{"id":6742,"date":"2026-03-11T21:55:54","date_gmt":"2026-03-11T18:55:54","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6742"},"modified":"2026-03-11T21:59:30","modified_gmt":"2026-03-11T18:59:30","slug":"regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202\/","title":{"rendered":"Regenxbio rapporte de nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires positives issues de l&#039;essai de phase 1\/2 Affinity Duchenne du Rgx-202"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO a annonc\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires positives issues de l&#039;essai de phase I\/II AFFINITY DUCHENNE sur le RGX-202, une th\u00e9rapie g\u00e9nique potentiellement la meilleure de sa cat\u00e9gorie pour la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong> La chercheuse principale de l&#039;essai, Carolina Tesi-Rocha, MD, professeure clinicienne de neurologie \u00e0 la facult\u00e9 de m\u00e9decine de Stanford et \u00e0 Stanford Children&#039;s Health, pr\u00e9sente ces donn\u00e9es, notamment de nouvelles mesures fonctionnelles, de s\u00e9curit\u00e9, de biomarqueurs et d&#039;IRM cardiaque, lors de la conf\u00e9rence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA). En savoir plus\u00a0:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarqueurs<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Mises \u00e0 jour interm\u00e9diaires des donn\u00e9es de la phase I\/II d&#039;AFFINITY DUCHENNE (donn\u00e9es arr\u00eat\u00e9es le 5 janvier 2026)<\/a><ul><li><a href=\"#functional-data\">Donn\u00e9es fonctionnelles<\/a><\/li><li><a href=\"#cardiac-function\">Fonction cardiaque<\/a><\/li><li><a href=\"#biomarker-data\">Donn\u00e9es sur les biomarqueurs<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-data\">Donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et de tol\u00e9rance<\/a><\/li><li><a href=\"#affinity-duchenne-trial\">Essai AFFINITY DUCHENNE<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c Les nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires de phase I\/II publi\u00e9es aujourd&#039;hui d\u00e9montrent un impact positif continu sur la fonction cardiaque, une sant\u00e9 cardiaque stable et un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable, soulignant le potentiel du RGX-202 comme option de th\u00e9rapie g\u00e9nique diff\u00e9renci\u00e9e pour la dystrophie musculaire de Duchenne \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Steve Pakola, directeur m\u00e9dical de REGENXBIO. \u201c Notre approche proactive et globale de la s\u00e9curit\u00e9, associ\u00e9e \u00e0 notre nouveau vecteur de microdystrophine, est \u00e9tay\u00e9e par la s\u00e9curit\u00e9 soutenue et les r\u00e9sultats fonctionnels durables observ\u00e9s deux ans apr\u00e8s le traitement. \u00c0 l&#039;approche de la publication de nos donn\u00e9es pivotales principales au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre, nous sommes tr\u00e8s encourag\u00e9s par ces nouvelles donn\u00e9es exhaustives et par la possibilit\u00e9 de faire progresser le RGX-202 en tant qu&#039;option th\u00e9rapeutique potentiellement significative pour les patients. \u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative d\u00e9vastatrice qui prive progressivement les enfants de leur force musculaire et de leur autonomie. Je suis ravie de constater le profil de s\u00e9curit\u00e9 positif et l&#039;efficacit\u00e9 encourageante du RGX-202 \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Tesi-Rocha. \u201c Ces donn\u00e9es positives de phase I\/II, notamment les r\u00e9sultats des biomarqueurs, l&#039;am\u00e9lioration fonctionnelle, la stabilit\u00e9 cardiaque et la tol\u00e9rance h\u00e9patique, permettent de mieux comprendre l&#039;impact potentiel du RGX-202 sur des indicateurs cl\u00e9s de sant\u00e9 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. \u2019<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Mises \u00e0 jour interm\u00e9diaires des donn\u00e9es de la phase I\/II d&#039;AFFINITY DUCHENNE (donn\u00e9es arr\u00eat\u00e9es le 5 janvier 2026)<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"functional-data\">Donn\u00e9es fonctionnelles<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans les r\u00e9sultats fonctionnels interm\u00e9diaires de sept participants trait\u00e9s au niveau de dose pivot (2\u00d71014 GC\/kg), \u00e2g\u00e9s d&#039;environ 6 \u00e0 12 ans au moment de l&#039;administration, le RGX-202 continue de d\u00e9montrer des preuves d&#039;impact positif sur la trajectoire de la maladie sur l&#039;\u00e9valuation ambulatoire North Star (NSAA) et tous les tests fonctionnels chronom\u00e9tr\u00e9s (temps pour se lever, marche-course de 10 m\u00e8tres, temps pour grimper) \u00e0 un an.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats fonctionnels ont \u00e9t\u00e9 analys\u00e9s \u00e0 l&#039;aide de plusieurs m\u00e9thodes valid\u00e9es pour estimer la progression attendue de la maladie en l&#039;absence de traitement, notamment le mod\u00e8le de progression de la maladie cTAP et des comparaisons avec des groupes t\u00e9moins externes utilisant un appariement exact grossier et une pond\u00e9ration par score de propension. La pond\u00e9ration par score de propension est la principale m\u00e9thode d&#039;analyse sp\u00e9cifi\u00e9e dans le plan d&#039;analyse standardis\u00e9 (PAS) de l&#039;\u00e9tude pivot.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les participants ayant re\u00e7u la dose pivotale ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration de leurs performances \u00e0 tous les tests fonctionnels chronom\u00e9tr\u00e9s et au NSAA, comparativement au groupe contr\u00f4le externe, apr\u00e8s pond\u00e9ration par score de propension. L&#039;intervalle de confiance 95% indique un effet favorable du RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sous NSAA, les participants ayant re\u00e7u la dose pivotale ont pr\u00e9sent\u00e9 une \u00e9volution de la maladie sup\u00e9rieure aux pr\u00e9visions et aux r\u00e9sultats des groupes t\u00e9moins externes. Notamment, cinq des sept participants \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 8 ans ou plus au moment de l&#039;administration du traitement, \u00e2ge auquel un d\u00e9clin fonctionnel est g\u00e9n\u00e9ralement attendu. \u00c0 un an, les participants (n=7) ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration moyenne de +4,9 points par rapport au groupe cTAP. Les participants les plus \u00e2g\u00e9s (n=5) ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration moyenne de +5,2 points par rapport au groupe cTAP.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De plus, les participants du niveau de dose 1 (1\u00d71014 GC\/kg) (n=3) ont d\u00e9pass\u00e9 la trajectoire de la maladie attendue et ont am\u00e9lior\u00e9 en moyenne de +5,6 points par rapport au cTAP \u00e0 deux ans.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"cardiac-function\">Fonction cardiaque<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les participants ayant re\u00e7u la dose pivotale ont d\u00e9montr\u00e9 une stabilit\u00e9 cardiaque un an apr\u00e8s le traitement, mesur\u00e9e par des crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation IRM, notamment la fraction d&#039;\u00e9jection ventriculaire gauche moyenne, la d\u00e9formation circonf\u00e9rentielle globale et la fibrose \u00e9valu\u00e9e par rehaussement tardif au gadolinium.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"biomarker-data\">Donn\u00e9es sur les biomarqueurs<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les donn\u00e9es de biomarqueurs issues de l&#039;\u00e9tude de phase I\/II confirment une expression et une transduction \u00e9lev\u00e9es et constantes de la microdystrophine RGX-202 (n=13). De nouvelles donn\u00e9es provenant d&#039;un patient suppl\u00e9mentaire, \u00e2g\u00e9 de 3,6 ans au moment de l&#039;administration du traitement, ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 un niveau d&#039;expression de la microdystrophine de 51,2% \u00e0 la semaine 12. Le crit\u00e8re d&#039;\u00e9valuation principal de la phase pivotale d&#039;AFFINITY DUCHENNE est la proportion de participants dont l&#039;expression de la microdystrophine RGX-202 est sup\u00e9rieure \u00e0 10% \u00e0 la semaine 12.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le RGX-202 a \u00e9t\u00e9 correctement localis\u00e9 au sarcolemme, d\u00e9montrant que la construction diff\u00e9renci\u00e9e avec l&#039;inclusion du domaine C-terminal (CT) cible correctement le muscle.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"safety-and-tolerability-data\">Donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et de tol\u00e9rance<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires de s\u00e9curit\u00e9, issues de l&#039;ensemble des participants \u00e2g\u00e9s de 1 \u00e0 moins de 12 ans au moment de l&#039;administration du traitement lors de l&#039;\u00e9tude pivotale de phase I\/II, ne montrent aucun signe d&#039;atteinte h\u00e9patique, et ce, selon plusieurs crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation. Les taux moyens de gamma-glutamyl transf\u00e9rase (GGT) et de bilirubine totale, marqueurs reconnus de l&#039;inflammation h\u00e9patique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, n&#039;ont pas d\u00e9pass\u00e9 la limite sup\u00e9rieure de la normale jusqu&#039;\u00e0 deux ans apr\u00e8s le traitement. Une r\u00e9duction moyenne de la cr\u00e9atine kinase a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e un an apr\u00e8s le traitement (n=8), confirm\u00e9e par des r\u00e9ductions moyennes des taux d&#039;ALT (n=7), d&#039;AST (n=7) et de LDH (n=8).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans l&#039;\u00e9tude de phase I\/II (n=13), le RGX-202 a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9, sans \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave (EIG) ni \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable d&#039;int\u00e9r\u00eat particulier (EIP). Les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables fr\u00e9quents li\u00e9s au m\u00e9dicament comprenaient vomissements, fatigue et naus\u00e9es. Ces effets sont g\u00e9n\u00e9ralement attendus lors de l&#039;administration d&#039;une th\u00e9rapie g\u00e9nique. Un protocole d&#039;immunomodulation proactif et de courte dur\u00e9e, associ\u00e9 \u00e0 une construction g\u00e9n\u00e9tique diff\u00e9renci\u00e9e et \u00e0 un niveau de puret\u00e9 du produit parmi les plus \u00e9lev\u00e9s du secteur (plus de 800 capsides compl\u00e8tes TP158T), pourrait contribuer au profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable du RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-trial\">Essai AFFINITY DUCHENNE<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO pr\u00e9voit de publier les principaux r\u00e9sultats de son \u00e9tude pivotale au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2026 et de demander une r\u00e9union pr\u00e9alable \u00e0 la demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) aupr\u00e8s du FDA au milieu de l&#039;ann\u00e9e 2026. La soci\u00e9t\u00e9 poursuit le recrutement d&#039;environ 30 participants \u00e2g\u00e9s de plus d&#039;un an dans l&#039;essai de confirmation du RGX-202 et pr\u00e9voit que la majorit\u00e9 des participants \u00e0 cet essai seront recrut\u00e9s au moment du d\u00e9p\u00f4t de la demande d&#039;autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I\/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. Trial investigator Carolina Tesi-Rocha, M.D., Clinical Professor, Neurology, Stanford School of Medicine, Stanford Children&#8217;s Health, is presenting this data, including new functional, safety, biomarker, and cardiac MRI measures, at the Muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6744,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[525,61,107,108],"class_list":["post-6742","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-affinity-duchenne","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6742"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6742"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6742"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6742"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}