{"id":8859,"date":"2026-10-14T14:50:29","date_gmt":"2026-10-14T11:50:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8859"},"modified":"2026-10-14T15:34:05","modified_gmt":"2026-10-14T12:34:05","slug":"entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 \u00e0 18 mg\/kg dans son \u00e9tude sur le saut de l&#039;exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Entrada Therapeutics a re\u00e7u l&#039;autorisation de tester la dose la plus \u00e9lev\u00e9e dans son \u00e9tude de saut de l&#039;exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong> Le comit\u00e9 ind\u00e9pendant de surveillance des donn\u00e9es (DMC) a recommand\u00e9 de commencer la cohorte 3 \u00e0 18 mg\/kg dans l&#039;essai clinique ELEVATE-44-201, suite \u00e0 son examen des donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et pharmacocin\u00e9tiques disponibles provenant des participants de la cohorte 2.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\">Entrada passe \u00e0 la dose de 18 mg\/kg<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-entr-601-44\">Qu&#039;est-ce que le ENTR-601-44\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-the-higher-dose-mean\">Que signifie une dose plus \u00e9lev\u00e9e\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-more-data-be-available\">Quand davantage de donn\u00e9es seront-elles disponibles ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\" class=\"wp-block-heading\">Entrada passe \u00e0 la dose de 18 mg\/kg<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le comit\u00e9 de surveillance des donn\u00e9es (DMC) a examin\u00e9 les donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et de pharmacocin\u00e9tique (PK) des huit participants inclus dans la cohorte 2 de l&#039;\u00e9tude en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo et \u00e0 doses multiples croissantes. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Outil de suppression d&#039;exons DMDWarrior<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suite \u00e0 cet examen, le comit\u00e9 a recommand\u00e9 de passer \u00e0 la cohorte 3 \u00e0 18 mg\/kg, la dose la plus \u00e9lev\u00e9e pr\u00e9vue dans l&#039;\u00e9tude jusqu&#039;\u00e0 pr\u00e9sent.<\/strong> Cela repr\u00e9sente une augmentation par rapport \u00e0 12 mg\/kg dans la cohorte 2 et 6 mg\/kg dans la cohorte 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ELEVATE-44-201 est une \u00e9tude clinique de phase 1\/2 \u00e9valuant ENTR-601-44 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne pr\u00e9sentant une mutation confirm\u00e9e du g\u00e8ne DMD susceptible de b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;un saut de l&#039;exon 44.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-entr-601-44\" class=\"wp-block-heading\">Qu&#039;est-ce que le ENTR-601-44\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-44 est un traitement exp\u00e9rimental d\u00e9velopp\u00e9 par Entrada Therapeutics pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne pr\u00e9sentant des mutations compatibles avec le saut de l&#039;exon 44. Ce groupe repr\u00e9sente environ 81 % de la population mondiale de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le traitement utilise un oligonucl\u00e9otide conjugu\u00e9 \u00e0 un v\u00e9hicule d&#039;\u00e9chappement endosomal (EEV\u2122) con\u00e7u pour aider le g\u00e8ne DMD naturellement pr\u00e9sent dans le corps \u00e0 produire une dystrophine fonctionnelle.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dystrophine est une prot\u00e9ine importante pour la fonction musculaire, et la dystrophie musculaire de Duchenne est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne DMD qui affectent sa production ou sa fonction.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-does-the-higher-dose-mean\" class=\"wp-block-heading\">Que signifie une dose plus \u00e9lev\u00e9e\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon Natarajan Sethuraman, PhD, pr\u00e9sident de la recherche et du d\u00e9veloppement chez Entrada Therapeutics, le passage \u00e0 18 mg\/kg est une \u00e9tape importante dans le d\u00e9veloppement clinique de ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;entreprise pr\u00e9voit qu&#039;une dose plus \u00e9lev\u00e9e pourrait entra\u00eener une meilleure exposition au m\u00e9dicament, une production accrue de dystrophine et d&#039;\u00e9ventuels b\u00e9n\u00e9fices fonctionnels. Toutefois, il s&#039;agit l\u00e0 d&#039;hypoth\u00e8ses que l&#039;\u00e9tude en cours vise \u00e0 explorer, et non de r\u00e9sultats cliniques confirm\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;augmentation progressive des doses permettra \u00e9galement aux chercheurs de mieux comprendre l&#039;innocuit\u00e9, le profil pharmacocin\u00e9tique et les effets pharmacodynamiques du traitement.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-more-data-be-available\" class=\"wp-block-heading\">Quand davantage de donn\u00e9es seront-elles disponibles ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude Entrada Therapeutics pr\u00e9voit de publier les donn\u00e9es des participants de la cohorte 1 apr\u00e8s un an de traitement en phase ouverte plus tard en 2026. <strong>Les donn\u00e9es de la cohorte 2 sont attendues au premier trimestre 2027.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En d\u00e9cembre 2025, la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accord\u00e9 la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le passage \u00e0 la dose la plus \u00e9lev\u00e9e marque une nouvelle \u00e9tape dans le d\u00e9veloppement du ENTR-601-44. Les futures donn\u00e9es cliniques seront importantes pour comprendre son innocuit\u00e9 et ses b\u00e9n\u00e9fices potentiels pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne \u00e9ligibles \u00e0 l&#039;exclusion de l&#039;exon 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Carte des sites d&#039;essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg\/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data from participants in Cohort 2. 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Quelles pourraient \u00eatre les implications de cette \u00e9tape importante pour les perspectives de traitement futures ?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8859"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8871,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions\/8871"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8861"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8859"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8859"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8859"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}