{"id":6211,"date":"2026-02-17T15:37:49","date_gmt":"2026-02-17T12:37:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6211"},"modified":"2026-02-17T15:39:39","modified_gmt":"2026-02-17T12:39:39","slug":"data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study\/","title":{"rendered":"Le comit\u00e9 de surveillance des donn\u00e9es a recommand\u00e9 l'instauration d'une dose plus \u00e9lev\u00e9e pour le groupe 2 de l'\u00e9tude de saut d'exon 44 du g\u00e8ne Entrada."},"content":{"rendered":"

Entrada Therapeutics a annonc\u00e9 qu'un comit\u00e9 ind\u00e9pendant de surveillance des donn\u00e9es (DMC), conform\u00e9ment au protocole de l'\u00e9tude, a examin\u00e9 toutes les donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et de PK disponibles des huit patients qui ont termin\u00e9 le dosage dans la cohorte 1 de la partie \u00e0 double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo et \u00e0 doses multiples croissantes (MAD) de ELEVATE-44-201.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La recommandation d'une augmentation de la dose est un indicateur de r\u00e9sultats positifs.<\/h2>\n\n\n\n

\u201c Nous sommes heureux qu\u2019apr\u00e8s avoir examin\u00e9 les donn\u00e9es de la cohorte 1 de notre \u00e9tude ELEVATE-44-201, le comit\u00e9 ind\u00e9pendant de surveillance des donn\u00e9es soutienne le lancement de l\u2019administration du dosage \u00e0 la cohorte 2 \u00e0 une dose accrue de 12 mg\/kg \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Natarajan Sethuraman, PhD, pr\u00e9sident de la recherche et du d\u00e9veloppement chez Entrada Therapeutics. \u201c \u00c9tant donn\u00e9 que tous les programmes neuromusculaires de Entrada exploitent le m\u00eame v\u00e9hicule d'\u00e9chappement endosomal, nous sommes convaincus que la progression de cette \u00e9tude r\u00e9duit consid\u00e9rablement les risques de nos programmes cliniques et marque un tournant clinique important pour notre entreprise. \u00bb.<\/strong> L'\u00e9tablissement de l'innocuit\u00e9 du ENTR-601-44 \u00e0 la dose de 6 mg\/kg constitue une \u00e9tape importante pour le programme. Nous pr\u00e9voyons que les donn\u00e9es de la cohorte 1 \u00e0 6 mg\/kg montreront une production de dystrophine \u00e0 deux chiffres lors de leur publication au deuxi\u00e8me trimestre. En augmentant progressivement la dose jusqu'\u00e0 12 mg\/kg, nous pensons atteindre une restauration de la dystrophine optimale, comme le confirmeront les donn\u00e9es de la cohorte 2 plus tard cette ann\u00e9e.\u201d<\/p>\n\n\n\n

ELEVATE-44-201 est une \u00e9tude mondiale en deux parties, randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, de phase 1\/2 \u00e9valuant la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l'efficacit\u00e9 de ENTR-601-44 chez les patients ambulatoires atteints de DMD qui sont susceptibles de subir un saut de l'exon 44. La soci\u00e9t\u00e9 a termin\u00e9 l'administration du traitement \u00e0 dose maximale administr\u00e9e (MAD) pour la cohorte 1, et les participants sont pass\u00e9s \u00e0 la phase 2, en ouvert, comportant 6 doses. La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit de publier les donn\u00e9es de la cohorte 1 (6 mg\/kg) au deuxi\u00e8me trimestre 2026, celles de la cohorte 2 (12 mg\/kg) d'ici la fin de l'ann\u00e9e, et celles de la cohorte 3 (jusqu'\u00e0 18 mg\/kg) ult\u00e9rieurement. <\/strong>La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit \u00e9galement d'ouvrir une cohorte d'expansion plus tard dans l'ann\u00e9e afin d'augmenter le nombre de participants trait\u00e9s dans l'\u00e9tude ELEVATE-44-201, car cette \u00e9tude a \u00e9t\u00e9 con\u00e7ue pour soutenir une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e aux \u00c9tats-Unis. En d\u00e9cembre 2025, la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) a accord\u00e9 la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare \u00e0 ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n

Apprendre encore plus<\/strong>:\u00a0Th\u00e9rapies par saut d'exon 44 \u00e0 venir pour le traitement de la maladie de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Mutations et d\u00e9l\u00e9tions sensibles aux th\u00e9rapies de saut d'exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n
\"Mutations<\/figure>\n\n\n\n

Suivre cette page<\/strong>\u00a0>>>\u00a0Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entrada Therapeutics announced that an independent Data Monitoring Committee (DMC), per study protocol, has reviewed all available safety and PK data from the eight patients who completed dosing in Cohort 1 of the double-blinded, placebo-controlled, multiple ascending dose (MAD) portion of ELEVATE-44-201. Dose increase recommendation is an indicator of positive results \u201cWe are pleased that […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6213,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[233,234,141,127,246],"class_list":["post-6211","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-entrada","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies"],"subtitle":"Le Comit\u00e9 ind\u00e9pendant de surveillance des donn\u00e9es a recommand\u00e9 le lancement de la cohorte 2 \u00e0 12 mg\/kg, une augmentation de dose par rapport \u00e0 6 mg\/kg dans la cohorte 1. ELEVATE-44-201 est une \u00e9tude clinique MAD de phase 1\/2 de ENTR-601-44 pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients pr\u00e9sentant une mutation confirm\u00e9e du g\u00e8ne DMD susceptible de b\u00e9n\u00e9ficier d'un saut de l'exon 44.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6211"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6213"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6211"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6211"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6211"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}