REGENXBIO a annonc\u00e9 la fin de l'administration du traitement aux patients dans le cadre de l'\u00e9tude de confirmation de RGX-202, sa th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette \u00e9tape importante marque la finalisation du programme de d\u00e9veloppement en vue de l'enregistrement du produit et soutient le d\u00e9p\u00f4t pr\u00e9vu d'une demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) aupr\u00e8s de la FDA (FDA) au troisi\u00e8me trimestre 2026.<\/p>\n\n\n\n
L'entreprise pr\u00e9voit que, si elle est approuv\u00e9e, la th\u00e9rapie g\u00e9nique RGX-202 pourrait devenir l'une des prochaines th\u00e9rapies disponibles pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Selon REGENXBIO, le recrutement et l'administration du traitement dans l'\u00e9tude de confirmation ont \u00e9t\u00e9 achev\u00e9s plus t\u00f4t que pr\u00e9vu en raison du vif int\u00e9r\u00eat manifest\u00e9 tant par les patients que par les investigateurs cliniques.<\/p>\n\n\n\n
L\u2019ach\u00e8vement de cette \u00e9tude permet \u00e0 la soci\u00e9t\u00e9 de poursuivre le d\u00e9p\u00f4t de sa demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) dans le cadre de la proc\u00e9dure d\u2019approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e du FDA. En savoir plus\u00a0: Que signifie BLA dans le cadre des approbations de m\u00e9dicaments FDA\u00a0?<\/a><\/p>\n\n\n\n La proc\u00e9dure d'autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e vise \u00e0 permettre aux traitements prometteurs contre les maladies graves d'\u00eatre mis plus rapidement \u00e0 la disposition des patients. Dans le cadre de ce processus, les th\u00e9rapies peuvent \u00eatre approuv\u00e9es sur la base de crit\u00e8res d'\u00e9valuation interm\u00e9diaires, tels que des biomarqueurs, susceptibles de pr\u00e9dire un b\u00e9n\u00e9fice clinique.<\/p>\n\n\n\n REGENXBIO estime que le RGX-202 r\u00e9pond \u00e0 ces exigences sur la base de ses donn\u00e9es d'expression de la microdystrophine, de ses r\u00e9sultats fonctionnels et de son profil de s\u00e9curit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n REGENXBIO pr\u00e9voit de commencer sa soumission de BLA au cours du troisi\u00e8me trimestre 2026.<\/p>\n\n\n\n La demande devrait comprendre\u00a0:<\/p>\n\n\n\n Si l'examen du FDA se d\u00e9roule comme pr\u00e9vu, la soci\u00e9t\u00e9 estime que le RGX-202 pourrait potentiellement recevoir une approbation au cours du second semestre 2027.<\/p>\n\n\n\n Les donn\u00e9es de l'\u00e9tude pivotale r\u00e9cemment publi\u00e9es ont montr\u00e9 des r\u00e9sultats encourageants pour le RGX-202.<\/p>\n\n\n\n L\u2019\u00e9tude RGX-202 a atteint son crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation principal\u00a0: plus de 93\u00a0% des patients ont pr\u00e9sent\u00e9 une expression de microdystrophine d\u2019au moins 10\u00a0% \u00e0 la 12e\u00a0semaine apr\u00e8s le traitement. Lire la suite\u00a0: Le RGX-202 pr\u00e9sente des gains en NSAA, mais des donn\u00e9es cl\u00e9s sur les biomarqueurs sont manquantes.<\/a><\/p>\n\n\n\n La microdystrophine est une version raccourcie de la prot\u00e9ine dystrophine que les th\u00e9rapies g\u00e9niques visent \u00e0 produire dans les cellules musculaires. Le d\u00e9ficit en dystrophine est la cause sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n Parmi les patients ayant effectu\u00e9 les \u00e9valuations de suivi \u00e0 12 mois, les chercheurs ont observ\u00e9 des am\u00e9liorations significatives sur plusieurs mesures fonctionnelles.<\/p>\n\n\n\n Cela comprenait\u00a0:<\/p>\n\n\n\nQu\u2019est-ce que la proc\u00e9dure d\u2019approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e\u00a0?<\/h3>\n\n\n\n
Soumission pr\u00e9vue du brevet FDA au troisi\u00e8me trimestre 2026<\/h2>\n\n\n\n
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Principaux r\u00e9sultats de l'\u00e9tude pivotale RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
Objectif principal atteint avec succ\u00e8s<\/h3>\n\n\n\n
Am\u00e9liorations des r\u00e9sultats fonctionnels<\/h3>\n\n\n\n