{"id":8738,"date":"2026-09-11T08:50:43","date_gmt":"2026-09-11T05:50:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8738"},"modified":"2026-09-11T08:50:46","modified_gmt":"2026-09-11T05:50:46","slug":"exegenesis-modalis-mdl-201-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/exegenesis-modalis-mdl-201-dmd\/","title":{"rendered":"Les projets Exegenesis Bio et Modalis collaborent pour faire progresser le MDL-201 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"

Les soci\u00e9t\u00e9s Exegenesis Bio et Modalis Therapeutics ont annonc\u00e9 une collaboration de recherche et un accord de licence pour faire progresser le MDL-201, un nouveau traitement potentiel pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Cette collaboration associe deux technologies\u00a0: la plateforme d\u2019\u00e9dition de l\u2019\u00e9pig\u00e9nome Modalis\u2019 CRISPR-GNDM et la capside AAV EMC181 de Exegenesis Bio, ciblant les muscles. L\u2019accord devrait entrer en vigueur le 14\u00a0septembre\u00a02026.<\/p>\n\n\n\n

Une approche diff\u00e9rente du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n

Le MDL-201 est d\u00e9velopp\u00e9 comme une th\u00e9rapie ind\u00e9pendante des mutations, ce qui signifie qu'il est destin\u00e9 \u00e0 potentiellement traiter un large \u00e9ventail de personnes atteintes de DMD plut\u00f4t que de se limiter \u00e0 des mutations sp\u00e9cifiques.<\/p>\n\n\n\n

Au lieu de tenter de remplacer le g\u00e8ne de la dystrophine, le MDL-201 est con\u00e7u pour augmenter la production d'utrophine, une prot\u00e9ine qui peut compl\u00e9ter partiellement la fonction de la dystrophine dans le muscle.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Cette th\u00e9rapie utilise la technologie exclusive CRISPR-GNDM (Modulation dirig\u00e9e par un nucl\u00e9otide guide) de Modalis. Contrairement aux approches CRISPR classiques qui peuvent couper l'ADN, CRISPR-GNDM est con\u00e7u pour r\u00e9guler l'expression g\u00e9nique sans alt\u00e9rer les deux brins d'ADN. Pour le MDL-201, l'objectif est d'activer de mani\u00e8re s\u00e9lective et durable le g\u00e8ne de l'utrophine dans le tissu musculaire.<\/p>\n\n\n\n

Pourquoi la capside de l'AAV est importante<\/h2>\n\n\n\n

L'un des \u00e9l\u00e9ments cl\u00e9s de cette collaboration est la capside AAV EMC181 de Exegenesis Bio.<\/p>\n\n\n\n

Les capsides AAV sont les composants de vectorisation utilis\u00e9s pour acheminer les agents th\u00e9rapeutiques de th\u00e9rapie g\u00e9nique jusqu'aux cellules cibles. L'EMC181 a \u00e9t\u00e9 con\u00e7u pour pr\u00e9senter un tropisme \u00e9lev\u00e9 pour le tissu musculaire, tout en \u00e9tant capable de cibler sp\u00e9cifiquement le foie.<\/p>\n\n\n\n

Cette association vise \u00e0 am\u00e9liorer la diffusion du m\u00e9dicament dans les muscles tout en r\u00e9duisant son exposition \u00e0 des organes comme le foie. Les entreprises estiment que cela pourrait potentiellement am\u00e9liorer le profil th\u00e9rapeutique du MDL-201.<\/p>\n\n\n\n

Combinaison de deux technologies<\/h2>\n\n\n\n

Cette collaboration associe la technologie d'administration de th\u00e9rapie g\u00e9nique de Exegenesis Bio \u00e0 l'exp\u00e9rience de d\u00e9veloppement et \u00e0 la charge utile CRISPR-GNDM de Modalis.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Exegenesis Bio contribuera \u00e0 l'EMC181, tandis que Modalis utilisera la capside associ\u00e9e \u00e0 sa technologie CRISPR-GNDM pour le MDL-201. Les entreprises visent \u00e0 am\u00e9liorer le ciblage musculaire et \u00e0 faire progresser le programme par le biais d'\u00e9tudes pr\u00e9cliniques, puis cliniques.<\/p>\n\n\n\n

Le PDG de Modalis, Haruhiko Morita, a d\u00e9crit cette combinaison comme alliant une activation durable de l'utrophine et une administration cibl\u00e9e sur les muscles, avec pour objectif \u00e0 long terme de d\u00e9velopper une approche th\u00e9rapeutique diff\u00e9renci\u00e9e qui pourrait potentiellement \u00eatre applicable \u00e0 diff\u00e9rentes mutations de la DMD.<\/p>\n\n\n\n

Ce que cela signifie pour la communaut\u00e9 DMD<\/h2>\n\n\n\n

Le MDL-201 repr\u00e9sente une approche diff\u00e9rente des th\u00e9rapies con\u00e7ues pour remplacer ou restaurer directement la dystrophine.<\/p>\n\n\n\n

Il est toutefois important de comprendre que le MDL-201 est encore au stade de la recherche et du d\u00e9veloppement. L\u2019annonce d\u00e9crit les plans visant \u00e0 faire progresser le programme vers le d\u00e9veloppement pr\u00e9clinique et clinique\u00a0; elle ne pr\u00e9sente pas de r\u00e9sultats d\u2019efficacit\u00e9 ou d\u2019innocuit\u00e9 chez les patients.<\/p>\n\n\n\n

L'objectif imm\u00e9diat des entreprises est de combiner leurs technologies et d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement du MDL-201. Si le programme aboutit, il pourrait \u00e0 terme constituer une nouvelle strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique potentielle pour la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n

D\u00e9couvrez-en plus<\/strong>:\u00a0Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Exegenesis Bio and Modalis Therapeutics Corporation have announced a research collaboration and license agreement to advance MDL-201, a potential new treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The collaboration brings together two technologies: Modalis\u2019 CRISPR-GNDM epigenome editing platform and Exegenesis Bio\u2019s EMC181 muscle-targeting AAV capsid. The agreement is expected to become effective on September 14, 2026. […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8741,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[907,906,909,908],"class_list":["post-8738","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-crispr-gndm","tag-exegenesis-bio","tag-mdl-201","tag-modalis-therapeutics"],"subtitle":"Les laboratoires Exegenesis Bio et Modalis unissent leurs forces pour faire progresser le MDL-201, une nouvelle approche th\u00e9rapeutique potentielle pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Ce traitement vise \u00e0 activer l'utrophine gr\u00e2ce \u00e0 l'utilisation de CRISPR-GNDM et d'un vecteur AAV cibl\u00e9.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8738"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8740,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions\/8740"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8741"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8738"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8738"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8738"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}