{"id":7875,"date":"2026-05-08T10:37:41","date_gmt":"2026-05-08T07:37:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7875"},"modified":"2026-05-08T10:37:43","modified_gmt":"2026-05-08T07:37:43","slug":"bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631\/","title":{"rendered":"BioMarin lance un essai clinique de phase 2 pour la th\u00e9rapie par saut d'exon 51 BMN 351 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"

BioMarin Pharmaceutical a officiellement lanc\u00e9 une nouvelle \u00e9tude d'extension de phase 2 (NCT07573631) \u00e9valuant le BMN 351, une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale de saut d'exon 51 con\u00e7ue pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong> L'\u00e9tude se concentrera sur la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme, la tol\u00e9rance et les r\u00e9sultats fonctionnels physiques chez les participants qui ont d\u00e9j\u00e0 termin\u00e9 l'essai clinique 351-201.<\/p>\n\n\n\n

Qu\u2019est-ce que l\u2019essai clinique de phase 2 de la th\u00e9rapie par saut d\u2019exon 51 BMN 351\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n

L'essai clinique de phase 2 de la th\u00e9rapie par saut d'exon 51 BMN 351 est une \u00e9tude d'extension multicentrique ouverte pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne qui sont susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut d'exon 51.<\/strong> Les chercheurs \u00e9valueront dans quelle mesure les perfusions intraveineuses hebdomadaires de BMN 351 restent s\u00fbres et efficaces sur une p\u00e9riode de traitement plus longue.<\/p>\n\n\n\n

L'essai pr\u00e9voit d'inscrire jusqu'\u00e0 18 participants \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 23 ans qui ont d\u00e9j\u00e0 termin\u00e9 l'\u00e9tude de phase 1\/2 connue sous le nom de 351-201.<\/p>\n\n\n\n

Comprendre la dystrophie musculaire de Duchenne et le saut de l'exon 51<\/h2>\n\n\n\n

Qu'est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne ?<\/h3>\n\n\n\n

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire. Elle est due \u00e0 des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine, essentiel au maintien de cellules musculaires saines.<\/p>\n\n\n\n

Qu\u2019est-ce que le saut d\u2019exon 51\u00a0?<\/h3>\n\n\n\n

Les th\u00e9rapies par saut d'exon visent \u00e0 aider l'organisme \u00e0 produire une version plus courte mais fonctionnelle de la prot\u00e9ine dystrophine. Le saut de l'exon 51 cible sp\u00e9cifiquement les patients dont les mutations pourraient potentiellement b\u00e9n\u00e9ficier du saut de l'exon 51 lors du processus de production de la prot\u00e9ine.<\/p>\n\n\n\n

Le BMN 351 est \u00e9tudi\u00e9 comme th\u00e9rapie de saut d'exon de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration qui pourrait aider \u00e0 ralentir la progression de la maladie chez les patients \u00e9ligibles.<\/p>\n\n\n\n

\"Mutations<\/figure>\n\n\n\n

Principaux d\u00e9tails concernant l'\u00e9tude de phase 2<\/h2>\n\n\n\n

Conception de l'\u00e9tude<\/h3>\n\n\n\n

Le proc\u00e8s est :<\/p>\n\n\n\n