Satellos Bioscience a annonc\u00e9 que le premier participant a re\u00e7u une dose dans BASECAMP, une \u00e9tude p\u00e9diatrique de phase 2 de trois mois, randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, de validation de principe, portant sur le SAT-3247 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (\u201c Duchenne \u201d ou \u201c DMD \u201d).<\/p>\n\n\n\n
L'\u00e9tude \u00e9valuera l'efficacit\u00e9 du SAT-3247 chez 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), \u00e2g\u00e9s de 7, 8 ou 9 ans. Les crit\u00e8res d'\u00e9valuation principaux incluent la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l'effet sur la force musculaire. Les crit\u00e8res d'\u00e9valuation secondaires \u00e9valueront l'impact du SAT-3247 sur la qualit\u00e9, la fonction et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire. Apprendre encore plus:<\/strong> Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publi\u00e9 dans Nature<\/a><\/p>\n\n\n\n \u201c Con\u00e7u comme un essai pivot potentiel, BASECAMP repr\u00e9sente une \u00e9tape importante pour Satellos dans l'\u00e9valuation du potentiel th\u00e9rapeutique de SAT-3247 chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. \u201c Les donn\u00e9es issues de BASECAMP pourraient jouer un r\u00f4le d\u00e9terminant dans l'acc\u00e9l\u00e9ration du d\u00e9veloppement de SAT-3247 en tant que traitement novateur de cette maladie. \u201d<\/p>\n\n\n\n L'essai BASECAMP recrute activement des participants, et Satellos pr\u00e9voit d'\u00e9tablir 25 sites pour l'\u00e9tude dans des centres cliniques aux \u00c9tats-Unis, en Europe, au Royaume-Uni, en Australie, au Canada et en Serbie.<\/strong> En savoir plus: Comment mon enfant participe-t-il aux essais cliniques sur la maladie de Duchenne\u00a0?<\/a><\/p>\n\n\n\n \u201c\u00a0L\u2019\u00e9tude BASECAMP se concentrera sur une p\u00e9riode importante de la dystrophie musculaire de Duchenne, au moment o\u00f9 la sant\u00e9 et la fonction musculaires commencent \u00e0 d\u00e9cliner plus rapidement\u00a0\u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Wildon Farwell, m\u00e9decin-chef de l\u2019\u00e9tude Satellos. \u201c\u00a0Les options de traitement restent limit\u00e9es pour cette maladie d\u00e9vastatrice, et cette \u00e9tude \u00e9valuera une nouvelle approche visant \u00e0 potentiellement augmenter la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire et ainsi am\u00e9liorer la fonction chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.\u00a0\u201d<\/p>\n\n\n\n Le SAT-3247 est un m\u00e9dicament oral \u00e0 petite mol\u00e9cule, propri\u00e9t\u00e9 de Satellos, d\u00e9velopp\u00e9 comme traitement novateur pour r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le muscle squelettique endommag\u00e9 par la dystrophie musculaire de Duchenne et d'autres affections d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives ou traumatiques. Satellos fait progresser le SAT-3247 en tant que traitement potentiel de la DMD, ind\u00e9pendamment de la dystrophine et du statut mutationnel des exons.<\/p>\n\n\n\nDans quels pays les essais cliniques du SAT-3247 d\u00e9buteront-ils\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n
Qu'est-ce que SAT-3247 ?<\/h2>\n\n\n\n