{"id":6747,"date":"2026-03-12T11:43:48","date_gmt":"2026-03-12T08:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6747"},"modified":"2026-06-24T22:01:09","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:09","slug":"del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Essai clinique de phase 3 Del-Zota et SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne\u00a0: conception de l\u2019\u00e9tude, donn\u00e9es et signification clinique"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L\u2019essai clinique de phase 3 del-zota SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne repr\u00e9sente une \u00e9tape majeure vers le d\u00e9veloppement de traitements cibl\u00e9s pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pr\u00e9sentant des mutations g\u00e9n\u00e9tiques sensibles \u00e0 l\u2019exon 44. <\/strong>Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e9sent\u00e9e lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association, l&#039;\u00e9tude SAFARI44 \u00e9value la s\u00e9curit\u00e9 et l&#039;efficacit\u00e9 de del-zota, une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale par conjugu\u00e9 anticorps-oligonucl\u00e9otide (AOC) d\u00e9velopp\u00e9e par Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L&#039;essai clinique de phase 3 s&#039;appuie sur des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires encourageantes montrant que le del-zota pourrait am\u00e9liorer significativement la production de dystrophine et la fonction musculaire chez les patients atteints de DMD caus\u00e9e par des mutations de l&#039;exon 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\">Qu\u2019est-ce que l\u2019essai clinique de phase 3 SAFARI44\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-and-secondary-endpoints\">Crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation principaux et secondaires<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-del-zota-therapy\">M\u00e9canisme d&#039;action de la th\u00e9rapie Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#earlier-clinical-data-explore-44-trial\">Donn\u00e9es cliniques ant\u00e9rieures\u00a0: essai clinique EXPLORE44<\/a><ul><li><a href=\"#key-findings-from-explore-44\">Principales conclusions de l&#039;\u00e9tude EXPLORE44<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole-results\">R\u00e9sultats de l&#039;extension Open-Label (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability\">S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-safari-44-trial-matters\">Pourquoi l&#039;essai clinique SAFARI44 est important<\/a><\/li><li><a href=\"#in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\">Dans quels pays les essais cliniques de phase 3 des m\u00e9dicaments Del-Zota et SAFARI44 d\u00e9buteront-ils\u00a0?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\" class=\"wp-block-heading\">Qu\u2019est-ce que l\u2019essai clinique de phase 3 SAFARI44\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Environ 70 patients ambulatoires \u00e2g\u00e9s de 2 ans et plus participeront.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Les participants recevront une dose par voie intraveineuse toutes les six semaines pendant 54 semaines.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>L&#039;essai clinique comprend\u00a0:<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Phase de traitement randomis\u00e9e en double aveugle (54 semaines)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Extension en ouvert (54 semaines)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Suivi de s\u00e9curit\u00e9 (6 semaines)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Les participants recevront del-zota 5 mg\/kg PMO (28 mg\/kg de poids total AOC) ou un placebo selon une randomisation 1:1.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Au total, neuf perfusions seront administr\u00e9es pendant la p\u00e9riode de traitement en aveugle.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Cette \u00e9tude vise \u00e0 d\u00e9terminer si le del-zota peut am\u00e9liorer significativement la fonction musculaire et la production de dystrophine, cibles th\u00e9rapeutiques cl\u00e9s de la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-and-secondary-endpoints\" class=\"wp-block-heading\">Crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation principaux et secondaires<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation principal de l\u2019essai clinique de phase 3 del-zota SAFARI44 est\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Changement de la vitesse de mont\u00e9e<\/strong>: une mesure fonctionnelle largement utilis\u00e9e refl\u00e9tant la force musculaire des membres inf\u00e9rieurs.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation secondaires comprennent\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Taux de cr\u00e9atine kinase (CK)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>vitesse de mont\u00e9e de 4 marches<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Test de marche\/course sur 10 m\u00e8tres<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Vitesse de foul\u00e9e SV95C<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u00c9valuation ambulatoire North Star (NSAA)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces indicateurs sont couramment utilis\u00e9s dans les essais cliniques sur la DMD pour \u00e9valuer la progression de la maladie et l&#039;am\u00e9lioration fonctionnelle. En savoir plus\u00a0:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarqueurs dans la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-del-zota-therapy\" class=\"wp-block-heading\">M\u00e9canisme d&#039;action de la th\u00e9rapie Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Del-zota est un conjugu\u00e9 anticorps-oligonucl\u00e9otide (AOC) con\u00e7u pour d\u00e9livrer des oligom\u00e8res morpholino phosphorodiamidate (PMO) directement au tissu musculaire.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La th\u00e9rapie vise \u00e0\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Ignorer l&#039;exon 44 du g\u00e8ne de la dystrophine<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>R\u00e9tablir le cadre de lecture de l&#039;ARNm de la dystrophine<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Permettre la production d&#039;une prot\u00e9ine dystrophine plus courte mais fonctionnelle<\/strong><\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette strat\u00e9gie pourrait contribuer \u00e0 stabiliser les fibres musculaires et \u00e0 ralentir la progression de la maladie chez les patients dont les mutations sont susceptibles de b\u00e9n\u00e9ficier de th\u00e9rapies par saut d&#039;exon.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"earlier-clinical-data-explore-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">Donn\u00e9es cliniques ant\u00e9rieures\u00a0: essai clinique EXPLORE44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L\u2019\u00e9tude EXPLORE44 s\u2019appuie sur les r\u00e9sultats de l\u2019essai clinique de phase 1\/2 EXPLORE44, qui comprenait 26 participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sensible \u00e0 l\u2019exon 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies de saut d&#039;exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"(max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"key-findings-from-explore-44\" class=\"wp-block-heading\">Principales conclusions de l&#039;\u00e9tude EXPLORE44<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les donn\u00e9es cliniques ont d\u00e9montr\u00e9\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Concentrations de PMO d&#039;environ 200 nM dans le muscle squelettique<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>~25% de niveaux normaux de dystrophine<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Augmentation de l&#039;exclusion de l&#039;exon 44 (37%)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>&gt;80% r\u00e9duction de la cr\u00e9atine kinase<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats fonctionnels se sont \u00e9galement r\u00e9v\u00e9l\u00e9s encourageants par rapport aux cohortes d&#039;histoire naturelle. Lire la suite\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) fournit une production de dystrophine proche de la normale (30%).<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"open-label-extension-ole-results\" class=\"wp-block-heading\">R\u00e9sultats de l&#039;extension Open-Label (OLE)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les participants qui ont poursuivi le traitement dans le cadre de l&#039;extension en ouvert ont constat\u00e9 des am\u00e9liorations fonctionnelles mesurables sur une p\u00e9riode de 12 \u00e0 24 mois.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats observ\u00e9s comprenaient\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>test de mont\u00e9e de 4 marches<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Am\u00e9lioration de 2,1 secondes<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La cohorte d&#039;histoire naturelle a diminu\u00e9 de 2,7 secondes<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Marche\/course de 10 m\u00e8tres\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Am\u00e9lioration de 0,7 seconde contre une baisse de 1,5 seconde dans les cohortes non trait\u00e9es<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Il est temps de se lever du sol\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Am\u00e9lioration de 3,2 secondes contre une baisse de 1,6 seconde<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les autres r\u00e9sultats incluent\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Scores NSAA stables chez les patients trait\u00e9s<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Am\u00e9lioration de 1,5 point au score de performance des membres sup\u00e9rieurs (PUL).<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ces r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que le del-zota pourrait ralentir ou stabiliser le d\u00e9clin fonctionnel, un objectif majeur dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"safety-and-tolerability\" class=\"wp-block-heading\">S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lors des premi\u00e8res \u00e9tudes cliniques, le del-zota a d\u00e9montr\u00e9 un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La plupart des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables \u00e9taient d&#039;intensit\u00e9 l\u00e9g\u00e8re \u00e0 mod\u00e9r\u00e9e.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Aucun signal de s\u00e9curit\u00e9 inattendu n&#039;a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Des r\u00e9ductions significatives des taux de cr\u00e9atine kinase ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9es.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ces r\u00e9sultats justifient la poursuite des investigations dans le cadre de l&#039;essai clinique de phase 3 SAFARI44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-safari-44-trial-matters\" class=\"wp-block-heading\">Pourquoi l&#039;essai clinique SAFARI44 est important<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>L\u2019essai clinique de phase 3 del-zota SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne pourrait fournir des preuves cruciales soutenant une nouvelle th\u00e9rapie de pr\u00e9cision pour les patients sensibles \u00e0 l\u2019exon 44.<\/strong> Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Th\u00e9rapies par saut d&#039;exon 44 \u00e0 venir pour le traitement de la maladie de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En cas de succ\u00e8s, del-zota peut\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Augmenter la production de dystrophine<\/li>\n\n\n\n<li>Am\u00e9liorer la fonction musculaire<\/li>\n\n\n\n<li>Retarder la progression de la maladie<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c9largir les options de traitement pour la communaut\u00e9 DMD<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">Dans quels pays les essais cliniques de phase 3 des m\u00e9dicaments Del-Zota et SAFARI44 d\u00e9buteront-ils\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#039;essai clinique de phase 3 SAFARI44 du del-zota est con\u00e7u comme une \u00e9tude clinique mondiale, ce qui signifie que le recrutement se fera dans plusieurs r\u00e9gions et non dans un seul pays. L&#039;\u00e9tude devrait inclure des participants dans plusieurs pays d&#039;Europe, d&#039;Asie et d&#039;autres r\u00e9gions. L&#039;\u00e9tude Avidity Biosciences devrait annoncer prochainement les pays o\u00f9 l&#039;essai SAFARI44 sera men\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The del-zota phase 3 SAFARI44 clinical trial for Duchenne muscular dystrophy represents a major step toward developing targeted treatments for patients with exon-44\u2013amenable genetic mutations in Duchenne Muscular Dystrophy. Learn More: Mutations and Deletions Amenable to Exon 44 Skipping Therapies Presented at the Muscular Dystrophy Association Clinical &amp; Scientific Conference, the SAFARI44 study evaluates the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6751,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[126,137,298,141,127,246,77,178],"class_list":["post-6747","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies"],"subtitle":"Une nouvelle \u00e9tape importante se dessine dans la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne avec l'essai clinique de phase 3 del-zota\/SAFARI44. Cette \u00e9tude \u00e9value une th\u00e9rapie cibl\u00e9e par saut de l'exon 44, con\u00e7ue pour restaurer la production de dystrophine et am\u00e9liorer la fonction musculaire chez les patients atteints de cette maladie g\u00e9n\u00e9tique rare.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6747"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6751"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6747"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6747"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6747"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}