{"id":7667,"date":"2026-04-22T19:42:28","date_gmt":"2026-04-22T16:42:28","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7667"},"modified":"2026-04-22T19:42:30","modified_gmt":"2026-04-22T16:42:30","slug":"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Pourquoi les donn\u00e9es CK, AST et ALT sont plus importantes que les vid\u00e9os dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la dystrophie musculaire de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans le paysage en constante \u00e9volution de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une question devient de plus en plus claire\u00a0: <strong>Les taux de CK apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne sont bien plus importants que les vid\u00e9os virales qui circulent en ligne.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les familles sont expos\u00e9es \u00e0 des vid\u00e9os en acc\u00e9l\u00e9r\u00e9, tr\u00e8s \u00e9mouvantes, qui semblent montrer une am\u00e9lioration apr\u00e8s le traitement. <strong>Cependant, ces r\u00e9cits visuels sont souvent pr\u00e9sent\u00e9s sans donn\u00e9es biochimiques d&#039;accompagnement, notamment les niveaux de cr\u00e9atine kinase (CK), d&#039;AST et d&#039;ALT, qui sont essentiels pour \u00e9valuer \u00e0 la fois l&#039;efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cela soul\u00e8ve une question cruciale :<br><strong>Pourquoi nous pr\u00e9sente-t-on des vid\u00e9os au lieu des donn\u00e9es de biomarqueurs qui devraient d\u00e9finir les r\u00e9sultats du traitement\u00a0?<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">Le probl\u00e8me\u00a0: les vid\u00e9os virales remplacent les preuves cliniques<\/a><\/li><li><a href=\"#ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">Taux de CK apr\u00e8s th\u00e9rapie g\u00e9nique de la duchenne\u00a0: le biomarqueur central<\/a><\/li><li><a href=\"#ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST et ALT\u00a0: biomarqueurs essentiels de s\u00e9curit\u00e9 et de r\u00e9ponse musculaire<\/a><\/li><li><a href=\"#why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">Pourquoi les taux de CK apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne ne sont-ils pas enti\u00e8rement divulgu\u00e9s\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">Le dilemme \u00e9thique : \u00c9motion contre Preuves<\/a><\/li><li><a href=\"#what-real-transparency-should-look-like\">\u00c0 quoi devrait ressembler la v\u00e9ritable transparence ?<\/a><\/li><li><a href=\"#the-consequences-of-continued-opacity\">Les cons\u00e9quences de l&#039;opacit\u00e9 persistante<\/a><\/li><li><a href=\"#frequently-asked-questions-faq\">Foire aux questions (FAQ)<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">R\u00e9flexions finales<\/a><\/li><li><a href=\"#academic-sources-and-references\">Sources et r\u00e9f\u00e9rences acad\u00e9miques<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">Le probl\u00e8me\u00a0: les vid\u00e9os virales remplacent les preuves cliniques<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-rise-of-anecdotal-evidence-in-dmd\">L&#039;essor des t\u00e9moignages anecdotiques dans la DMD<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les vid\u00e9os d&#039;enfants marchant, montant des escaliers ou se tenant debout sans aide apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique sont largement partag\u00e9es. Bien que ces moments soient authentiques, ils ne constituent pas des indicateurs scientifiquement fiables de la r\u00e9ussite du traitement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ils manquent de :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Conditions contr\u00f4l\u00e9es<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c9valuation fonctionnelle standardis\u00e9e<\/li>\n\n\n\n<li>Comparaisons de r\u00e9f\u00e9rence<\/li>\n\n\n\n<li>Suivi \u00e0 long terme<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Plus important encore, ils ne disposent pas des niveaux de CK n\u00e9cessaires pour d\u00e9terminer si les l\u00e9sions musculaires ont r\u00e9ellement diminu\u00e9 apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi que des donn\u00e9es sur l&#039;expression normale de la dystrophine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que la cr\u00e9atine kinase (CK) ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-is-dangerous\">Pourquoi c&#039;est dangereux<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quand les anecdotes remplacent les donn\u00e9es objectives\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les familles peuvent d\u00e9velopper des attentes irr\u00e9alistes<\/li>\n\n\n\n<li>Les d\u00e9cisions th\u00e9rapeutiques peuvent \u00eatre influenc\u00e9es par des informations incompl\u00e8tes.<\/li>\n\n\n\n<li>La rigueur scientifique est compromise.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Il ne s&#039;agit pas d&#039;un probl\u00e8me de communication, mais d&#039;un probl\u00e8me de transparence des donn\u00e9es.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">Taux de CK apr\u00e8s th\u00e9rapie g\u00e9nique de la duchenne\u00a0: le biomarqueur central<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-ck-levels-represent\">Que repr\u00e9sentent les niveaux de CK ?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La cr\u00e9atine kinase (CK) est une enzyme essentielle lib\u00e9r\u00e9e lors de l\u00e9sions des fibres musculaires. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Les taux de CK sont g\u00e9n\u00e9ralement extr\u00eamement \u00e9lev\u00e9s.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;\u00e9l\u00e9vation persistante refl\u00e8te une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire en cours<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique, les taux de CK doivent \u00eatre \u00e9troitement surveill\u00e9s afin de d\u00e9terminer si\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les l\u00e9sions musculaires diminuent<\/li>\n\n\n\n<li>La th\u00e9rapie produit un effet biologique<\/li>\n\n\n\n<li>Le processus pathologique est en cours de modification<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-ck-data-must-be-public\">Pourquoi les donn\u00e9es CK doivent \u00eatre publiques<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sans acc\u00e8s aux taux de CK apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les affirmations d&#039;am\u00e9lioration restent non v\u00e9rifi\u00e9es.<\/li>\n\n\n\n<li>Les gains fonctionnels ne peuvent \u00eatre li\u00e9s \u00e0 des changements biologiques.<\/li>\n\n\n\n<li>Les cliniciens et les familles ne peuvent pas prendre de d\u00e9cisions \u00e9clair\u00e9es<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>CK n&#039;est pas optionnel, c&#039;est fondamental.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST et ALT\u00a0: biomarqueurs essentiels de s\u00e9curit\u00e9 et de r\u00e9ponse musculaire<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"beyond-liver-function\">Au-del\u00e0 de la fonction h\u00e9patique<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;AST (aspartate aminotransf\u00e9rase) et l&#039;ALT (alanine aminotransf\u00e9rase) sont souvent consid\u00e9r\u00e9es \u00e0 tort comme des enzymes purement h\u00e9patiques. <strong>Dans la DMD, elles refl\u00e8tent \u00e9galement l&#039;int\u00e9grit\u00e9 musculaire.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apr\u00e8s la th\u00e9rapie g\u00e9nique\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Une \u00e9l\u00e9vation des taux d&#039;AST\/ALT peut indiquer une rhabdomyolyse ou une toxicit\u00e9 li\u00e9e au traitement.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Les modifications de ces marqueurs constituent des signaux de s\u00e9curit\u00e9 essentiels.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-transparency-gap\">Le d\u00e9ficit de transparence<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Malgr\u00e9 leur importance :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les donn\u00e9es AST et ALT ne sont pas divulgu\u00e9es de mani\u00e8re syst\u00e9matique.<\/li>\n\n\n\n<li>Les rapports publics sont souvent incomplets ou tardifs.<\/li>\n\n\n\n<li>Les familles se retrouvent sans un profil de s\u00e9curit\u00e9 complet<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ce manque de transparence est inacceptable dans le cadre de th\u00e9rapies \u00e0 haut risque.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">Pourquoi les taux de CK apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne ne sont-ils pas enti\u00e8rement divulgu\u00e9s\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-accountability-problem\">Le probl\u00e8me de la responsabilit\u00e9<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les entreprises pharmaceutiques qui d\u00e9veloppent des th\u00e9rapies g\u00e9niques \u00e9voluent dans un environnement hautement concurrentiel. Toutefois, cela ne justifie pas la r\u00e9tention de donn\u00e9es essentielles sur les biomarqueurs.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lorsque les entreprises :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Am\u00e9liorations visuelles mises en \u00e9vidence<\/li>\n\n\n\n<li>Partager des r\u00e9sultats s\u00e9lectifs<\/li>\n\n\n\n<li>Retarder la divulgation des biomarqueurs<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Elles cr\u00e9ent une asym\u00e9trie d&#039;information qui d\u00e9savantage les patients et les cliniciens.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-role-of-regulators\">Le r\u00f4le des organismes de r\u00e9glementation<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des organismes tels que l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments sont charg\u00e9s de garantir la s\u00e9curit\u00e9 et la transparence. Toutefois, l&#039;acc\u00e8s du public \u00e0\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Tendances CK<\/li>\n\n\n\n<li>Donn\u00e9es AST\/ALT<\/li>\n\n\n\n<li>R\u00e9sultats \u00e0 long terme<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">demeure limit\u00e9e dans de nombreux cas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La surveillance r\u00e9glementaire doit \u00e9voluer pour donner la priorit\u00e9 \u00e0 la transparence des donn\u00e9es en temps r\u00e9el.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">Le dilemme \u00e9thique : \u00c9motion contre Preuves<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le partage de vid\u00e9os par les familles n&#039;est pas le probl\u00e8me de fond\u00a0; il s&#039;agit d&#039;une r\u00e9ponse \u00e0 un manque de donn\u00e9es accessibles. Cependant, lorsque ces vid\u00e9os monopolisent le discours\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ils peuvent induire les autres en erreur involontairement.<\/li>\n\n\n\n<li>Ils d\u00e9tournent l&#039;attention des r\u00e9sultats mesurables<\/li>\n\n\n\n<li>Ils cr\u00e9ent une pression au sein de la communaut\u00e9 des patients<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le v\u00e9ritable probl\u00e8me r\u00e9side dans un syst\u00e8me o\u00f9 :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les donn\u00e9es sont rares<\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;\u00e9motion comble le vide.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ce d\u00e9s\u00e9quilibre doit \u00eatre corrig\u00e9.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-real-transparency-should-look-like\">\u00c0 quoi devrait ressembler la v\u00e9ritable transparence ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour r\u00e9tablir la confiance et l&#039;int\u00e9grit\u00e9 scientifique, le domaine doit adopter une nouvelle norme\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"1-routine-disclosure-of-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\">1. Communication syst\u00e9matique des taux de CK apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Comparaisons entre les valeurs initiales et post-traitement<\/li>\n\n\n\n<li>Suivi longitudinal (mois\/ann\u00e9es)<\/li>\n\n\n\n<li>Interpr\u00e9tation claire des tendances<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"2-full-reporting-of-ast-and-alt\">2. Rapport complet des AST et ALT<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Surveillance de la s\u00e9curit\u00e9<\/li>\n\n\n\n<li>D\u00e9tection des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables<\/li>\n\n\n\n<li>Explication contextuelle<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"3-public-access-to-data\">3. Acc\u00e8s public aux donn\u00e9es<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>registres ouverts<\/li>\n\n\n\n<li>Jeux de donn\u00e9es t\u00e9l\u00e9chargeables<\/li>\n\n\n\n<li>Tableaux de bord visuels<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"4-independent-validation\">4. Validation ind\u00e9pendante<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Analyse par un tiers<\/li>\n\n\n\n<li>Collaboration acad\u00e9mique<\/li>\n\n\n\n<li>Examen r\u00e9glementaire<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-consequences-of-continued-opacity\">Les cons\u00e9quences de l&#039;opacit\u00e9 persistante<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si les taux de CK apr\u00e8s la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la dystrophie musculaire de Duchenne restent non divulgu\u00e9s\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La confiance dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique va diminuer.<\/li>\n\n\n\n<li>Les familles peuvent prendre des d\u00e9cisions mal inform\u00e9es<\/li>\n\n\n\n<li>Le progr\u00e8s scientifique ralentira<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La transparence n&#039;est pas seulement une exigence scientifique, c&#039;est une obligation \u00e9thique.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"frequently-asked-questions-faq\">Foire aux questions (FAQ)<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1776705232498\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Qu\u2019est-ce que la CK et pourquoi est-elle importante dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la dystrophie musculaire de Duchenne\u00a0?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>La cr\u00e9atine kinase (CK) est une enzyme lib\u00e9r\u00e9e dans le sang lorsque les fibres musculaires sont endommag\u00e9es. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les taux de CK sont g\u00e9n\u00e9ralement tr\u00e8s \u00e9lev\u00e9s car les muscles se d\u00e9gradent continuellement.<\/p>\n<p>Apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique, la CK est importante car\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Une diminution de la CK peut indiquer une r\u00e9duction des l\u00e9sions musculaires<br \/>\u2022 Une CK stable ou en augmentation peut sugg\u00e9rer une activit\u00e9 pathologique en cours.<br \/>\u2022 L\u2019\u00e9volution des taux de CK permet d\u2019\u00e9valuer si le traitement a un effet biologique, et pas seulement un effet visible.<\/p>\n<p>En bref: <strong>CK fournit des preuves biochimiques objectives, ce que les vid\u00e9os seules ne peuvent pas offrir.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705321179\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Les vid\u00e9os d&#039;am\u00e9lioration apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique constituent-elles une preuve fiable\u00a0?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p><strong>Non, les vid\u00e9os ne constituent pas une preuve scientifique fiable.<\/strong><\/p>\n<p>Bien qu&#039;elles puissent montrer des moments authentiques, elles manquent de :<\/p>\n<p>\u2022 Conditions d&#039;essai normalis\u00e9es<br \/>\u2022 Comparaisons de r\u00e9f\u00e9rence<br \/>\u2022 Suivi \u00e0 long terme<br \/>\u2022 \u00c9chelles de mesure objectives<\/p>\n<p>L&#039;apparence plus forte d&#039;un enfant dans une vid\u00e9o peut \u00eatre influenc\u00e9e par\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Motivation ou encouragement<br \/>\u2022 Enregistrement ou montage s\u00e9lectif<br \/>\u2022 Variation naturelle quotidienne<\/p>\n<p>Pour l\u2019\u00e9valuation clinique, les m\u00e9decins s\u2019appuient sur\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 \u00c9chelles fonctionnelles (par exemple, NSAA)<br \/>\u2022 Des biomarqueurs comme la CK, l&#039;AST et l&#039;ALT<br \/>\u2022 Donn\u00e9es d&#039;essais cliniques contr\u00f4l\u00e9s<\/p>\n<p><strong>Les vid\u00e9os peuvent illustrer le propos, mais elles ne peuvent pas valider l&#039;efficacit\u00e9 du traitement.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705412246\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Pourquoi faut-il signaler les taux d&#039;AST et d&#039;ALT apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique\u00a0?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>L&#039;AST (aspartate aminotransf\u00e9rase) et l&#039;ALT (alanine aminotransf\u00e9rase) sont des enzymes qui refl\u00e8tent la sant\u00e9 du foie et des muscles.<\/p>\n<p>Elles sont essentielles apr\u00e8s une th\u00e9rapie g\u00e9nique car\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Des taux \u00e9lev\u00e9s peuvent indiquer un stress ou une toxicit\u00e9 h\u00e9patique.<br \/>\u2022 Dans la DMD, elles refl\u00e8tent \u00e9galement la d\u00e9gradation musculaire<br \/>\u2022 Des pics soudains peuvent signaler des probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9<\/p>\n<p>Le suivi des taux d&#039;AST et d&#039;ALT est utile\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 \u00c9valuer la s\u00e9curit\u00e9 du traitement<br \/>\u2022 D\u00e9tecter rapidement les effets ind\u00e9sirables<br \/>\u2022 Comprendre comment le corps r\u00e9agit au-del\u00e0 des changements visibles<\/p>\n<p><strong>Sans les donn\u00e9es AST et ALT, l&#039;\u00e9valuation de la s\u00e9curit\u00e9 est incompl\u00e8te.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705562117\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Pourquoi les entreprises pharmaceutiques ne publient-elles pas l&#039;int\u00e9gralit\u00e9 de leurs donn\u00e9es sur les biomarqueurs\u00a0?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Il n&#039;y a pas de raison unique, mais les facteurs communs incluent\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 D\u00e9lais r\u00e9glementaires (donn\u00e9es publi\u00e9es apr\u00e8s les processus d&#039;examen)<br \/>\u2022 Strat\u00e9gies de communication s\u00e9lective (mise en avant des r\u00e9sultats positifs en premier)<br \/>\u2022 Pr\u00e9occupations concernant la mauvaise interpr\u00e9tation des donn\u00e9es brutes<br \/>\u2022 Consid\u00e9rations concurrentielles et commerciales<\/p>\n<p>Cependant, dans les traitements \u00e0 haut risque comme la th\u00e9rapie g\u00e9nique\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 La transparence devrait primer sur ces pr\u00e9occupations.<br \/>\u2022 Les patients et leurs familles ont besoin d\u2019informations compl\u00e8tes, et non partielles.<\/p>\n<p>Des organismes comme l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments sont charg\u00e9s de veiller \u00e0 ce que les donn\u00e9es relatives \u00e0 l&#039;innocuit\u00e9 et \u00e0 l&#039;efficacit\u00e9, y compris les biomarqueurs, soient accessibles et fiables.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705628252\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Quels \u00e9l\u00e9ments les familles devraient-elles privil\u00e9gier plut\u00f4t que les vid\u00e9os lorsqu&#039;elles \u00e9valuent une th\u00e9rapie g\u00e9nique\u00a0?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Les familles devraient privil\u00e9gier les donn\u00e9es objectives et valid\u00e9es cliniquement, notamment\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 \u00c9volution du taux de CK avant et apr\u00e8s le traitement<br \/>\u2022 Valeurs AST et ALT pour la surveillance de la s\u00e9curit\u00e9<br \/>\u2022 R\u00e9sultats d\u2019essais cliniques contr\u00f4l\u00e9s<br \/>\u2022 \u00c9valuations fonctionnelles (par exemple, <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">scores NSAA<\/a>)<br \/>\u2022 Donn\u00e9es de suivi \u00e0 long terme (12 \u00e0 24 mois ou plus)<\/p>\n<p>De plus, les familles devraient\u00a0:<\/p>\n<p>\u2022 Consultez des sp\u00e9cialistes neuromusculaires<br \/>\u2022 Examiner les donn\u00e9es provenant d&#039;organismes de r\u00e9glementation reconnus comme l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments<br \/>\u2022 Soyez prudent face aux conclusions bas\u00e9es uniquement sur les m\u00e9dias sociaux<\/p>\n<p><strong>Le principe cl\u00e9 : les d\u00e9cisions doivent se fonder sur des donn\u00e9es, et non sur des impressions visuelles isol\u00e9es.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En savoir plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pourquoi les taux de cr\u00e9atine kinase (CK), d&#039;AST, d&#039;ALT et de dystrophine doivent \u00eatre divulgu\u00e9s<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">R\u00e9flexions finales<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;avenir de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans la dystrophie musculaire de Duchenne repose sur un principe : <strong>Les preuves doivent pr\u00e9c\u00e9der le r\u00e9cit.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les soci\u00e9t\u00e9s d\u00e9veloppant des th\u00e9rapies, notamment Solid Biosciences (SGT-003), REGENXBIO (RGX-202), Genethon (GNT0004) et Satellos (SAT-3247), devraient divulguer publiquement les niveaux de CK apr\u00e8s la th\u00e9rapie g\u00e9nique de Duchenne, ainsi que les donn\u00e9es AST et ALT, par le biais de canaux officiels tels que l&#039;Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La communaut\u00e9 n&#039;a pas besoin de plus de vid\u00e9os.<br><strong>Il lui faut des donn\u00e9es mesurables, v\u00e9rifiables et fiables.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tant que cette norme n&#039;est pas respect\u00e9e, le scepticisme n&#039;est pas une forme de r\u00e9sistance, mais une responsabilit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"stop-the-noise-just-share-the-data-for-duchenne-muscular-dystrophy\"><strong>Cessez de vous fier \u00e0 des vid\u00e9os inutiles et non scientifiques \u2013 concentrez-vous sur le partage des donn\u00e9es concernant la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En savoir plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Les NSAA seuls ne suffisent pas\u00a0: pourquoi les taux de cr\u00e9atine kinase (CK), d\u2019AST, d\u2019ALT et de dystrophine doivent \u00eatre divulgu\u00e9s<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"academic-sources-and-references\"><strong>Sources et r\u00e9f\u00e9rences acad\u00e9miques<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagnostic et prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, partie 1\u00a0: diagnostic et prise en charge pharmacologique et psychosociale. The Lancet Neurology, 9(1), 77\u201393. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagnostic et prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, partie 2\u00a0: mise en \u0153uvre de soins multidisciplinaires. The Lancet Neurology, 9(2), 177\u2013189. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM et coll.<\/strong> (2018). Diagnostic et prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, partie 1\u00a0: diagnostic, aspects neuromusculaires, r\u00e9adaptation, aspects endocriniens et gastro-intestinaux. The Lancet Neurology, 17(3), 251\u2013267. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM et coll.<\/strong> (2018). Diagnostic et prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, partie 2\u00a0: prise en charge respiratoire, cardiaque, osseuse et orthop\u00e9dique. The Lancet Neurology, 17(4), 347\u2013361. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR, Sahenk, Z., Lehman, K. et coll.<\/strong> (2020). \u00c9valuation de l&#039;administration syst\u00e9mique de rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. New England Journal of Medicine, 383(21), 2039\u20132047. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Duan, D.<\/strong> (2018). Th\u00e9rapie g\u00e9nique syst\u00e9mique par micro-dystrophine AAV pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Molecular Therapy, 26(10), 2337\u20132356. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Hathout, Y., Brody, E., Clemens, PR, et al.<\/strong> (2015). D\u00e9couverte \u00e0 grande \u00e9chelle de biomarqueurs prot\u00e9iques s\u00e9riques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Actes de l&#039;Acad\u00e9mie nationale des sciences (PNAS), 112(23), 7153\u20137158. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>McDonald, CM, et al.<\/strong> (2018). Biomarqueurs s\u00e9riques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Neurology, 90(21), e1839\u2013e1848. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Brancaccio, P., Lippi, G. et Maffulli, N.<\/strong> (2007). Marqueurs biochimiques des l\u00e9sions musculaires. Chimie clinique et m\u00e9decine de laboratoire, 45(5), 603\u2013611. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nathwani, RA, Pais, S., Reynolds, TB, et Kaplowitz, N.<\/strong> (2005). Alanine aminotransf\u00e9rase s\u00e9rique dans les maladies musculaires squelettiques. H\u00e9patologie, 41(2), 380\u2013382. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>High, KA et Roncarolo, MG.<\/strong> (2019). Th\u00e9rapie g\u00e9nique. New England Journal of Medicine, 381(5), 455\u2013464. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR, et Rodino-Klapac, LR.<\/strong> (2020). Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement CRISPR\/Cas9. Cell Research, 30(6), 465\u2013466. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA).<\/strong> Lignes directrices r\u00e9glementaires et rapports d&#039;\u00e9valuation sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Disponibles \u00e0 l&#039;adresse\u00a0: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.ema.europa.eu<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA).<\/strong> Guide de th\u00e9rapie g\u00e9nique humaine \u00e0 destination de l&#039;industrie. Disponible sur\u00a0: <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.fda.gov<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In the evolving landscape of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), one issue is becoming increasingly clear: CK levels after Duchenne gene therapy are far more important than viral videos circulating online. Families are being exposed to emotionally powerful, time-lapse videos that appear to show improvement after treatment. 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