La Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accept\u00e9 la demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) du delpacibart zotadirsen (del-zota) pour un examen prioritaire chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui pr\u00e9sentent des variantes g\u00e9n\u00e9tiques pouvant \u00eatre trait\u00e9es par saut de l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n
D'apr\u00e8s une mise \u00e0 jour d'Avidity, une soci\u00e9t\u00e9 du groupe Novartis, le comit\u00e9 FDA a d\u00e9termin\u00e9 que la demande \u00e9tait suffisamment compl\u00e8te pour entamer un examen approfondi. La demande sera \u00e9galement \u00e9valu\u00e9e selon la proc\u00e9dure d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota est d\u00e9velopp\u00e9 comme traitement potentiel pour les personnes atteintes de DMD44, c'est-\u00e0-dire les patients dont les modifications g\u00e9n\u00e9tiques sp\u00e9cifiques peuvent \u00eatre sujettes \u00e0 l'exclusion de l'exon 44.<\/p>\n\n\n\n
Le saut d'exon est une approche th\u00e9rapeutique visant \u00e0 aider les cellules \u00e0 produire une forme plus courte, mais potentiellement fonctionnelle, de dystrophine en permettant \u00e0 la machinerie cellulaire de sauter un exon sp\u00e9cifique lors de la maturation de l'ARN de la dystrophine. En savoir plus\u00a0: Qu'est-ce que la th\u00e9rapie par saut d'exons\u00a0?<\/a><\/p>\n\n\n\n Cependant, le brevet FDA n'a pas encore \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 pour le brevet del-zota. Cette \u00e9tape signifie que la demande est entr\u00e9e dans le processus d'examen du brevet FDA.<\/p>\n\n\n\n La proc\u00e9dure d'autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e du FDA permet \u00e0 certains traitements contre les maladies graves d'\u00eatre mis \u00e0 la disposition des patients plus rapidement lorsqu'ils r\u00e9pondent \u00e0 un besoin m\u00e9dical non satisfait. L'autorisation peut reposer sur un crit\u00e8re d'\u00e9valuation substitutif consid\u00e9r\u00e9 comme raisonnablement susceptible de pr\u00e9dire un b\u00e9n\u00e9fice clinique, tandis que des \u00e9tudes compl\u00e9mentaires sont men\u00e9es pour confirmer ce b\u00e9n\u00e9fice. En savoir plus\u00a0: Que signifie BLA ?<\/a><\/p>\n\n\n\n Cela signifie que m\u00eame si le FDA obtient une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e, des recherches cliniques suppl\u00e9mentaires resteront importantes pour confirmer le b\u00e9n\u00e9fice clinique attendu.<\/p>\n\n\n\n La demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) inclut des donn\u00e9es issues des essais cliniques de phase 1\/2 EXPLORE44 et EXPLORE44-OLE.<\/p>\n\n\n\n Un essai mondial de phase 3 du SAFARI44 a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 lanc\u00e9 \u00e0 titre d'\u00e9tude de confirmation. Selon Avidity, cet essai vise \u00e0 \u00e9valuer plus pr\u00e9cis\u00e9ment la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme du del-zota et \u00e0 confirmer son b\u00e9n\u00e9fice clinique. L'\u00e9tude sera men\u00e9e hors des \u00c9tats-Unis.<\/p>\n\n\n\n L\u2019entreprise a d\u00e9clar\u00e9 que ce programme de d\u00e9veloppement n\u2019aurait pas \u00e9t\u00e9 possible sans la participation des patients, des aidants, des familles, des associations de d\u00e9fense des droits, des chercheurs et des \u00e9quipes de recherche clinique. En savoir plus\u00a0: Explorez les essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n Le comit\u00e9 FDA va maintenant examiner la demande del-zota. L'annonce du 8 septembre ne constitue pas une approbation du comit\u00e9 FDA.<\/p>\n\n\n\n Avidity a indiqu\u00e9 qu'elle fournirait des mises \u00e0 jour suppl\u00e9mentaires d\u00e8s qu'elles seraient disponibles et a conseill\u00e9 aux patients et \u00e0 leurs familles ayant des questions sur le del-zota ou les essais cliniques de s'adresser \u00e0 leurs professionnels de la sant\u00e9.<\/p>\n\n\n\nQue signifie l'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n
Essai de phase 3 SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n
Que va-t-il se passer ensuite ?<\/h2>\n\n\n\n