{"id":7752,"date":"2026-04-28T20:01:26","date_gmt":"2026-04-28T17:01:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7752"},"modified":"2026-05-15T13:57:36","modified_gmt":"2026-05-15T10:57:36","slug":"faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapie par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0: avantages, admissibilit\u00e9 et questions fr\u00e9quentes"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La th\u00e9rapie d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD est un traitement exp\u00e9rimental, le premier de sa cat\u00e9gorie, d\u00e9velopp\u00e9 par Precision BioSciences pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Contrairement aux th\u00e9rapies traditionnelles, PBGENE-DMD utilise une strat\u00e9gie d&#039;excision g\u00e9nique bas\u00e9e sur la technologie d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique ARCUS. Il est administr\u00e9 via un vecteur viral ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) unique qui code pour deux nucl\u00e9ases ARCUS con\u00e7ues pour modifier de fa\u00e7on permanente le g\u00e8ne de la dystrophine.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette approche vise \u00e0\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Supprimer les sections d\u00e9fectueuses de l&#039;ADN au sein du g\u00e8ne de la dystrophine<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Permettre \u00e0 l&#039;organisme de produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle quasi compl\u00e8te.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Assurer une am\u00e9lioration musculaire \u00e0 long terme et potentiellement durable<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques montrent que le PBGENE-DMD peut restaurer l&#039;expression de la dystrophine dans plusieurs types de muscles, notamment les muscles squelettiques, le diaphragme et le tissu cardiaque, tout en modifiant les cellules souches satellites musculaires, qui sont essentielles pour un b\u00e9n\u00e9fice durable. .<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\">Pourquoi la th\u00e9rapie par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD est-elle importante\u00a0?<\/a><ul><li><a href=\"#permanent-gene-editing\">Modification g\u00e9n\u00e9tique permanente<\/a><\/li><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-production\">Production de dystrophine quasi compl\u00e8te<\/a><\/li><li><a href=\"#targeting-muscle-stem-cells\">Ciblage des cellules souches musculaires<\/a><\/li><li><a href=\"#multi-tissue-impact\">Impact multi-tissulaire<\/a><\/li><li><a href=\"#regulatory-recognition\">Reconnaissance r\u00e9glementaire<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\">Qui peut b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par le g\u00e8ne PBGENE-DMD\u00a0? (FAQ sur les crit\u00e8res d&#039;admissibilit\u00e9)<\/a><ul><li><a href=\"#\u2705-eligible-patients\">\u2705 Patients admissibles<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392685572\">Quelles d\u00e9l\u00e9tions d&#039;exons sont \u00e9ligibles \u00e0 la th\u00e9rapie d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392706521\">Quelles sont les aptitudes physiques requises ?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392815309\">Les vaccins sont-ils obligatoires\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392838933\">Le consentement est-il requis\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392849177\">Un suivi \u00e0 long terme est-il n\u00e9cessaire\u00a0?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\">Qui n&#039;est PAS admissible au programme PBGENE-DMD\u00a0? (FAQ sur les exclusions)<\/a><ul><li><a href=\"#\u274c-ineligible-patients\">\u274c Patients non admissibles<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393251291\">Les patients ayant d\u00e9j\u00e0 b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique peuvent-ils participer\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393281660\">Qu\u2019en est-il des th\u00e9rapies par saut d\u2019exons ou par dystrophine\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393309651\">Les patients participant \u00e0 d&#039;autres essais cliniques sont-ils \u00e9ligibles\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393318621\">Les patients positifs aux anticorps anti-AAV sont-ils \u00e9ligibles\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393328468\">Toutes les mutations du DMD sont-elles \u00e9ligibles\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393410826\">Quelles sont les pathologies cardiaques qui excluent les patients\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393452605\">Les patients pr\u00e9sentant des contre-indications \u00e0 l&#039;immunosuppression peuvent-ils participer\u00a0?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Th\u00e9rapie par modification g\u00e9n\u00e9tique PBGENE-DMD\u00a0: Questions fr\u00e9quentes des familles<\/a><ul><li><a href=\"#faq-question-1777394327672\">Un enfant trait\u00e9 par Elevidys peut-il \u00e9galement recevoir une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394381372\">Mon fils, porteur d&#039;une d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 43 du g\u00e8ne DMD, peut-il b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394586338\">Mon fils, porteur d&#039;une d\u00e9l\u00e9tion des exons 48 \u00e0 55, peut-il b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777395554562\">Le g\u00e8ne PBGENE-DMD est-il une option de traitement pour les gar\u00e7ons atteints de DMD avec d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 45\u00a0?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences pr\u00e9sente de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques soutenant le passage de PBGENE-DMD \u00e0 la phase clinique<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">R\u00e9flexions finales<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\"><strong>Pourquoi la th\u00e9rapie par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD est-elle importante\u00a0?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD repr\u00e9sente un changement majeur dans la strat\u00e9gie de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, offrant plusieurs avantages potentiels par rapport aux th\u00e9rapies existantes\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"permanent-gene-editing\"><strong>Modification g\u00e9n\u00e9tique permanente<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La plupart des traitements actuels, comme le saut d&#039;exons, n\u00e9cessitent des administrations r\u00e9p\u00e9t\u00e9es et n&#039;offrent que des effets temporaires. Le PBGENE-DMD vise \u00e0 modifier l&#039;ADN de fa\u00e7on permanente, proposant ainsi une approche th\u00e9rapeutique potentiellement unique.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-production\"><strong>Production de dystrophine quasi compl\u00e8te<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Contrairement aux th\u00e9rapies \u00e0 base de microdystrophine qui produisent des prot\u00e9ines raccourcies, le PBGENE-DMD est con\u00e7u pour restaurer une prot\u00e9ine dystrophine plus compl\u00e8te et fonctionnelle, ce qui peut am\u00e9liorer les r\u00e9sultats cliniques.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"targeting-muscle-stem-cells\"><strong>Ciblage des cellules souches musculaires<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En modifiant les cellules satellites, le PBGENE-DMD pourrait favoriser la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire continue et une durabilit\u00e9 \u00e0 long terme, une limitation majeure des autres th\u00e9rapies.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"multi-tissue-impact\"><strong>Impact multi-tissulaire<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les \u00e9tudes pr\u00e9cliniques d\u00e9montrent des effets sur\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Muscle squelettique<\/li>\n\n\n\n<li>Muscle cardiaque<\/li>\n\n\n\n<li>Diaphragme<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ceci est particuli\u00e8rement important compte tenu du r\u00f4le de l&#039;insuffisance cardiaque et respiratoire dans la progression de la DMD.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"regulatory-recognition\"><strong>Reconnaissance r\u00e9glementaire<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le PBGENE-DMD a re\u00e7u d&#039;importantes d\u00e9signations du FDA, notamment\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>D\u00e9signation \u00ab\u00a0voie rapide\u00a0\u00bb<\/li>\n\n\n\n<li>d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/li>\n\n\n\n<li>d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\"><strong>Qui peut b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par le g\u00e8ne PBGENE-DMD\u00a0? (FAQ sur les crit\u00e8res d&#039;admissibilit\u00e9)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les crit\u00e8res suivants sont bas\u00e9s sur les exigences d&#039;\u00e9ligibilit\u00e9 aux essais cliniques. .<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-eligible-patients\">\u2705 <strong>Patients admissibles<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777392685572\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quelles d\u00e9l\u00e9tions d&#039;exons sont \u00e9ligibles \u00e0 la th\u00e9rapie d&#039;\u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Les patients doivent pr\u00e9senter une mutation DMD confirm\u00e9e enti\u00e8rement contenue dans les exons 45 \u00e0 55.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392706521\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quelles sont les aptitudes physiques requises ?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>De 2 \u00e0 moins de 4 ans\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Capacit\u00e9 \u00e0 marcher au moins 10 m\u00e8tres de mani\u00e8re autonome<br \/>\u2022 Capacit\u00e9 \u00e0 se relever du sol <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/gowers-sign-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" data-type=\"post\" data-id=\"7263\">(Man\u0153uvre de Gowers autoris\u00e9e)<\/a><\/p>\n<p>De 4 \u00e0 7 ans :<\/p>\n<p>\u2022 Capacit\u00e9 \u00e0 marcher au moins 100 m\u00e8tres de mani\u00e8re autonome<br \/>\u2022 Score NSAA compris entre 16 et 29<\/p>\n<p>Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392815309\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Les vaccins sont-ils obligatoires\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Oui. Les patients doivent \u00eatre \u00e0 jour dans leurs vaccinations infantiles de routine.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392838933\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Le consentement est-il requis\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Oui. Les parents ou tuteurs l\u00e9gaux doivent fournir un consentement \u00e9clair\u00e9 \u00e9crit, et les enfants doivent donner leur assentiment le cas \u00e9ch\u00e9ant.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392849177\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Un suivi \u00e0 long terme est-il n\u00e9cessaire\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Oui. Les patients doivent accepter de participer \u00e0 une \u00e9tude de suivi \u00e0 long terme (LTFU).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\"><strong>Qui n&#039;est PAS admissible au programme PBGENE-DMD\u00a0? (FAQ sur les exclusions)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u274c-ineligible-patients\">\u274c <strong>Patients non admissibles<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777393251291\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Les patients ayant d\u00e9j\u00e0 b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique peuvent-ils participer\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Non. Ant\u00e9c\u00e9dents de\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Th\u00e9rapie g\u00e9nique<br \/>\u2022 Modification g\u00e9n\u00e9tique<br \/>\u2022 Th\u00e9rapie cellulaire<br \/>\u2192 entra\u00eene l&#039;exclusion.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393281660\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Qu\u2019en est-il des th\u00e9rapies par saut d\u2019exons ou par dystrophine\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Les patients sont exclus s&#039;ils\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 J&#039;ai eu recours \u00e0 ce type de th\u00e9rapies au cours des 6 derniers mois.<br \/>\u2022 Ils refusent de les interrompre pendant au moins 5 ans apr\u00e8s le traitement<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393309651\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Les patients participant \u00e0 d&#039;autres essais cliniques sont-ils \u00e9ligibles\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Non, sauf si l&#039;essai est observationnel (non interventionnel).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393318621\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Les patients positifs aux anticorps anti-AAV sont-ils \u00e9ligibles\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Non. Un test positif aux anticorps AAV9 exclut la participation.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393328468\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Toutes les mutations du DMD sont-elles \u00e9ligibles\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Participants pr\u00e9sentant des mutations pathog\u00e8nes dans les exons 1 \u00e0 44 et\/ou les exons 56 \u00e0 79.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393410826\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quelles sont les pathologies cardiaques qui excluent les patients\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Patients atteints de :<\/p>\n<p>\u2022 <strong>Fraction d&#039;\u00e9jection ventriculaire gauche (FEVG) &lt; % 50<\/strong><br \/>\u2022 Les signes de cardiomyopathie sont exclus.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393452605\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Les patients pr\u00e9sentant des contre-indications \u00e0 l&#039;immunosuppression peuvent-ils participer\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Non. La th\u00e9rapie g\u00e9nique n\u00e9cessitant une immunosuppression, ces patients ne sont pas \u00e9ligibles.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Th\u00e9rapie par modification g\u00e9n\u00e9tique PBGENE-DMD\u00a0: Questions fr\u00e9quentes des familles<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777394327672\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Un enfant trait\u00e9 par Elevidys peut-il \u00e9galement recevoir une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Non. Les patients ayant d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u une th\u00e9rapie g\u00e9nique comme Elevidys ne sont pas \u00e9ligibles pour PBGENE-DMD, car une exposition ant\u00e9rieure \u00e0 une th\u00e9rapie g\u00e9nique constitue un crit\u00e8re d&#039;exclusion. De plus, les r\u00e9ponses immunitaires aux vecteurs AAV peuvent r\u00e9duire la s\u00e9curit\u00e9 et l&#039;efficacit\u00e9, et les traitements g\u00e9niques r\u00e9p\u00e9t\u00e9s sont g\u00e9n\u00e9ralement \u00e9vit\u00e9s dans les protocoles cliniques actuels.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394381372\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Mon fils, porteur d&#039;une d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 43 du g\u00e8ne DMD, peut-il b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Le test PBGENE-DMD est con\u00e7u pour les mutations enti\u00e8rement contenues dans les exons 45 \u00e0 55. Une d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 43 se situe en dehors de cette plage cible et ne r\u00e9pond donc pas aux crit\u00e8res d&#039;\u00e9ligibilit\u00e9 actuels.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394586338\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Mon fils, porteur d&#039;une d\u00e9l\u00e9tion des exons 48 \u00e0 55, peut-il b\u00e9n\u00e9ficier d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique par \u00e9dition g\u00e9nique PBGENE-DMD\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Techniquement, il pourrait \u00eatre \u00e9ligible car cette d\u00e9l\u00e9tion se situe dans la zone cible des exons 45 \u00e0 55. Cependant, les d\u00e9l\u00e9tions des exons 48 \u00e0 55 sont plus fr\u00e9quemment associ\u00e9es \u00e0 la dystrophie musculaire de Becker, dont l&#039;\u00e9volution est g\u00e9n\u00e9ralement plus b\u00e9nigne. Par cons\u00e9quent, il serait prudent d&#039;attendre les r\u00e9sultats de l&#039;\u00e9tude Precision BioSciences afin d&#039;approfondir les recherches sur ce sous-groupe et de publier les r\u00e9sultats cliniques. Compte tenu de la progression plus lente de la dystrophie musculaire de Becker, une surveillance attentive et de la patience sont recommand\u00e9es.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777395554562\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Le g\u00e8ne PBGENE-DMD est-il une option de traitement pour les gar\u00e7ons atteints de DMD avec d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 45\u00a0?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Oui. Le g\u00e8ne PBGENE-DMD est destin\u00e9 aux patients pr\u00e9sentant des mutations enti\u00e8rement comprises dans les exons 45 \u00e0 55, et une d\u00e9l\u00e9tion de l&#039;exon 45 fait partie de cette zone cible. Par cons\u00e9quent, les gar\u00e7ons porteurs de cette mutation peuvent \u00eatre \u00e9ligibles, \u00e0 condition qu&#039;ils r\u00e9pondent \u00e9galement aux autres crit\u00e8res cliniques, tels que l&#039;\u00e2ge, l&#039;\u00e9tat fonctionnel et l&#039;\u00e9tat de sant\u00e9 g\u00e9n\u00e9ral.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/precisionbiosciences.com\/arcus-genome-editing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00c9dition du g\u00e9nome ARCUS<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences pr\u00e9sente de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques soutenant le passage de PBGENE-DMD \u00e0 la phase clinique<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences a annonc\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es pr\u00e9cliniques de son programme PBGENE-DMD lors d&#039;une pr\u00e9sentation orale \u00e0 la r\u00e9union annuelle 2026 de l&#039;American Society of Gene &amp; Cell Therapy (ASGCT).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Chez les souris en d\u00e9but de juv\u00e9nile, le PBGENE-DMD a permis d&#039;obtenir une restauration de la prot\u00e9ine dystrophine jusqu&#039;\u00e0 3 fois sup\u00e9rieure dans les muscles squelettiques et jusqu&#039;\u00e0 12 fois sup\u00e9rieure dans les muscles respiratoires, comparativement aux souris en fin de juv\u00e9nile \u00e0 des niveaux de dose \u00e9quivalents.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Une forte efficacit\u00e9 d\u00e9passant le seuil th\u00e9rapeutique attendu de restauration de la prot\u00e9ine dystrophine de % 5 a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e dans les tissus musculaires respiratoires, les souris atteignant jusqu&#039;\u00e0 % 12 de restauration de la dystrophine dans le diaphragme et jusqu&#039;\u00e0 % 30 dans les muscles intercostaux, muscles dont la fonction est essentielle pour pr\u00e9venir l&#039;insuffisance respiratoire chez les patients atteints de DMD.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une \u00e9tude toxicologique sur un mod\u00e8le murin DMD humanis\u00e9 a montr\u00e9 que le traitement PBGENE-DMD entra\u00eenait une r\u00e9duction plus importante que le traitement 45% de la cr\u00e9atine kinase s\u00e9rique \u00e0 plusieurs niveaux de dose, ainsi que des am\u00e9liorations de la pathologie musculaire par rapport aux t\u00e9moins trait\u00e9s avec le v\u00e9hicule, confirmant le profil de s\u00e9curit\u00e9 du programme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PBGENE-DMD a induit des niveaux \u00e9lev\u00e9s de fibres positives \u00e0 la dystrophine chez les souris juv\u00e9niles pr\u00e9coces, avec des niveaux 2 \u00e0 3 fois plus \u00e9lev\u00e9s dans les tissus musculaires squelettiques et respiratoires que chez les souris juv\u00e9niles tardives apr\u00e8s trois mois, atteignant jusqu&#039;\u00e0 70 % de fibres positives \u00e0 la dystrophine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une efficacit\u00e9 th\u00e9rapeutique similaire a \u00e9t\u00e9 obtenue dans le muscle cardiaque chez les souris juv\u00e9niles pr\u00e9coces et tardives.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Au-del\u00e0 de son innocuit\u00e9, le PBGENE-DMD a d\u00e9montr\u00e9 une efficacit\u00e9 soutenue au fil du temps gr\u00e2ce \u00e0 la restauration de la prot\u00e9ine dystrophine et des myofibres positives \u00e0 la dystrophine, ce qui se traduit par une fonction musculaire durable.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les souris trait\u00e9es ont maintenu jusqu&#039;\u00e0 92 % de la force maximale produite par les animaux non malades, tandis que les souris malades non trait\u00e9es ont montr\u00e9 une diminution progressive de leur force.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">R\u00e9flexions finales<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La th\u00e9rapie g\u00e9nique PBGENE-DMD marque une avanc\u00e9e majeure vers une correction g\u00e9n\u00e9tique durable de la dystrophie musculaire de Duchenne. En ciblant la cause profonde du probl\u00e8me, elle pourrait permettre une restauration quasi compl\u00e8te de la dystrophine. Son administration en une seule fois pourrait s&#039;av\u00e9rer plus efficace que les traitements \u00e0 doses r\u00e9p\u00e9t\u00e9es. Cependant, des crit\u00e8res d&#039;\u00e9ligibilit\u00e9 stricts en limitent l&#039;acc\u00e8s. La s\u00e9curit\u00e9, la durabilit\u00e9 et les r\u00e9sultats en situation r\u00e9elle sont encore \u00e0 l&#039;\u00e9tude. Des essais cliniques en cours permettront de d\u00e9finir son impact clinique \u00e0 long terme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PBGENE-DMD Gene Editing Therapy is an investigational, first-in-class treatment developed by Precision BioSciences for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Unlike traditional therapies, PBGENE-DMD uses a gene excision strategy powered by ARCUS gene editing technology. It is delivered via a single adeno-associated virus (AAV) vector that encodes two ARCUS nucleases designed to permanently edit the dystrophin gene. 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