{"id":8829,"date":"2026-10-01T01:19:49","date_gmt":"2026-09-30T22:19:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8829"},"modified":"2026-10-01T01:26:21","modified_gmt":"2026-09-30T22:26:21","slug":"elevidys-dmd-2026-wms-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/elevidys-dmd-2026-wms-data\/","title":{"rendered":"Donn\u00e9es ELEVIDYS WMS 2026\u00a0: ce qu\u2019elles montrent et ce qu\u2019elles ne montrent pas"},"content":{"rendered":"

La soci\u00e9t\u00e9 Sarepta Therapeutics a pr\u00e9sent\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es sur ELEVIDYS (d\u00e9landistrog\u00e8ne mox\u00e9parvovec) lors du congr\u00e8s annuel 2026 de la World Muscle Society \u00e0 Hiroshima, au Japon. Elle a notamment pr\u00e9sent\u00e9 des r\u00e9sultats fonctionnels obtenus chez des patients \u00e2g\u00e9s ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ainsi que des donn\u00e9es sur l'expression de la microdystrophine chez de jeunes enfants. Une limitation importante est que la nouvelle analyse ne rapporte pas les r\u00e9sultats de la CK, de l'AST ou de l'ALT comme mesures de l'efficacit\u00e9 du traitement.<\/strong> L'ALT est mentionn\u00e9e dans le contexte du risque connu de l\u00e9sions h\u00e9patiques, mais le communiqu\u00e9 ne fournit pas de nouvelles donn\u00e9es d'efficacit\u00e9 concernant la CK\/AST\/ALT. Lire la suite\u00a0: La NSAA seule ne suffit pas<\/a><\/p>\n\n\n\n

R\u00e9sultats fonctionnels chez les patients \u00e2g\u00e9s de 8 \u00e0 12 ans<\/h2>\n\n\n\n

La principale nouvelle analyse a port\u00e9 sur 25 patients atteints de DMD, \u00e2g\u00e9s de 8 \u00e0 12 ans au moment de l'administration d'ELEVIDYS. Ces patients provenaient des \u00e9tudes EMBARK et ENDEAVOR et ont \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s \u00e0 99 patients issus de bases de donn\u00e9es externes d'histoire naturelle.<\/p>\n\n\n\n

Selon Sarepta, le groupe t\u00e9moin externe a \u00e9t\u00e9 s\u00e9lectionn\u00e9 et \u00e9quilibr\u00e9 en fonction de facteurs susceptibles d'influencer la progression de la maladie. L'objectif \u00e9tait de constituer un groupe plus comparable pour \u00e9valuer les r\u00e9sultats fonctionnels apr\u00e8s traitement.<\/p>\n\n\n\n

Sur une p\u00e9riode de deux ans, les patients trait\u00e9s par ELEVIDYS ont montr\u00e9 des diff\u00e9rences par rapport au groupe t\u00e9moin externe sur plusieurs mesures fonctionnelles.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019\u00e9valuation ambulatoire North Star (NSAA), une mesure couramment utilis\u00e9e pour \u00e9valuer la fonction motrice chez les gar\u00e7ons ambulatoires atteints de DMD, a montr\u00e9 une diff\u00e9rence moyenne des moindres carr\u00e9s de 3,32 points par rapport au groupe t\u00e9moin externe, avec une valeur P rapport\u00e9e de 0,0022. En savoir plus\u00a0: Qu'est-ce que la NSAA ?<\/a><\/p>\n\n\n\n

L'analyse a \u00e9galement port\u00e9 sur des tests fonctionnels chronom\u00e9tr\u00e9s. La vitesse de passage de la position debout au sol a montr\u00e9 une diff\u00e9rence de 0,041 passage par seconde (p = 0,0019). Pour le test de marche\/course sur 10 m\u00e8tres, la diff\u00e9rence de vitesse \u00e9tait de 0,195 m\u00e8tre par seconde (p = 0,0114).<\/p>\n\n\n\n

Sarepta a indiqu\u00e9 que des diff\u00e9rences cliniquement significatives ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9es un et deux ans apr\u00e8s le traitement. L'entreprise a interpr\u00e9t\u00e9 ces r\u00e9sultats comme la preuve d'un effet th\u00e9rapeutique durable et d'un ralentissement du d\u00e9clin fonctionnel chez les enfants ambulatoires de 8 \u00e0 12 ans.<\/p>\n\n\n\n

Cependant, ces r\u00e9sultats proviennent d'une analyse utilisant un groupe t\u00e9moin externe plut\u00f4t qu'un groupe placebo randomis\u00e9 concomitant. L'entreprise pr\u00e9cise que les groupes ont \u00e9t\u00e9 soigneusement appari\u00e9s, mais un suivi continu demeure important pour comprendre l'effet \u00e0 long terme du traitement.<\/p>\n\n\n\n

Donn\u00e9es sur la micro-dystrophine chez les jeunes enfants<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta a \u00e9galement pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats d'enfants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 moins de 3 ans ayant particip\u00e9 aux \u00e9tudes ENDEAVOR et ENVOL.<\/p>\n\n\n\n

Douze semaines apr\u00e8s le traitement, l'analyse a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 une forte expression et une localisation de la micro-dystrophine ELEVIDYS dans les cellules musculaires. Six enfants de la cohorte 6 de l'\u00e9tude ENDEAVOR et trois enfants de la cohorte B de l'\u00e9tude ENVOL ont \u00e9t\u00e9 inclus dans l'analyse.<\/p>\n\n\n\n

Dans le groupe ENDEAVOR, le nombre moyen de copies du g\u00e9nome vectoriel \u00e9tait de 4,5 copies par noyau, tandis que les r\u00e9sultats de Western blot ont montr\u00e9 une expression de microdystrophine de 93,91 fois celle du groupe contr\u00f4le (TP178T). Le pourcentage de fibres positives \u00e0 la dystrophine \u00e9tait de 79,91 (TP178T).<\/p>\n\n\n\n

Dans le groupe ENVOL, les r\u00e9sultats correspondants \u00e9taient de 5,3 copies du g\u00e9nome du vecteur par noyau, 72,8% de contr\u00f4le par Western blot et 64,7% fibres positives \u00e0 la dystrophine.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta a rapport\u00e9 que l'expression moyenne et minimale de la microdystrophine chez ces tr\u00e8s jeunes patients \u00e9tait sup\u00e9rieure aux r\u00e9sultats pr\u00e9c\u00e9demment obtenus chez des patients plus \u00e2g\u00e9s, ambulatoires ou non. Cependant, le suivi de ces enfants se poursuit afin de d\u00e9terminer si l'expression biologique de la microdystrophine se traduit par des b\u00e9n\u00e9fices fonctionnels mesurables \u00e0 long terme.<\/p>\n\n\n\n

Constatations en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9<\/h2>\n\n\n\n

Chez les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 8 \u00e0 12 ans, Sarepta a indiqu\u00e9 que le profil de s\u00e9curit\u00e9 restait conforme au profil de s\u00e9curit\u00e9 connu d'ELEVIDYS. Les naus\u00e9es et les vomissements ont \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9s comme les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quents li\u00e9s au traitement dans cette analyse.<\/p>\n\n\n\n

La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement indiqu\u00e9 que les r\u00e9sultats en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9 chez les jeunes enfants \u00e9taient g\u00e9rables et conformes au profil de s\u00e9curit\u00e9 pr\u00e9c\u00e9demment observ\u00e9 chez les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de quatre ans et plus.<\/p>\n\n\n\n

Il est important de distinguer l'expression biologique des r\u00e9sultats cliniques. L'expression de la microdystrophine d\u00e9montre que le traitement peut produire la prot\u00e9ine cibl\u00e9e dans le muscle, tandis que les mesures fonctionnelles telles que le dosage de l'AINS et les tests chronom\u00e9tr\u00e9s fournissent des informations sur les performances physiques des patients au fil du temps.<\/p>\n\n\n\n

Ce que r\u00e9v\u00e8lent les nouvelles donn\u00e9es<\/h2>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es WMS de 2026 enrichissent les preuves cliniques pr\u00e9sent\u00e9es pour ELEVIDYS \u00e0 diff\u00e9rents \u00e2ges et stades de la DMD ambulatoire. L'analyse des patients plus \u00e2g\u00e9s fournit des donn\u00e9es fonctionnelles sur deux ans chez les patients \u00e2g\u00e9s de 8 \u00e0 12 ans, tandis que l'analyse des patients plus jeunes apporte des preuves pr\u00e9coces de l'expression de la microdystrophine chez les enfants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 moins de 3 ans.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats rapport\u00e9s par Sarepta sugg\u00e8rent que des diff\u00e9rences fonctionnelles peuvent \u00eatre observ\u00e9es chez les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s, comparativement \u00e0 un groupe t\u00e9moin externe bien appari\u00e9. Parall\u00e8lement, les r\u00e9sultats obtenus chez les patients plus jeunes apportent la preuve biologique d'une production de microdystrophine peu apr\u00e8s le traitement.<\/p>\n\n\n\n

Un suivi \u00e0 plus long terme sera important, notamment pour les enfants les plus jeunes, car les r\u00e9sultats d'expression \u00e0 12 semaines ne permettent pas \u00e0 eux seuls d'\u00e9tablir un b\u00e9n\u00e9fice fonctionnel \u00e0 long terme. Sarepta continue de suivre ces patients afin de recueillir des informations cliniques suppl\u00e9mentaires.<\/p>\n\n\n\n

Il est \u00e9galement important de noter que l\u2019utilisation d\u2019ELEVIDYS chez les enfants de moins de quatre ans demeure exp\u00e9rimentale et n\u2019a pas \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e par les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires. Aux \u00c9tats-Unis, l\u2019indication actuelle (FDA) concerne les patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de quatre ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et porteurs d\u2019une mutation g\u00e9n\u00e9tique confirm\u00e9e du g\u00e8ne DMD.<\/p>\n\n\n\n

D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World Muscle Society Annual Congress in Hiroshima, Japan. The company reported functional results from older ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), together with micro-dystrophin expression data from younger children. One important limitation is that the new analysis does not report CK, […]<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":8832,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,413,817,118,33,61,888,65,923],"class_list":["post-8829","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-dmd-clinical-trials","tag-dmd-treatment","tag-duchenne","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-micro-dystrophin","tag-sarepta","tag-wms-2026"],"subtitle":"De nouvelles donn\u00e9es WMS de 2026, fournies par Sarepta, r\u00e9v\u00e8lent les r\u00e9sultats fonctionnels obtenus avec ELEVIDYS chez des patients \u00e2g\u00e9s atteints de DMD ambulatoire, ainsi que l'expression de la microdystrophine chez de jeunes enfants. Ces r\u00e9sultats offrent un nouvel \u00e9clairage sur l'impact potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 diff\u00e9rents \u00e2ges.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8829"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8833,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions\/8833"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8829"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8829"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8829"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}