{"id":8854,"date":"2026-10-14T11:55:39","date_gmt":"2026-10-14T08:55:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8854"},"modified":"2026-10-14T11:55:43","modified_gmt":"2026-10-14T08:55:43","slug":"sapreme-therapeutics-spm-2551-dystrophin-restoration-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/sapreme-therapeutics-spm-2551-dystrophin-restoration-duchenne\/","title":{"rendered":"Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration pr\u00e9clinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sapreme Therapeutics a annonc\u00e9 des r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement exp\u00e9rimental de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) qui utilise la technologie de saut d&#039;exons et des m\u00e9dicaments \u00e0 base d&#039;ARN, notamment des oligonucl\u00e9otides antisens (ASO).<\/strong> La soci\u00e9t\u00e9 a pr\u00e9sent\u00e9 ces nouvelles d\u00e9couvertes lors de la 22e r\u00e9union annuelle de l&#039;Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Les r\u00e9sultats ont montr\u00e9 des augmentations substantielles de la production de dystrophine apr\u00e8s une seule faible dose dans un mod\u00e8le pr\u00e9clinique de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#how-does-spm-2551-work\">Comment fonctionne le SPM-2551 ?<\/a><\/li><li><a href=\"#dystrophin-increased-to-more-than-35-and-55-of-normal-levels\">Augmentation de la dystrophine \u00e0 plus de 35% et 55% des niveaux normaux<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-human-trials-begin\">Quand les essais cliniques sur l&#039;homme d\u00e9buteront-ils ?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-do-these-results-mean-for-duchenne\">Que signifient ces r\u00e9sultats pour la dystrophie musculaire de Duchenne ?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"how-does-spm-2551-work\" class=\"wp-block-heading\">Comment fonctionne le SPM-2551 ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dystrophie musculaire de Duchenne est caus\u00e9e par des modifications g\u00e9n\u00e9tiques qui emp\u00eachent l&#039;organisme de produire suffisamment de dystrophine fonctionnelle, une prot\u00e9ine essentielle au maintien de la force et de la structure musculaire.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le SPM-2551 combine trois composants : un anticorps ciblant le tissu musculaire, un oligonucl\u00e9otide antisens d&#039;exclusion d&#039;exon con\u00e7u pour aider \u00e0 restaurer la production de dystrophine et la technologie SPT exclusive de Sapreme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La technologie SPT vise \u00e0 r\u00e9soudre un probl\u00e8me majeur pour les m\u00e9dicaments \u00e0 base d&#039;ARN. Apr\u00e8s leur entr\u00e9e dans une cellule, ces m\u00e9dicaments peuvent se retrouver pi\u00e9g\u00e9s dans de petites structures appel\u00e9es endosomes, les emp\u00eachant d&#039;atteindre leur cible. La technologie de Sapreme est con\u00e7ue pour permettre \u00e0 une plus grande quantit\u00e9 de m\u00e9dicament de s&#039;\u00e9chapper de ces structures et d&#039;agir \u00e0 l&#039;int\u00e9rieur de la cellule.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"dystrophin-increased-to-more-than-35-and-55-of-normal-levels\" class=\"wp-block-heading\">Augmentation de la dystrophine \u00e0 plus de 35% et 55% des niveaux normaux<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats les plus remarquables proviennent d&#039;un mod\u00e8le murin humanis\u00e9 de la maladie de Duchenne, d\u00e9velopp\u00e9 dans les laboratoires de la professeure Annemieke Aartsma-Rus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le SPM-2551 a permis d&#039;obtenir un saut d&#039;exon 5 \u00e0 10 fois sup\u00e9rieur \u00e0 celui des oligonucl\u00e9otides de comparaison, m\u00eame en utilisant une dose d&#039;oligonucl\u00e9otide antisens environ dix fois inf\u00e9rieure.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats concernant la dystrophine \u00e9taient particuli\u00e8rement encourageants\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u00c0 1 mg\/kg : la dystrophine a atteint plus de 35% de niveaux normaux.<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c0 3 mg\/kg : la dystrophine a atteint plus de 55% de niveaux normaux.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 mesur\u00e9s 56 jours apr\u00e8s une administration unique. Les observations indiquent que des doses plus \u00e9lev\u00e9es ont induit une restauration plus importante de la dystrophine et que cet effet s&#039;est maintenu pendant toute la dur\u00e9e de l&#039;observation.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sapreme a d\u00e9clar\u00e9 que son objectif de d\u00e9veloppement est de restaurer la dystrophine \u00e0 des niveaux sup\u00e9rieurs \u00e0 la normale (15%). Les r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques publi\u00e9s ont d\u00e9pass\u00e9 cet objectif aux deux doses test\u00e9es. Cependant, ces r\u00e9sultats proviennent d&#039;un mod\u00e8le animal et ne permettent pas de pr\u00e9dire l&#039;efficacit\u00e9 du traitement chez l&#039;humain.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-human-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">Quand les essais cliniques sur l&#039;homme d\u00e9buteront-ils ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sapreme se pr\u00e9pare \u00e0 lancer des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques pour le SPM-2551 en 2027.<\/strong> Ces \u00e9tudes visent \u00e0 g\u00e9n\u00e9rer les donn\u00e9es n\u00e9cessaires pour appuyer une \u00e9ventuelle demande d&#039;autorisation de lancement d&#039;essais cliniques.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L&#039;entreprise n&#039;a pas annonc\u00e9 de date pr\u00e9cise pour le d\u00e9but des essais cliniques.<\/strong> Son plan actuel consiste \u00e0 faire progresser le candidat vers le d\u00e9veloppement clinique, en commen\u00e7ant par les pr\u00e9parations pr\u00e9cliniques n\u00e9cessaires.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-do-these-results-mean-for-duchenne\" class=\"wp-block-heading\">Que signifient ces r\u00e9sultats pour la dystrophie musculaire de Duchenne ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans un mod\u00e8le pr\u00e9clinique, le SPM-2551 a d\u00e9montr\u00e9 une restauration substantielle de la dystrophine apr\u00e8s une seule faible dose. Son syst\u00e8me de ciblage et sa technologie d&#039;\u00e9chappement endosomal pourraient \u00e9galement permettre d&#039;obtenir des effets avec des doses plus faibles et des intervalles potentiellement plus longs entre les administrations.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La prochaine \u00e9tape cruciale consistera \u00e0 d\u00e9terminer si ces r\u00e9sultats peuvent \u00eatre reproduits de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace chez l&#039;humain. Tant que les essais cliniques n&#039;auront pas apport\u00e9 cette preuve, le SPM-2551 demeure un traitement exp\u00e9rimental et ses b\u00e9n\u00e9fices potentiels pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ne sont pas encore \u00e9tablis.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Carte des sites d&#039;essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). 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Cette approche d'exclusion d'exon pourrait-elle \u00eatre pr\u00eate pour des essais cliniques chez l'humain en 2027 ?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8854","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/9"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8854"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8854\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8855"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8854"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8854"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8854"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}