{"id":8848,"date":"2026-10-05T19:00:36","date_gmt":"2026-10-05T16:00:36","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8848"},"modified":"2026-10-05T19:09:42","modified_gmt":"2026-10-05T16:09:42","slug":"deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne\/","title":{"rendered":"L'\u00e9tude Deramiocel pr\u00e9sente des r\u00e9sultats positifs \u00e0 24 mois dans le cadre de l'\u00e9tude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"

Capricor Therapeutics a publi\u00e9 de nouveaux r\u00e9sultats de l'\u00e9tude HOPE-3 \u00e9valuant Deramiocel chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong> Les donn\u00e9es d'extension en ouvert de 24 mois se sont concentr\u00e9es sur la fonction des membres sup\u00e9rieurs et ont montr\u00e9 que les patients qui ont commenc\u00e9 le Deramiocel apr\u00e8s un an sous placebo ont connu un taux de d\u00e9clin des membres sup\u00e9rieurs significativement plus lent au cours de leur premi\u00e8re ann\u00e9e de traitement.<\/p>\n\n\n\n

Les nouveaux r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors du congr\u00e8s 2026 de la World Muscle Society. L\u2019\u00e9tude HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 \u00e9valuant le Deramiocel chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Au total, 106 patients ont \u00e9t\u00e9 initialement inclus dans la partie randomis\u00e9e et contr\u00f4l\u00e9e par placebo de l\u2019\u00e9tude. Les patients ayant termin\u00e9 cette p\u00e9riode ont pu continuer \u00e0 recevoir le Deramiocel dans le cadre d\u2019une extension en ouvert. En savoir plus\u00a0: Qu'est-ce que Deramiocel ?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Le d\u00e9clin des membres sup\u00e9rieurs s'est ralenti apr\u00e8s le d\u00e9but du traitement Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n

L'une des d\u00e9couvertes les plus importantes est venue des patients qui ont re\u00e7u un placebo pendant la premi\u00e8re ann\u00e9e, puis sont pass\u00e9s au Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n

Au cours de leur premi\u00e8re ann\u00e9e sous placebo, ces patients ont connu une baisse moyenne de 2,05 points de leur score total PUL 2.0.<\/strong> Au cours de l'ann\u00e9e suivante, apr\u00e8s le lancement de Deramiocel, leur baisse moyenne a ralenti \u00e0 0,49 point.<\/p>\n\n\n\n

Selon Capricor, cela repr\u00e9sente une r\u00e9duction de 76% du taux de d\u00e9clin des membres sup\u00e9rieurs par rapport \u00e0 l'ann\u00e9e pr\u00e9c\u00e9dente des patients sous placebo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La fonction des membres sup\u00e9rieurs est particuli\u00e8rement importante pour les personnes atteintes de Duchenne car elle est \u00e9troitement li\u00e9e \u00e0 l'autonomie et aux activit\u00e9s quotidiennes.<\/p>\n\n\n\n

Patients recevant du Deramiocel d\u00e8s le d\u00e9but<\/h2>\n\n\n\n

L'\u00e9tude a \u00e9galement suivi les patients ayant re\u00e7u le Deramiocel depuis le d\u00e9but de l'essai.<\/p>\n\n\n\n

Dans ce groupe, le score moyen PUL 2.0 a diminu\u00e9 de 0,95 point au cours de la premi\u00e8re ann\u00e9e et de 0,89 point au cours de la deuxi\u00e8me ann\u00e9e.<\/strong> La similarit\u00e9 des r\u00e9sultats observ\u00e9s sur les deux ann\u00e9es sugg\u00e8re que le d\u00e9clin plus lent s'est poursuivi au cours de la deuxi\u00e8me ann\u00e9e de traitement.<\/p>\n\n\n\n

Comparaison avec l'histoire naturelle<\/h2>\n\n\n\n

\u00c0 24 mois, les deux groupes ont montr\u00e9 un d\u00e9clin de la fonction des membres sup\u00e9rieurs moins important que pr\u00e9vu par les mod\u00e8les d'histoire naturelle.<\/p>\n\n\n\n

Les patients qui ont re\u00e7u un placebo pendant la premi\u00e8re ann\u00e9e et du Deramiocel pendant la deuxi\u00e8me ann\u00e9e ont pr\u00e9sent\u00e9 une variation observ\u00e9e de \u22123,76 points, comparativement \u00e0 une baisse naturelle pr\u00e9vue de \u22125,35 points.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Les patients qui ont re\u00e7u du Deramiocel pendant les deux ann\u00e9es ont pr\u00e9sent\u00e9 une variation observ\u00e9e de \u22123,42 points, contre une baisse pr\u00e9vue de \u22125,88 points.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Cependant, Capricor a not\u00e9 que ces comparaisons d\u2019histoire naturelle \u00e9taient uniquement descriptives et n\u2019\u00e9taient pas bas\u00e9es sur l\u2019appariement des patients ou sur des tests statistiques.<\/p>\n\n\n\n

Que signifient ces r\u00e9sultats ?<\/h2>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats \u00e0 24 mois confirment que le Deramiocel pourrait ralentir la perte de fonction des membres sup\u00e9rieurs chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le r\u00e9sultat le plus notable est la r\u00e9duction du taux de d\u00e9clin observ\u00e9e chez les patients pass\u00e9s du placebo au Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n

Par ailleurs, l\u2019extension en ouvert n\u2019a pas \u00e9t\u00e9 con\u00e7ue ni dimensionn\u00e9e pour permettre des comparaisons statistiques formelles \u00e0 24 mois. Les r\u00e9sultats doivent donc \u00eatre interpr\u00e9t\u00e9s en tenant compte des limites de la m\u00e9thodologie de l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n

Capricor a soumis ces donn\u00e9es dans le cadre d'une modification majeure de sa demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 de produits biologiques (BLA) Deramiocel. La date cible actuelle de l'action PDUFA pour la demande FDA est le 22 novembre 2026.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Capricor Therapeutics has reported new results from the HOPE-3 study evaluating Deramiocel in people with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The 24-month open-label extension data focused on Upper Limb Function and showed that patients who started Deramiocel after one year on placebo experienced a significantly slower rate of upper limb decline during their first year of […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8849,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[90,86,87,85,88,926,923],"class_list":["post-8848","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-cap-1002","tag-capricor","tag-capricor-therapeutics","tag-deramiocel","tag-fda","tag-hope-3","tag-wms-2026"],"subtitle":"L\u2019\u00e9tude Capricor Therapeutics a rapport\u00e9 des r\u00e9sultats encourageants \u00e0 24 mois dans le cadre de l\u2019\u00e9tude HOPE-3 pour le g\u00e8ne Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Les donn\u00e9es montrent un ralentissement du d\u00e9clin de la fonction des membres sup\u00e9rieurs, notamment une r\u00e9duction de la fonction du g\u00e8ne 76% apr\u00e8s le passage du placebo au traitement.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8848"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8851,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions\/8851"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8849"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8848"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8848"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8848"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}