{"id":7976,"date":"2026-05-14T20:35:20","date_gmt":"2026-05-14T17:35:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7976"},"modified":"2026-06-24T22:01:14","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:14","slug":"avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242\/","title":{"rendered":"Essai de phase 3 Del-Zota SAFARI44\u00a0: une nouvelle \u00e9tude de saut d\u2019exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) progresse avec le lancement de l&#039;essai clinique de phase 3 Del-Zota SAFARI44 \u00e9valuant l&#039;AOC 1044, \u00e9galement connu sous le nom de delpacibart zotadirsen. Ce traitement exp\u00e9rimental est d\u00e9velopp\u00e9 pour les personnes porteuses de mutations du g\u00e8ne DMD susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;un saut de l&#039;exon 44.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-the-safari-44-trial\">Qu\u2019est-ce que l\u2019essai SAFARI44\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\">Qu&#039;est-ce que Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-study-will-work\">Comment se d\u00e9roulera l&#039;\u00e9tude<\/a><ul><li><a href=\"#randomized-treatment-period\">P\u00e9riode de traitement randomis\u00e9e<\/a><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole\">Extension Open Label (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#independent-safety-monitoring\">Surveillance ind\u00e9pendante de la s\u00e9curit\u00e9<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#safari-44-timeline\">Chronologie SAFARI44<\/a><ul><li><a href=\"#estimated-study-dates\">Dates d&#039;\u00e9tude estim\u00e9es<\/a><\/li><li><a href=\"#planned-enrollment\">Inscription pr\u00e9vue<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">Qui peut participer ?<\/a><ul><li><a href=\"#key-inclusion-criteria\">Crit\u00e8res d&#039;inclusion cl\u00e9s<\/a><\/li><li><a href=\"#key-exclusion-criteria\">Principaux crit\u00e8res d&#039;exclusion<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\">Pourquoi ce proc\u00e8s est important pour la communaut\u00e9 DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Coordonn\u00e9es<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-the-safari-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">Qu\u2019est-ce que l\u2019essai SAFARI44\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude SAFARI44 est un essai clinique de phase 3 randomis\u00e9, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9 par placebo, con\u00e7u pour \u00e9valuer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 de l\u2019AOC 1044 (Del-Zota) chez les gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne \u00e9ligibles \u00e0 un traitement par saut d\u2019exon 44. En savoir plus\u00a0:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) fournit une production de dystrophine proche de la normale (30%).<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cet essai clinique vise \u00e0 d\u00e9terminer si l&#039;administration intraveineuse d&#039;AOC 1044 peut am\u00e9liorer l&#039;\u00e9volution de la maladie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne porteurs de mutations sp\u00e9cifiques du g\u00e8ne de la dystrophine. Le traitement est administr\u00e9 par perfusion intraveineuse toutes les six semaines.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\" class=\"wp-block-heading\">Qu&#039;est-ce que Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-Zota est une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale d&#039;exclusion d&#039;exon d\u00e9velopp\u00e9e pour cibler les mutations du g\u00e8ne de la dystrophine susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier de l&#039;exclusion de l&#039;exon 44. L&#039;objectif de ces th\u00e9rapies est d&#039;aider l&#039;organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine plus courte mais fonctionnelle, ce qui pourrait ralentir la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne. En savoir plus\u00a0:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies de saut d&#039;exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Contrairement aux m\u00e9dicaments traditionnels d&#039;exclusion d&#039;exons, le Del-Zota utilise une technologie de conjugaison d&#039;oligonucl\u00e9otides d&#039;anticorps con\u00e7ue pour am\u00e9liorer l&#039;administration du traitement dans le tissu musculaire.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-study-will-work\" class=\"wp-block-heading\">Comment se d\u00e9roulera l&#039;\u00e9tude<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"randomized-treatment-period\" class=\"wp-block-heading\">P\u00e9riode de traitement randomis\u00e9e<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les participants inscrits \u00e0 l\u2019\u00e9tude SAFARI44 recevront soit\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Del-Zota (delpacibart zotadirsen)<\/li>\n\n\n\n<li>Placebo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les traitements seront administr\u00e9s toutes les six semaines, pour un total de neuf doses, au cours des 54 premi\u00e8res semaines de l&#039;\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"open-label-extension-ole\" class=\"wp-block-heading\">Extension Open Label (OLE)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une fois la phase randomis\u00e9e termin\u00e9e, tous les participants pourront participer \u00e0 une phase d&#039;extension en ouvert de 54 semaines. Durant cette p\u00e9riode, chaque participant recevra le Del-Zota, ind\u00e9pendamment de son traitement initial.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dose finale du traitement est pr\u00e9vue \u00e0 la semaine 102, suivie d&#039;\u00e9valuations suppl\u00e9mentaires et d&#039;une surveillance de la s\u00e9curit\u00e9 jusqu&#039;\u00e0 la semaine 114.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"independent-safety-monitoring\" class=\"wp-block-heading\">Surveillance ind\u00e9pendante de la s\u00e9curit\u00e9<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un comit\u00e9 ind\u00e9pendant de surveillance des donn\u00e9es (IDMC) examinera r\u00e9guli\u00e8rement les donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9, de tol\u00e9rance et d&#039;efficacit\u00e9 tout au long de l&#039;\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"safari-44-timeline\" class=\"wp-block-heading\">Chronologie SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"estimated-study-dates\" class=\"wp-block-heading\">Dates d&#039;\u00e9tude estim\u00e9es<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>D\u00e9but des \u00e9tudes : juin 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Ach\u00e8vement principal : mai 2029<\/li>\n\n\n\n<li>Ach\u00e8vement des \u00e9tudes : juillet 2030<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"planned-enrollment\" class=\"wp-block-heading\">Inscription pr\u00e9vue<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs pr\u00e9voient d&#039;inclure environ 70 participants dans cette \u00e9tude interventionnelle de phase 3.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"who-can-participate\" class=\"wp-block-heading\">Qui peut participer ?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"key-inclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Crit\u00e8res d&#039;inclusion cl\u00e9s<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour \u00eatre admissibles \u00e0 l&#039;\u00e9tude SAFARI44, les participants doivent\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u00catre des hommes ambulatoires diagnostiqu\u00e9s avec une dystrophie musculaire de Duchenne<\/li>\n\n\n\n<li>Pr\u00e9senter une mutation confirm\u00e9e du g\u00e8ne de la dystrophine susceptible de subir un saut de l&#039;exon 44.<\/li>\n\n\n\n<li>\u00catre \u00e2g\u00e9 de 2 ans et plus (enfant, adulte, personne \u00e2g\u00e9e)<\/li>\n\n\n\n<li>Effectuer les \u00e9valuations fonctionnelles requises lors du d\u00e9pistage<\/li>\n\n\n\n<li>Suivre un traitement stable aux corticost\u00e9ro\u00efdes pendant au moins six mois avant le d\u00e9but du traitement.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"key-exclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Principaux crit\u00e8res d&#039;exclusion<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les participants peuvent ne pas \u00eatre admissibles s&#039;ils\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Avez d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u une th\u00e9rapie g\u00e9nique ou une th\u00e9rapie cellulaire.<\/li>\n\n\n\n<li>J&#039;ai utilis\u00e9 une autre th\u00e9rapie par oligonucl\u00e9otides dans les six mois pr\u00e9c\u00e9dant mon inscription.<\/li>\n\n\n\n<li>Les valeurs de laboratoire sont hors des limites du protocole.<\/li>\n\n\n\n<li>Des traitements r\u00e9cemment modifi\u00e9s tels que l&#039;hormone de croissance, la testost\u00e9rone ou le givinostat<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Pourquoi ce proc\u00e8s est important pour la communaut\u00e9 DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les th\u00e9rapies par saut d&#039;exon demeurent l&#039;une des approches th\u00e9rapeutiques les plus importantes dans la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Bien que plusieurs m\u00e9dicaments ciblant d&#039;autres exons existent d\u00e9j\u00e0, les options restent limit\u00e9es pour les patients porteurs de mutations susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;un saut de l&#039;exon 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019essai SAFARI44 pourrait fournir des informations importantes sur la capacit\u00e9 de l\u2019AOC 1044 \u00e0 am\u00e9liorer en toute s\u00e9curit\u00e9 la restauration de la dystrophine et les r\u00e9sultats cliniques chez cette population de patients.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 44 \u00e0 venir pour le traitement de la maladie de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Coordonn\u00e9es<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette \u00e9tude est financ\u00e9e par Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>T\u00e9l\u00e9phone : 858-771-7038<\/li>\n\n\n\n<li>E-mail: <a>medinfo@aviditybio.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour l&#039;instant, aucun lieu d&#039;\u00e9tude n&#039;a \u00e9t\u00e9 rendu public.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Duchenne muscular dystrophy (DMD) research continues to move forward with the launch of the Del-Zota SAFARI44 Phase 3 clinical trial evaluating AOC 1044, also known as delpacibart zotadirsen. This investigational therapy is being developed for individuals with DMD mutations amenable to exon 44 skipping. What Is the SAFARI44 Trial? The SAFARI44 study is a randomized, [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7979,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[459,126,137,298,397,141,127,246,77,178,779],"class_list":["post-7976","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-aoc-1044","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies","tag-safari44"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7976"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7979"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7976"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}