{"id":6203,"date":"2026-02-11T17:08:53","date_gmt":"2026-02-11T14:08:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6203"},"modified":"2026-02-11T17:08:55","modified_gmt":"2026-02-11T14:08:55","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences obtient l'autorisation am\u00e9ricaine pour une nouvelle demande d'essai clinique (IND) pour le PBGENE-DMD, premier m\u00e9dicament de sa classe pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"

Precision BioSciences a annonc\u00e9 que la soci\u00e9t\u00e9 avait re\u00e7u une notification d'autorisation d'\u00e9tude de la part de la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA). Cela permet \u00e0 Precision BioSciences d'initier les activit\u00e9s IRB et l'activation du site d'essai clinique pour l'essai clinique de phase 1\/2 FUNCTION-DMD pour PBGENE-DMD pour le traitement des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans des sites d'essais cliniques hautement sp\u00e9cialis\u00e9s.<\/strong> L\u2019objectif de l\u2019\u00e9tude est d\u2019\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l\u2019efficacit\u00e9, notamment l\u2019expression de la prot\u00e9ine dystrophine et les r\u00e9sultats fonctionnels chez les patients atteints de DMD.<\/p>\n\n\n\n

\u2013 La notification d\u2019autorisation de l\u2019\u00e9tude am\u00e9ricaine FDA permet le lancement de l\u2019activation des sites d\u2019essais cliniques pour l\u2019\u00e9tude clinique de phase 1\/2 FUNCTION-DMD chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) \u2013<\/p>\n\n\n\n

\u2013 Le processus d\u2019approbation du comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique de la recherche (CER) est en cours dans plusieurs centres d\u2019essais cliniques de renomm\u00e9e mondiale sur la DMD.<\/p>\n\n\n\n

\u2013 PBGENE-DMD est un produit exp\u00e9rimental d\u2019\u00e9dition g\u00e9nique in vivo con\u00e7u pour corriger la cause g\u00e9n\u00e9tique sous-jacente de la DMD gr\u00e2ce \u00e0 une nouvelle th\u00e9rapie d\u2019\u00e9dition g\u00e9nique unique.<\/p>\n\n\n\n

\u2013 La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit d\u2019organiser un \u00e9v\u00e9nement virtuel en mars, apr\u00e8s le congr\u00e8s de la Muscular Dystrophy Association, pour discuter des \u00e9tudes cliniques PBGENE-DMD et FUNCTION-DMD, avec la participation de leaders d\u2019opinion cl\u00e9s, notamment des repr\u00e9sentants des patients.<\/p>\n\n\n\n

Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?<\/h2>\n\n\n\n

PBGENE-DMD est le programme d'\u00e9dition g\u00e9nique in vivo enti\u00e8rement d\u00e9tenu par Precision, le premier de sa cat\u00e9gorie, utilisant une approche d'excision g\u00e9nique destin\u00e9e \u00e0 corriger de fa\u00e7on permanente le g\u00e8ne de la dystrophine chez les patients pr\u00e9sentant des mutations entre les exons 45 et 55, la r\u00e9gion \u201c point chaud \u201d, qui repr\u00e9sente le plus grand sous-ensemble mol\u00e9culaire de patients atteints de DMD \u00e0 environ 60%. L'objectif th\u00e9rapeutique est de restaurer la capacit\u00e9 du g\u00e8ne de la dystrophine \u00e0 produire une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle quasi compl\u00e8te. Cette prot\u00e9ine conserve 80% de la dystrophine compl\u00e8te, soit une taille nettement sup\u00e9rieure \u00e0 celle des constructions de micro-dystrophine synth\u00e9tiques approuv\u00e9es ou en d\u00e9veloppement actuellement (qui repr\u00e9sentent environ 34% de la taille de la dystrophine compl\u00e8te).<\/strong><\/p>\n\n\n\n

L\u2019objectif est d\u2019activer le premier site clinique au cours du premier semestre 2026.<\/h2>\n\n\n\n

\u201c\u00a0L\u2019autorisation de poursuivre l\u2019\u00e9tude PBGENE-DMD accord\u00e9e par le comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique FDA constitue une nouvelle \u00e9tape importante pour Precision BioSciences dans le d\u00e9veloppement de son deuxi\u00e8me programme, enti\u00e8rement d\u00e9tenu, en vue des essais cliniques. Malgr\u00e9 les traitements actuellement approuv\u00e9s, les gar\u00e7ons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ne b\u00e9n\u00e9ficient pas de th\u00e9rapies permettant d\u2019am\u00e9liorer durablement leurs fonctions. Nous sommes ravis de proposer cette nouvelle approche d\u2019excision g\u00e9nique pour la DMD en essais cliniques, avec pour objectif l\u2019ouverture du premier centre d\u2019essais cliniques aux \u00c9tats-Unis au cours du premier semestre 2026. Je suis fier de notre \u00e9quipe qui a atteint son objectif de d\u00e9p\u00f4t de la demande d\u2019autorisation d\u2019essai clinique (IND) avant la fin de l\u2019ann\u00e9e et a re\u00e7u l\u2019autorisation de poursuivre l\u2019\u00e9tude FDA au premier trimestre. La soci\u00e9t\u00e9 continuera de collaborer avec plusieurs comit\u00e9s d\u2019\u00e9thique de la recherche (IRB) et le comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique FDA afin d\u2019initier l\u2019ouverture des centres d\u2019essais cliniques\u00a0\u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Michael Amoroso, directeur g\u00e9n\u00e9ral de Precision BioSciences.<\/p>\n\n\n\n

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Precision BioSciences announced that the Company received a Study May Proceed notification from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). This allows Precision BioSciences to initiate IRB activities and clinical trial site activation for the FUNCTION-DMD Phase 1\/2 clinical trial for PBGENE-DMD for the treatment of ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients at highly specialized […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6205,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,479,72,314,313],"class_list":["post-6203","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6203"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6205"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6203"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6203"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6203"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}