{"id":7974,"date":"2026-05-27T17:33:34","date_gmt":"2026-05-27T14:33:34","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7974"},"modified":"2026-05-27T17:33:35","modified_gmt":"2026-05-27T14:33:35","slug":"dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial\/","title":{"rendered":"L\u2019essai clinique de phase 3 DYNE-251 et FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD d\u00e9bute officiellement."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dyne Therapeutics a annonc\u00e9 le lancement de l&#039;essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO (NCT07608432) du Z-Rostudirsen pour la DMD, marquant une autre \u00e9tape majeure pour les familles touch\u00e9es par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;\u00e9tude mondiale de phase 3 \u00e9valuera le z-rostudirsen (DYNE-251) chez les personnes atteintes de DMD et \u00e9ligibles \u00e0 l&#039;exclusion de l&#039;exon 51. La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit \u00e9galement de soumettre une demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) aux \u00c9tats-Unis pour le produit FDA au cours du prochain trimestre, en vue d&#039;une proc\u00e9dure d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biologics-license-application-bla\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"5027\" rel=\"noreferrer noopener\">Que signifie BLA ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le protocole de l&#039;essai FORZETTO sera pr\u00e9sent\u00e9 lors du 19e Congr\u00e8s international sur les maladies neuromusculaires (ICNMD) \u00e0 Florence, en Italie.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-z-rostudirsen-dyne-251\">Qu&#039;est-ce que Z-Rostudirsen (DYNE-251)\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\">Comment se d\u00e9roulera l&#039;essai de phase 3 du FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\">Le crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal porte sur la fonction musculaire.<\/a><\/li><li><a href=\"#additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\">Crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation secondaires suppl\u00e9mentaires dans l&#039;\u00e9tude FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\">Plans d&#039;alignement et d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\">Pourquoi l&#039;essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD est-il important ?<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Coordonn\u00e9es<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-z-rostudirsen-dyne-251\" class=\"wp-block-heading\">Qu&#039;est-ce que Z-Rostudirsen (DYNE-251)\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-next-generation-exon-51-skipping-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Une th\u00e9rapie de saut d&#039;exon 51 de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le Z-rostudirsen, \u00e9galement connu sous le nom de DYNE-251, est un traitement exp\u00e9rimental con\u00e7u pour les personnes atteintes de mutations DMD qui peuvent b\u00e9n\u00e9ficier du saut de l&#039;exon 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette th\u00e9rapie vise \u00e0 aider l&#039;organisme \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine quasi compl\u00e8te dans les tissus musculaires et le syst\u00e8me nerveux central. La dystrophine est essentielle \u00e0 la protection des muscles contre les l\u00e9sions, et son absence entra\u00eene une faiblesse musculaire progressive chez les patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selon l&#039;\u00e9tude Dyne Therapeutics, l&#039;objectif du traitement n&#039;est pas seulement d&#039;am\u00e9liorer les biomarqueurs de laboratoire, mais aussi d&#039;aider les patients \u00e0 mieux bouger, \u00e0 mieux respirer et \u00e0 am\u00e9liorer leur qualit\u00e9 de vie quotidienne.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-248x300.jpg 248w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-768x929.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1270x1536.jpg 1270w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1693x2048.jpg 1693w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-10x12.jpg 10w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-347x420.jpg 347w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-150x181.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-300x363.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-696x842.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1068x1292.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1920x2323.jpg 1920w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping.jpg 1984w\" sizes=\"auto, (max-width: 847px) 100vw, 847px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\"><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 51<\/a><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>ESSAYEZ MAINTENANT\u00a0:<\/strong> <strong><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMD ou BMD\u00a0? Outil de v\u00e9rification des exons<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\" class=\"wp-block-heading\">Comment se d\u00e9roulera l&#039;essai de phase 3 du FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"global-randomized-placebo-controlled-study\" class=\"wp-block-heading\">\u00c9tude mondiale randomis\u00e9e contr\u00f4l\u00e9e par placebo<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L\u2019essai de phase 3 DYNE-251 FORZETTO est une \u00e9tude mondiale, randomis\u00e9e, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9e par placebo, con\u00e7ue pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du z-rostudirsen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les principaux d\u00e9tails de l&#039;\u00e9tude sont les suivants\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Environ 90 participants masculins ambulatoires<\/li>\n\n\n\n<li>De 4 \u00e0 18 ans<\/li>\n\n\n\n<li>Les participants doivent accepter le saut de l&#039;exon 51<\/li>\n\n\n\n<li>Les patients recevront soit :\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>20 mg\/kg de z-rostudirsen<\/li>\n\n\n\n<li>ou placebo<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Le traitement sera administr\u00e9 toutes les quatre semaines (Q4W).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le premier site d&#039;essai clinique est d\u00e9j\u00e0 op\u00e9rationnel et les inscriptions sont ouvertes.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\" class=\"wp-block-heading\">Le crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal porte sur la fonction musculaire.<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"rise-from-floor-velocity-will-be-measured\" class=\"wp-block-heading\">La vitesse d&#039;\u00e9l\u00e9vation \u00e0 partir du sol sera mesur\u00e9e.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L&#039;objectif principal de l&#039;\u00e9tude est de mesurer les changements de vitesse de mont\u00e9e \u00e0 partir du sol (RFF), \u00e9galement appel\u00e9e vitesse de mont\u00e9e (TTR), \u00e0 la semaine 73.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ce test mesure la rapidit\u00e9 avec laquelle un patient peut se relever du sol et est consid\u00e9r\u00e9 comme un indicateur important de la force musculaire et de la coordination motrice dans les essais cliniques sur la DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans l\u2019\u00e9tude DELIVER de phase 1\/2 ant\u00e9rieure, les patients trait\u00e9s par z-rostudirsen ont montr\u00e9 des am\u00e9liorations significatives de la vitesse RFF apr\u00e8s six mois par rapport aux participants trait\u00e9s par placebo.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\" class=\"wp-block-heading\">Crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation secondaires suppl\u00e9mentaires dans l&#039;\u00e9tude FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"researchers-will-track-mobility-and-lung-function\" class=\"wp-block-heading\">Les chercheurs suivront la mobilit\u00e9 et la fonction pulmonaire.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;\u00e9tude \u00e9valuera \u00e9galement plusieurs autres r\u00e9sultats fonctionnels, notamment\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Vitesse de foul\u00e9e au 95e centile (SV95C)<\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00c9valuation ambulatoire North Star (NSAA)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Marche\/Course de 10 m\u00e8tres (10MWR)<\/li>\n\n\n\n<li>Mont\u00e9e de quatre marches (4SC)<\/li>\n\n\n\n<li>Capacit\u00e9 vitale forc\u00e9e en pourcentage de la valeur pr\u00e9dite (FVC%p)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs recueilleront \u00e9galement les r\u00e9sultats rapport\u00e9s par les patients afin de mieux comprendre l&#039;impact du traitement sur leur vie quotidienne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apr\u00e8s la p\u00e9riode initiale de 72 semaines contr\u00f4l\u00e9e par placebo, les participants admissibles peuvent poursuivre avec une \u00e9tude d&#039;extension en ouvert de 96 semaines.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\" class=\"wp-block-heading\">Plans d&#039;alignement et d&#039;approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e FDA<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"forzetto-could-support-full-traditional-approval\" class=\"wp-block-heading\">Le mod\u00e8le FORZETTO pourrait b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une homologation traditionnelle compl\u00e8te.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics a d\u00e9clar\u00e9 que la soci\u00e9t\u00e9 s&#039;est align\u00e9e sur la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) concernant la conception et le protocole de l&#039;essai de phase 3 FORZETTO.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette \u00e9tude vise \u00e0 servir d&#039;essai de confirmation, n\u00e9cessaire pour potentiellement convertir une autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e en une autorisation classique compl\u00e8te aux \u00c9tats-Unis. L&#039;essai pourrait \u00e9galement \u00e9tayer de futures demandes d&#039;autorisation r\u00e9glementaires en dehors des \u00c9tats-Unis.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\" class=\"wp-block-heading\">Pourquoi l&#039;essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD est-il important ?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-potentially-important-development-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Un d\u00e9veloppement potentiellement important pour la communaut\u00e9 DMD<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le lancement de l&#039;essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD repr\u00e9sente une \u00e9tape importante pour la communaut\u00e9 Duchenne, en particulier pour les patients \u00e9ligibles aux th\u00e9rapies de saut d&#039;exon 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Avec des donn\u00e9es cliniques pr\u00e9liminaires prometteuses et une vaste \u00e9tude de confirmation actuellement en cours, les chercheurs et les familles suivront de pr\u00e8s si le DYNE-251 peut apporter des am\u00e9liorations fonctionnelles significatives aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Coordonn\u00e9es<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nom : Essais cliniques Dyne<\/li>\n\n\n\n<li>Num\u00e9ro de t\u00e9l\u00e9phone : +1-781-317-1919<\/li>\n\n\n\n<li>Courriel\u00a0: clinicaltrials@dyne-tx.com<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics has announced the start of the Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Trial (NCT07608432) of Z-Rostudirsen for DMD, marking another major step forward for families affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). The global Phase 3 study will evaluate z-rostudirsen (DYNE-251) in people living with DMD who are amenable to exon 51 skipping. 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