{"id":6739,"date":"2026-03-24T15:16:30","date_gmt":"2026-03-24T12:16:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6739"},"modified":"2026-03-24T15:18:59","modified_gmt":"2026-03-24T12:18:59","slug":"inspire-duchenne-sgt-003-clinical-trial-update","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/inspire-duchenne-sgt-003-clinical-trial-update\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapie g\u00e9nique SGT-003\u00a0: D\u00e9but de l\u2019\u00e9tude de phase\u00a03 sur le g\u00e8ne INSPIRE DUCHENNE"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Solid Biosciences a fait \u00e9tat de r\u00e9sultats interm\u00e9diaires encourageants de son essai clinique de phase 1\/2 en cours INSPIRE DUCHENNE, \u00e9valuant la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale SGT-003 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/strong> Les donn\u00e9es sugg\u00e8rent que cette th\u00e9rapie pourrait contribuer \u00e0 restaurer les prot\u00e9ines musculaires essentielles, \u00e0 am\u00e9liorer les biomarqueurs de la sant\u00e9 musculaire et \u00e0 stabiliser la fonction cardiaque chez les participants trait\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette mise \u00e0 jour a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9e lors de la r\u00e9union annuelle 2026 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), mettant en lumi\u00e8re de nouvelles d\u00e9couvertes issues de biopsies musculaires, de biomarqueurs sanguins, d&#039;\u00e9valuations cardiaques et d&#039;une surveillance de la s\u00e9curit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Aper\u00e7u de l&#039;essai INSPIRE DUCHENNE<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>INSPIRE DUCHENNE est un premier essai clinique de phase 1\/2 chez l&#039;homme con\u00e7u pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l&#039;activit\u00e9 biologique du SGT-003 chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong> Lire maintenant\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" rel=\"noreferrer noopener\">Questions fr\u00e9quemment pos\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les principales caract\u00e9ristiques de l&#039;\u00e9tude sont les suivantes\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>perfusion de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 dose unique<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Dose de 1E14 vg\/kg<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Conception multicentrique \u00e0 marque ouverte<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Men\u00e9e sur 15 sites cliniques aux \u00c9tats-Unis, au Canada, en Italie et au Royaume-Uni<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Au 11 mars 2026, un total de 40 participants ont re\u00e7u le SGT-003.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Forte expression de la microdystrophine observ\u00e9e<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les r\u00e9sultats de la biopsie musculaire ont montr\u00e9 une production importante de microdystrophine apr\u00e8s le traitement.<\/strong> La microdystrophine est une version raccourcie de la prot\u00e9ine dystrophine, con\u00e7ue pour aider \u00e0 stabiliser les cellules musculaires chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les chercheurs ont \u00e9galement observ\u00e9 la restauration de composants cl\u00e9s du complexe prot\u00e9ique associ\u00e9 \u00e0 la dystrophine (DAPC), notamment\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>B\u00eata-sarcoglycane<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Synthase neuronale de l&#039;oxyde nitrique (nNOS)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces prot\u00e9ines jouent un r\u00f4le essentiel dans le maintien de l&#039;int\u00e9grit\u00e9 musculaire. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, l&#039;absence de dystrophine d\u00e9stabilise ce complexe, entra\u00eenant des l\u00e9sions et une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le SGT-003 est remarquable car sa construction de microdystrophine contient le domaine de liaison R16\/R17, qui aide \u00e0 localiser correctement la nNOS dans le tissu musculaire, ce qui n&#039;est pas pr\u00e9sent dans de nombreuses autres conceptions de th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">L&#039;am\u00e9lioration des biomarqueurs sugg\u00e8re des fibres musculaires plus saines.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude a \u00e9galement mesur\u00e9 plusieurs biomarqueurs associ\u00e9s aux l\u00e9sions et \u00e0 la r\u00e9paration musculaires. Les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que le traitement par SGT-003 pourrait contribuer \u00e0 stabiliser les fibres musculaires et \u00e0 r\u00e9duire la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence en cours. En savoir plus\u00a0: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"6725\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarqueurs<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Un marqueur important \u00e9valu\u00e9 \u00e9tait la cha\u00eene lourde de myosine embryonnaire (eMHC).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>L&#039;eMHC est normalement exprim\u00e9e au cours du d\u00e9veloppement f\u0153tal.<\/li>\n\n\n\n<li>Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, elle r\u00e9appara\u00eet lorsque les muscles tentent de r\u00e9parer les dommages persistants.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les chercheurs ont observ\u00e9 une r\u00e9duction moyenne de 44% dans les fibres eMHC-positives au jour 90, indiquant que la th\u00e9rapie peut aider \u00e0 interrompre le cycle de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence et de r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire couramment observ\u00e9 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ces am\u00e9liorations des biomarqueurs sugg\u00e8rent\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>R\u00e9duction des l\u00e9sions musculaires<\/li>\n\n\n\n<li>Am\u00e9lioration de la stabilit\u00e9 des fibres musculaires<\/li>\n\n\n\n<li>Pr\u00e9servation des cellules souches musculaires<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Signes de stabilisation de la fonction cardiaque<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bien que les mesures cardiaques n&#039;aient \u00e9t\u00e9 initialement incluses que pour la surveillance de la s\u00e9curit\u00e9, les chercheurs ont observ\u00e9 une stabilisation et une am\u00e9lioration de la fonction cardiaque apr\u00e8s le traitement.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La fonction cardiaque a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e \u00e0 l&#039;aide de la fraction d&#039;\u00e9jection ventriculaire gauche (FEVG), une mesure de l&#039;efficacit\u00e9 avec laquelle le c\u0153ur pompe le sang.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les am\u00e9liorations \u00e9taient particuli\u00e8rement visibles chez les participants qui pr\u00e9sentaient des niveaux de FEVG l\u00e9g\u00e8rement inf\u00e9rieurs \u00e0 la normale avant le traitement.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette d\u00e9couverte est particuli\u00e8rement importante car la cardiomyopathie est une cause majeure de d\u00e9c\u00e8s dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Des \u00e9tudes sugg\u00e8rent\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Environ 251 % des patients atteints de la maladie de Parkinson pr\u00e9sentent des signes de cardiomyopathie avant l&#039;\u00e2ge de 6 ans.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Pr\u00e8s de 59% pr\u00e9sentent des signes avant l&#039;\u00e2ge de 10 ans.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Le SGT-003 a jusqu&#039;\u00e0 pr\u00e9sent d\u00e9montr\u00e9 un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Parmi les 40 participants trait\u00e9s\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Le traitement a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9ralement bien tol\u00e9r\u00e9.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;analyse interm\u00e9diaire n&#039;a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 aucun probl\u00e8me majeur de s\u00e9curit\u00e9.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un autre aspect distinctif de ce traitement r\u00e9side dans sa prise en charge immunitaire simplifi\u00e9e. La th\u00e9rapie est administr\u00e9e selon un protocole d&#039;immunomodulation prophylactique \u00e0 base de st\u00e9ro\u00efdes uniquement, ce qui peut r\u00e9duire la charge de traitement par rapport aux protocoles plus complexes utilis\u00e9s dans certaines autres th\u00e9rapies g\u00e9niques.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Th\u00e9rapie g\u00e9nique SGT-003\u00a0: INSPIRE DUCHENNE Phase 3 (NCT06138639)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cette \u00e9tude \u00e9value une th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e SGT-003 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les patients doivent r\u00e9pondre \u00e0 certains crit\u00e8res pour participer.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Comment mon enfant participe-t-il aux essais cliniques sur la maladie de Duchenne\u00a0?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Qui peut participer ? (Crit\u00e8res d&#039;inclusion)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Groupes d&#039;\u00e2ge :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Groupe 1\u00a0: de 4 \u00e0 moins de 7 ans<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 2\u00a0: de 7 \u00e0 moins de 12 ans<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 3 : De la naissance \u00e0 moins de 4 ans<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 4\u00a0: de 12 \u00e0 moins de 18 ans<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 5\u00a0: de 10 \u00e0 moins de 18 ans<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Capacit\u00e9 de marche :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Groupes 1, 2 et 4\u00a0: Doit \u00eatre capable de marcher<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 3 : Peut \u00eatre compos\u00e9 de personnes qui marchent ou qui ne marchent pas<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 5\u00a0: Ne doit pas marcher actuellement, mais doit avoir \u00e9t\u00e9 capable de marcher par le pass\u00e9<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De plus, les participants (le cas \u00e9ch\u00e9ant) doivent \u00eatre capables de parcourir 10 m\u00e8tres en marchant ou en courant en moins de 30 secondes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Diagnostic et g\u00e9n\u00e9tique\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Doit avoir un diagnostic confirm\u00e9 de dystrophie musculaire de Duchenne<\/li>\n\n\n\n<li>Doit pr\u00e9senter une mutation du g\u00e8ne de la dystrophine compatible avec une DMD.<\/li>\n\n\n\n<li>Dans certains cas, une biopsie musculaire peut \u00eatre n\u00e9cessaire pour mesurer les niveaux de dystrophine.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c9tat immunitaire :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le test de d\u00e9pistage des anticorps anti-AAV (vecteur viral) doit \u00eatre n\u00e9gatif.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Utilisation de st\u00e9ro\u00efdes :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Groupes 1, 2, 4 et 5\u00a0:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Doit suivre un traitement quotidien stable aux st\u00e9ro\u00efdes pendant au moins 12 semaines<\/li>\n\n\n\n<li>Cela inclut la prednisone (au moins 0,5 mg\/kg\/jour) ou le deflazacort (au moins 0,75 mg\/kg\/jour).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Groupe 3 : Aucune exigence en mati\u00e8re de st\u00e9ro\u00efdes<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c9valuations physiques :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Doit satisfaire aux crit\u00e8res du test de marche\/course de 10 m\u00e8tres<\/li>\n\n\n\n<li>Doit satisfaire aux crit\u00e8res de temps pour se lever (\u00e0 partir de la position couch\u00e9e)<\/li>\n\n\n\n<li>Le groupe 5 doit \u00e9galement satisfaire aux exigences fonctionnelles des membres sup\u00e9rieurs (test PUL 2.0).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Autre exigence :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Le poids corporel doit \u00eatre de 90 kg ou moins.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apprendre encore plus: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06138639\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06138639<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Qui ne peut pas participer ? (Crit\u00e8res d&#039;exclusion)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les participants ne peuvent pas participer \u00e0 l&#039;\u00e9tude s&#039;ils\u00a0:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Avez-vous utilis\u00e9 des m\u00e9dicaments modifiant la dystrophine au cours des 3 derniers mois\u00a0?<\/li>\n\n\n\n<li>Avez-vous d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u une th\u00e9rapie g\u00e9nique (approuv\u00e9e ou exp\u00e9rimentale) ?<\/li>\n\n\n\n<li>Avez-vous pris certains m\u00e9dicaments au cours des 3 derniers mois, ou avant que le m\u00e9dicament ne soit compl\u00e8tement \u00e9limin\u00e9 de votre organisme\u00a0?<\/li>\n\n\n\n<li>Diagnostic clinique \u00e9tabli de DMD associ\u00e9 \u00e0 toute mutation par d\u00e9l\u00e9tion invariante ou variante pr\u00e9dite comme n&#039;exprimant pas les exons 1 \u00e0 11 ou, les exons 42 \u00e0 45 ou les exons 57 \u00e0 69 inclus, dans le g\u00e8ne DMD, tel que document\u00e9 par un rapport g\u00e9n\u00e9tique et confirm\u00e9 par des tests g\u00e9n\u00e9tiques du promoteur.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences has reported encouraging interim results from its ongoing Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE clinical trial, evaluating the investigational gene therapy SGT-003 for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The data suggest the therapy may help restore critical muscle proteins, improve biomarkers of muscle health, and stabilize heart function in treated participants. The update was presented at [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6740,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[61,419,524,110,170,109],"class_list":["post-6739","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-gene-therapy","tag-impact-duchenne","tag-inspire-duchenne","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6739","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6739"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6739\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6740"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6739"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6739"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6739"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}