{"id":8843,"date":"2026-10-04T10:08:04","date_gmt":"2026-10-04T07:08:04","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8843"},"modified":"2026-10-04T10:08:07","modified_gmt":"2026-10-04T07:08:07","slug":"rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026\/","title":{"rendered":"Ractigen Therapeutics rapporte des donn\u00e9es positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics a pr\u00e9sent\u00e9 des donn\u00e9es positives de premi\u00e8re administration chez l'homme pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement exp\u00e9rimental pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) qui utilise de petits ARN activateurs (saRNA) pour augmenter la production d'utrophine.<\/strong> Les donn\u00e9es de l'\u00e9tude de phase I ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es lors du 31e congr\u00e8s annuel de la World Muscle Society (WMS 2026) \u00e0 Hiroshima, au Japon. Ces r\u00e9sultats apportent les premi\u00e8res preuves cliniques que l'ARNsi peut atteindre le muscle squelettique humain et activer une prot\u00e9ine naturelle. En savoir plus\u00a0: NCT07282652<\/a><\/p>\n\n\n\n

Qu'est-ce que l'utrophine et pourquoi est-elle importante\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n

L'utrophine est une prot\u00e9ine naturelle structurellement apparent\u00e9e \u00e0 la dystrophine. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, l'absence de dystrophine fonctionnelle endommage les fibres musculaires. L'utrophine peut se substituer \u00e0 la dystrophine au niveau de la membrane musculaire, quelle que soit la mutation sp\u00e9cifique du g\u00e8ne DMD dont souffre la personne.<\/p>\n\n\n\n

C\u2019est pourquoi l\u2019augmentation de l\u2019utrophine pourrait constituer une approche th\u00e9rapeutique ind\u00e9pendante de la mutation g\u00e9n\u00e9tique sp\u00e9cifique du patient. Le RAG-18 vise \u00e0 stimuler la production endog\u00e8ne d\u2019utrophine plut\u00f4t que d\u2019introduire un g\u00e8ne de remplacement.<\/p>\n\n\n\n

Comment fonctionne le RAG-18 ?<\/h2>\n\n\n\n

RAG-18 utilise la technologie d'activation de l'ARN Ractigen Therapeutics et est administr\u00e9 gr\u00e2ce \u00e0 la technologie d'oligonucl\u00e9otides conjugu\u00e9s aux lipides (LiCO\u2122) de la soci\u00e9t\u00e9. Il est administr\u00e9 par perfusion intraveineuse mensuelle.<\/p>\n\n\n\n

Ce traitement vise \u00e0 utiliser le m\u00e9canisme de transcription cellulaire pour augmenter la production d'utrophine. Il ne fait appel ni \u00e0 un vecteur viral ni \u00e0 une modification permanente de l'ADN. RAG-18 a \u00e9galement re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin et la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare aux \u00c9tats-Unis (FDA).<\/p>\n\n\n\n

Qu'ont montr\u00e9 les trois premiers participants ?<\/h2>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es rapport\u00e9es proviennent de la premi\u00e8re cohorte de trois gar\u00e7ons ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 15 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne confirm\u00e9e g\u00e9n\u00e9tiquement. Ils ont re\u00e7u 15 mg de RAG-18 par mois et ont \u00e9t\u00e9 suivis jusqu'au jour 169.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Les biopsies musculaires ont montr\u00e9 une augmentation de 3,5 \u00e0 5,3 fois de l'utrophine au niveau de la membrane musculaire par rapport \u00e0 la valeur de r\u00e9f\u00e9rence.<\/strong> Les chercheurs ont \u00e9galement observ\u00e9 des modifications de la structure musculaire, notamment une augmentation de la taille des fibres musculaires et une r\u00e9duction de la masse grasse. L'IRM musculaire a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 une diminution des param\u00e8tres associ\u00e9s \u00e0 l'\u0153d\u00e8me et \u00e0 l'inflammation musculaires actifs. Lire la suite\u00a0: S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance du RAG-18<\/a><\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats fonctionnels ont montr\u00e9 des signes mitig\u00e9s, mais globalement positifs ou stables. Un participant a am\u00e9lior\u00e9 sa distance de marche de 36,5 m\u00e8tres en 6 minutes, tandis qu'un autre a maintenu la sienne. Un troisi\u00e8me participant a enregistr\u00e9 une diminution de 62,5 m\u00e8tres. Les mesures pulmonaires ont montr\u00e9 des tendances num\u00e9riques positives chez les trois participants. La fonction cardiaque est rest\u00e9e dans les limites de la normale pendant les 24 semaines de suivi.<\/p>\n\n\n\n

S\u00e9curit\u00e9 et prochaines \u00e9tapes<\/h2>\n\n\n\n

Dans la premi\u00e8re cohorte, le RAG-18 a pr\u00e9sent\u00e9 un profil de s\u00e9curit\u00e9 et de tol\u00e9rance favorable. Aucune toxicit\u00e9 limitant la dose, aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave ni aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable de grade 3 ou sup\u00e9rieur survenu pendant le traitement n'ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s. Les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables rapport\u00e9s \u00e9taient l\u00e9gers et transitoires.<\/p>\n\n\n\n

La deuxi\u00e8me cohorte, utilisant une dose mensuelle de 30 mg, est enti\u00e8rement recrut\u00e9e et le suivi de s\u00e9curit\u00e9 se poursuit.<\/p>\n\n\n\n

Ces premiers r\u00e9sultats apportent une preuve clinique du m\u00e9canisme d'activation de l'ARN dans la dystrophie musculaire de Duchenne, d\u00e9montrant que RAG-18 peut augmenter l'utrophine dans le muscle squelettique humain.<\/strong> Cependant, les r\u00e9sultats fonctionnels \u00e9taient mitig\u00e9s chez les trois participants, et l'\u00e9tude n'en est qu'\u00e0 ses d\u00e9buts.<\/p>\n\n\n\n

D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics has presented positive first-in-human data for RAG-18 (NCT07282652), an investigational treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses small activating RNA (saRNA) to increase the production of utrophin. The Phase I study data were presented at the 31st Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 2026) in Hiroshima, Japan. The results provide […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8845,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[123,466,467,465,925],"class_list":["post-8843","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-china","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrophin"],"subtitle":"RAG-18 appara\u00eet comme une nouvelle approche prometteuse pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Les premi\u00e8res donn\u00e9es montrent une augmentation de l'utrophine dans les muscles, offrant un premier aper\u00e7u de l'activation de l'ARN chez l'humain. Mais quelles sont les implications pour les patients ?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8843"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8846,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions\/8846"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8845"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8843"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8843"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8843"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}