{"id":7866,"date":"2026-05-07T14:46:47","date_gmt":"2026-05-07T11:46:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7866"},"modified":"2026-05-07T16:36:59","modified_gmt":"2026-05-07T13:36:59","slug":"entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics annonce les r\u00e9sultats de phase 1\/2 de ENTR-601-44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada Therapeutics a annonc\u00e9 les premiers r\u00e9sultats des essais cliniques de ENTR-601-44, un traitement exp\u00e9rimental destin\u00e9 aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette th\u00e9rapie est con\u00e7ue pour les patients susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier du \u201c\u00a0saut de l\u2019exon 44\u00a0\u201d, une approche g\u00e9n\u00e9tique visant \u00e0 stimuler la production de dystrophine par l\u2019organisme. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Cependant, le traitement de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration Entrada Therapeutics contre la dystrophie musculaire de Duchenne a donn\u00e9 des r\u00e9sultats d\u00e9cevants.<\/strong> Suite \u00e0 l&#039;annonce des donn\u00e9es, le m\u00e9dicament d\u00e9velopp\u00e9 pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne n&#039;a pas atteint les attentes des analystes lors d&#039;un essai clinique de phase pr\u00e9coce et interm\u00e9diaire, ce qui a fait chuter les actions de la soci\u00e9t\u00e9 de plus de 50% dans les \u00e9changes avant l&#039;ouverture du march\u00e9 jeudi.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dystrophine est une prot\u00e9ine essentielle qui contribue \u00e0 la force musculaire. Les personnes atteintes de DMD pr\u00e9sentent un taux de dystrophine tr\u00e8s faible, voire nul, ce qui entra\u00eene une faiblesse musculaire progressive. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dystrophin-gene\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"3785\" rel=\"noreferrer noopener\">G\u00e8ne de la dystrophine<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Que s&#039;est-il pass\u00e9 lors de l&#039;\u00e9tude\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude de phase 1\/2 ELEVATE-44-201 a inclus des gar\u00e7ons et de jeunes hommes ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 20 ans. Les participants ont re\u00e7u soit le ENTR-601-44, soit un placebo. Les chercheurs ont principalement \u00e9valu\u00e9 la s\u00e9curit\u00e9, la production de dystrophine et la fonction physique.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Principales conclusions<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs ont rapport\u00e9 que\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Entrada Therapeutics a \u00e9valu\u00e9 ENTR-601-44 chez des gar\u00e7ons ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 17 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne caus\u00e9e par des mutations susceptibles de provoquer un saut de l&#039;exon 44.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie bas\u00e9e \u00e0 Boston a rapport\u00e9 que les patients recevant le traitement ont obtenu une augmentation de 2,36 points de pourcentage de l&#039;expression de la dystrophine \u00e0 partir d&#039;un niveau de base de 4%, restaurant une partie de la prot\u00e9ine musculaire essentielle absente chez les patients atteints de Duchenne.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Dans une note de recherche publi\u00e9e en avril, l&#039;analyste de William Blair, Myles Minter, a d\u00e9clar\u00e9 qu&#039;une augmentation de la dystrophine ajust\u00e9e par placebo d&#039;au moins 10% repr\u00e9sentait le sc\u00e9nario de base attendu pour la th\u00e9rapie, tandis que les projections internes de la firme estimaient environ 11%.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Les r\u00e9sultats se sont \u00e9galement compar\u00e9s d\u00e9favorablement \u00e0 ceux du candidat concurrent del-zota, Avidity Biosciences, qui saute l&#039;exon 44 et qui avait pr\u00e9c\u00e9demment d\u00e9montr\u00e9 des gains de dystrophine ajust\u00e9s par placebo d&#039;environ 25% dans une \u00e9tude clinique de phase interm\u00e9diaire \u2014 un niveau que les analystes d&#039;Oppenheimer avaient d\u00e9crit comme la r\u00e9f\u00e9rence de succ\u00e8s pour le programme Entrada.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Avant la publication des donn\u00e9es, Minter a identifi\u00e9 l&#039;efficacit\u00e9 de l&#039;administration musculaire comme la principale pr\u00e9occupation pour ENTR-601-44, et Entrada a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 plus tard que l&#039;exposition syst\u00e9mique au m\u00e9dicament chez les patients p\u00e9diatriques \u00e9tait inf\u00e9rieure aux pr\u00e9visions par rapport aux participants adultes.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire h\u00e9r\u00e9ditaire rare qui touche principalement les gar\u00e7ons et entra\u00eene une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire progressive au fil du temps.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;\u00e9tude a \u00e9galement montr\u00e9 une am\u00e9lioration statistiquement significative du temps n\u00e9cessaire aux participants trait\u00e9s pour passer de la position au sol \u00e0 la position debout, une \u00e9valuation fonctionnelle couramment utilis\u00e9e pour surveiller la force musculaire et pr\u00e9dire la perte de la capacit\u00e9 de marcher.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>L&#039;\u00e9tude Entrada a \u00e9galement confirm\u00e9 que l&#039;administration du traitement a commenc\u00e9 dans une deuxi\u00e8me cohorte de patients recevant le double de la dose initiale, et que des r\u00e9sultats cliniques suppl\u00e9mentaires sont attendus avant la fin de 2026.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Qu&#039;est-ce qui rend cette th\u00e9rapie diff\u00e9rente ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les scientifiques \u00e0 l&#039;origine du projet Entrada pensent que leur technologie d&#039;administration pourrait permettre au traitement d&#039;atteindre les cellules souches musculaires appel\u00e9es cellules satellites. Ces cellules sont importantes car elles contribuent \u00e0 la r\u00e9paration des muscles endommag\u00e9s et \u00e0 la cr\u00e9ation de nouvelles fibres musculaires.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les chercheurs pensent que cela pourrait expliquer pourquoi certains patients ont connu des am\u00e9liorations fonctionnelles pr\u00e9coces m\u00eame si les augmentations de dystrophine \u00e9taient relativement modestes. <\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Que va-t-il se passer ensuite ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tous les participants du premier groupe font d\u00e9sormais partie de la phase ouverte de l&#039;\u00e9tude, o\u00f9 ils re\u00e7oivent tous le traitement. Les chercheurs testent \u00e9galement des doses plus \u00e9lev\u00e9es aupr\u00e8s d&#039;autres groupes de patients.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada pr\u00e9voit d&#039;obtenir davantage de r\u00e9sultats plus tard en 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics announced early clinical trial results for ENTR-601-44, an experimental treatment for people with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The therapy is designed for patients who can benefit from \u201cexon 44 skipping,\u201d a genetic approach aimed at helping the body produce more dystrophin protein. 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