{"id":4942,"date":"2025-11-20T19:30:28","date_gmt":"2025-11-20T16:30:28","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4942"},"modified":"2026-03-17T10:55:13","modified_gmt":"2026-03-17T07:55:13","slug":"creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (CK), \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0914\u0930 NSAA \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092f\u0939 \u091c\u093f\u091c\u094d\u091e\u093e\u0938\u093e \u0915\u093e \u0935\u093f\u0937\u092f \u092c\u0928\u093e \u0939\u0941\u0906 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0938\u0947 \u092a\u0940\u0921\u093c\u093f\u0924 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (\u0938\u0940\u0915\u0947) \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u0915\u092e \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948, \u090f\u0928\u090f\u0938\u090f\u090f \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u0914\u0930 \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u092c\u0922\u093c\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u094b \u090f\u0932\u0940\u0935\u093f\u0921\u093f\u0938 (\u0921\u0947\u0932\u0947\u0902\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u091c\u0940\u0928 \u092e\u094b\u0915\u094d\u0938\u0947\u092a\u093e\u0930\u094d\u0935\u094b\u0935\u0947\u0915-\u0930\u094b\u0915\u0932) \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u091c\u094b \u0921\u094d\u092f\u0942\u091a\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f 1\u091f\u0940\u092a\u094017\u091f\u0940 \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u0940 \u0938\u092c\u0938\u0947 \u092e\u0939\u0902\u0917\u0940 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e\u0913\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u090f\u0915 \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta Therapeutics \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 ELEVIDYS (\u0921\u0947\u0932\u0948\u0902\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u091c\u0940\u0928 \u092e\u094b\u0915\u094d\u0938\u0947\u092a\u093e\u0930\u094d\u0935\u094b\u0935\u0947\u0915-\u0930\u094b\u0915\u0932), \u090f\u0915 \u092c\u093e\u0930 \u0907\u0938\u094d\u0924\u0947\u092e\u093e\u0932 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 AAV (\u090f\u0921\u0947\u0928\u094b-\u090f\u0938\u094b\u0938\u093f\u090f\u091f\u0947\u0921 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938) \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0947 \u091c\u0942\u0928 2023 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092e\u0947\u0930\u093f\u0915\u093e \u092e\u0947\u0902 4-5 \u0935\u0930\u094d\u0937 \u0915\u0940 \u0906\u092f\u0941 \u0915\u0947 \u091a\u0932\u0928\u0947-\u092b\u093f\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u092c\u093e\u0932 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e DMD \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948, \u0914\u0930 \u092c\u093e\u0926 \u092e\u0947\u0902 \u0907\u0938\u0915\u093e \u0935\u093f\u0938\u094d\u0924\u093e\u0930 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u090f\u0917\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/investorrelations.sarepta.com\/news-releases\/news-release-details\/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-elevidys-first-gene\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">investorrelations.sarepta.com<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938\u0947 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u0915\u094b\u0936\u093f\u0915\u093e\u0913\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 (\u0932\u0917\u092d\u0917 138 \u0915\u0947\u0921\u0940\u090f \u092c\u0928\u093e\u092e \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f ~427 \u0915\u0947\u0921\u0940\u090f \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928) \u0915\u094b \u090f\u0928\u0915\u094b\u0921 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0915\u094b \u092a\u0939\u0941\u0902\u091a\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0921\u093f\u091c\u093c\u093e\u0907\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/37566211\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PubMed<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u092e\u0947\u0902, \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0905\u0928\u0941\u092a\u0938\u094d\u0925\u093f\u0924\u093f \u092f\u093e \u0917\u0902\u092d\u0940\u0930 \u0915\u092e\u0940 \u0938\u0947 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u0915\u094b\u0936\u093f\u0915\u093e \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948; \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u092b\u093e\u0907\u092c\u0930 \u0915\u0947 \u0915\u094d\u0937\u092f \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (\u0938\u0940\u0915\u0947) \u091c\u0948\u0938\u0947 \u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u092c\u0922\u093c \u091c\u093e\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f, \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0926\u094b \u0935\u0948\u0915\u0932\u094d\u092a\u093f\u0915 \u092c\u093e\u092f\u094b\u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u092e\u093e\u0928\u0947 \u091c\u093e\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0938\u0940\u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930, \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f\/\u0930\u0915\u094d\u0924 \u092e\u0947\u0902 \u0930\u093f\u0938\u093e\u0935 \u0915\u0947 \u090f\u0915 \u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 &gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948?<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>\u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u090a\u0924\u0915 \u092e\u0947\u0902 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 (\u092f\u093e \u0907\u0938 \u092e\u093e\u092e\u0932\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928) \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-core-questions-about-creatine-kinase-ck-dystrophin-level-and-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\"><strong>Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (CK), \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0914\u0930 NSAA \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092a\u094d\u0930\u0936\u094d\u0928:<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0938\u0947 \u092a\u0940\u0921\u093c\u093f\u0924 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0932\u0940\u0935\u093f\u0921\u093f\u0938 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0938\u0940\u0915\u0947 \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u0915\u092e \u0939\u094b \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0924\u0925\u093e \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928\/\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u092c\u0922\u093c \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u092e\u093e\u0928\u0935 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0947 \u0915\u093f\u0924\u0928\u0947 \u0905\u0928\u0941\u092a\u093e\u0924 \u0915\u094b \u0926\u0930\u094d\u0936\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u0935\u093f\u0937\u092f\u0938\u0942\u091a\u0940<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-core-questions-about-creatine-kinase-ck-dystrophin-level-and-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\">Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (CK), \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0914\u0930 NSAA \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092a\u094d\u0930\u0936\u094d\u0928:<\/a><\/li><li><a href=\"#how-much-micro-dystrophin-is-produced-by-elevidys\">Elevidys \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u093f\u0924 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/a><\/li><li><a href=\"#elevidys-alan-cocuklarda-north-star-ambulatuvar-degerlendirmesi-bazen-nsaa-veya-north-star-olarak-da-adlandirilir-puani-ne-kadar-artti\">Elevidys \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 NSAA \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0924\u0928\u0940 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u0941\u0908?<\/a><ul><li><a href=\"#what-is-north-star-ambulatory-assessment-nsaa\">\u0928\u0949\u0930\u094d\u0925 \u0938\u094d\u091f\u093e\u0930 \u090f\u092e\u094d\u092c\u0941\u0932\u0947\u091f\u0930\u0940 \u0905\u0938\u0947\u0938\u092e\u0947\u0902\u091f (NSAA) \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#what-level-of-improvement-was-observed-in-children-who-were-administered-elevidys\">\u091c\u093f\u0928 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u0915\u094b Elevidys \u0926\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0938 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093e \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0926\u0947\u0916\u093e \u0917\u092f\u093e?<\/a><ul><li><a href=\"#what-we-do-know-about-micro-dystrophin-increase\">\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u092e \u0915\u094d\u092f\u093e \u091c\u093e\u0928\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902<\/a><\/li><li><a href=\"#what-we-do-not-yet-know-clearly-about-ck-decrease\">\u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u092e \u0905\u092d\u0940 \u0924\u0915 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u091c\u093e\u0928\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-data-gap-matters\">\u0921\u0947\u091f\u093e \u0905\u0902\u0924\u0930\u093e\u0932 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902 \u092e\u093e\u092f\u0928\u0947 \u0930\u0916\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-this-means-for-children-families-and-clinicians\">\u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902\/\u092a\u0930\u093f\u0935\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0907\u0938\u0915\u093e \u0915\u094d\u092f\u093e \u0905\u0930\u094d\u0925 \u0939\u0948<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#n\">\u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0932\u093e\u0907\u0938\u094b\u0938\u094b\u092e\u0932 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0928\u092f\u093e \u0936\u094b\u0927<\/a><\/li><li><a href=\"#real-world-experience-with-elevidys-gene-therapy-report-from-qatar\">\u0915\u0924\u0930 \u0938\u0947 Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0930\u093f\u092a\u094b\u0930\u094d\u091f \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935\u093f\u0915 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u093e \u0905\u0928\u0941\u092d\u0935<\/a><ul><li><a href=\"#alt-and-ast-levels\">ALT \u0914\u0930 AST \u0938\u094d\u0924\u0930<\/a><\/li><li><a href=\"#creatine-kinase-ck-levels\">\u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (\u0938\u0940\u0915\u0947) \u0938\u094d\u0924\u0930<\/a><\/li><li><a href=\"#n-1\">\u090f\u0928\u090f\u0938\u090f\u090f \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#conclusion\">\u0928\u093f\u0937\u094d\u0915\u0930\u094d\u0937<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-much-micro-dystrophin-is-produced-by-elevidys\">Elevidys \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u093f\u0924 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys \u0915\u0940 \u0906\u0927\u093f\u0915\u093e\u0930\u093f\u0915 \u0935\u0947\u092c\u0938\u093e\u0907\u091f \u092a\u0930 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924 \u091c\u093e\u0928\u0915\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, \u0938\u092d\u0940 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902, \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u092d\u093e\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0928\u0947 3 \u092e\u0939\u0940\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0914\u0938\u0924\u0928 34% \u0938\u0947 51% ELEVIDYS \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e\u0964 \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u092f\u0939 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092f\u0939 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0915\u093f\u0924\u0928\u0940 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u0915\u0947 \u092c\u0930\u093e\u092c\u0930 \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/fda-rejection-letter-vyondys-53-golodirsen\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0935\u094d\u092f\u094b\u0902\u0921\u093f\u0938 53 \u090f\u0915\u094d\u0938\u0949\u0928 \u0938\u094d\u0915\u093f\u092a\u093f\u0902\u0917 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0915\u0940 \u091c\u093e\u0902\u091a \u0915\u0930\u0947\u0902\u0964.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"elevidys-alan-cocuklarda-north-star-ambulatuvar-degerlendirmesi-bazen-nsaa-veya-north-star-olarak-da-adlandirilir-puani-ne-kadar-artti\">Elevidys \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 NSAA \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0924\u0928\u0940 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u0941\u0908?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-north-star-ambulatory-assessment-nsaa\">\u0928\u0949\u0930\u094d\u0925 \u0938\u094d\u091f\u093e\u0930 \u090f\u092e\u094d\u092c\u0941\u0932\u0947\u091f\u0930\u0940 \u0905\u0938\u0947\u0938\u092e\u0947\u0902\u091f (NSAA) \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u0948?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0915\u0941\u0932 \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 0 \u2013 34, \u091c\u093f\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u0940 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0915\u094b \u0926\u0930\u094d\u0936\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0926\u094b \u0938\u092e\u092f\u092c\u0926\u094d\u0927 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0938\u092e\u092f\u092c\u0926\u094d\u0927 \u092b\u0930\u094d\u0936 \u0938\u0947 \u0909\u0920\u0928\u093e (RFF) \u0914\u0930 \u0938\u092e\u092f\u092c\u0926\u094d\u0927 10 \u092e\u0940\u091f\u0930 \u091a\u0932\u0928\u093e\/\u0926\u094c\u0921\u093c\u0928\u093e \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 (10MWR)\u0964 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925-\u0938\u093e\u0925 \u0915\u094d\u0932\u093f\u0928\u093f\u0915 \u092e\u0947\u0902 \u092d\u0940 \u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0914\u0930 \u0928\u093f\u092f\u092e\u093f\u0924 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964. <strong>\u0914\u0930 \u092a\u0922\u093c\u0947\u0902<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u090f\u0928\u090f\u0938\u090f\u090f<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys \u0915\u0940 \u0906\u0927\u093f\u0915\u093e\u0930\u093f\u0915 \u0935\u0947\u092c\u0938\u093e\u0907\u091f \u092a\u0930 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924 \u091c\u093e\u0928\u0915\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, \u091c\u093f\u0928 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u0915\u094b \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0926\u0940 \u0917\u0908, \u0909\u0928\u0915\u0947 34-\u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0935\u093e\u0932\u0947 NSAA \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u092e\u0947\u0902 2.6-\u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0915\u0940 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u0941\u0908, \u0924\u0925\u093e \u091c\u093f\u0928 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u0915\u094b \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0926\u0940 \u0917\u0908, \u0909\u0928\u0915\u0947 34-\u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0935\u093e\u0932\u0947 NSAA \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u092e\u0947\u0902 1.9-\u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0915\u0940 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u0941\u0908\u0964. <strong>\u0907\u0938\u0915\u093e \u092e\u0924\u0932\u092c \u092f\u0939 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u091c\u093f\u0928 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u0915\u094b Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0926\u0940 \u0917\u0908, \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u092d\u0940 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0926\u0947\u0916\u093e \u0917\u092f\u093e\u0964.<\/strong> &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.elevidys.com\/about-elevidys\/results-ambulatory\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">EMA \u0930\u093f\u092a\u094b\u0930\u094d\u091f \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, \u092f\u0939 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0915\u0947\u0935\u0932 0.65 \u0905\u0902\u0915 \u0925\u0940\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940\u0935\u0949\u0930\u093f\u092f\u0930<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-level-of-improvement-was-observed-in-children-who-were-administered-elevidys\">\u091c\u093f\u0928 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u0915\u094b Elevidys \u0926\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0938 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u093e \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0926\u0947\u0916\u093e \u0917\u092f\u093e?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u091c\u093f\u0928 \u0932\u094b\u0917\u094b\u0902 \u0915\u094b ELEVIDYS \u0926\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e, \u0935\u0947 1 \u0935\u0930\u094d\u0937 \u092c\u093e\u0926 (\u0914\u0938\u0924\u0928) \u092a\u094d\u0932\u0947\u0938\u092c\u094b (\u092c\u093f\u0928\u093e ELEVIDYS) \u0932\u0947\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 0.64 \u0938\u0947\u0915\u0902\u0921 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u092b\u0930\u094d\u0936 \u0938\u0947 \u0909\u0920\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u0925\u0947 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2023\/11\/20\/mixed-efficacy-results-for-srp-9001-elevidys-a-gene-therapy-approved-in-the-usa-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">SRP-9001 (Elevidys) \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u091c\u093f\u0928 \u0932\u094b\u0917\u094b\u0902 \u0915\u094b ELEVIDYS \u0926\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e, \u0935\u0947 1 \u0935\u0930\u094d\u0937 \u092c\u093e\u0926 (\u0914\u0938\u0924\u0928) \u092a\u094d\u0932\u0947\u0938\u0940\u092c\u094b (\u092c\u093f\u0928\u093e ELEVIDYS) \u0932\u0947\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 10 \u092e\u0940\u091f\u0930 0.42 \u0938\u0947\u0915\u0902\u0921 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0924\u0947\u091c\u0940 \u0938\u0947 \u091a\u0932\u0928\u0947\/\u0926\u094c\u0921\u093c\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u0925\u0947\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.elevidys.com\/about-elevidys\/results-ambulatory\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u090f\u092e\u094d\u092c\u0941\u0932\u0947\u091f\u0930\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-we-do-know-about-micro-dystrophin-increase\">\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u092e \u0915\u094d\u092f\u093e \u091c\u093e\u0928\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u0928 \u0938\u093e\u0930\u093e\u0902\u0936 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, FDA \u0928\u0947 \u092a\u093e\u092f\u093e \u0915\u093f ELEVIDYS \u0928\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0915\u0902\u0915\u093e\u0932\u0940\u092f \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0940 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u0915\u094b \u092c\u0922\u093c\u093e\u092f\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/investorrelations.sarepta.com\/news-releases\/news-release-details\/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-elevidys-first-gene\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">investorrelations.sarepta.com<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>\u090f\u0915 \u0938\u092e\u0940\u0915\u094d\u0937\u093e \u0932\u0947\u0916 (\u092a\u094d\u0930\u0940\u092a\u094d\u0930\u093f\u0902\u091f) \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0939\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948: &quot;48 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926, \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0928\u0947 \u0935\u0947\u0938\u094d\u091f\u0930\u094d\u0928 \u092c\u094d\u0932\u0949\u091f \u092a\u0930 ~28 % \u0915\u0940 \u0914\u0938\u0924 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u092a\u094d\u0930\u0926\u0930\u094d\u0936\u093f\u0924 \u0915\u0940\u0964&quot; &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.preprints.org\/manuscript\/202506.2161\/download\/final_file\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u092a\u094d\u0930\u0940\u092a\u094d\u0930\u093f\u0902\u091f\u094d\u0938.\u0911\u0930\u094d\u0917<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>EMBARK \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915 \u0918\u094b\u0937\u0923\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0939\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948, \u2018\u092d\u093e\u0917 1 \u092e\u0947\u0902 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902, \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u0915\u0947 64 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u092c\u093e\u0926 \u0932\u0940 \u0917\u0908 \u092c\u093e\u092f\u094b\u092a\u094d\u0938\u0940 \u092e\u0947\u0902, \u0935\u0947\u0938\u094d\u091f\u0930\u094d\u0928 \u092c\u094d\u0932\u0949\u091f \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u092e\u093e\u092a\u0940 \u0917\u0908 12\u0935\u0947\u0902 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0915\u0940 \u092c\u093e\u092f\u094b\u092a\u094d\u0938\u0940 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 ELEVIDYS \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0940 \u0928\u093f\u0930\u0902\u0924\u0930 \u0914\u0930 \u0938\u0924\u0924 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908, \u0914\u0930 \u092f\u0939 \u0926\u0947\u0916\u0947 \u0917\u090f \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u0948\u0935\u093f\u0915 \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u092a\u094d\u0930\u0926\u093e\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964\u2019 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f, \u0918\u094b\u0937\u0923\u093e \u092e\u0947\u0902 \u092f\u0939 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u092c\u0924\u093e\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0915\u093f \u0915\u093f\u0924\u0928\u093e \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0909\u0924\u094d\u092a\u0928\u094d\u0928 \u0939\u0941\u0906 \u0914\u0930 \u0938\u092e\u092f \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0907\u0938\u0928\u0947 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u094b \u0915\u093f\u0924\u0928\u0940 \u0905\u091a\u094d\u091b\u0940 \u0924\u0930\u0939 \u092c\u0928\u093e\u090f \u0930\u0916\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/sarepta.gcs-web.com\/news-releases\/news-release-details\/sarepta-therapeutics-announces-results-part-2-embark-study\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">sarepta.gcs-web.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0930, \u090f\u0915 \u0909\u092a\u0932\u092c\u094d\u0927 \u0906\u0901\u0915\u0921\u093c\u093e \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0938\u092e\u0942\u0939 (\u0909\u0938 \u091b\u094b\u091f\u0947 \u0938\u0947 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902) \u092e\u0947\u0902 \u0932\u0917\u092d\u0917 48 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f (\u0935\u0947\u0938\u094d\u091f\u0930\u094d\u0928 \u092c\u094d\u0932\u0949\u091f \u092a\u0930) \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0932\u0917\u092d\u0917 28% \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u0939\u0948\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u092f\u0939 \u0939\u092e\u0947\u0936\u093e \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0915\u093f \u0909\u0938 \u092e\u093e\u092a \u092e\u0947\u0902 &quot;100%&quot; (\u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u0938\u094d\u0935\u0938\u094d\u0925 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930) \u0915\u093e \u0915\u094d\u092f\u093e \u0905\u0930\u094d\u0925 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u092c\u0921\u093c\u0947 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 (\u092e\u094b\u091f\u0930 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941) \u092a\u094d\u0930\u093e\u0925\u092e\u093f\u0915 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0915\u094b \u092a\u0942\u0930\u093e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u0930 \u092a\u093e\u092f\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.medscape.com\/viewarticle\/ema-says-no-duchenne-gene-therapyelevidys-2025a1000jqs\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u092e\u0947\u0921\u0938\u094d\u0915\u0947\u092a<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938\u0932\u093f\u090f, \u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092c\u0922\u093c\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0938\u091f\u0940\u0915 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u0905\u0932\u0917-\u0905\u0932\u0917 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u0926\u0940\u0930\u094d\u0918\u0915\u093e\u0932\u093f\u0915 \u0938\u094d\u0925\u093e\u092f\u093f\u0924\u094d\u0935 \u0905\u092d\u0940 \u092d\u0940 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928\u093e\u0927\u0940\u0928 \u0939\u0948, \u0924\u0925\u093e \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0932\u093e\u092d \u092e\u0947\u0902 \u0907\u0938\u0915\u093e \u0930\u0942\u092a\u093e\u0902\u0924\u0930\u0923 \u0905\u0928\u093f\u0936\u094d\u091a\u093f\u0924 \u092c\u0928\u093e \u0939\u0941\u0906 \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-we-do-not-yet-know-clearly-about-ck-decrease\">\u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u092e \u0905\u092d\u0940 \u0924\u0915 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u091c\u093e\u0928\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u091c\u093f\u0928 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0935\u091c\u0928\u093f\u0915 \u0928\u093f\u092f\u093e\u092e\u0915 \u0926\u0938\u094d\u0924\u093e\u0935\u0947\u091c\u093c\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u0928\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0939\u092e\u0928\u0947 \u0938\u092e\u0940\u0915\u094d\u0937\u093e \u0915\u0940 \u0939\u0948, \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0938\u0947 \u092a\u0940\u0921\u093c\u093f\u0924 \u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u090f\u0932\u0947\u0935\u093f\u0921\u093f\u0938 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0938\u0940\u0915\u0947 (\u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c) \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0924\u0928\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0906\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u0907\u0938\u0915\u093e \u0915\u094b\u0908 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924, \u0920\u094b\u0938 \u092e\u093e\u0928 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948\u0964 \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>FDA \u0935\u093f\u0938\u094d\u0924\u093e\u0930 \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u0928 \u0935\u0915\u094d\u0924\u0935\u094d\u092f \u092e\u0947\u0902 \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0915\u093f\u090f \u0917\u090f \u0938\u093e\u0915\u094d\u0937\u094d\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0938\u092e\u0917\u094d\u0930\u0924\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0928\u094d\u092f \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941\u0913\u0902 \u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e &quot;\u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930&quot; \u092d\u0940 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0925\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-expands-approval-gene-therapy-patients-duchenne-muscular-dystrophy\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0905\u092e\u0947\u0930\u093f\u0915\u0940 \u0916\u093e\u0926\u094d\u092f \u090f\u0935\u0902 \u0914\u0937\u0927\u093f \u092a\u094d\u0930\u0936\u093e\u0938\u0928<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>\u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f, \u0939\u092e\u0947\u0902 \u0938\u092e\u0915\u0915\u094d\u0937-\u0938\u092e\u0940\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0938\u093e\u0939\u093f\u0924\u094d\u092f (\u0915\u092e \u0938\u0947 \u0915\u092e \u0909\u092a\u0932\u092c\u094d\u0927 \u0938\u094d\u0930\u094b\u0924\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902) \u092e\u0947\u0902 &quot;Y \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939\/\u092e\u0939\u0940\u0928\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0914\u0938\u0924\u0928 X% \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e CK \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940&quot; \u091c\u0948\u0938\u093e \u0915\u094b\u0908 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924 \u0906\u0902\u0915\u0921\u093c\u093e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u092e\u093f\u0932\u093e\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0905\u0927\u093f\u0915\u093e\u0902\u0936 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e \u0905\u0928\u094d\u0935\u0947\u0937\u0923\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u092f\u093e \u0926\u094d\u0935\u093f\u0924\u0940\u092f\u0915 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u092c\u0928\u0947 \u0939\u0941\u090f \u0939\u0948\u0902; EMBARK \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0925\u092e\u093f\u0915 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 (NSAA) 52 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u093e\u0902\u0916\u094d\u092f\u093f\u0915\u0940\u092f \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935 (\u0932\u0917\u092d\u0917 0.65 \u0905\u0902\u0915\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0905\u0902\u0924\u0930) \u0924\u0915 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u092a\u0939\u0941\u0902\u091a \u092a\u093e\u092f\u093e\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.medscape.com\/viewarticle\/ema-says-no-duchenne-gene-therapyelevidys-2025a1000jqs\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u092e\u0947\u0921\u0938\u094d\u0915\u0947\u092a<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0930, \u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f \u0938\u0902\u0915\u0947\u0924 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0906 \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0940 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e (\u091c\u0948\u0938\u0947, \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0936\u0924 \u0915\u092e\u0940, \u0928\u093f\u0930\u092a\u0947\u0915\u094d\u0937 \u0907\u0915\u093e\u0907\u092f\u093e\u0901) \u0915\u0908 \u092c\u0921\u093c\u0947 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0935\u091c\u0928\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u0940 \u0917\u0908 \u0939\u0948 (\u092f\u093e \u0915\u092e \u0938\u0947 \u0915\u092e \u0905\u092d\u0940 \u0924\u0915 \u0906\u0938\u093e\u0928\u0940 \u0938\u0947 \u0938\u0941\u0932\u092d \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0941\u0908 \u0939\u0948)\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-the-data-gap-matters\">\u0921\u0947\u091f\u093e \u0905\u0902\u0924\u0930\u093e\u0932 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902 \u092e\u093e\u092f\u0928\u0947 \u0930\u0916\u0924\u093e \u0939\u0948?<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f\/\u0930\u093f\u0938\u093e\u0935 \u0915\u093e \u092a\u0924\u093e \u0932\u0917\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0938\u0940\u0915\u0947 \u090f\u0915 \u0935\u094d\u092f\u093e\u092a\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0907\u0938\u094d\u0924\u0947\u092e\u093e\u0932 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u093e \u092c\u093e\u092f\u094b\u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u0939\u0948\u0964 \u0938\u0940\u0915\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916\u0928\u0940\u092f \u0917\u093f\u0930\u093e\u0935\u091f, \u091a\u0932 \u0930\u0939\u0940 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u091a\u094b\u091f \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u093e \u0938\u0902\u0915\u0947\u0924 \u0926\u0947 \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 (\u092f\u093e \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928) \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u090f\u0915 \u092f\u093e\u0902\u0924\u094d\u0930\u093f\u0915 \u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u0939\u0948: \u092f\u0939 \u0926\u0930\u094d\u0936\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e \u0935\u0939\u0940 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u0940 \u0939\u0948 \u091c\u093f\u0938\u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0907\u0938\u0947 \u0921\u093f\u091c\u093c\u093e\u0907\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u092f\u0926\u093f \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092c\u0922\u093c \u091c\u093e\u090f \u0914\u0930 \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u0918\u091f \u091c\u093e\u090f, \u0924\u094b \u092d\u0940 \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092a\u094d\u0930\u0936\u094d\u0928 \u092c\u0928\u093e \u0930\u0939\u0924\u093e \u0939\u0948: <strong>\u0915\u094d\u092f\u093e \u0907\u0938\u0938\u0947 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0925\u0915 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915\/\u092e\u094b\u091f\u0930 \u0932\u093e\u092d, \u0932\u0902\u092c\u0940 \u092a\u0948\u0926\u0932 \u092f\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e, \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u091c\u0940\u0935\u0928 \u0917\u0941\u0923\u0935\u0924\u094d\u0924\u093e \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948?<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>\u092f\u0939 \u0924\u0925\u094d\u092f \u0915\u093f \u092c\u0921\u093c\u0947 \u091a\u0930\u0923 3 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923 \u0928\u0947 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0925\u092e\u093f\u0915 \u092e\u094b\u091f\u0930 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0915\u094b \u092a\u0942\u0930\u093e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u093f\u092f\u093e, \u0938\u093e\u0935\u0927\u093e\u0928\u0940 \u0915\u094b \u092c\u0922\u093c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948: \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0938\u094d\u0935\u091a\u093e\u0932\u093f\u0924 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092c\u0921\u093c\u0947 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0932\u093e\u092d \u0915\u0940 \u0917\u093e\u0930\u0902\u091f\u0940 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0926\u0947\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.medscape.com\/viewarticle\/ema-says-no-duchenne-gene-therapyelevidys-2025a1000jqs\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u092e\u0947\u0921\u0938\u094d\u0915\u0947\u092a<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>\u092f\u0942\u0930\u094b\u092a\u0940\u092f \u092e\u0947\u0921\u093f\u0938\u093f\u0928 \u090f\u091c\u0947\u0902\u0938\u0940 (EMA) \u091c\u0948\u0938\u0940 \u0928\u093f\u092f\u093e\u092e\u0915 \u090f\u091c\u0947\u0902\u0938\u093f\u092f\u093e\u0902 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0938\u0902\u0936\u092f\u0940 \u0930\u0939\u0940 \u0939\u0948\u0902: EMA \u0915\u0947 CHMP \u0928\u0947 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0935\u091c\u0942\u0926 \u0905\u092a\u0930\u094d\u092f\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0932\u093e\u092d \u0915\u093e \u0939\u0935\u093e\u0932\u093e \u0926\u0947\u0924\u0947 \u0939\u0941\u090f \u091c\u0941\u0932\u093e\u0908 2025 \u092e\u0947\u0902 Elevidys \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0935\u093f\u092a\u0923\u0928 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0927\u093f\u0915\u0930\u0923 \u092a\u094d\u0930\u0926\u093e\u0928 \u0928 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0938\u093f\u092b\u093e\u0930\u093f\u0936 \u0915\u0940 \u0939\u0948\u0964 &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940\u0935\u0949\u0930\u093f\u092f\u0930<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-this-means-for-children-families-and-clinicians\">\u092c\u091a\u094d\u091a\u094b\u0902\/\u092a\u0930\u093f\u0935\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0907\u0938\u0915\u093e \u0915\u094d\u092f\u093e \u0905\u0930\u094d\u0925 \u0939\u0948<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u092f\u0926\u093f \u0906\u092a \u090f\u0915 \u092a\u0930\u093f\u0935\u093e\u0930 \u092f\u093e \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0915 \u0939\u0948\u0902 \u091c\u094b ELEVIDYS \u092a\u0930 \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u0924\u094b \u092f\u0939 \u091c\u093e\u0928\u0928\u093e \u092f\u0925\u093e\u0930\u094d\u0925\u0935\u093e\u0926\u0940 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948 (\u0909\u0926\u093e\u0939\u0930\u0923 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, \u090f\u0915 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902 ~ 28%) \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0926\u0940\u0930\u094d\u0918\u0915\u093e\u0932\u093f\u0915 \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935\u093f\u0915 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u0947 \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f, \u0938\u093e\u0930\u094d\u0925\u0915 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0932\u093e\u092d \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0928\u0941\u0935\u093e\u0926 \u0905\u092d\u0940 \u092d\u0940 \u0938\u0924\u094d\u092f\u093e\u092a\u0928 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u0940\u0928 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u091a\u0942\u0902\u0915\u093f \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0947 \u0906\u0902\u0915\u0921\u093c\u0947 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092a\u0930\u093f\u092d\u093e\u0937\u093f\u0924\/\u0932\u0917\u093e\u0924\u093e\u0930 \u092a\u094d\u0930\u0915\u093e\u0936\u093f\u0924 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948\u0902, \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u092f\u0939 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u092e\u093e\u0928 \u0932\u0947\u0928\u093e \u091a\u093e\u0939\u093f\u090f \u0915\u093f \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u0938\u0940 \u0935\u093f\u0936\u0947\u0937 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0936\u0924 \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0906\u090f\u0917\u0940; \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u0915\u0940 \u0928\u093f\u0917\u0930\u093e\u0928\u0940 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928\/\u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0905\u0928\u0941\u0935\u0930\u094d\u0924\u0940 \u0915\u093e\u0930\u094d\u0930\u0935\u093e\u0908 \u0915\u093e \u0939\u093f\u0938\u094d\u0938\u093e \u092c\u0928\u093e \u0939\u0941\u0906 \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0905\u092a\u0947\u0915\u094d\u0937\u093e\u0913\u0902 \u0915\u094b \u0938\u0902\u092f\u092e\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0928\u093e \u091a\u093e\u0939\u093f\u090f\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0905\u0928\u0941\u0935\u0930\u094d\u0924\u0940\/\u092a\u0941\u0937\u094d\u091f\u093f\u0915\u0930\u0923 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923\u094b\u0902 (\u091c\u0948\u0938\u0947 EMBARK) \u092e\u0947\u0902 \u0928\u093e\u092e\u093e\u0902\u0915\u0928 \u0915\u0930\u0928\u093e \u092f\u093e \u0909\u0928\u0915\u093e \u092a\u093e\u0932\u0928 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0924\u0925\u093e \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u0940 \u092c\u093e\u092f\u094b\u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930\u094b\u0902 (\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f, CK) \u0914\u0930 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0938\u092e\u093e\u092a\u0928 \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941\u0913\u0902 (\u091a\u0932\u0928\u093e, \u0938\u092e\u092f\u092c\u0926\u094d\u0927 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923, \u0936\u094d\u0935\u0938\u0928\/\u0939\u0943\u0926\u092f \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924\u093f) \u0926\u094b\u0928\u094b\u0902 \u092a\u0930 \u0928\u093f\u0917\u0930\u093e\u0928\u0940 \u0930\u0916\u0928\u093e \u0905\u0924\u094d\u092f\u0902\u0924 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u090f\u0915 \u092c\u093e\u0930 \u0915\u0940 \u0914\u0930 \u092c\u0939\u0941\u0924 \u092e\u0939\u0902\u0917\u0940 \u0939\u0948 (\u091a\u0930\u094d\u091a\u093e \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0930\u0902\u092d\u093f\u0915 \u092e\u0942\u0932\u094d\u092f \u0928\u093f\u0930\u094d\u0927\u093e\u0930\u0923 \u092c\u0939\u0941-\u092e\u093f\u0932\u093f\u092f\u0928 \u0921\u0949\u0932\u0930 \u0915\u0940 \u0930\u0947\u0902\u091c \u092e\u0947\u0902 \u092c\u0924\u093e\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948) \u0914\u0930 \u0907\u0938\u092e\u0947\u0902 \u091c\u094d\u091e\u093e\u0924 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u091c\u094b\u0916\u093f\u092e \u0939\u0948\u0902 (\u091c\u0948\u0938\u0947, \u092f\u0915\u0943\u0924 \u0915\u0940 \u091a\u094b\u091f), \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u0928\u093f\u0930\u094d\u0923\u092f \u0932\u0947\u0924\u0947 \u0938\u092e\u092f \u091c\u094d\u091e\u093e\u0924 \u0914\u0930 \u0905\u091c\u094d\u091e\u093e\u0924 \u092a\u0939\u0932\u0941\u0913\u0902 \u092a\u0930 \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0930\u0928\u093e \u091a\u093e\u0939\u093f\u090f\u0964.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"n\">\u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0932\u093e\u0907\u0938\u094b\u0938\u094b\u092e\u0932 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0928\u092f\u093e \u0936\u094b\u0927<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092f\u0926\u094d\u092f\u092a\u093f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 (\u0921\u0947\u0932\u0948\u0902\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u091c\u0940\u0928 \u092e\u094b\u0915\u094d\u0938\u0947\u092a\u093e\u0930\u094d\u0935\u094b\u0935\u0947\u0915) \u0915\u094b \u091a\u0932-\u092b\u093f\u0930 \u0938\u0915\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0916\u093e\u0926\u094d\u092f \u090f\u0935\u0902 \u0914\u0937\u0927\u093f \u092a\u094d\u0930\u0936\u093e\u0938\u0928 (FDA) \u0915\u0940 \u0938\u094d\u0935\u0940\u0915\u0943\u0924\u093f \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0939\u094b \u0917\u0908 \u0939\u0948, \u092b\u093f\u0930 \u092d\u0940 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0935-\u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0905\u092a\u0947\u0915\u094d\u0937\u093e\u0913\u0902 \u0938\u0947 \u0915\u092e \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0907\u0938 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0932\u093e\u092d \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0915\u0908 \u0915\u093e\u0930\u0915 \u091c\u093f\u092e\u094d\u092e\u0947\u0926\u093e\u0930 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u091c\u093f\u0928\u092e\u0947\u0902 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923-\u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u092a\u093e\u090f \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0915\u0941\u091b \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0921\u094b\u092e\u0947\u0928 \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u092d\u0940 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f, \u091c\u0940\u0928 \u0938\u094d\u0925\u093e\u0928\u093e\u0902\u0924\u0930\u0923 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u092d\u0940 \u0930\u094b\u0917\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0924\u0902\u0924\u094d\u0930\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0909\u0932\u091f\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0920\u0940\u0915 \u0928 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e \u0938\u0915\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0935\u093f\u0936\u093f\u0937\u094d\u091f \u0930\u094b\u0917\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0924\u0902\u0924\u094d\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092a\u0939\u091a\u093e\u0928 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0914\u0930 \u0907\u0928 \u0924\u0902\u0924\u094d\u0930\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0932\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092a\u0942\u0930\u0915 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0938\u0902\u092f\u094b\u091c\u0928 \u0935\u093f\u0927\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0916\u094b\u091c \u0915\u0930\u0928\u093e \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0939\u0948\u0964 &gt;&gt;&gt; \u0914\u0930 \u092a\u0922\u093c\u0947\u0902: <a href=\"https:\/\/www.science.org\/doi\/10.1126\/sciadv.adv6805\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0932\u093e\u0907\u0938\u094b\u0938\u094b\u092e\u0932 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f \u090f\u0915 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0932\u0915\u094d\u0937\u094d\u092f \u0939\u0948<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"real-world-experience-with-elevidys-gene-therapy-report-from-qatar\">\u0915\u0924\u0930 \u0938\u0947 Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0930\u093f\u092a\u094b\u0930\u094d\u091f \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935\u093f\u0915 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u093e \u0905\u0928\u0941\u092d\u0935<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0915\u0924\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u090f \u0917\u090f \u0907\u0938 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902, \u0921\u094d\u092f\u0942\u091a\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 (\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940) \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0906\u0920 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 30 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0935\u0930\u094d\u0924\u0940 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0915\u0947 \u0926\u094c\u0930\u093e\u0928 \u0935\u093f\u092d\u093f\u0928\u094d\u0928 \u092c\u093e\u092f\u094b\u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930\u094b\u0902 (\u090f\u090f\u0938\u091f\u0940, \u090f\u090f\u0932\u091f\u0940, \u0938\u0940\u0915\u0947, \u091f\u094d\u0930\u094b\u092a\u094b\u0928\u093f\u0928 I \u0914\u0930 \u091c\u0940\u091c\u0940\u091f\u0940) \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0915\u0940 \u0928\u093f\u0917\u0930\u093e\u0928\u0940 \u0915\u0940 \u0917\u0908\u0964. <strong>\u0938\u094d\u0930\u094b\u0924<\/strong>: <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41434-025-00580-3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">\u0928\u0947\u091a\u0930.\u0915\u0949\u092e<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0939\u092e \u0906\u092a\u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u0915\u0947 \u0915\u0941\u091b \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u0938\u093e\u091d\u093e \u0915\u0930 \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"alt-and-ast-levels\">ALT \u0914\u0930 AST \u0938\u094d\u0924\u0930<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092a\u0939\u0932\u0947 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u092e\u0947\u0902 ALT \u0914\u0930 AST \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908, \u0909\u0938\u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u092e\u093e\u092e\u0942\u0932\u0940 \u0909\u0924\u093e\u0930-\u091a\u0922\u093c\u093e\u0935 \u0914\u0930 \u0926\u0942\u0938\u0930\u0947-\u0924\u0940\u0938\u0930\u0947 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u0915\u0947 \u0906\u0938\u092a\u093e\u0938 \u092e\u093e\u092e\u0942\u0932\u0940 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908, \u091c\u093f\u0938\u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u091a\u094c\u0925\u0947 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u0938\u0947 \u0938\u094d\u0925\u093f\u0930\u0940\u0915\u0930\u0923 \u0915\u093e \u0930\u0941\u091d\u093e\u0928 \u0926\u0947\u0916\u093e \u0917\u092f\u093e\u0964 14\u0935\u0947\u0902 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u0938\u0947, \u092f\u0941\u0935\u093e \u092e\u0930\u0940\u091c\u093c\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0927\u0940\u0930\u0947-\u0927\u0940\u0930\u0947 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908, \u091c\u094b 26\u0935\u0947\u0902 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u0915\u0947 \u0906\u0938\u092a\u093e\u0938 \u091a\u0930\u092e \u092a\u0930 \u092a\u0939\u0941\u0901\u091a \u0917\u0908 \u0914\u0930 \u092b\u093f\u0930 \u0926\u0942\u0938\u0930\u0947 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 \u0915\u0947 \u0906\u0938\u092a\u093e\u0938 \u0936\u0941\u0930\u0941\u0906\u0924\u0940 \u092a\u094b\u0938\u094d\u091f-\u0907\u0928\u094d\u092b\u093c\u094d\u092f\u0942\u091c\u093c\u0928 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u092a\u0930 \u0935\u093e\u092a\u0938 \u0906 \u0917\u0908\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"creatine-kinase-ck-levels\">\u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (\u0938\u0940\u0915\u0947) \u0938\u094d\u0924\u0930<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092b\u0949\u0932\u094b-\u0905\u092a \u0915\u0947 \u0926\u094c\u0930\u093e\u0928, \u0938\u0940\u0915\u0947 \u0928\u0947 \u0938\u092c\u0938\u0947 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0930\u0902\u092d\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e \u0926\u093f\u0916\u093e\u0908, \u091c\u093f\u0938\u092e\u0947\u0902 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u092e\u0947\u0902 44.1% \u0915\u0940 \u0924\u0940\u0935\u094d\u0930 \u0915\u092e\u0940 \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908\u0964 \u0938\u094d\u0924\u0930\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0917\u093f\u0930\u093e\u0935\u091f \u091c\u093e\u0930\u0940 \u0930\u0939\u0940, \u0914\u0930 \u091a\u094c\u0925\u0947 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0915\u0947 \u0906\u0938\u092a\u093e\u0938 \u092f\u0939 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0928\u093f\u092e\u094d\u0928\u0924\u092e \u092c\u093f\u0902\u0926\u0941 \u092a\u0930 \u092a\u0939\u0941\u0901\u091a \u0917\u092f\u093e\u0964. <strong>\u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f, 7\u0935\u0947\u0902 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0924\u0915 \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u0915\u093e \u0938\u094d\u0924\u0930 84.2% \u0924\u0915 \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916\u0928\u0940\u092f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092c\u0922\u093c \u0917\u092f\u093e\u0964.<\/strong> \u092f\u0939 \u092a\u0948\u091f\u0930\u094d\u0928 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e \u0915\u0947 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f \u090f\u0915 \u092e\u091c\u092c\u0942\u0924 \u092a\u094d\u0930\u093e\u0930\u0902\u092d\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e \u0915\u093e \u0938\u0902\u0915\u0947\u0924 \u0926\u0947\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u094b \u0938\u0902\u092d\u0935\u0924\u0903 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u092e\u0930\u092e\u094d\u092e\u0924 \u092f\u093e \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0915\u094d\u0937\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u094b \u0926\u0930\u094d\u0936\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0936\u0930\u0940\u0930 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0915\u0942\u0932\u0928 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0909\u0924\u093e\u0930-\u091a\u0922\u093c\u093e\u0935 \u0935\u093e\u0932\u093e \u091a\u0930\u0923 \u0906\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"n-1\">\u090f\u0928\u090f\u0938\u090f\u090f \u0938\u094d\u0915\u094b\u0930<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0938\u092d\u0940 \u092e\u093e\u0924\u093e-\u092a\u093f\u0924\u093e \u0928\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0926\u094b \u092e\u0939\u0940\u0928\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u092d\u0940\u0924\u0930 \u0938\u0915\u093e\u0930\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u092a\u0930\u093f\u0935\u0930\u094d\u0924\u0928\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0938\u0942\u091a\u0928\u093e \u0926\u0940, \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f \u092a\u093e\u0901\u091a \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u091a\u093e\u0930 \u0928\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0935\u091c\u093c\u0928 \u092c\u0922\u093c\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u091a\u093f\u0902\u0924\u093e \u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924 \u0915\u0940\u0964 \u090f\u0915 \u092e\u0930\u0940\u091c\u093c \u091a\u0932\u0928\u0947-\u092b\u093f\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0938\u092e\u0930\u094d\u0925 \u0930\u0939\u093e \u0914\u0930 \u0909\u0938\u0947 10MWT \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0938\u092e\u092f \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0926\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u093e \u092f\u093e \u092b\u093c\u094d\u0932\u094b\u0930 \u0930\u093e\u0907\u091c\u093c \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0938\u0915\u093e, \u091c\u092c\u0915\u093f \u0905\u0928\u094d\u092f \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u090f\u0915 \u0928\u0947 \u0926\u094b \u092e\u0939\u0940\u0928\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 10MWT \u0915\u0940 \u0917\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0915\u094d\u0930\u092e\u093f\u0915 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0926\u093f\u0916\u093e\u092f\u093e, \u0926\u094b \u092e\u0947\u0902 \u0917\u093f\u0930\u093e\u0935\u091f \u0926\u0947\u0916\u0940 \u0917\u0908, \u0914\u0930 \u090f\u0915 \u0905\u092a\u0930\u093f\u0935\u0930\u094d\u0924\u093f\u0924 \u0930\u0939\u093e\u0964 \u092f\u0947 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e, \u092e\u093e\u0924\u093e-\u092a\u093f\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0905\u0935\u0932\u094b\u0915\u0928\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925, \u092f\u0939 \u0938\u0941\u091d\u093e\u0935 \u0926\u0947\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902 \u0915\u093f \u0938\u094d\u091f\u0947\u0930\u0949\u092f\u0921-\u092a\u094d\u0930\u0947\u0930\u093f\u0924 \u0935\u091c\u093c\u0928 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u092e\u0930\u0940\u091c\u093c \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u0915\u0932\u093e\u092a\u094b\u0902 \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0915\u0930 \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0921\u0947\u0932\u0948\u0902\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u091c\u0947\u0928 \u092e\u094b\u0915\u094d\u0938\u0947\u092a\u093e\u0930\u094d\u0935\u094b\u0935\u0947\u0915 \u0915\u0940 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u0914\u0930 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u0915\u0940 \u092a\u0941\u0937\u094d\u091f\u093f \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935\u093f\u0915 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u0947 \u0921\u0947\u091f\u093e \u0915\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u091c\u093e\u0928\u0947\u0902<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0915\u0947\u0935\u0932 \u090f\u0928\u090f\u0938\u090f\u090f \u0939\u0940 \u092a\u0930\u094d\u092f\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948: \u0915\u094d\u0930\u093f\u090f\u091f\u093f\u0928 \u0915\u093e\u0907\u0928\u0947\u091c (\u0938\u0940\u0915\u0947), \u090f\u090f\u0938\u091f\u0940, \u090f\u090f\u0932\u091f\u0940 \u0914\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0924\u0930 \u0938\u093e\u0930\u094d\u0935\u091c\u0928\u093f\u0915 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u091a\u093e\u0939\u093f\u090f?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"conclusion\">\u0928\u093f\u0937\u094d\u0915\u0930\u094d\u0937<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0939\u093e\u0902, ELEVIDYS \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948 (\u090f\u0915 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928 \u092e\u0947\u0902 ~ 28% \u091c\u0948\u0938\u0940 \u0938\u0902\u0916\u094d\u092f\u093e \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925)\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0940 \u092e\u093e\u0924\u094d\u0930\u093e \u0905\u092d\u0940 \u0924\u0915 \u0905\u091a\u094d\u091b\u0940 \u0924\u0930\u0939 \u0938\u0947 \u092a\u094d\u0930\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u0940 \u0917\u0908 \u0939\u0948 \u092f\u093e \u0938\u0939\u0915\u0930\u094d\u092e\u0940-\u0938\u092e\u0940\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924, \u092c\u0921\u093c\u0947 \u092a\u0948\u092e\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u094d\u092f\u092f\u0928\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0938\u094d\u092a\u0937\u094d\u091f \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0935\u094d\u092f\u093e\u0916\u094d\u092f\u093e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0915\u0940 \u0917\u0908 \u0939\u0948 - \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u092f\u0939 &quot;\u091c\u093f\u091c\u094d\u091e\u093e\u0938\u093e \u0915\u093e \u0935\u093f\u0937\u092f&quot; \u092c\u0928\u093e \u0939\u0941\u0906 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u0926\u0940\u0930\u094d\u0918\u0915\u093e\u0932\u093f\u0915 \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0932\u093e\u092d \u0905\u092d\u0940 \u092d\u0940 \u0938\u0924\u094d\u092f\u093e\u092a\u0928\u093e\u0927\u0940\u0928 \u0939\u0948, \u091c\u093f\u0938\u0915\u093e \u0905\u0930\u094d\u0925 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092c\u093e\u092f\u094b\u092e\u093e\u0930\u094d\u0915\u0930 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 (\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0943\u0926\u094d\u0927\u093f, \u0938\u0940.\u0915\u0947. \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0902\u092d\u0935\u0924\u0903 \u0915\u092e\u0940) \u0909\u0924\u094d\u0938\u093e\u0939\u091c\u0928\u0915 \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0905\u092d\u0940 \u0924\u0915 \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u092e\u094b\u091f\u0930 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0928\u093f\u0936\u094d\u091a\u093f\u0924 \u0917\u093e\u0930\u0902\u091f\u0940 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948\u0964.<\/li>\n\n\n\n<li>\u091c\u0948\u0938\u0947-\u091c\u0948\u0938\u0947 \u092a\u0941\u0937\u094d\u091f\u093f\u0915\u0930\u0923 \u092a\u0930\u0940\u0915\u094d\u0937\u0923\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935\u093f\u0915 \u0926\u0941\u0928\u093f\u092f\u093e \u0915\u0947 \u0930\u091c\u093f\u0938\u094d\u091f\u0930\u094b\u0902 \u0938\u0947 \u0905\u0924\u093f\u0930\u093f\u0915\u094d\u0924 \u0921\u0947\u091f\u093e \u0938\u093e\u092e\u0928\u0947 \u0906\u090f\u0917\u093e, \u0939\u092e \u0938\u0940\u0915\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e\u0940, \u0938\u094d\u0925\u093e\u092f\u0940 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u091c\u093e\u0930\u0940 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928\/\u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b-\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928, \u0914\u0930 \u092e\u094b\u091f\u0930 \u092b\u093c\u0902\u0915\u094d\u0936\u0928 \u0915\u0947 \u0938\u0902\u092c\u0902\u0927 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0935\u093f\u0938\u094d\u0924\u0943\u0924 \u0938\u0902\u0916\u094d\u092f\u093e \u0926\u0947\u0916\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0909\u092e\u094d\u092e\u0940\u0926 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902 - \u0914\u0930 \u0907\u0938\u0938\u0947 \u092a\u0930\u093f\u0935\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0915\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0938\u0942\u091a\u093f\u0924 \u0928\u093f\u0930\u094d\u0923\u092f \u0932\u0947\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u092e\u0926\u0926 \u092e\u093f\u0932\u0947\u0917\u0940\u0964.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u091c\u093e\u0928\u0947\u0902<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0915\u094d\u0938\u0930 \u092a\u0942\u091b\u0947 \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u092a\u094d\u0930\u0936\u094d\u0928<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>It remains a matter of curiosity how much Creatine Kinase (CK) levels decrease, NSAA score and normal dystrophin levels increase in children with DMD who receive ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), one of the world&#8217;s most expensive therapies developed by Sarepta Therapeutics for Duchenne muscular dystrophy. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), developed by Sarepta Therapeutics, is a one-time AAV [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5211,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[121,33,179,203,65],"class_list":["post-4942","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4942","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4942"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4942\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5211"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4942"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4942"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4942"}],"curies":[{"name":"\u0921\u092c\u094d\u0932\u094d\u092f\u0942\u092a\u0940","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}