{"id":8834,"date":"2026-10-01T15:39:32","date_gmt":"2026-10-01T12:39:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8834"},"modified":"2026-10-01T15:39:36","modified_gmt":"2026-10-01T12:39:36","slug":"brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data\/","title":{"rendered":"L'\u00e9tude NS Pharma (Brogidirsen) pr\u00e9sente des donn\u00e9es cliniques \u00e0 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut de l'exon 44."},"content":{"rendered":"

Le brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement exp\u00e9rimental pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) con\u00e7u pour les patients pr\u00e9sentant des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine susceptibles de subir un saut de l'exon 44.<\/strong> Les donn\u00e9es d'efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 cinq ans issues du d\u00e9veloppement clinique du brogidirsen ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es lors du 31e congr\u00e8s international annuel de la World Muscle Society, qui s'est tenu \u00e0 Hiroshima, au Japon, du 29 septembre au 3 octobre 2026.<\/p>\n\n\n\n

NS Pharma, Inc., dont le si\u00e8ge social est situ\u00e9 \u00e0 Paramus, dans le New Jersey, est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e dans les maladies rares et une filiale de Nippon Shinyaku Co., Ltd., dont le si\u00e8ge social est situ\u00e9 \u00e0 Kyoto, au Japon. Le Brogidirsen a \u00e9t\u00e9 cod\u00e9couvert par Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie (NCNP) en tant que traitement exp\u00e9rimental pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dont les mutations g\u00e9n\u00e9tiques sont susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut d'exon 44. Apprendre encore plus<\/strong>:\u00a0Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d'exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats r\u00e9cemment pr\u00e9sent\u00e9s proviennent d'un essai clinique men\u00e9 \u00e0 l'initiative des investigateurs par le NCNP et de son \u00e9tude d'extension en ouvert men\u00e9e par Nippon Shinyaku. Les \u00e9tudes ont \u00e9valu\u00e9 l'efficacit\u00e9 et l'innocuit\u00e9 du brogidirsen chez six participants ayant re\u00e7u une dose hebdomadaire par voie intraveineuse (IV).<\/p>\n\n\n\n

Maintien de la fonction motrice pendant plus de cinq ans<\/h2>\n\n\n\n

L'un des principaux r\u00e9sultats a mis en \u00e9vidence le maintien de la fonction motrice chez les participants rest\u00e9s ambulatoires durant l'\u00e9tude. L'\u00e9valuation a montr\u00e9 que cette fonction motrice \u00e9tait maintenue, voire am\u00e9lior\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n

La fonction des membres sup\u00e9rieurs a \u00e9t\u00e9 maintenue chez tous les participants, y compris ceux devenus non ambulatoires au cours de l'\u00e9tude. Ces r\u00e9sultats s'inscrivent dans le cadre de l'\u00e9valuation \u00e0 cinq ans des participants recevant un traitement prolong\u00e9 par brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats fournissent des donn\u00e9es cliniques sur les r\u00e9sultats fonctionnels sur une p\u00e9riode de traitement prolong\u00e9e et sugg\u00e8rent le potentiel du brogidirsen \u00e0 ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD qui sont susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut de l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave ou s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 au traitement n'a \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9.<\/h2>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats de s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 cinq ans constituaient un autre volet important de la pr\u00e9sentation. Apr\u00e8s cinq ans de traitement par brogidirsen, les participants n'ont pr\u00e9sent\u00e9 aucun effet ind\u00e9sirable grave ou s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 \u00e0 l'administration prolong\u00e9e de ce m\u00e9dicament.<\/p>\n\n\n\n

L'\u00e9tude n'a \u00e9galement signal\u00e9 aucun cas d'anaphylaxie li\u00e9e au traitement, et aucun arr\u00eat de traitement n'a \u00e9t\u00e9 constat\u00e9 au cours de la p\u00e9riode de cinq ans.<\/p>\n\n\n\n

D\u2019apr\u00e8s les donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es, ces r\u00e9sultats indiquent un profil de s\u00e9curit\u00e9 acceptable pour une administration \u00e0 long terme chez les participants \u00e9valu\u00e9s dans l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n

Comparaison avec l'histoire naturelle de la DMD<\/h2>\n\n\n\n

Les chercheurs ont \u00e9galement compar\u00e9 plusieurs mesures fonctionnelles aux donn\u00e9es d'\u00e9volution naturelle de la DMD. Pour plusieurs mesures, les r\u00e9sultats fonctionnels observ\u00e9s dans l'\u00e9tude \u00e9taient comparables \u00e0 l'\u00e9volution naturelle de la maladie.<\/p>\n\n\n\n

La soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9clar\u00e9 que les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que le brogidirsen pourrait potentiellement ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD dont les mutations sont susceptibles d'\u00eatre modifi\u00e9es par le saut de l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Toutefois, l'\u00e9tude d'extension se poursuit. Elle continuera d'\u00e9valuer l'efficacit\u00e9 et l'innocuit\u00e9 de l'administration \u00e0 long terme de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

\u00c9tude mondiale de phase II en cours<\/h2>\n\n\n\n

En plus de l'\u00e9tude d'extension en cours, Nippon Shinyaku et sa filiale NS Pharma m\u00e8nent une \u00e9tude mondiale de phase II sur le brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es \u00e0 cinq ans pr\u00e9sent\u00e9es au congr\u00e8s de la World Muscle Society fournissent des informations cliniques \u00e0 plus long terme concernant six participants trait\u00e9s par brogidirsen intraveineux hebdomadaire. Les r\u00e9sultats comprennent des observations sur la fonction motrice, la fonction des membres sup\u00e9rieurs, la s\u00e9curit\u00e9 et des comparaisons avec les donn\u00e9es d'histoire naturelle de la DMD.<\/p>\n\n\n\n

Brogidirsen reste un traitement exp\u00e9rimental, et les \u00e9tudes en cours fourniront des informations suppl\u00e9mentaires sur son efficacit\u00e9 et son innocuit\u00e9 chez les patients atteints de DMD qui sont susceptibles de subir un saut de l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n

D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

NS Pharma\u2019s brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) is an investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) designed for patients with dystrophin gene mutations amenable to exon 44 skipping. Five-year efficacy and safety data from the clinical development of brogidirsen were presented at the 31st annual International Congress of the World Muscle Society, held in Hiroshima, Japan, from September […]<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":8835,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[138,137,141,127,246,136,924,140],"class_list":["post-8834","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-brogidirsen","tag-clinical-trial","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-pharma","tag-ns-089-ncnp-02"],"subtitle":"Le g\u00e8ne Brogidirsen suscite un int\u00e9r\u00eat croissant dans la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne. De nouvelles donn\u00e9es \u00e0 5 ans d\u00e9montrent son potentiel chez les patients pouvant b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut d'exon 44, avec des r\u00e9sultats encourageants sur la fonction motrice et la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8834"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8837,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions\/8837"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8835"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8834"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8834"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8834"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}