{"id":8898,"date":"2026-10-30T14:28:56","date_gmt":"2026-10-30T11:28:56","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8898"},"modified":"2026-10-30T14:35:21","modified_gmt":"2026-10-30T11:35:21","slug":"pepr-124-rt001-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/pepr-124-rt001-duchenne\/","title":{"rendered":"PEPR-124 (RT001)\u00a0: un candidat m\u00e9dicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne, d\u00e9couvert par IA et ind\u00e9pendant des mutations."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PEPR-124 (\u00e9galement d\u00e9sign\u00e9 sous le nom de RT001) est un candidat m\u00e9dicament d\u00e9couvert par l&#039;IA et d\u00e9velopp\u00e9 par Peptris Technologies, une start-up de Bengaluru bas\u00e9e en Inde, ciblant sp\u00e9cifiquement la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Fond\u00e9e en 2019 et bas\u00e9e au C-CAMP, Peptris utilise l&#039;intelligence artificielle et la chimie g\u00e9n\u00e9rative pour concevoir des mol\u00e9cules optimis\u00e9es destin\u00e9es \u00e0 des maladies autrefois consid\u00e9r\u00e9es comme \u201c\u00a0incurables\u00a0\u201d, telles que les maladies rares, le cancer et l&#039;inflammation. Gr\u00e2ce \u00e0 une nouvelle subvention de 86 crores de roupies (environ 9\u00a0047\u00a0200 USD) du Fonds RDI, Peptris a pu se d\u00e9velopper en une entreprise de d\u00e9couverte de m\u00e9dicaments \u00e0 part enti\u00e8re tout en tirant parti de l&#039;\u00e9cosyst\u00e8me indien \u00e0 faible co\u00fbt. L&#039;entreprise a ainsi r\u00e9ussi \u00e0 commercialiser cette ressource repositionn\u00e9e \u00e0 l&#039;\u00e9chelle mondiale. Comme le souligne Venkatasubramanian Narayanan (Venkat), cofondateur et PDG\u00a0: \u201c\u00a0L&#039;IA acc\u00e9l\u00e8re les choses, mais la science reste primordiale.\u00a0\u201d Cette avanc\u00e9e repr\u00e9sente une avanc\u00e9e majeure pour les quelque 400\u00a0000 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en Inde, qui disposaient jusqu&#039;alors d&#039;options th\u00e9rapeutiques tr\u00e8s limit\u00e9es.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#discovery-and-structural-overview\">PEPR-124\u00a0: Aper\u00e7u de la d\u00e9couverte et de la structure<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\">M\u00e9canisme d&#039;action\u00a0: R\u00e9gulation positive de l&#039;utrophine ind\u00e9pendante des mutations<\/a><\/li><li><a href=\"#preclinical-efficacy-and-safety-data\">Donn\u00e9es pr\u00e9cliniques d&#039;efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9<\/a><\/li><li><a href=\"#commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\">Commercialisation, licences strat\u00e9giques et statut r\u00e9glementaire<\/a><\/li><li><a href=\"#future-outlook-the-hybrid-clinical-path\">Perspectives d&#039;avenir : le parcours clinique hybride<\/a><\/li><li><a href=\"#references\">R\u00e9f\u00e9rences<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"discovery-and-structural-overview\" class=\"wp-block-heading\">PEPR-124\u00a0: Aper\u00e7u de la d\u00e9couverte et de la structure<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le PEPR-124 a \u00e9t\u00e9 initialement d\u00e9couvert par Peptris Technologies, d\u00e9ployant sa plateforme informatique propri\u00e9taire (pepAI) au C-CAMP pour cartographier de vastes espaces chimiques et isoler de petites mol\u00e9cules fonctionnelles.<\/strong> Stimul\u00e9e par la r\u00e9cente subvention de 86 crores de roupies du Fonds RDI, la soci\u00e9t\u00e9 se d\u00e9veloppe activement pour devenir une entreprise de d\u00e9couverte de m\u00e9dicaments \u00e0 part enti\u00e8re, tout en tirant parti des co\u00fbts op\u00e9rationnels plus faibles en Inde pour \u00e9laborer des solutions durables et accessibles aux maladies difficiles \u00e0 traiter.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Contrairement aux nouvelles mol\u00e9cules de synth\u00e8se qui pr\u00e9sentent des risques de transfert clinique \u00e9lev\u00e9s, le PEPR-124 est une mol\u00e9cule repositionn\u00e9e. Cette d\u00e9signation strat\u00e9gique signifie que la mol\u00e9cule de base poss\u00e8de des profils de s\u00e9curit\u00e9 de r\u00e9f\u00e9rence \u00e9tablis, ce qui raccourcit consid\u00e9rablement le d\u00e9lai de validation pr\u00e9clinique, g\u00e9n\u00e9ralement d&#039;une dizaine d&#039;ann\u00e9es, et limite les risques de toxicit\u00e9 ou d&#039;instabilit\u00e9 pendant le d\u00e9veloppement.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\" class=\"wp-block-heading\">M\u00e9canisme d&#039;action\u00a0: R\u00e9gulation positive de l&#039;utrophine ind\u00e9pendante des mutations<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire progressive et catastrophique caus\u00e9e par des anomalies g\u00e9n\u00e9tiques emp\u00eachant la production de dystrophine fonctionnelle, une prot\u00e9ine essentielle \u00e0 la stabilisation des membranes des cellules musculaires. Les techniques classiques de correction g\u00e9n\u00e9tique (comme le saut d&#039;exon) sont limit\u00e9es car elles ciblent des variants g\u00e9n\u00e9tiques sp\u00e9cifiques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le PEPR-124 contourne cette contrainte en mettant en \u0153uvre une approche th\u00e9rapeutique ind\u00e9pendante des mutations\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Prot\u00e9ine cible\u00a0:<\/strong> Elle vise \u00e0 r\u00e9guler positivement l&#039;utrophine, une prot\u00e9ine analogue structurelle fonctionnellement identique \u00e0 la dystrophine dans le d\u00e9veloppement embryonnaire.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Compensation cellulaire :<\/strong> En d\u00e9clenchant une augmentation permanente des niveaux locaux d&#039;utrophine, elle compense l&#039;absence de structure de dystrophine, prot\u00e9geant ainsi les fibres musculaires contre les contraintes m\u00e9caniques, quelle que soit la s\u00e9quence de d\u00e9l\u00e9tion g\u00e9n\u00e9tique exacte de l&#039;enfant.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"preclinical-efficacy-and-safety-data\" class=\"wp-block-heading\">Donn\u00e9es pr\u00e9cliniques d&#039;efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les essais pr\u00e9cliniques pr\u00e9sent\u00e9s lors de grands symposiums scientifiques, notamment la conf\u00e9rence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA), d\u00e9montrent des marqueurs th\u00e9rapeutiques significatifs\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Essais in vitro\u00a0:<\/strong> Le PEPR-124 a r\u00e9ussi \u00e0 obtenir une r\u00e9gulation positive de l&#039;utrophine d\u00e9pendante de la dose dans les myoblastes C2C12 ainsi que dans les cellules souches pluripotentes induites humaines (hIPSC) d\u00e9riv\u00e9es directement de patients atteints de DMD.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fonction musculaire in vivo :<\/strong> Dans des mod\u00e8les murins D2-Mdx s\u00e9v\u00e8res \u00e9valu\u00e9s sur des intervalles de 28 et 90 jours (dos\u00e9s \u00e0 25\u2013100 mg\/kg), le compos\u00e9 a g\u00e9n\u00e9r\u00e9 des am\u00e9liorations majeures de la force musculaire globale, de la force de pr\u00e9hension, des tests de latence de suspension et des performances g\u00e9n\u00e9rales sur tapis roulant.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Synergies combin\u00e9es :<\/strong> Lorsqu&#039;il est co-administr\u00e9 avec le corticost\u00e9ro\u00efde standard deflazacort, le PEPR-124 a permis une protection musculaire structurelle sup\u00e9rieure, une meilleure endurance \u00e0 la suspension et une diminution notable de la cr\u00e9atine kinase s\u00e9rique (un biomarqueur sanguin de r\u00e9f\u00e9rence pour la destruction musculaire en cours).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Profil de s\u00e9curit\u00e9 :<\/strong> Surtout, le PEPR-124 n&#039;a montr\u00e9 aucun effet ind\u00e9sirable concernant la croissance du poids corporel ou la toxicit\u00e9 m\u00e9tabolique, pr\u00e9sentant une marge de s\u00e9curit\u00e9 favorable par rapport \u00e0 la monoth\u00e9rapie \u00e0 long terme aux corticost\u00e9ro\u00efdes.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\" class=\"wp-block-heading\">Commercialisation, licences strat\u00e9giques et statut r\u00e9glementaire<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement clinique international, Peptris Technologies a sign\u00e9 un accord de licence mondial avec Revio Therapeutics, une start-up pharmaceutique am\u00e9ricaine sp\u00e9cialis\u00e9e dans l&#039;optimisation des m\u00e9dicaments approuv\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>R\u00e9partition des march\u00e9s\u00a0:<\/strong> Revio Therapeutics d\u00e9tient les droits exclusifs de d\u00e9veloppement et de commercialisation \u00e0 l&#039;\u00e9chelle mondiale, tandis que Peptris conserve les droits commerciaux sp\u00e9cifiquement pour les march\u00e9s des BRICS.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>D\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin FDA\u00a0:<\/strong> Ce produit a franchi une \u00e9tape r\u00e9glementaire cruciale lorsque l&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 am\u00e9ricaine FDA lui a accord\u00e9 la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin (ODD). Ce statut r\u00e9glementaire offre des incitations au d\u00e9veloppement, des cr\u00e9dits d&#039;imp\u00f4t pour les essais cliniques, une exemption des frais PDUFA et une exclusivit\u00e9 de march\u00e9 potentielle apr\u00e8s approbation.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"future-outlook-the-hybrid-clinical-path\" class=\"wp-block-heading\">Perspectives d&#039;avenir : le parcours clinique hybride<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Fin 2026, le PEPR-124 est class\u00e9 comme produit pr\u00eat pour la phase 2. Revio Therapeutics exploite la voie d&#039;autorisation hybride 505(b)(2) du FDA.<\/strong> Cela permet au promoteur de se r\u00e9f\u00e9rer aux donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 existantes pour la petite mol\u00e9cule de base, \u00e9liminant ainsi la n\u00e9cessit\u00e9 de mener des essais de s\u00e9curit\u00e9 de phase 1 redondants chez des volontaires sains. Revio pr\u00e9pare des r\u00e9unions pr\u00e9alables \u00e0 la demande d&#039;autorisation d&#039;essai clinique (IND) avec l&#039;organisme am\u00e9ricain FDA afin de finaliser l&#039;architecture des prochains essais cliniques de phase 2 chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"references\" class=\"wp-block-heading\">R\u00e9f\u00e9rences<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Revio Th\u00e9rapeutique. <em>\u201c Revio s\u2019associe \u00e0 Peptris pour obtenir une licence pour le RT001 (PEPR124) destin\u00e9 au traitement de la dystrophie musculaire. \u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/revio-partners-with-peptris\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Blog de Revio Therapeutics<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Votre histoire. <em>\u201c Peptris utilise l&#039;IA et obtient une licence pour un candidat m\u00e9dicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne ; remporte une subvention de 86 crores de roupies pour la RDI. \u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/yourstory.com\/2026\/08\/peptris-ai-drug-discovery\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">YourStory Tech Media<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Nouvelles de Clival. <em>\u201c Peptris conc\u00e8de \u00e0 Revio Therapeutics une licence pour le premier m\u00e9dicament d\u00e9couvert en Inde gr\u00e2ce \u00e0 l&#039;IA et destin\u00e9 au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. \u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/clival.com\/news\/peptris-licenses-indias-first-ai-discovered-drug-to-revio-therapeutics\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">March\u00e9s de Clival Biotech<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Revio Th\u00e9rapeutique. <em>\u201c \u00c9tape r\u00e9glementaire importante RT001 : FDA accorde la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin au programme de lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne. \u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/%20rt001-regulatory-milestone\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Actualit\u00e9s de Revio Therapeutics<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Association de dystrophie musculaire (MDA). <em>\u201c PEPR124 (RT001) : Un m\u00e9dicament \u00e0 petite mol\u00e9cule r\u00e9orient\u00e9 comme traitement s\u00fbr et ind\u00e9pendant des mutations pour la dystrophie musculaire de Duchenne. \u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.mdaconference.org\/abstract-library\/pepr124-rt001-a-repurposed-small-molecule-drug-as-a-mutation-agnostic-and-safe-therapeutic-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Biblioth\u00e8que de r\u00e9sum\u00e9s de la conf\u00e9rence MDA<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PEPR-124 (also designated as RT001) is an AI-discovered drug candidate developed by Peptris Technologies, a Bengaluru startup based in India, specifically targeting Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Founded in 2019 and operating from C-CAMP, Peptris uses artificial intelligence and generative chemistry to design optimized molecules for once &#8220;undruggable&#8221; diseases like rare illnesses, cancer, and inflammation. Supported [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8901,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[83,937,938,939,940,925],"class_list":["post-8898","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-india","tag-pepr-124","tag-peptris-technologies","tag-revio-therapeutics","tag-rt001","tag-utrophin"],"subtitle":"Un m\u00e9dicament d\u00e9couvert gr\u00e2ce \u00e0 l'IA pourrait-il offrir une nouvelle approche pour la dystrophie musculaire de Duchenne ? Le PEPR-124 (RT001), d\u00e9velopp\u00e9 par Peptris Technologies, vise \u00e0 stimuler la production d'utrophine ind\u00e9pendamment de la mutation sous-jacente. 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