{"id":3833,"date":"2025-05-13T11:37:31","date_gmt":"2025-05-13T08:37:31","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3833"},"modified":"2025-05-13T11:39:47","modified_gmt":"2025-05-13T08:39:47","slug":"pharma-giants-pull-back-from-aav-based-gene-therapy-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/pharma-giants-pull-back-from-aav-based-gene-therapy-research\/","title":{"rendered":"\u092b\u093e\u0930\u094d\u092e\u093e \u0926\u093f\u0917\u094d\u0917\u091c\u094b\u0902 \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u0938\u0947 \u092a\u0940\u091b\u0947 \u0939\u091f\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0926 \u0921\u094d\u092f\u0942\u091a\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 (\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940) \u0915\u0947 \u0930\u094b\u0917\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0906\u0917\u0947 \u0915\u094d\u092f\u093e \u0939\u094b\u0917\u093e?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u090f\u0921\u0947\u0928\u094b-\u090f\u0938\u094b\u0938\u093f\u090f\u091f\u0947\u0921 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 (AAV) \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u094b \u0915\u092d\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0926\u0947\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0909\u0924\u094d\u0924\u0930 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u092a\u094d\u0930\u091a\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0939\u093e\u0932 \u0915\u0947 \u0935\u0930\u094d\u0937\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902, \u0909\u0928\u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u092e\u0941\u0916\u0924\u093e \u0915\u092e \u0939\u094b \u0917\u0908 \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u0947 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0915\u0908 \u0935\u0902\u0936\u093e\u0928\u0941\u0917\u0924 \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0940 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0930\u093e\u0939\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0936\u094b\u0927 \u092e\u0947\u0902 \u0917\u093f\u0930\u093e\u0935\u091f \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0939\u0940 \u092a\u0939\u091a\u093e\u0928\u0940 \u091c\u093e \u091a\u0941\u0915\u0940 \u0939\u0948\u0964 Vertex Pharmaceuticals \u0938\u092c\u0938\u0947 \u0939\u093e\u0932\u093f\u092f\u093e \u092c\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0930\u094d\u092e\u093e \u0939\u0948 \u091c\u093f\u0938\u0928\u0947 AAV \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0928\u093f\u0935\u0947\u0936 \u0915\u094b \u0915\u092e \u0915\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948, \u091c\u094b \u092a\u094d\u0930\u094c\u0926\u094d\u092f\u094b\u0917\u093f\u0915\u0940 \u0909\u0926\u094d\u092f\u094b\u0917 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915 \u091d\u091f\u0915\u093e \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u090f\u0902\u0921\u092a\u0949\u0907\u0902\u091f\u094d\u0938 \u0928\u094d\u092f\u0942\u091c\u093c \u0928\u0947 \u092c\u0924\u093e\u092f\u093e \u0915\u093f \u0905\u0902\u0924\u0930\u094d\u0930\u093e\u0937\u094d\u091f\u094d\u0930\u0940\u092f \u092c\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0930\u094d\u092e\u093e \u0938\u092d\u0940 AAV \u0936\u094b\u0927 \u0915\u094b \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948\u0964 \u092f\u0939 \u0928\u093f\u0938\u094d\u0938\u0902\u0926\u0947\u0939 Tevard Biosciences, \u091c\u094b tRNA \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0914\u0930 Affinia therapies, \u091c\u094b \u090f\u0915 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0935\u094d\u092f\u0935\u0938\u093e\u092f \u0939\u0948 \u091c\u094b \u0905\u092a\u0928\u0940 \u0926\u0935\u093e\u0913\u0902 \u0915\u0947 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f AAV \u0935\u0948\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0947 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u092a\u0930 \u0928\u093f\u0930\u094d\u092d\u0930 \u0915\u0930\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0905\u092a\u0928\u0940 \u0938\u093e\u091d\u0947\u0926\u093e\u0930\u0940 \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0947\u0917\u093e\u0964 - <a href=\"https:\/\/endpts.com\/vertex-drops-aav-gene-therapy-research-trna-therapy-partnership\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0935\u0930\u094d\u091f\u0947\u0915\u094d\u0938 \u0928\u0947 \u090f\u090f\u0935\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u0935\u093f\u0937\u092f\u0938\u0942\u091a\u0940<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#history-of-aav-based-gene-therapy\">\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0907\u0924\u093f\u0939\u093e\u0938<\/a><\/li><li><a href=\"#vertex-breaks-off-partnerships-with-affinia-therapeutics-and-tevard-biosciences\">\u0935\u0930\u094d\u091f\u0947\u0915\u094d\u0938 \u0928\u0947 Affinia Therapeutics \u0914\u0930 Tevard Biosciences \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0938\u093e\u091d\u0947\u0926\u093e\u0930\u0940 \u0924\u094b\u0921\u093c \u0926\u0940<\/a><\/li><li><a href=\"#risks-of-aav-based-gene-therapies\">\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u091c\u094b\u0916\u093f\u092e<\/a><\/li><li><a href=\"#roche-abandons-the-gene-therapy-unit-and-pfizer-discontinues-beqvez\">\u0930\u094b\u0936 \u0928\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0907\u0915\u093e\u0908 \u0915\u094b \u091b\u094b\u0921\u093c \u0926\u093f\u092f\u093e \u0914\u0930 \u092b\u093e\u0907\u091c\u0930 \u0928\u0947 \u092c\u0947\u0915\u0935\u0947\u091c\u093c \u0915\u094b \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e<\/a><\/li><li><a href=\"#aa-vs-are-constrained-by-manufacturing-costs-and-payload-size\">\u090f\u090f\u0935\u0940 \u0935\u093f\u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0923 \u0932\u093e\u0917\u0924 \u0914\u0930 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0906\u0915\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u0935\u093f\u0935\u0936 \u0939\u0948\u0902<\/a><\/li><li><a href=\"#beyond-aav-research-looking-for-more-effective-ways-to-deliver-drugs\">\u090f\u090f\u0935\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u0938\u0947 \u092a\u0930\u0947: \u0926\u0935\u093e\u0913\u0902 \u0915\u094b \u0935\u093f\u0924\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0924\u0930\u0940\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0932\u093e\u0936<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"history-of-aav-based-gene-therapy\">\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0907\u0924\u093f\u0939\u093e\u0938<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u091a\u0942\u0901\u0915\u093f \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u0915\u093e \u0938\u093e\u092e\u093e\u0928\u094d\u092f \u092c\u093e\u0939\u0930\u0940 \u0906\u0935\u0930\u0923 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u094b\u0924\u093e, \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f AAV \u0915\u094b \u0905\u0915\u094d\u0938\u0930 \u0928\u0917\u094d\u0928 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u092f\u093e \u0917\u0948\u0930-\u0906\u0935\u0930\u0923 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0902\u0926\u0930\u094d\u092d\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964 \u092c\u0932\u094d\u0915\u093f, \u0909\u0928\u092e\u0947\u0902 \u090f\u0915 \u0915\u0948\u092a\u094d\u0938\u093f\u0921 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948, \u091c\u094b \u090f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0936\u0947\u0932 \u0939\u094b\u0924\u093e \u0939\u0948 \u091c\u094b \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u0915\u0947 \u0921\u0940\u090f\u0928\u090f \u0915\u094b \u0918\u0947\u0930\u0947 \u0930\u0939\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">1965 \u092e\u0947\u0902, \u090f\u0921\u0947\u0928\u094b\u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u0915\u0940 \u0924\u0948\u092f\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0930\u0924\u0947 \u0938\u092e\u092f, \u0935\u0948\u091c\u094d\u091e\u093e\u0928\u093f\u0915\u094b\u0902 \u0928\u0947 \u0907\u0928 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938 \u0915\u0940 \u0905\u092a\u0947\u0915\u094d\u0937\u093e\u0915\u0943\u0924 \u0905\u0928\u091c\u093e\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0916\u094b\u091c \u0915\u0940\u0964 \u0926\u0935\u093e\u0907\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0935\u093f\u0924\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f AAVs \u0915\u0940 \u0907\u0902\u091c\u0940\u0928\u093f\u092f\u0930\u093f\u0902\u0917 \u0915\u0940 \u0905\u0935\u0927\u093e\u0930\u0923\u093e \u090f\u0928\u0915\u0948\u092a\u094d\u0938\u0941\u0932\u0947\u091f\u0947\u0921 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0932 \u0921\u0940\u090f\u0928\u090f \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0909\u092d\u0930\u0940\u0964 AAV \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0936\u0941\u0930\u0942 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u093f\u0938\u094d\u091f\u093f\u0915 \u092b\u093e\u0907\u092c\u094d\u0930\u094b\u0938\u093f\u0938 \u0938\u0947 \u092a\u0940\u0921\u093c\u093f\u0924 \u090f\u0915 \u092e\u0930\u0940\u091c \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e, \u091c\u094b \u090f\u0915 \u0935\u0902\u0936\u093e\u0928\u0941\u0917\u0924 \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924\u093f \u0939\u0948 \u091c\u093f\u0938\u0915\u0947 \u092a\u0930\u093f\u0923\u093e\u092e\u0938\u094d\u0935\u0930\u0942\u092a \u0936\u0930\u0940\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u092c\u0932\u0917\u092e \u091c\u092e\u093e \u0939\u094b \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0916\u094b\u091c \u0915\u0947 \u0924\u0940\u0938 \u0938\u093e\u0932 \u092c\u093e\u0926\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092b\u093f\u0930, 2012 \u092e\u0947\u0902, \u092f\u0942\u0930\u094b\u092a\u0940\u092f \u0938\u0902\u0918 (\u0908\u092f\u0942) \u0928\u0947 \u0917\u094d\u0932\u093e\u0907\u092c\u0947\u0930\u093e \u0915\u094b \u092e\u0902\u091c\u0942\u0930\u0940 \u0926\u0940, \u091c\u094b \u0905\u092c \u0924\u0915 \u0938\u094d\u0935\u0940\u0915\u0943\u0924 \u092a\u0939\u0932\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0925\u0940\u0964 \u0917\u094d\u0932\u093e\u0907\u092c\u0947\u0930\u093e \u092e\u0947\u0902, \u091c\u0940\u0928 \u0915\u094b \u0935\u0902\u0936\u093e\u0928\u0941\u0917\u0924 \u0932\u093f\u092a\u094b\u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0932\u093e\u0907\u092a\u0947\u0938 \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0947 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u090f\u0915 \u090f\u090f\u0935\u0940 \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0947 \u092e\u093e\u0927\u094d\u092f\u092e \u0938\u0947 \u0935\u093f\u0924\u0930\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e, \u090f\u0915 \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d \u0906\u0928\u0941\u0935\u0902\u0936\u093f\u0915 \u0935\u093f\u0915\u093e\u0930 \u091c\u093f\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0936\u0930\u0940\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0930\u0915\u094d\u0924 \u0932\u093f\u092a\u093f\u0921 \u0915\u094b \u0924\u094b\u0921\u093c\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u090f\u0902\u091c\u093e\u0907\u092e \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f, \u092a\u093e\u0902\u091a \u0938\u093e\u0932 \u092c\u093e\u0926, \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u0932\u0947\u0915\u0930 \u0909\u0924\u094d\u0938\u093e\u0939 \u0924\u092c \u0916\u0924\u094d\u092e \u0939\u094b \u0917\u092f\u093e \u091c\u092c \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0924\u093e, \u092f\u0942\u0928\u0940\u0915\u094d\u092f\u0942\u0930 \u0928\u0947 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0932\u093e\u0917\u0924 \u0914\u0930 \u0915\u092e \u092e\u093e\u0902\u0917 \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0907\u0938\u0947 \u092c\u093e\u091c\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u0939\u091f\u093e \u0926\u093f\u092f\u093e\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0939\u093e\u0932\u093e\u0902\u0915\u093f, \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0935\u093f\u0928\u093f\u092f\u093e\u092e\u0915 \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u0928 \u0928\u0947 \u0906\u0917\u0947 \u091a\u0932\u0915\u0930 AAV \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940\u091c\u093c \u0915\u094b \u092c\u093e\u091c\u093c\u093e\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u091c\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0938\u0902\u092d\u0935 \u092c\u0928\u093e \u0926\u093f\u092f\u093e - \u091c\u093f\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u0915\u0908 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0907\u0928\u092e\u0947\u0902 \u092e\u093e\u0902\u0938\u092a\u0947\u0936\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0915\u092e\u091c\u093c\u094b\u0930 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u0940 \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 (DMD) \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f Elevidys, \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d, \u0935\u0902\u0936\u093e\u0928\u0941\u0917\u0924 \u0928\u0947\u0924\u094d\u0930 \u0930\u094b\u0917 \u0932\u0947\u092c\u0930 \u0915\u0940 \u091c\u0928\u094d\u092e\u091c\u093e\u0924 \u0905\u092e\u093e\u092f\u0930\u094b\u0938\u093f\u0938 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0932\u0915\u094d\u0938\u091f\u0930\u094d\u0928\u093e, \u0930\u0940\u0922\u093c \u0915\u0940 \u0939\u0921\u094d\u0921\u0940 \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u0928\u094d\u092f\u0942\u0930\u094b\u0921\u0940\u091c\u0947\u0928\u0947\u0930\u0947\u091f\u093f\u0935 \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924\u093f \u0938\u094d\u092a\u093e\u0907\u0928\u0932 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u090f\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u0940 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u093c\u094b\u0932\u0917\u0947\u0928\u094d\u0938\u094d\u092e\u093e \u0914\u0930 \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d \u0930\u0915\u094d\u0924 \u0935\u093f\u0915\u093e\u0930 \u0939\u0940\u092e\u094b\u092b\u0940\u0932\u093f\u092f\u093e \u092c\u0940 \u0914\u0930 \u090f \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0915\u094d\u0930\u092e\u0936\u0903 \u0939\u0947\u092e\u091c\u0947\u0928\u093f\u0915\u094d\u0938 \u0914\u0930 \u0930\u094b\u0915\u094d\u091f\u0947\u0935\u093f\u092f\u0928 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0902\u0964<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"vertex-breaks-off-partnerships-with-affinia-therapeutics-and-tevard-biosciences\">\u0935\u0930\u094d\u091f\u0947\u0915\u094d\u0938 \u0928\u0947 Affinia Therapeutics \u0914\u0930 Tevard Biosciences \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0938\u093e\u091d\u0947\u0926\u093e\u0930\u0940 \u0924\u094b\u0921\u093c \u0926\u0940<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0910\u0938\u093e \u0932\u0917\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f AAV \u091c\u0940\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u093e \u0938\u092e\u092f \u0906 \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 2020 \u092e\u0947\u0902 Affinia \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 $1.6 \u092c\u093f\u0932\u093f\u092f\u0928 \u0915\u0947 \u0938\u092e\u091d\u094c\u0924\u0947 \u092e\u0947\u0902, Vertex \u0928\u0947 DMD \u0914\u0930 \u0938\u093f\u0938\u094d\u091f\u093f\u0915 \u092b\u093e\u0907\u092c\u094d\u0930\u094b\u0938\u093f\u0938 \u0915\u0947 \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f AAV \u0916\u094b\u091c\u0928\u0947 \u0915\u093e \u0935\u093e\u0926\u093e \u0915\u093f\u092f\u093e \u0925\u093e\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f, Affinia \u0928\u0947 \u092a\u093f\u091b\u0932\u0947 \u0939\u092b\u093c\u094d\u0924\u0947 Endpoints \u0915\u094b \u0938\u0942\u091a\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0915\u093f \u0909\u0938\u0928\u0947 DMD \u0935\u0948\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915\u093e\u0930\u094b\u0902 \u0915\u094b \u092a\u0941\u0928\u0903 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930 \u0932\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 2022 \u092e\u0947\u0902, Vertex \u0928\u0947 \u0938\u093f\u0938\u094d\u091f\u093f\u0915 \u092b\u093e\u0907\u092c\u094d\u0930\u094b\u0938\u093f\u0938 \u0915\u094b \u0932\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0935\u0948\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915\u093e\u0930 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0939\u0940 \u091b\u094b\u0921\u093c \u0926\u093f\u090f \u0925\u0947\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0905\u0928\u094d\u092f \u092c\u093e\u0924\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e, Tevard \u0915\u094b \u092a\u093f\u091b\u0932\u0947 \u0938\u093e\u0932 \u0915\u0947 \u0905\u0902\u0924 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0942\u091a\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e \u0915\u093f \u0935\u0930\u094d\u091f\u0947\u0915\u094d\u0938 DMD \u0905\u0928\u0941\u092c\u0902\u0927 \u0938\u0947 \u092c\u093e\u0939\u0930 \u0928\u093f\u0915\u0932 \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0924\u093f\u0930\u093f\u0915\u094d\u0924, \u0907\u0938\u0928\u0947 \u0907\u0938 \u092e\u0939\u0940\u0928\u0947 \u0905\u092a\u0928\u0947 tRNA \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u0915\u094d\u0930\u092e \u0915\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915\u093e\u0930 \u092a\u0941\u0928\u0903 \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930 \u0932\u093f\u090f \u0939\u0948\u0902\u0964 \u091c\u0948\u0938\u093e \u0915\u093f \u0938\u092e\u0942\u0939 \u0907\u0938 \u0938\u092a\u094d\u0924\u093e\u0939 \u0928\u094d\u092f\u0942 \u0911\u0930\u0932\u093f\u092f\u0928\u094d\u0938 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092e\u0947\u0930\u093f\u0915\u0928 \u0938\u094b\u0938\u093e\u0907\u091f\u0940 \u0911\u092b \u091c\u0940\u0928 \u090f\u0902\u0921 \u0938\u0947\u0932 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 (ASGCT) \u0915\u093e\u0902\u0917\u094d\u0930\u0947\u0938 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092a\u0928\u0947 tRNA \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0938\u092e\u0930\u094d\u0925\u0928 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u092a\u0928\u093e \u0921\u0947\u091f\u093e \u0926\u0947\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0924\u0948\u092f\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948, Tevard \u0915\u093e\u0930\u094d\u092f\u0915\u094d\u0930\u092e \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0930\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0906\u0936\u093e\u0935\u093e\u0926\u0940 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"risks-of-aav-based-gene-therapies\">\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u0947 \u091c\u094b\u0916\u093f\u092e<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092c\u0921\u093c\u0940 \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u093f\u092f\u093e\u0901 AAV \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u0914\u0930 \u0935\u093f\u0915\u093e\u0938 (R&amp;D) \u0938\u0947 \u0938\u0947\u0935\u093e\u0928\u093f\u0935\u0943\u0924\u094d\u0924 \u0939\u094b \u0930\u0939\u0940 \u0939\u0948\u0902, \u091c\u093f\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0935\u0930\u094d\u091f\u0947\u0915\u094d\u0938 \u0915\u093e \u0907\u0938 \u0915\u094d\u0937\u0947\u0924\u094d\u0930 \u0938\u0947 \u092c\u093e\u0939\u0930 \u0939\u094b\u0928\u093e \u092d\u0940 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0964 \u0926\u094b \u0938\u093e\u0932 \u092a\u0939\u0932\u0947, \u091c\u093e\u092a\u093e\u0928\u0940 \u092c\u0939\u0941\u0930\u093e\u0937\u094d\u091f\u094d\u0930\u0940\u092f \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u0940 \u091f\u0947\u0915\u0947\u0921\u093e \u0928\u0947 AAV \u091c\u0940\u0928 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u092a\u0928\u0947 \u092a\u094d\u0930\u0940\u0915\u094d\u0932\u093f\u0928\u093f\u0915\u0932 \u0936\u094b\u0927 \u0915\u094b \u0938\u092e\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e \u0925\u093e\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f \u0909\u0938 \u0938\u092e\u092f \u092c\u0939\u0941\u0924 \u0915\u0941\u091b \u091c\u094d\u091e\u093e\u0924 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0925\u093e, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u092f\u0939 \u0905\u0928\u0941\u092e\u093e\u0928 \u0932\u0917\u093e\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e \u0915\u093f \u0915\u0948\u0932\u093f\u092b\u093c\u094b\u0930\u094d\u0928\u093f\u092f\u093e \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924 Codexis \u0914\u0930 \u092e\u0948\u0938\u093e\u091a\u0941\u0938\u0947\u091f\u094d\u0938 \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924 Selecta Biosciences \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0907\u0938\u0915\u0947 AAV-\u0935\u093f\u0936\u093f\u0937\u094d\u091f \u0917\u0920\u092c\u0902\u0927\u0928, 2020 \u0914\u0930 2022 \u0915\u0947 \u092c\u0940\u091a \u0939\u0938\u094d\u0924\u093e\u0915\u094d\u0937\u0930\u093f\u0924 \u0926\u0938 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0938\u092e\u091d\u094c\u0924\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u0926\u094b, \u0938\u0902\u0926\u0947\u0939 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u094b\u0902\u0917\u0947\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092c\u0922\u093c\u0924\u0940 \u0939\u0941\u0908 AAV \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u091a\u093f\u0902\u0924\u093e\u0913\u0902 \u0915\u0947 \u092e\u0926\u094d\u0926\u0947\u0928\u091c\u0930 \u092a\u0948\u0938\u093e \u092c\u091a\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u0940 \u092c\u093e\u092f\u094b\u091c\u0947\u0928 \u0928\u0947 \u0909\u0938\u0940 \u0935\u0930\u094d\u0937 \u0905\u092a\u0928\u093e \u092a\u094d\u0930\u0940\u0915\u094d\u0932\u093f\u0928\u093f\u0915\u0932 AAV \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092b\u094d\u0930\u093e\u0902\u0938\u0940\u0938\u0940 \u092c\u093e\u092f\u094b\u091f\u0947\u0915 \u0915\u0902\u092a\u0928\u0940 \u0908\u091c\u0940 427 \u0915\u0947 \u0938\u0902\u0938\u094d\u0925\u093e\u092a\u0915 \u0914\u0930 \u0938\u0940\u0908\u0913 \u092b\u093f\u0932\u093f\u092a \u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, \u0926\u0935\u093e \u0935\u093f\u0924\u0930\u0923 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u092a\u094d\u0930\u094b\u092b\u093c\u093e\u0907\u0932 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0928\u0947 \u0915\u0939\u093e, &quot;\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u092c\u0940\u091a \u0932\u094b\u0915\u092a\u094d\u0930\u093f\u092f\u0924\u093e \u0916\u094b \u0930\u0939\u0940 \u0939\u0948, \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u0915\u0908 \u092e\u0941\u0926\u094d\u0926\u0947 \u0939\u0948\u0902 \u091c\u094b \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0939\u0930 \u0909\u0928\u0915\u0947 \u0915\u0941\u0936\u0932 \u0914\u0930 \u0915\u093f\u092b\u093e\u092f\u0924\u0940 \u0905\u0928\u0941\u092a\u094d\u0930\u092f\u094b\u0917 \u092e\u0947\u0902 \u092c\u093e\u0927\u093e \u0921\u093e\u0932\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964&quot; &quot;\u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u094b \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0947 \u0915\u094d\u0937\u0947\u0924\u094d\u0930 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0939\u0930 \u092a\u0941\u0930\u093e\u0928\u0940 \u0938\u0902\u0915\u0947\u0924\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u0915\u094d\u0937\u092e \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0924\u093e\u0915\u093f \u090f\u0915 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0926\u0935\u093e \u092a\u0926\u094d\u0927\u0924\u093f \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u0905\u092a\u0928\u0940 \u092a\u0942\u0930\u0940 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0924\u0915 \u092a\u0939\u0941\u0901\u091a \u0938\u0915\u0947\u0964&quot;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e, \u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0915\u093e \u0915\u0939\u0928\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f &quot;\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0926\u0947\u0916\u0940 \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u092e\u0941\u0916\u094d\u092f \u092c\u093e\u0927\u093e\u0913\u0902&quot; \u092a\u0930 \u0915\u093e\u092c\u0942 \u092a\u093e\u0928\u093e \u0939\u0940 \u092a\u0941\u0930\u093e\u0928\u0940 \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u0947 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u093e \u090f\u0915\u092e\u093e\u0924\u094d\u0930 \u0924\u0930\u0940\u0915\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0907\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0915\u092e \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0914\u0930, \u091c\u092c \u092d\u0940 \u0938\u0902\u092d\u0935 \u0939\u094b, \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u092a\u094d\u0930\u094b\u092b\u093c\u093e\u0907\u0932 \u0915\u094b \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u092c\u0928\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0938\u094d\u0925\u093e\u0928\u0940\u092f \u0924\u0930\u0940\u0915\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u0948\u0964 \u0926\u094b\u092c\u093e\u0930\u093e \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u0926\u0947\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u0926\u0935\u093e\u0907\u092f\u094b\u0902 \u0915\u093e \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0914\u0930 \u090f\u0915 \u092c\u093e\u0930 \u092e\u0947\u0902 \u0939\u0940 \u0926\u0935\u093e \u0926\u0947\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0925\u093e \u0938\u0947 \u092c\u091a\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, \u091c\u094b \u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u093e-\u0906\u0930\u094d\u0925\u093f\u0915 \u0914\u0930 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0906\u0939\u093e\u0930 \u091a\u0941\u0928\u094c\u0924\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u091c\u0928\u094d\u092e \u0926\u0947\u0924\u0940 \u0939\u0948, \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0938\u0939\u0928\u0936\u0940\u0932\u0924\u093e \u092d\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"roche-abandons-the-gene-therapy-unit-and-pfizer-discontinues-beqvez\">\u0930\u094b\u0936 \u0928\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0907\u0915\u093e\u0908 \u0915\u094b \u091b\u094b\u0921\u093c \u0926\u093f\u092f\u093e \u0914\u0930 \u092b\u093e\u0907\u091c\u0930 \u0928\u0947 \u092c\u0947\u0915\u0935\u0947\u091c\u093c \u0915\u094b \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0939\u093e\u0932 \u0939\u0940 \u092e\u0947\u0902, \u092b\u093e\u0907\u091c\u0930 \u0914\u0930 \u0930\u094b\u0936 \u0928\u0947 2023 \u092e\u0947\u0902 \u091f\u0947\u0915\u0947\u0921\u093e \u0914\u0930 \u092c\u093e\u092f\u094b\u091c\u0947\u0928 \u0915\u094b \u091b\u094b\u0921\u093c\u0915\u0930 \u090f\u090f\u0935\u0940 \u0906\u0930\u090f\u0902\u0921\u0921\u0940 \u0915\u094b \u091b\u094b\u0921\u093c \u0926\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 \u092c\u0947\u0915\u0935\u0947\u091c\u093c, \u090f\u0915 \u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u091c\u093f\u0938\u0947 \u0939\u0940\u092e\u094b\u092b\u0940\u0932\u093f\u092f\u093e \u092c\u0940 \u0915\u0947 \u0907\u0932\u093e\u091c \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0905\u092e\u0947\u0930\u093f\u0915\u0940 \u0916\u093e\u0926\u094d\u092f \u090f\u0935\u0902 \u0914\u0937\u0927\u093f \u092a\u094d\u0930\u0936\u093e\u0938\u0928 (FDA) \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0905\u0928\u0941\u092e\u094b\u0926\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e, \u0915\u094b \u092b\u093e\u0907\u091c\u0930 \u0928\u0947 \u090f\u0915 \u0938\u093e\u0932 \u092a\u0939\u0932\u0947 \u092c\u0902\u0926 \u0915\u0930 \u0926\u093f\u092f\u093e \u0925\u093e\u0964 \u092b\u0930\u0935\u0930\u0940 \u092e\u0947\u0902, \u0907\u0938\u0928\u0947 \u0930\u0915\u094d\u0924\u0938\u094d\u0930\u093e\u0935 \u0915\u0940 \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924\u093f \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0930\u0941\u091a\u093f \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u093e \u0909\u0932\u094d\u0932\u0947\u0916 \u0915\u093f\u092f\u093e\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0935\u093f\u0936\u093e\u0932 \u0938\u094d\u0935\u093f\u0938 \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u0940 \u0930\u094b\u0936 \u0928\u0947 \u092b\u093f\u0932\u093e\u0921\u0947\u0932\u094d\u092b\u093f\u092f\u093e \u0938\u094d\u0925\u093f\u0924 \u090f\u090f\u0935\u0940-\u0915\u0947\u0902\u0926\u094d\u0930\u093f\u0924 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0921\u093f\u0935\u0940\u091c\u0928, Spark Therapeutics \u092e\u0947\u0902 \u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u092a\u0941\u0928\u0930\u094d\u0917\u0920\u0928 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0906\u0927\u0947 \u0938\u0947 \u091c\u093c\u094d\u092f\u093e\u0926\u093e \u0915\u0930\u094d\u092e\u091a\u093e\u0930\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0928\u093f\u0915\u093e\u0932 \u0926\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e, \u091c\u093f\u0938\u0938\u0947 310 \u0915\u0930\u094d\u092e\u091a\u093e\u0930\u0940 \u0930\u094b\u0936 \u092e\u0947\u0902 \u092b\u093f\u0930 \u0938\u0947 \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0939\u094b \u0917\u090f\u0964 \u091a\u0942\u0902\u0915\u093f \u092b\u0930\u094d\u092e \u0928\u0947 \u092e\u093e\u0930\u094d\u091a \u092e\u0947\u0902 \u0918\u094b\u0937\u0923\u093e \u0915\u0940 \u0925\u0940 \u0915\u093f \u0938\u094d\u092a\u093e\u0930\u094d\u0915 \u0915\u0947 \u0939\u094b\u0928\u0947 \u0938\u0947 \u0915\u094b\u0908 &quot;\u092e\u0939\u0924\u094d\u0935\u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u092d\u0935\u093f\u0937\u094d\u092f \u0915\u0947 \u0938\u0939\u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u0932\u093e\u092d&quot; \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u094b\u0902\u0917\u0947, \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u0910\u0938\u093e \u092e\u093e\u0928\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0915\u093f\u0938\u0940 \u092d\u0940 \u0928\u0941\u0915\u0938\u093e\u0928 \u0938\u0947 \u092c\u091a\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0910\u0938\u093e \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0925\u093e\u0964<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"aa-vs-are-constrained-by-manufacturing-costs-and-payload-size\">\u090f\u090f\u0935\u0940 \u0935\u093f\u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0923 \u0932\u093e\u0917\u0924 \u0914\u0930 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0906\u0915\u093e\u0930 \u0938\u0947 \u0935\u093f\u0935\u0936 \u0939\u0948\u0902<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0915\u0947 \u0905\u0928\u0941\u0938\u093e\u0930, AAV \u0915\u0940 \u091b\u094b\u091f\u0940 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0909\u0928\u0915\u0940 \u0918\u091f\u0924\u0940 \u092e\u093e\u0902\u0917 \u0915\u093e \u090f\u0915 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0939\u0948\u0964 AAV \u0935\u093e\u0938\u094d\u0924\u0935 \u092e\u0947\u0902 \u0905\u0928\u094d\u092f \u0935\u093e\u092f\u0930\u0932 \u0914\u0930 \u0917\u0948\u0930-\u0935\u093e\u092f\u0930\u0932 \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0939\u0940\u0902 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0932\u0947 \u091c\u093e \u0938\u0915\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902, \u091c\u093f\u0928\u0915\u0940 \u092a\u0948\u0915\u093f\u0902\u0917 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u0932\u0917\u092d\u0917 4.7Kb \u0939\u0948\u0964 \u0905\u0928\u094d\u092f \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0908 \u091c\u0940\u0928 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u091a\u0948\u0902\u092c\u094b\u0928 \u0928\u0947 \u0915\u0939\u093e \u0915\u093f \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 AAV \u092e\u093e\u0907\u0915\u094d\u0930\u094b\u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0935\u093f\u0915\u0938\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u092e\u0947\u0902 \u0915\u0908 \u0938\u093e\u0932 \u0932\u0917 \u0917\u090f, \u091c\u094b DMD \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0907\u0938\u094d\u0924\u0947\u092e\u093e\u0932 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u093e \u090f\u0915 \u0938\u0902\u0918\u0928\u093f\u0924 \u0930\u0942\u092a \u0939\u0948, \u0914\u0930 \u0907\u0938\u092e\u0947\u0902 \u0905\u092d\u0940 \u092d\u0940 \u0938\u0941\u0927\u093e\u0930 \u0915\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915\u0924\u093e \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964 \u091a\u0948\u0902\u092c\u094b\u0928 \u0928\u0947 \u0915\u0939\u093e, &quot;\u091a\u093f\u0915\u093f\u0924\u094d\u0938\u0940\u092f \u0921\u0940\u090f\u0928\u090f \u0905\u092d\u093f\u0935\u094d\u092f\u0915\u094d\u0924\u093f \u0915\u0947 \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0928\u093f\u092f\u0902\u0924\u094d\u0930\u0923 \u0915\u094b \u092a\u094d\u0930\u093e\u092a\u094d\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0914\u0930 \u092c\u0921\u093c\u0947 \u092a\u094d\u0930\u094b\u091f\u0940\u0928 \u0915\u0947 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0905\u0928\u0941\u0915\u094d\u0930\u092e\u094b\u0902 \u0915\u094b \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0915\u093e \u0906\u0915\u093e\u0930 \u092e\u093e\u092f\u0928\u0947 \u0930\u0916\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964&quot; \u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0924\u093f\u0930\u093f\u0915\u094d\u0924, \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0906\u0915\u093e\u0930 \u0915\u0940 \u0938\u092e\u0938\u094d\u092f\u093e \u0915\u094b \u0939\u0932 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0926\u094b\u0939\u0930\u0947 \u0914\u0930 \u091f\u094d\u0930\u093f\u092a\u0932-\u090f\u090f\u0935\u0940 \u0915\u0949\u092e\u094d\u092c\u094b \u0915\u093e \u092a\u094d\u0930\u092f\u093e\u0938 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948, \u0932\u0947\u0915\u093f\u0928 \u0935\u0947 \u0907\u0938\u0915\u093e \u0938\u092e\u093e\u0927\u093e\u0928 \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948\u0902 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u0909\u0928\u094d\u0939\u0947\u0902 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u0915\u0940 \u0906\u0935\u0936\u094d\u092f\u0915\u0924\u093e \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u0938\u094d\u0935\u092d\u093e\u0935 \u0938\u0947 \u0909\u0928\u0915\u0940 \u0926\u0915\u094d\u0937\u0924\u093e \u0915\u092e \u0939\u094b\u0924\u0940 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938\u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e, AAV \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0947 \u0928\u093f\u0930\u094d\u092e\u093e\u0923 \u0915\u0940 \u091c\u091f\u093f\u0932\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0938\u094d\u0915\u0947\u0932\u093f\u0902\u0917 \u092c\u0922\u093c\u093e\u0928\u093e \u092e\u0939\u0902\u0917\u093e \u0939\u0948, \u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0928\u0947 \u0938\u092e\u091d\u093e\u092f\u093e\u0964 \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 AAV \u0914\u0930 \u0936\u093e\u092f\u0926 AAV \u0915\u0947 \u0905\u0932\u093e\u0935\u093e \u0905\u0928\u094d\u092f \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0940 \u0916\u094b\u091c \u0932\u0902\u092c\u0947 \u0938\u092e\u092f \u0938\u0947 \u0932\u0902\u092c\u093f\u0924 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0914\u0930 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u091c\u093e\u0928\u0947\u0902: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/dmd-warriors-turkish-representative-shares-his-views-on-elevidys-gene-therapy-is-it-effective-and-why-is-it-expensive\/\">\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940 \u0935\u093e\u0930\u093f\u0913\u0906\u0930 \u0915\u0947 \u0924\u0941\u0930\u094d\u0915\u0940 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0928\u093f\u0927\u093f \u0928\u0947 Elevidys \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092a\u0930 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0938\u093e\u091d\u093e \u0915\u093f\u090f: \u0915\u094d\u092f\u093e \u092f\u0939 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0939\u0948 \u0914\u0930 \u092f\u0939 \u092e\u0939\u0902\u0917\u0940 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902 \u0939\u0948?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"beyond-aav-research-looking-for-more-effective-ways-to-deliver-drugs\">\u090f\u090f\u0935\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u0938\u0947 \u092a\u0930\u0947: \u0926\u0935\u093e\u0913\u0902 \u0915\u094b \u0935\u093f\u0924\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0905\u0927\u093f\u0915 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0940 \u0924\u0930\u0940\u0915\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0932\u093e\u0936<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0909\u0926\u093e\u0939\u0930\u0923 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f, Vertex Pharmaceuticals \u0915\u0940 \u0930\u0941\u091a\u093f \u0915\u0940 \u0915\u092e\u0940 \u0915\u0947 \u092c\u093e\u0935\u091c\u0942\u0926, Affinia Therapeutics \u0905\u092a\u0928\u0947 AAV \u0915\u094b \u0905\u0927\u093f\u0915 \u0935\u094d\u092f\u093e\u092a\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u091c\u094d\u091e\u093e\u0924 \u092c\u0928\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0938\u092e\u0930\u094d\u092a\u093f\u0924 \u0939\u0948\u0964 &quot;\u0935\u093f\u0937\u093e\u0915\u094d\u0924\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0938\u094d\u0925\u0932\u094b\u0902 \u0938\u0947 \u092c\u091a\u0924\u0947 \u0939\u0941\u090f, \u0909\u0928 \u090a\u0924\u0915\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u0915\u094b\u0936\u093f\u0915\u093e\u0913\u0902 \u0915\u094b \u092c\u0947\u0939\u0924\u0930 \u0922\u0902\u0917 \u0938\u0947 \u0932\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091c\u094b \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0935\u093e\u0902\u091b\u093f\u0924 \u0938\u094d\u0925\u0932 \u0939\u0948\u0902,&quot; \u0915\u0948\u092a\u094d\u0938\u093f\u0921 \u0921\u093f\u091c\u093c\u093e\u0907\u0928 \u0915\u093f\u090f \u091c\u093e \u0930\u0939\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 AAV9 \u0915\u094b \u092b\u093f\u0930 \u0938\u0947 \u0907\u0902\u091c\u0940\u0928\u093f\u092f\u0930 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f AAV \u0906\u0928\u0941\u0935\u0902\u0936\u093f\u0915 \u0915\u094b\u0921 \u092e\u0947\u0902 \u091b\u094b\u091f\u0947 \u092a\u0947\u092a\u094d\u091f\u093e\u0907\u0921\u094d\u0938 \u0915\u094b \u0936\u093e\u092e\u093f\u0932 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964 \u091a\u0942\u0902\u0915\u093f \u092f\u0939 \u0905\u092a\u0928\u0947 \u0915\u0948\u092a\u094d\u0938\u093f\u0921 \u0915\u094b \u0905\u0928\u094d\u092f \u092c\u093e\u092f\u094b\u091f\u0947\u0915 \u0915\u094b \u0932\u093e\u0907\u0938\u0947\u0902\u0938 \u0926\u0947\u0928\u0947 \u092a\u0930 \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948, \u0907\u0938\u0932\u093f\u090f \u092f\u0939 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e \u092c\u0922\u093c\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0935\u093f\u0936\u094d\u0935\u0935\u093f\u0926\u094d\u092f\u093e\u0932\u092f \u0938\u0902\u0938\u094d\u0925\u093e\u0928\u094b\u0902 \u0914\u0930 \u0905\u0928\u094d\u092f \u092c\u093e\u092f\u094b\u092b\u093e\u0930\u094d\u092e\u093e \u0915\u0947 \u0938\u093e\u0925 \u0915\u093e\u092e \u0915\u0930\u0928\u0947 \u092a\u0930 \u092d\u0940 \u0935\u093f\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0930 \u0930\u0939\u093e \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0907\u0938 \u092c\u0940\u091a, \u0917\u0948\u0930-\u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0915\u0943\u0924\u093f \u0939\u0930\u094d\u092a\u0940\u091c \u0938\u093f\u092e\u094d\u092a\u094d\u0932\u0947\u0915\u094d\u0938 \u0935\u093e\u092f\u0930\u0938-1 (HSV-1) \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0928\u0947 \u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0915\u0947 \u0935\u094d\u092f\u0935\u0938\u093e\u092f \u0908\u091c\u0940 427 \u0915\u0940 \u0906\u0928\u0941\u0935\u0902\u0936\u093f\u0915 \u0926\u0935\u093e \u092a\u093e\u0907\u092a\u0932\u093e\u0907\u0928 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u0906\u0927\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0930\u0942\u092a \u092e\u0947\u0902 \u0915\u093e\u092e \u0915\u093f\u092f\u093e \u0939\u0948\u0964 \u0905\u0928\u094d\u092f \u0935\u093e\u092f\u0930\u0932 \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u0940 \u0924\u0941\u0932\u0928\u093e \u092e\u0947\u0902, \u092f\u0947 \u0932\u0917\u092d\u0917 30 \u0915\u0947\u092c\u0940 \u0915\u093e \u092c\u0921\u093c\u093e \u0906\u0928\u0941\u0935\u0902\u0936\u093f\u0915 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0932\u0947 \u091c\u093e\u0924\u0947 \u0939\u0948\u0902\u0964 \u0909\u0928\u094d\u0939\u094b\u0902\u0928\u0947 \u0905\u092c \u0924\u0915 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e\u0924\u094d\u092e\u0915 \u092a\u094d\u0930\u0924\u093f\u0915\u094d\u0930\u093f\u092f\u093e\u0913\u0902 \u0915\u094b \u0926\u092c\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092d\u0940 \u0916\u094b\u091c\u0947 \u091c\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u090f\u0915 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u092a\u094d\u0930\u094b\u092b\u093c\u093e\u0907\u0932 \u092c\u0928\u093e\u090f \u0930\u0916\u0940 \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>&quot;\u0939\u092e\u0947\u0902 \u0932\u0917\u0924\u093e \u0939\u0948 \u0915\u093f \u092f\u0939 \u0930\u0923\u0928\u0940\u0924\u093f \u090f\u0915 \u0910\u0938\u093e \u0935\u093f\u0915\u0932\u094d\u092a \u092a\u094d\u0930\u0926\u093e\u0928 \u0915\u0930\u0924\u0940 \u0939\u0948 \u091c\u094b \u092a\u0939\u0932\u0947 \u0938\u0947 \u0939\u0940 \u0928\u0948\u0926\u093e\u0928\u093f\u0915 \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093e \u0926\u093f\u0916\u093e \u091a\u0941\u0915\u093e \u0939\u0948, \u092a\u0941\u0928\u0903 \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u0915\u0940 \u0905\u0928\u0941\u092e\u0924\u093f \u0926\u0947\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0906\u0930\u094d\u0925\u093f\u0915 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u094b \u092c\u0922\u093c\u093e\u0928\u093e \u0906\u0938\u093e\u0928 \u092c\u0928\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948, \u0914\u0930 \u0907\u0938\u0915\u0940 \u092a\u0947\u0932\u094b\u0921 \u0915\u094d\u0937\u092e\u0924\u093e AAV \u0938\u0947 \u0915\u092e \u0938\u0947 \u0915\u092e \u091b\u0939 \u0917\u0941\u0928\u093e \u092c\u0921\u093c\u0940 \u0939\u0948\u0964 HSV-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0935\u0947\u0915\u094d\u091f\u0930 \u0915\u094b \u0905\u0928\u094d\u092f \u0935\u094d\u092f\u0935\u0938\u093e\u092f\u094b\u0902 \u0926\u094d\u0935\u093e\u0930\u093e \u0938\u0941\u0930\u0915\u094d\u0937\u093f\u0924 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u092a\u0941\u0928\u0903 \u0916\u0941\u0930\u093e\u0915 \u092f\u094b\u0917\u094d\u092f \u0938\u093e\u092c\u093f\u0924 \u0915\u093f\u092f\u093e \u0917\u092f\u093e \u0939\u0948, \u0935\u093f\u0936\u0947\u0937 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 Krystal Bio,&quot; \u091a\u0948\u092e\u094d\u092c\u094b\u0928 \u0928\u0947 \u0915\u0939\u093e\u0964<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u092f\u0939 \u0926\u0947\u0916\u0924\u0947 \u0939\u0941\u090f \u0915\u093f FDA \u0906\u092f\u0941\u0915\u094d\u0924 \u092e\u093e\u0930\u094d\u091f\u0940 \u092e\u0915\u0930\u0940 \u0928\u0947 \u0905\u092a\u094d\u0930\u0948\u0932 \u092e\u0947\u0902 \u0926\u0941\u0930\u094d\u0932\u092d \u092c\u0940\u092e\u093e\u0930\u0940 \u0915\u0940 \u0926\u0935\u093e \u0915\u0940 \u092e\u0902\u091c\u0942\u0930\u0940 \u092e\u0947\u0902 \u0924\u0947\u091c\u0940 \u0932\u093e\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u092a\u094d\u0930\u092f\u093e\u0938\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0918\u094b\u0937\u0923\u093e \u0915\u0940 \u0925\u0940 - \u091c\u093f\u0928\u092e\u0947\u0902 \u0938\u0947 \u0915\u0908 \u092e\u0947\u0902 \u0935\u0948\u0938\u0947 \u092d\u0940 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0915\u093e \u0909\u092a\u092f\u094b\u0917 \u0915\u093f\u092f\u093e \u091c\u093e\u0924\u093e \u0939\u0948 - \u0907\u0938\u0938\u0947 \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928 \u092e\u0947\u0902 \u0938\u092e\u0917\u094d\u0930 \u0930\u0942\u092a \u0938\u0947 \u0915\u092e\u0940 \u0906\u0928\u0947 \u0915\u0940 \u0938\u0902\u092d\u093e\u0935\u0928\u093e \u0928\u0939\u0940\u0902 \u0939\u0948 \u0915\u094d\u092f\u094b\u0902\u0915\u093f \u092e\u094c\u091c\u0942\u0926\u093e AAV \u0915\u0947 \u0935\u093f\u0915\u0932\u094d\u092a\u094b\u0902 \u0915\u0940 \u0924\u0932\u093e\u0936 \u091c\u093e\u0930\u0940 \u0939\u0948\u0964 \u0939\u093e\u0932\u093e\u0901\u0915\u093f, \u0939\u092e\u0947\u0902 \u0907\u0902\u0924\u091c\u093c\u093e\u0930 \u0915\u0930\u0928\u093e \u0939\u094b\u0917\u093e \u0914\u0930 \u0926\u0947\u0916\u0928\u093e \u0939\u094b\u0917\u093e \u0915\u093f \u0906\u0928\u0947 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0935\u0930\u094d\u0937\u094b\u0902 \u092e\u0947\u0902 \u0926\u0935\u093e \u0935\u093f\u0924\u0930\u0923 \u0909\u0926\u094d\u092f\u094b\u0917 \u0915\u093f\u0938 \u0926\u093f\u0936\u093e \u092e\u0947\u0902 \u0906\u0917\u0947 \u092c\u0922\u093c\u0924\u093e \u0939\u0948\u0964<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0914\u0930 \u091c\u094d\u092f\u093e\u0926\u093e \u0916\u094b\u091c\u0947\u0902: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/tag\/full-length-dystrophin\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0921\u0940.\u090f\u092e.\u0921\u0940. \u0915\u0947 \u0909\u092a\u091a\u093e\u0930 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0940 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0938\u0902\u092d\u0935 \u0939\u094b \u0938\u0915\u0924\u0940 \u0939\u0948<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Adeno-associated virus (AAV) vectors were once heralded as the answer to delivering gene therapies, but in recent years, their prominence has diminished. It was first hailed as having the ability to treat several hereditary illnesses, but the decline in research has already been recognized. Vertex Pharmaceuticals is the most recent biopharma to reduce its investment [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3843,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[368,359,61],"class_list":["post-3833","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-aav-based-gene-therapy","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-therapy"],"subtitle":"\u090f\u090f\u0935\u0940-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0921\u094d\u092f\u0942\u0936\u0947\u0928 \u092e\u0938\u094d\u0915\u0941\u0932\u0930 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u0949\u092b\u0940 (\u0921\u0940\u090f\u092e\u0921\u0940) \u091c\u0940\u0928 \u0925\u0947\u0930\u0947\u092a\u0940 \u092a\u0930 \u0905\u0928\u0941\u0938\u0902\u0927\u093e\u0928, \u0907\u0938\u0915\u0940 \u0909\u091a\u094d\u091a \u0932\u093e\u0917\u0924 \u0914\u0930 \u0938\u0940\u092e\u093f\u0924 \u092a\u094d\u0930\u092d\u093e\u0935\u0915\u093e\u0930\u093f\u0924\u093e \u0915\u0947 \u0915\u093e\u0930\u0923 \u0932\u094b\u0915\u092a\u094d\u0930\u093f\u092f\u0924\u093e \u0916\u094b \u091a\u0941\u0915\u093e \u0939\u0948, \u0924\u0925\u093e \u0926\u0935\u093e \u0915\u0902\u092a\u0928\u093f\u092f\u094b\u0902 \u0938\u0947 \u0905\u092a\u0947\u0915\u094d\u0937\u093e \u0915\u0940 \u091c\u093e\u0924\u0940 \u0939\u0948 \u0915\u093f \u0935\u0947 \u0915\u092e \u0932\u093e\u0917\u0924 \u092a\u0930 \u092a\u0942\u0930\u094d\u0923 \u0932\u0902\u092c\u093e\u0908 \u0935\u093e\u0932\u0947 \u0921\u093f\u0938\u094d\u091f\u094d\u0930\u094b\u092b\u093f\u0928 \u0915\u093e \u0909\u0924\u094d\u092a\u093e\u0926\u0928 \u0915\u0930\u0928\u0947 \u0915\u0947 \u0932\u093f\u090f \u091f\u0940\u0906\u0930\u090f\u0928\u090f \u0914\u0930 \u090f\u092e\u0906\u0930\u090f\u0928\u090f-\u0906\u0927\u093e\u0930\u093f\u0924 \u0926\u0935\u093e\u0913\u0902 \u0915\u0947 \u0935\u093f\u0915\u093e\u0938 \u092a\u0930 \u0927\u094d\u092f\u093e\u0928 \u0915\u0947\u0902\u0926\u094d\u0930\u093f\u0924 \u0915\u0930\u0947\u0902\u0964","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3833","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3833"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3833\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3843"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3833"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3833"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/hi\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3833"}],"curies":[{"name":"\u0921\u092c\u094d\u0932\u094d\u092f\u0942\u092a\u0940","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}