{"id":7968,"date":"2026-05-14T14:59:27","date_gmt":"2026-05-14T11:59:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7968"},"modified":"2026-05-14T15:47:11","modified_gmt":"2026-05-14T12:47:11","slug":"rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique RGX-202 contre la dystrophie musculaire de Duchenne montre une am\u00e9lioration de l&#039;expression de la NSAA et de la microdystrophine, mais des donn\u00e9es importantes sur les biomarqueurs font d\u00e9faut."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO a r\u00e9cemment annonc\u00e9 des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires positifs de la partie Phase 3 de l&#039;essai AFFINITY DUCHENNE \u00e9valuant RGX-202, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong> Selon l&#039;entreprise, l&#039;\u00e9tude a atteint son objectif principal avec une signification statistique \u00e9lev\u00e9e, tout en montrant des am\u00e9liorations fonctionnelles encourageantes chez les patients trait\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Qu\u2019a d\u00e9montr\u00e9 le proc\u00e8s AFFINITY DUCHENNE\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le principal r\u00e9sultat du communiqu\u00e9 de presse est que 93 % des patients ont atteint un taux d&#039;expression de la microdystrophine sup\u00e9rieur \u00e0 10 % \u00e0 la 12e semaine apr\u00e8s le traitement par RGX-202. Les chercheurs ont \u00e9galement rapport\u00e9 un niveau d&#039;expression moyen de la microdystrophine de 71,1 % chez l&#039;ensemble des participants.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal atteint avec une signification statistique \u00e9lev\u00e9e ; 93 % des patients ont atteint une expression de microdystrophine sup\u00e9rieure \u00e0 10 % (p &lt; 0,0001).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Corr\u00e9lation statistiquement significative entre l&#039;expression de la microdystrophine RGX-202 et l&#039;am\u00e9lioration fonctionnelle (NSAA n=9), confirmant la validit\u00e9 du crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation substitutif<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Profil de s\u00e9curit\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 et diff\u00e9renci\u00e9<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;entreprise se pr\u00e9pare \u00e0 une \u00e9ventuelle approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e en 2027<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De plus, les donn\u00e9es fonctionnelles interm\u00e9diaires sugg\u00e8rent que les patients ont constat\u00e9 une am\u00e9lioration de leurs scores NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et des r\u00e9sultats aux tests fonctionnels chronom\u00e9tr\u00e9s, tels que\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Il est temps de se lever<\/li>\n\n\n\n<li>Marche\/course de 10 m\u00e8tres<\/li>\n\n\n\n<li>Il est temps de grimper<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces r\u00e9sultats sont importants car le NSAA est l&#039;un des outils cliniques les plus utilis\u00e9s pour \u00e9valuer la fonction motrice chez les gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Pourquoi l&#039;am\u00e9lioration de la NSAA est-elle importante\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">La NSAA mesure les capacit\u00e9s fonctionnelles en situation r\u00e9elle<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;\u00e9chelle NSAA \u00e9value les capacit\u00e9s physiques quotidiennes telles que se lever, monter des escaliers, marcher et sauter. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les scores NSAA diminuent g\u00e9n\u00e9ralement avec le temps \u00e0 mesure que les l\u00e9sions musculaires progressent.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une stabilisation ou une am\u00e9lioration des scores NSAA peut sugg\u00e9rer qu&#039;un traitement contribue \u00e0 pr\u00e9server la fonction musculaire ou \u00e0 ralentir la progression de la maladie.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Corr\u00e9lation entre la microdystrophine et l&#039;am\u00e9lioration fonctionnelle<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO a \u00e9galement indiqu\u00e9 que le RGX-202 a d\u00e9montr\u00e9 une corr\u00e9lation statistiquement significative entre l&#039;expression de la microdystrophine et l&#039;am\u00e9lioration fonctionnelle apr\u00e8s un an. Ceci est particuli\u00e8rement important car les organismes de r\u00e9glementation, tels que le FDA, souhaitent de plus en plus constater que les am\u00e9liorations des biomarqueurs se traduisent par un b\u00e9n\u00e9fice clinique significatif pour les patients. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">L&#039;expression de la microdystrophine a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">93 % des patients ont d\u00e9pass\u00e9 le seuil de 10 %.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;un des principaux r\u00e9sultats a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que 93 % des participants pr\u00e9sentaient une expression de microdystrophine sup\u00e9rieure \u00e0 10 %. Dans le domaine de la dystrophie musculaire de Duchenne, ce seuil est souvent consid\u00e9r\u00e9 comme cliniquement pertinent, car des taux de dystrophine plus \u00e9lev\u00e9s peuvent am\u00e9liorer la stabilit\u00e9 musculaire et r\u00e9duire la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence au fil du temps.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement indiqu\u00e9 que 80 % des patients ont atteint une expression de la microdystrophine sup\u00e9rieure \u00e0 40 %, ce qui est consid\u00e9r\u00e9 comme un niveau remarquablement \u00e9lev\u00e9 pour une \u00e9tude de th\u00e9rapie g\u00e9nique dans la DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/regenxbio.gcs-web.com\/static-files\/b554d29e-1bb8-40f1-ba4c-e1494d5172f1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00c9tude pivotale d&#039;AFFINITY DUCHENNE sur le RGX-202<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Cependant, des donn\u00e9es importantes sur les biomarqueurs n&#039;ont pas \u00e9t\u00e9 partag\u00e9es.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Les donn\u00e9es relatives \u00e0 la cr\u00e9atine kinase (CK), \u00e0 l&#039;AST et \u00e0 l&#039;ALT \u00e9taient manquantes.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Malgr\u00e9 des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires prometteurs, le communiqu\u00e9 de presse ne comportait pas de donn\u00e9es d\u00e9taill\u00e9es sur plusieurs biomarqueurs essentiels, notamment\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Cr\u00e9atine kinase (CK)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Aspartate aminotransf\u00e9rase (AST)<\/li>\n\n\n\n<li>Alanine aminotransf\u00e9rase (ALT)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette omission est importante car ces biomarqueurs sont largement utilis\u00e9s pour \u00e9valuer les l\u00e9sions musculaires et les probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 li\u00e9s au foie dans la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Pourquoi les enzymes CK, AST et ALT sont-elles si importantes dans la dystrophie musculaire de Duchenne\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Cr\u00e9atine kinase (CK)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La cr\u00e9atine kinase (CK) est l&#039;un des biomarqueurs les plus importants de la dystrophie musculaire de Duchenne. Un taux \u00e9lev\u00e9 de CK indique une d\u00e9gradation musculaire en cours. Si une th\u00e9rapie g\u00e9nique prot\u00e8ge r\u00e9ellement les fibres musculaires, de nombreux experts s&#039;attendent \u00e0 ce que le taux de CK diminue avec le temps.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sans donn\u00e9es sur la CK, il devient plus difficile de comprendre si le traitement r\u00e9duit les l\u00e9sions musculaires actives au niveau biochimique.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">AST et ALT<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;AST et l&#039;ALT sont commun\u00e9ment appel\u00e9es enzymes h\u00e9patiques, mais chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, leur taux peut \u00e9galement augmenter en raison de l\u00e9sions musculaires. Une \u00e9l\u00e9vation des taux d&#039;AST et d&#039;ALT peut refl\u00e9ter\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Destruction musculaire continue<\/li>\n\n\n\n<li>inflammation du foie<\/li>\n\n\n\n<li>Toxicit\u00e9 potentielle li\u00e9e au traitement<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le suivi de ces biomarqueurs est particuli\u00e8rement important dans les essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique, car les effets ind\u00e9sirables h\u00e9patiques demeurent une pr\u00e9occupation majeure en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9. Lire la suite\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pourquoi les donn\u00e9es CK, AST et ALT sont importantes<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Pourquoi la transparence des biomarqueurs est importante<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bien que l&#039;expression de la microdystrophine et l&#039;am\u00e9lioration du NSAA soient des r\u00e9sultats encourageants, les biomarqueurs tels que la CK, l&#039;AST et l&#039;ALT fournissent une autre couche de preuves essentielle concernant la fa\u00e7on dont la th\u00e9rapie affecte l&#039;organisme sur le plan biologique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les familles, les cliniciens et les chercheurs ont besoin de donn\u00e9es transparentes sur les biomarqueurs pour mieux comprendre\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La question de savoir si les l\u00e9sions musculaires diminuent r\u00e9ellement<\/li>\n\n\n\n<li>La dur\u00e9e de l&#039;effet th\u00e9rapeutique peut \u00eatre d\u00e9termin\u00e9e<\/li>\n\n\n\n<li>Des probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 apparaissent-ils au fil du temps\u00a0?<\/li>\n\n\n\n<li>Comparaison du RGX-202 avec les autres th\u00e9rapies g\u00e9niques contre la dystrophie musculaire de Duchenne<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La communaut\u00e9 des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne attend depuis des d\u00e9cennies des traitements efficaces. Des donn\u00e9es fonctionnelles positives et une forte expression de la microdystrophine constituent des avanc\u00e9es encourageantes, mais une transparence totale des biomarqueurs sera essentielle pour \u00e9valuer pleinement la valeur clinique \u00e0 long terme et le profil de s\u00e9curit\u00e9 du RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO recently announced positive topline results from the Phase 3 portion of the AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, an investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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