{"id":5404,"date":"2025-12-27T16:26:26","date_gmt":"2025-12-27T13:26:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5404"},"modified":"2025-12-27T17:01:50","modified_gmt":"2025-12-27T14:01:50","slug":"one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/","title":{"rendered":"\u2018&#039;\u090f\u0915 \u092c\u093e\u0930&#039; \u0915\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092f\u093e \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928-\u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940: \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u0930\u094b\u0917 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0906\u091c \u0915\u094c\u0928 \u0938\u0940 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917, \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 (\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940) \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092e\u0941\u0916 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0926\u0943\u0937\u094d\u091f\u093f\u0915\u094b\u0923 \u0939\u0948\u0964 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u090f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u0917\u0924\u093f\u0936\u0940\u0932 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u0915\u094d\u0937\u092f \u0935\u093f\u0915\u093e\u0930 \u0939\u0948 \u091c\u094b \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0930\u094b\u0917\u091c\u0928\u0915 \u092d\u093f\u0928\u094d\u0928\u0924\u093e\u0913\u0902 \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u094b \u0906\u092e\u0924\u094c\u0930 \u092a\u0930 \u0905\u0928\u0941\u0935\u093e\u0926 \u092a\u0920\u0928 \u092b\u094d\u0930\u0947\u092e \u0915\u094b \u092c\u093e\u0927\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0907\u0938 \u0926\u0943\u0937\u094d\u091f\u093f\u0915\u094b\u0923 \u0915\u093e \u0909\u0926\u094d\u0926\u0947\u0936\u094d\u092f \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0940-\u090f\u092e\u0906\u0930\u090f\u0928\u090f \u0938\u094d\u092a\u094d\u0932\u093f\u0938\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094b \u0938\u0902\u0936\u094b\u0927\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0915\u0947 \u091f\u094d\u0930\u093e\u0902\u0938\u0915\u094d\u0930\u093f\u092a\u094d\u091f \u0915\u094b \u092a\u0941\u0928\u0903 \u092b\u094d\u0930\u0947\u092e \u0915\u0930\u0928\u093e \u0914\u0930 \u0906\u0902\u0924\u0930\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0939\u091f\u093e\u090f \u0917\u090f \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0906\u0902\u0936\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0915\u094d\u0935\u093e\u0938\u0940-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u093e \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0939\u0948\u0964 <strong>\u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u091c\u093e\u0928\u0947\u0902<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/what-is-exon-skipping-and-how-does-it-work\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1445\" rel=\"noreferrer noopener\">\u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u0935\u093f\u0937\u092f\u0938\u0942\u091a\u0940<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#fda-approved-exon-skipping-therapies-clinical-efficacy-is-quite-limited\">FDA \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0940 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u092c\u0939\u0941\u0924 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948\u0964<\/a><\/li><li><a href=\"#in-individuals-affected-by-dmd-initiating-exon-skipping-therapies-early-increases-their-effectiveness\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902, \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u091c\u0932\u094d\u0926\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0938\u0947 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0936\u0940\u0932\u0924\u093e \u092c\u0922\u093c \u091c\u093e\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-approved-dmd-therapies-have-limited-effectiveness-and-are-very-expensive\">FDA \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 DMD \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0936\u0940\u0932\u0924\u093e \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u092f\u0947 \u092c\u0939\u0941\u0924 \u092e\u0939\u0902\u0917\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-the-difference-between-pm-os-and-ppm-os\">\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0914\u0930 \u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0905\u0902\u0924\u0930 \u0939\u0948?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-an-mdx-mouse-and-what-are-its-features\">\u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u092e\u093e\u0909\u0938 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0935\u093f\u0936\u0947\u0937\u0924\u093e\u090f\u0902 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948\u0902?<\/a><\/li><li><a href=\"#efficacy-of-dystrophin-restoration-therapies\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e<\/a><ul><li><a href=\"#the-total-amount-of-dystrophin-restored\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0915\u0941\u0932 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0939\u094b \u0917\u0908\u0964.<\/a><\/li><li><a href=\"#the-quality-of-dystrophin-restored\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0917\u0941\u0923\u0935\u0924\u094d\u0924\u093e \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0939\u094b \u0917\u0908\u0964.<\/a><\/li><li><a href=\"#correct-localization-of-dystrophin-at-the-sarcolemma\">\u0938\u093e\u0930\u094d\u0915\u094b\u0932\u0947\u092e\u094d\u092e\u093e \u092a\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0938\u0939\u0940 \u0938\u094d\u0925\u093e\u0928 \u0928\u093f\u0930\u094d\u0927\u093e\u0930\u0923\u0964.<\/a><\/li><li><a href=\"#optimal-timing-for-initiation-of-treatment\">\u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u093e \u0938\u0930\u094d\u0935\u094b\u0924\u094d\u0924\u092e \u0938\u092e\u092f\u0964.<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#exon-skipping-therapies-may-also-be-implemented-as-part-of-a-combination-therapy\">\u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u0938\u0902\u092f\u094b\u091c\u0928 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e \u0915\u0947 \u0939\u093f\u0938\u094d\u0938\u0947 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u092d\u0940 \u0932\u093e\u0917\u0942 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"fda-approved-exon-skipping-therapies-clinical-efficacy-is-quite-limited\">FDA \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0940 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u092c\u0939\u0941\u0924 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948\u0964<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902 FDA \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u091a\u093e\u0930 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0915\u0939\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0909\u0928\u0915\u0940 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u0915\u093e\u092b\u0940 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948\u0964.<\/strong> \u092f\u0939 \u092a\u0924\u093e \u0932\u0917\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0915\u093f \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u093e \u0938\u092e\u092f \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0915\u0948\u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0907\u0938 \u0935\u0948\u091c\u094d\u091e\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928-\u0915\u092e\u0940 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u0915\u094b \u092a\u0947\u092a\u094d\u091f\u093e\u0907\u0921-\u092b\u0949\u0938\u094d\u092b\u094b\u0930\u094b\u0921\u093e\u092f\u092e\u093e\u0907\u0921\u0947\u091f \u092e\u0949\u0930\u094d\u092b\u094b\u0932\u093f\u0928\u094b \u0911\u0932\u093f\u0917\u094b\u0928\u094d\u092f\u0942\u0915\u094d\u0932\u093f\u092f\u094b\u091f\u093e\u0907\u0921 (\u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913) \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0938\u0902\u092f\u0941\u0917\u094d\u092e\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0907\u0902\u091c\u0947\u0915\u094d\u091f \u0915\u0930\u0928\u093e \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0925\u093e, \u091c\u094b \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 (12 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939) \u092f\u093e \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927 (75 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939) \u0905\u0935\u0938\u094d\u0925\u093e\u0913\u0902 \u0938\u0947 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0925\u093e, \u0914\u0930 \u091c\u0948\u0935 \u0930\u093e\u0938\u093e\u092f\u0928\u093f\u0915 \u0914\u0930 \u091f\u094d\u0930\u093e\u0902\u0938\u0915\u094d\u0930\u093f\u092a\u094d\u091f\u094b\u092e\u093f\u0915 \u0935\u093f\u0936\u094d\u0932\u0947\u0937\u0923 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091f\u093f\u092c\u093f\u092f\u093e\u0932\u093f\u0938 \u090f\u0902\u091f\u0940\u0930\u093f\u092f\u0930 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u090a\u0924\u0915 \u090f\u0915\u0924\u094d\u0930 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0925\u093e\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"in-individuals-affected-by-dmd-initiating-exon-skipping-therapies-early-increases-their-effectiveness\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902, \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u091c\u0932\u094d\u0926\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0938\u0947 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0936\u0940\u0932\u0924\u093e \u092c\u0922\u093c \u091c\u093e\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 23 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0915\u093e \u0914\u0938\u0924 79% \u0925\u093e, \u091c\u092c\u0915\u093f \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927 PPMO-\u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 mdx \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092f\u0939 44% \u0925\u093e\u0964 \u0935\u0939\u0940\u0902, \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0940 \u092c\u0939\u093e\u0932\u0940 \u0915\u094d\u0930\u092e\u0936\u0903 35% \u0914\u0930 8% \u0925\u0940\u0964 \u090a\u0924\u0915 \u0935\u093f\u0915\u0943\u0924\u093f \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927\u0940 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0915\u0947\u0935\u0932 \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u0940 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0925\u0947\u0964.<\/strong> \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u0935\u093e\u0907\u0932\u094d\u0921-\u091f\u093e\u0907\u092a \u0938\u093f\u0917\u094d\u0928\u0947\u091a\u0930 \u0915\u0940 \u0913\u0930 \u0935\u094d\u092f\u093e\u092a\u0915 \u091f\u094d\u0930\u093e\u0902\u0938\u0915\u094d\u0930\u093f\u092a\u094d\u091f\u094b\u092e\u093f\u0915 \u092c\u0926\u0932\u093e\u0935 \u0906\u092f\u093e, \u091c\u092c\u0915\u093f \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0928\u0917\u0923\u094d\u092f \u092a\u0930\u093f\u0935\u0930\u094d\u0924\u0928 \u0939\u0941\u090f\u0964 \u0907\u0938\u0938\u0947 \u092a\u0924\u093e \u091a\u0932\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0915\u092e \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092a\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u092c\u0939\u093e\u0932\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0935\u091c\u0942\u0926, \u0926\u0947\u0930 \u0938\u0947 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0938\u094d\u0924\u0915\u094d\u0937\u0947\u092a \u0930\u094b\u0917 \u0938\u0947 \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927\u093f\u0924 \u0935\u093f\u0915\u0943\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0920\u0940\u0915 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0939\u0948\u0964 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u091f\u094d\u0930\u093e\u0902\u0938\u0915\u094d\u0930\u093f\u092a\u094d\u091f \u0905\u0938\u0902\u0924\u0941\u0932\u0928 \u0915\u0947\u0935\u0932 \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u091a\u0942\u0939\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u0940 \u0920\u0940\u0915 \u0939\u0941\u0906\u0964 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u094b \u0926\u092c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0906\u0930\u090f\u0928\u090f miR-31-5p \u0915\u0940 \u092c\u0922\u093c\u0940 \u0939\u0941\u0908 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f, \u091c\u094b \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927 \u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092c\u0932 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092c\u0922\u093c\u0940 \u0925\u0940, \u090f\u0915 \u0938\u0902\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e\u0935\u093f\u0927\u093f \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927\u0940 \u0935\u094d\u092f\u093e\u0916\u094d\u092f\u093e \u092a\u094d\u0930\u0926\u093e\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964. <strong>\u0928\u093f\u0937\u094d\u0915\u0930\u094d\u0937\u0924\u0903, PPMO-\u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925\u0924\u093e \u0938\u0947 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u093f\u0915 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u093f\u0915 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e\u0928\u0947 \u092a\u0930 \u0915\u093e\u092b\u0940 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u091c\u094b DMD \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0930\u0902\u092d\u093f\u0915 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0939\u0938\u094d\u0924\u0915\u094d\u0937\u0947\u092a \u0915\u093e \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964.<\/strong> &gt;&gt; <strong>\u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u091c\u093e\u0928\u0947\u0902<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/Duchenne-Population-Potentially-Amenable-to-Exon-Skipping-01.04.25.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0938\u0902\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0921\u094d\u092f\u0942\u091a\u0947\u0928 \u091c\u0928\u0938\u0902\u0916\u094d\u092f\u093e \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0909\u092a\u092f\u0941\u0915\u094d\u0924 \u0939\u0948<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"fda-approved-dmd-therapies-have-limited-effectiveness-and-are-very-expensive\">FDA \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 DMD \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0936\u0940\u0932\u0924\u093e \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u092f\u0947 \u092c\u0939\u0941\u0924 \u092e\u0939\u0902\u0917\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0939\u093e\u0932 \u0915\u0947 \u0935\u0930\u094d\u0937\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 DMD \u0915\u0947 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092f\u094b\u0917\u093f\u0915 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0915\u094d\u0937\u0947\u0924\u094d\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916\u0928\u0940\u092f \u092a\u094d\u0930\u0917\u0924\u093f \u0939\u0941\u0908 \u0939\u0948\u0964 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u094b \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0935\u093f\u092d\u093f\u0928\u094d\u0928 \u0930\u0923\u0928\u0940\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0909\u0926\u093e\u0939\u0930\u0923 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, \u090f\u0902\u091f\u0940\u0938\u0947\u0902\u0938 \u0911\u0932\u093f\u0917\u094b\u0928\u094d\u092f\u0942\u0915\u094d\u0932\u093f\u092f\u094b\u091f\u093e\u0907\u0921 (ASO) \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925\u0924\u093e \u0915\u093f\u090f \u0917\u090f \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0935\u0948\u0915\u0932\u094d\u092a\u093f\u0915 \u0938\u094d\u092a\u094d\u0932\u093f\u0938\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094b \u0928\u093f\u092f\u0902\u0924\u094d\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0938\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0905\u0928\u0941\u0935\u093e\u0926 \u0930\u0940\u0921\u093f\u0902\u0917 \u092b\u094d\u0930\u0947\u092e \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0939\u094b \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964. <strong>DMD \u0938\u0947 \u092a\u0940\u0921\u093c\u093f\u0924 \u0932\u0921\u093c\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u092e\u0947\u0930\u093f\u0915\u093e \u0938\u0947 \u091a\u093e\u0930 \u090f\u0902\u091f\u0940\u0938\u0947\u0902\u0938 \u0911\u0932\u093f\u0917\u094b\u0928\u094d\u092f\u0942\u0915\u094d\u0932\u093f\u092f\u094b\u091f\u093e\u0907\u0921 \u0926\u0935\u093e\u0913\u0902 (Eteplirsen, \u0935\u093f\u0932\u094d\u091f\u094b\u0932\u093e\u0930\u094d\u0938\u0928, \u0917\u094b\u0932\u094b\u0921\u093f\u0930\u0947\u0938\u0947\u0928 \u0914\u0930 \u0915\u0948\u0938\u093f\u092e\u0930\u0938\u0947\u0928) \u0915\u094b \u0924\u094d\u0935\u0930\u093f\u0924 \u092e\u0902\u091c\u0942\u0930\u0940 \u092e\u093f\u0932\u0940\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f \u092f\u0939 DMD \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u0914\u0930 \u0930\u094b\u0917\u0940 \u0938\u092e\u0941\u0926\u093e\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915 \u092c\u0921\u093c\u0940 \u0909\u092a\u0932\u092c\u094d\u0927\u093f \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0907\u0928 \u092f\u094c\u0917\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092c\u0939\u093e\u0932\u0940 \u0928\u094d\u092f\u0942\u0928\u0924\u092e \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0932\u093e\u092d \u0935\u093f\u0935\u093e\u0926\u093e\u0938\u094d\u092a\u0926 \u0939\u0948\u0964.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0930, \u0924\u0940\u0938\u0930\u0947 \u091a\u0930\u0923 \u0915\u0947 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0932\u0915\u094d\u0937\u094d\u092f \u0924\u0915 \u092a\u0939\u0941\u0902\u091a\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0935\u093f\u092b\u0932 \u0930\u0939\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0935\u091c\u0942\u0926, FDA \u0928\u0947 2023 \u092e\u0947\u0902 DMD (Elevidys) \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092a\u0939\u0932\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u092e\u0902\u091c\u0942\u0930\u0940 \u0926\u0940\u0964 \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e, \u0915\u0908 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092e\u0943\u0924\u094d\u092f\u0941 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 Elevidys (\u0914\u0930 \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0924\u094c\u0930 \u092a\u0930 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u090f\u0921\u0947\u0928\u094b-\u090f\u0938\u094b\u0938\u093f\u090f\u091f\u0947\u0921 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940) \u0915\u0940 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u092a\u0930 \u0938\u0935\u093e\u0932 \u0909\u0920\u093e\u090f \u0917\u090f \u0939\u0948\u0902\u0964 <strong>\u0914\u0930 \u0922\u0942\u0902\u0922\u0947\u0902:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys \u0915\u094b \u092f\u0942\u0930\u094b\u092a\u0940\u092f \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e \u090f\u091c\u0947\u0902\u0938\u0940 (EMA) \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-the-difference-between-pm-os-and-ppm-os\">\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0914\u0930 \u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0905\u0902\u0924\u0930 \u0939\u0948?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0935\u0930\u094d\u0924\u092e\u093e\u0928 \u092a\u0940\u0922\u093c\u0940 \u0915\u0947 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u090f\u090f\u0938\u0913 \u0938\u092d\u0940 \u092b\u0949\u0938\u094d\u092b\u094b\u0930\u094b\u0921\u093e\u092f\u092e\u093e\u0907\u0921\u0947\u091f \u092e\u0949\u0930\u094d\u092b\u094b\u0932\u093f\u0928\u094b \u0911\u0932\u093f\u0917\u094b\u0928\u094d\u092f\u0942\u0915\u094d\u0932\u093f\u092f\u094b\u091f\u093e\u0907\u0921\u094d\u0938 (\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913) \u0939\u0948\u0902\u0964 \u092f\u0939 \u0930\u0938\u093e\u092f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u0915\u0943\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u092a\u093e\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0907\u0938\u0947 \u0935\u094d\u092f\u093e\u092a\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u092e\u093e\u0928\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f, \u0915\u0902\u0915\u093e\u0932 (\u0914\u0930 \u0935\u093f\u0936\u0947\u0937 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0939\u0943\u0926\u092f) \u0915\u0940 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0915\u0940 \u0921\u093f\u0932\u0940\u0935\u0930\u0940 \u092c\u0939\u0941\u0924 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0928\u0947 \u0921\u093f\u0932\u0940\u0935\u0930\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0939\u093e\u092f\u0924\u093e \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0918\u091f\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0916\u094b\u091c \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u0947\u0930\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948 \u091c\u094b \u0909\u0928\u0915\u0940 \u0917\u0924\u093f\u0935\u093f\u0927\u093f \u0915\u094b \u092c\u0922\u093c\u093e \u0938\u0915\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0935\u0948\u091c\u094d\u091e\u093e\u0928\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0928\u0947 \u0907\u0938 \u0909\u0926\u094d\u0926\u0947\u0936\u094d\u092f \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092a\u0947\u092a\u094d\u091f\u093e\u0907\u0921-\u0938\u0902\u092f\u0941\u0917\u094d\u092e\u093f\u0924 \u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 (\u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913) \u0915\u0947 \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u093e \u0935\u094d\u092f\u093e\u092a\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964. <strong>\u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0905\u0938\u0902\u092f\u0941\u0917\u094d\u092e\u093f\u0924 \u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0939\u0940\u0902 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0936\u0915\u094d\u0924\u093f\u0936\u093e\u0932\u0940 \u0939\u094b\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u0914\u0930 \u0939\u0943\u0926\u092f \u090a\u0924\u0915 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0917\u0924\u093f\u0935\u093f\u0927\u093f \u092a\u094d\u0930\u0926\u0930\u094d\u0936\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964.<\/strong> PPMO \u0915\u094b \u0935\u0930\u094d\u0924\u092e\u093e\u0928 \u092e\u0947\u0902 PepGen \u0932\u093f\u092e\u093f\u091f\u0947\u0921 \u0914\u0930 Entrada Therapeutics \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0935\u094d\u092f\u093e\u0935\u0938\u093e\u092f\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0930, Avidity Biosciences \u0914\u0930 Dyne Therapeutics DMD \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f PMO \u090f\u0902\u091f\u0940\u092c\u0949\u0921\u0940 \u0914\u0930 PMO-FAb \u092b\u094d\u0930\u0948\u0917\u092e\u0947\u0902\u091f \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u094d\u092f\u0942\u091f\u093f\u0915\u094d\u0938 \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 <strong>\u0914\u0930 \u092a\u0922\u093c\u0947\u0902<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0905\u0917\u0932\u0940 \u092a\u0940\u0922\u093c\u0940 \u0915\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-an-mdx-mouse-and-what-are-its-features\">\u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u092e\u093e\u0909\u0938 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0935\u093f\u0936\u0947\u0937\u0924\u093e\u090f\u0902 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948\u0902?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u090f\u092e\u0921\u0940\u090f\u0915\u094d\u0938 \u092e\u093e\u0909\u0938 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0915\u093e \u0938\u092c\u0938\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0907\u0938\u094d\u0924\u0947\u092e\u093e\u0932 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u093e \u092e\u093e\u0909\u0938 \u092e\u0949\u0921\u0932 \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 23 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915 \u0905\u092a\u0930\u093f\u092a\u0915\u094d\u0935 \u0938\u092e\u093e\u092a\u094d\u0924\u093f \u0915\u094b\u0921\u0928 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0915\u0947 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0938\u0947 \u090f\u0915\u094d\u0938-\u0932\u093f\u0902\u0915\u094d\u0921 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948 \u091c\u094b \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u092a\u0948\u0925\u094b\u0932\u0949\u091c\u0940 \u0915\u0947 \u0915\u0941\u091b \u092a\u0939\u0932\u0941\u0913\u0902 \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u0926\u0930\u094d\u0936\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964.<\/strong> \u0907\u0938 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0948\u091c\u094d\u091e\u093e\u0928\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0928\u0947 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0907\u0938 \u091a\u0942\u0939\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u094b\u0902 \u092a\u0930 \u0927\u094d\u092f\u093e\u0928 \u0915\u0947\u0902\u0926\u094d\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0941\u090f \u0935\u093f\u092d\u093f\u0928\u094d\u0928 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0913\u092e\u093f\u0915\u094d\u0938 \u0935\u093f\u0936\u094d\u0932\u0947\u0937\u0923 \u0915\u093f\u090f \u0939\u0948\u0902, \u091c\u093f\u0928\u092e\u0947\u0902 \u091c\u0940\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f\/\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0906\u0930\u090f\u0928\u090f \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u090f\u0930\u0947, \u0938\u094d\u092e\u0949\u0932 \u0906\u0930\u090f\u0928\u090f-\u0938\u0940\u0915\u094d\u0935\u0947\u0902\u0938\u093f\u0902\u0917 \u0914\u0930 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0930\u093f\u091c\u093c\u0949\u0932\u094d\u092f\u0942\u0936\u0928 \u092e\u093e\u0938 \u0938\u094d\u092a\u0947\u0915\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092e\u0947\u091f\u094d\u0930\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0913\u092e\u093f\u0915\u094d\u0938 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0902\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"efficacy-of-dystrophin-restoration-therapies\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-total-amount-of-dystrophin-restored\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0915\u0941\u0932 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0939\u094b \u0917\u0908\u0964.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092f\u0939 \u0938\u0930\u094d\u0935\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0939\u0948 \u0915\u093f \u091c\u093f\u0924\u0928\u093e \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u0947, \u0909\u0924\u0928\u093e \u0939\u0940 \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0939\u0948\u0964 \u0935\u093f\u092d\u093f\u0928\u094d\u0928 \u092a\u094d\u0930\u092e\u093e\u0923\u094b\u0902 \u0938\u0947 \u092a\u0924\u093e \u091a\u0932\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0938\u094d\u0935\u0938\u094d\u0925 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093e \u0932\u0917\u092d\u0917 10% \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0932\u093e\u092d \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915 \u0909\u092a\u092f\u0941\u0915\u094d\u0924 \u0938\u0940\u092e\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-quality-of-dystrophin-restored\">\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0917\u0941\u0923\u0935\u0924\u094d\u0924\u093e \u092c\u0939\u093e\u0932 \u0939\u094b \u0917\u0908\u0964.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0938\u094d\u092a\u094d\u0932\u093f\u0938 \u0915\u0930\u0947\u0915\u094d\u0936\u0928 \u0914\u0930 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0926\u094b\u0928\u094b\u0902 \u0939\u0940 \u0906\u0902\u0924\u0930\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0939\u091f\u093e\u090f \u0917\u090f \u0915\u094d\u0935\u093e\u0938\u0940-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0947 \u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0923 \u092a\u0930 \u0928\u093f\u0930\u094d\u092d\u0930 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902 \u091c\u094b \u0915\u0941\u091b \u092c\u0947\u0915\u0930 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u093e\u090f \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0947 \u0938\u092e\u093e\u0928 \u0939\u094b\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u0914\u0930 \u091c\u094b \u0939\u0932\u094d\u0915\u0947 \u0930\u094b\u0917\u091c\u0928\u0928 \u0938\u0947 \u091c\u0941\u0921\u093c\u0947 \u0939\u094b\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964. <strong>\u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f, \u0907\u0938 \u0924\u0930\u0939 \u0915\u0947 \u0905\u0930\u094d\u0927-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928, \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923-\u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0940 \u092a\u0942\u0930\u0940 \u0924\u0930\u0939 \u0938\u0947 \u092d\u0930\u092a\u093e\u0908 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923-\u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915\u0924\u093e \u0915\u094b \u0932\u0947\u0915\u0930 \u091c\u093e\u0917\u0930\u0942\u0915\u0924\u093e \u092c\u0922\u093c \u0930\u0939\u0940 \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u092f\u0939 \u090f\u0915 \u091a\u0941\u0928\u094c\u0924\u0940 \u092a\u0947\u0936 \u0915\u0930\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 ORF (~11 kb) \u0915\u093e \u0906\u0915\u093e\u0930 AAV \u0935\u0948\u0915\u094d\u091f\u0930 (~4.6 kb) \u0915\u0940 \u092a\u0948\u0915\u0947\u091c\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0938\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0939\u0948\u0964.<\/strong> \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 2 \u0921\u0941\u092a\u094d\u0932\u093f\u0915\u0947\u0936\u0928 \u0915\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0938\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u092e\u093e\u0928\u0935 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u092d\u093e\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923-\u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u092c\u0939\u093e\u0932\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0926\u0930\u094d\u0936\u093f\u0924 \u0915\u0940 \u0917\u0908 \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e, \u0938\u094d\u092a\u094d\u0932\u093f\u091f-\u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0926\u0943\u0937\u094d\u091f\u093f\u0915\u094b\u0923\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u0930\u0915\u0947 \u092f\u093e \u0909\u091a\u094d\u091a \u092a\u0948\u0915\u0947\u091c\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0935\u0948\u0915\u094d\u091f\u0930\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u0930\u0915\u0947 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923-\u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u093f\u0924\u0930\u0923 \u0930\u0923\u0928\u0940\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0915\u0908 \u0905\u0928\u094d\u092f \u092a\u094d\u0930\u092f\u093e\u0938 \u092d\u0940 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"correct-localization-of-dystrophin-at-the-sarcolemma\">\u0938\u093e\u0930\u094d\u0915\u094b\u0932\u0947\u092e\u094d\u092e\u093e \u092a\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0938\u0939\u0940 \u0938\u094d\u0925\u093e\u0928 \u0928\u093f\u0930\u094d\u0927\u093e\u0930\u0923\u0964.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0938\u0947 \u092a\u0924\u093e \u091a\u0932\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092e\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0907\u092c\u0930 \u0915\u0947 \u092d\u0940\u0924\u0930 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0915\u094b\u0932\u0947\u092e\u094d\u092e\u093e \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u093e \u090f\u0915\u0938\u092e\u093e\u0928 \u0935\u093f\u0924\u0930\u0923 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0938\u092b\u0932\u0924\u093e \u0915\u093e \u090f\u0915 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0928\u093f\u0930\u094d\u0927\u093e\u0930\u0915 \u0939\u0948\u0964 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u092c\u093e\u0924 \u092f\u0939 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u0938\u0902\u092f\u0941\u0917\u094d\u092e\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0928\u0947 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0915\u094b\u0932\u0947\u092e\u094d\u092e\u093e \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0935\u0930\u0947\u091c \u0915\u093e \u090f\u0915\u0938\u092e\u093e\u0928 \u092a\u0948\u091f\u0930\u094d\u0928 \u092a\u094d\u0930\u0947\u0930\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e (\u0915\u092e \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u092a\u0930 \u092d\u0940), \u091c\u092c\u0915\u093f \u0938\u0940\u0906\u0930\u0906\u0908\u090f\u0938\u092a\u0940\u0906\u0930-\u0915\u0948\u09389-\u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0935\u093f\u0932\u094b\u092a\u0928 \u0915\u0947 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u0938\u094d\u0935\u0930\u0942\u092a \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u093f\u0924\u0930\u0923 \u0915\u093e \u090f\u0915 \u0905\u0938\u092e\u093e\u0928 \u092a\u0948\u091f\u0930\u094d\u0928 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0939\u0941\u0906\u0964 \u092f\u0939 \u090f\u0915 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0905\u0935\u0932\u094b\u0915\u0928 \u0939\u0948, \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u0905\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0915\u094b\u0932\u0947\u092e\u094d\u092e\u093e \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0935\u0930\u0947\u091c \u092e\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0907\u092c\u0930 \u091f\u0930\u094d\u0928\u0913\u0935\u0930 \u0915\u094b \u0930\u094b\u0915\u0928\u0947 \u0914\u0930 \u0930\u094b\u0917 \u0935\u093f\u0915\u0943\u0924\u093f \u0915\u094b \u0920\u0940\u0915 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u092a\u0930\u094d\u092f\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"optimal-timing-for-initiation-of-treatment\">\u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u093e \u0938\u0930\u094d\u0935\u094b\u0924\u094d\u0924\u092e \u0938\u092e\u092f\u0964.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0930\u094b\u0917 \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927\u0940 \u0915\u094d\u0937\u0930\u0923 \u0915\u094b \u0930\u094b\u0915\u0928\u0947 \u092f\u093e \u0909\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0926\u0947\u0930\u0940 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0936\u0940\u0918\u094d\u0930 \u0936\u0941\u0930\u0941\u0906\u0924 \u0932\u093e\u092d\u0915\u093e\u0930\u0940 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964. <strong>\u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f, \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092f\u093e CRISPR-Cas9-\u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925 \u091c\u0940\u0928 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u091c\u0948\u0938\u0940 &#039;\u090f\u0915 \u092c\u093e\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u0942\u0930\u0940 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940&#039; \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930\u0947 \u0917\u090f \u0928\u093e\u092d\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0938\u0902\u0916\u094d\u092f\u093e \u0909\u0924\u094d\u0924\u0930\u094b\u0924\u094d\u0924\u0930 \u0915\u092e \u0939\u094b\u0924\u0940 \u091c\u093e\u090f\u0917\u0940 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0914\u0930 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u091c\u0928\u0928 \u0915\u0947 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u0938\u094d\u0935\u0930\u0942\u092a \u0917\u0948\u0930-\u0938\u0941\u0927\u093e\u0930\u0947 \u0917\u090f \u092e\u093e\u092f\u094b\u0928\u093e\u092d\u093f\u0915 \u092e\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0907\u092c\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u091c\u0941\u0921\u093c\u0924\u0947 \u091c\u093e\u090f\u0902\u0917\u0947\u0964.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902, \u0935\u0948\u091c\u094d\u091e\u093e\u0928\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0928\u0947 \u0935\u092f\u0938\u094d\u0915 \u0914\u0930 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093e\u0935\u0938\u094d\u0925\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e\u0928\u0947 \u092a\u0930 \u092a\u0940\u092a\u0940\u090f\u092e\u0913 \u090f\u0902\u091f\u0940\u0938\u0947\u0902\u0938 \u0911\u0932\u093f\u0917\u094b\u0928\u094d\u092f\u0942\u0915\u094d\u0932\u093f\u092f\u094b\u091f\u093e\u0907\u0921 \u0938\u0902\u092f\u0941\u0917\u094d\u092e\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u0930\u0915\u0947 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u0915\u093e \u0906\u0915\u0932\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e\u0964. <strong>\u092f\u0947 \u0906\u0902\u0915\u0921\u093c\u0947 \u0907\u0938 \u0927\u093e\u0930\u0923\u093e \u0915\u093e \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902 \u0915\u093f \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0915\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0930\u0902\u092d\u093f\u0915 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0932\u093e\u092d\u0915\u093e\u0930\u0940 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"exon-skipping-therapies-may-also-be-implemented-as-part-of-a-combination-therapy\">\u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u0938\u0902\u092f\u094b\u091c\u0928 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e \u0915\u0947 \u0939\u093f\u0938\u094d\u0938\u0947 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u092d\u0940 \u0932\u093e\u0917\u0942 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u092f\u0941\u0935\u093e \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0932\u0921\u093c\u0915\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0940 \u091c\u093e \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0915\u093e \u0909\u0926\u094d\u0926\u0947\u0936\u094d\u092f \u0909\u0928\u0915\u0940 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f \u0915\u094b \u0909\u0938 \u0909\u092e\u094d\u0930 \u0924\u0915 \u092c\u0928\u093e\u090f \u0930\u0916\u0928\u093e \u0939\u0948 \u091c\u092c \u0924\u0915 \u0915\u093f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0914\u0930 \u0909\u092a\u092f\u0941\u0915\u094d\u0924 \u0928 \u0939\u094b \u091c\u093e\u090f\u0964.<\/strong> \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935 \u092e\u0947\u0902, \u092a\u0942\u0930\u094d\u0935-\u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092e\u093e\u0923 \u092a\u0940\u090f\u092e\u0913-\u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0914\u0930 \u090f\u090f\u0935\u0940-\u092f\u09427-\u092e\u0927\u094d\u092f\u0938\u094d\u0925 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u092f\u093e \u090f\u090f\u0935\u0940-\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u0938\u0902\u092f\u0941\u0915\u094d\u0924 \u0938\u0939\u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935 \u0915\u093e \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u092f\u0939 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0909\u091a\u093f\u0924 \u0938\u092e\u092f \u0915\u0947 \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927 \u092e\u0947\u0902 \u091a\u0932 \u0930\u0939\u0940 \u091a\u0930\u094d\u091a\u093e \u092e\u0947\u0902 \u092f\u094b\u0917\u0926\u093e\u0928 \u0926\u0947\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964. <strong>\u092f\u0939\u093e\u0902 \u092a\u094d\u0930\u0938\u094d\u0924\u0941\u0924 \u0915\u093f\u090f \u0917\u090f \u092a\u094d\u0930\u0940\u0915\u094d\u0932\u093f\u0928\u093f\u0915\u0932 \u0921\u0947\u091f\u093e \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0938\u093e\u0915\u094d\u0937\u094d\u092f, \u0909\u0928\u094d\u0928\u0924 \u090a\u0924\u0915 \u0935\u093f\u0915\u0943\u0924\u093f \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u093f\u0924 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0938\u0947 \u092a\u0939\u0932\u0947, \u0915\u092e \u0909\u092e\u094d\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u0940 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0927\u093e\u0930\u0923\u093e \u0915\u093e \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u092a\u0922\u093c\u0924\u0947 \u0930\u0939\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902:<\/strong> <a href=\"https:\/\/www.biorxiv.org\/content\/10.64898\/2025.12.23.696144v1.full.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0938\u092e\u092f \u0915\u093e \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935: \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u0915\u0947 \u092e\u093e\u0909\u0938 \u092e\u0949\u0921\u0932 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0924\u092c \u0938\u092c\u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948 \u091c\u092c \u0907\u0938\u0947 \u091c\u0932\u094d\u0926\u0940 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Exon skipping is a leading therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy (DMD), aprogressive muscle wasting disorder caused by pathogenic variants in the DMD gene that typically disrupt the translation reading frame. This approach aims to modulate DMD pre-mRNA splicing to reframe the transcript and generate an internally deleted but partially functional quasi-dystrophin protein. >> Learn [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5418,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[473,119,77,178,61,472,268,471],"class_list":["post-5404","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-casimersen","tag-eteplirsen","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies","tag-gene-therapy","tag-golodiresen","tag-microrna","tag-viltolarsen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5404","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5404"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5404\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5418"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5404"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5404"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5404"}],"curies":[{"name":"\u0921\u092c\u094d\u0932\u094d\u092f\u0942\u092a\u0940","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}