O Dr. Renzhi Han, professor de pediatria na Universidade de Indiana, est\u00e1 trabalhando em uma nova terapia gen\u00e9tica para o tratamento da doen\u00e7a de Duchenne (DMD) e busca financiamento para a continua\u00e7\u00e3o do estudo.<\/p>\n\n\n\n
De acordo com um an\u00fancio feito pela Universidade de Indiana em julho de 2024, essa nova terapia gen\u00e9tica foi testada em ratos e apresentou resultados muito promissores. Como DMD Warrior, entramos em contato com o Dr. Renzhi Han para saber mais sobre o andamento atual do estudo.<\/p>\n\n\n\n
Entre seu trabalho intensivo, ele nos respondeu: 'Nossa nova abordagem de terapia gen\u00e9tica mostrou-se promissora em modelos animais pr\u00e9-cl\u00ednicos. Estamos agora buscando financiamento para fazer mais testes de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a pr\u00e9-cl\u00ednica antes de iniciarmos os ensaios cl\u00ednicos em cerca de dois anos.'<\/p>\n\n\n\n
\u201cA terapia gen\u00e9tica atual para distrofia muscular de Duchenne utiliza uma vers\u00e3o truncada da distrofina\u201d, disse Renzhi Han, PhD, autor s\u00eanior do estudo e professor de pediatria na Escola de Medicina da IU. \u201cInfelizmente, essa op\u00e7\u00e3o n\u00e3o protege totalmente os m\u00fasculos porque carece de muitos dom\u00ednios funcionais importantes da distrofina de comprimento total.\u201d<\/p>\n\n\n\n
Embora a Food and Drug Administration dos EUA tenha aprovado recentemente uma terapia gen\u00e9tica com microdistrofina para distrofia muscular de Duchenne, Han disse que os resultados terap\u00eauticos foram menos satisfat\u00f3rios do que o esperado.<\/p>\n\n\n\n
Com base em sua experi\u00eancia usando m\u00e9todos de v\u00edrus adenoassociados para fornecer genes terap\u00eauticos extragrandes \u00e0s c\u00e9lulas, Han e sua equipe no Centro Herman B Wells de Pesquisa Pedi\u00e1trica desenvolveram um sistema de vetor de v\u00edrus triplo adenoassociado para fornecer uma vers\u00e3o completa da prote\u00edna distrofina aos m\u00fasculos.<\/p>\n\n\n\n
\u201cOtimizamos e testamos nosso novo sistema de tr\u00eas vetores para garantir que ele produzisse e montasse a prote\u00edna distrofina de comprimento total de forma eficaz\u201d, disse Han. \u201cNossos dados confirmaram que restauramos com sucesso a distrofina de comprimento total nos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos e card\u00edacos de camundongos com DMD, levando a melhorias significativas na sa\u00fade, for\u00e7a e fun\u00e7\u00e3o muscular.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n Han entrou com um pedido de patente provis\u00f3ria para seu sistema de vetor de v\u00edrus triplo adenoassociado e est\u00e1 colaborando com o IU Innovation and Commercialization Office para avan\u00e7ar o tratamento em dire\u00e7\u00e3o \u00e0 disponibilidade no mercado. Ele tamb\u00e9m est\u00e1 buscando financiamento adicional para que pacientes com distrofia muscular de Duchenne tenham acesso a novas op\u00e7\u00f5es de tratamento promissoras.<\/p>\n\n\n\n \u201cAcredito que essa nova abordagem de terapia gen\u00e9tica oferece vantagens significativas aos pacientes em compara\u00e7\u00e3o ao que eles t\u00eam dispon\u00edvel atualmente, e estou ansioso para lev\u00e1-la a um maior desenvolvimento cl\u00ednico\u201d, disse ele.<\/p>\n\n\n\n Outros autores do estudo da Faculdade de Medicina da IU incluem Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao e Roland W. Herzog.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Dr. Renzhi Han, a professor of pediatrics at Indiana University, is working on a new gene therapy for the treatment of Duchenne (DMD) and is seeking funding for the continuation of the study. According to an announcement made by Indiana University in July 2024, this new gene therapy has been tested on mice and very […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1399,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[359,895,894],"class_list":["post-1398","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-full-length-dystrophin","tag-indiana-university","tag-renzhi-han"],"subtitle":"","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1398","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1398"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1398\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1399"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1398"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1398"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1398"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}