou de outra forma levar produtos ao mercado; capacidades de fabrica\u00e7\u00e3o; datas para reuni\u00f5es regulat\u00f3rias; declara\u00e7\u00f5es sobre nossa perspectiva financeira; a capacidade de atingir marcos de produtos e receber pagamentos de marcos de parceiros comerciais; planos sobre atividades colaborativas atuais e futuras e a propriedade de direitos comerciais; potenciais acordos futuros; escopo, dura\u00e7\u00e3o, validade e aplicabilidade dos direitos de propriedade intelectual; fluxos de receita futuros e proje\u00e7\u00f5es; expectativas com rela\u00e7\u00e3o ao uso esperado dos rendimentos das ofertas recentemente conclu\u00eddas e os efeitos previstos das ofertas; e quaisquer outras declara\u00e7\u00f5es sobre as expectativas, cren\u00e7as, metas, planos ou perspectivas futuras da equipe de gest\u00e3o da Capricor constituem declara\u00e7\u00f5es prospectivas dentro do significado do Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Quaisquer declara\u00e7\u00f5es que n\u00e3o sejam declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos (incluindo declara\u00e7\u00f5es contendo as palavras "acredita", "planeja", "poderia", "antecipa", "espera", "estima", "deve", "alvo", "ir\u00e1", "iria" e express\u00f5es semelhantes) tamb\u00e9m devem ser consideradas declara\u00e7\u00f5es prospectivas. H\u00e1 uma s\u00e9rie de fatores importantes que podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados por tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Mais informa\u00e7\u00f5es sobre esses e outros riscos que podem impactar os neg\u00f3cios da Capricor est\u00e3o definidas no Relat\u00f3rio Anual da Capricor no Formul\u00e1rio 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 11 de mar\u00e7o de 2024, e em nosso Relat\u00f3rio Trimestral no Formul\u00e1rio 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024, conforme arquivado na Securities and Exchange Commission em 8 de agosto de 2024. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas neste comunicado \u00e0 imprensa s\u00e3o baseadas em informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis para a Capricor na data deste documento, e a Capricor n\u00e3o assume nenhuma obriga\u00e7\u00e3o de atualizar essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas.<\/p>\n\n\n\n
A Capricor firmou um acordo para a comercializa\u00e7\u00e3o e distribui\u00e7\u00e3o exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para DMD nos Estados Unidos e Jap\u00e3o com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. (subsidi\u00e1ria dos EUA: NS Pharma, Inc.), sujeito \u00e0 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria. Deramiocel \u00e9 um Novo Medicamento Investigacional e n\u00e3o \u00e9 aprovado para nenhuma indica\u00e7\u00e3o. Nenhum dos candidatos baseados em exossomos da Capricor foi aprovado para investiga\u00e7\u00e3o cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n