{"id":5673,"date":"2026-02-05T04:47:49","date_gmt":"2026-02-05T01:47:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5673"},"modified":"2026-02-07T09:41:46","modified_gmt":"2026-02-07T06:41:46","slug":"elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd\/","title":{"rendered":"Comparativement \u00e0 son prix d&#039;un million de dollars, dans quelle mesure la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys am\u00e9liore-t-elle l&#039;\u00e9tat des enfants atteints de DMD\u00a0?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Le Elevidys, seule th\u00e9rapie g\u00e9nique approuv\u00e9e par la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a d\u00e9\u00e7u les communaut\u00e9s de patients et les investisseurs suite \u00e0 la publication des donn\u00e9es recueillies aupr\u00e8s de trois ann\u00e9es d&#039;\u00e9tudes. Commercialis\u00e9 au prix de 2,9 millions de dollars am\u00e9ricains, ce produit a soulev\u00e9 plusieurs questions pour les familles d&#039;enfants atteints de DMD\u00a0: \u2018\u00a0Quelle est l&#039;efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys\u00a0? Dans quelle mesure augmente-t-elle l&#039;esp\u00e9rance de vie des enfants\u00a0? Et est-il pertinent d&#039;\u00e9valuer l&#039;efficacit\u00e9 d&#039;une th\u00e9rapie uniquement sur la base des scores NSAA\u00a0?\u00a0\u2019 <strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que la NSAA ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Table des mati\u00e8res<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta a vraiment besoin de quelque chose pour donner un nouveau souffle \u00e0 l&#039;histoire.<\/a><\/li><li><a href=\"#i-dont-know-if-elevidys-works\">Le Elevidys fonctionne-t-il ou non\u00a0?<\/a><\/li><li><a href=\"#questions-from-families-organizing-the-campaign\">Questions des familles organisant des \u00e9v\u00e9nements de collecte de fonds<\/a><\/li><li><a href=\"#which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Quelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD choisir ?<\/a><\/li><li><a href=\"#sareptas-1-year-share-price\">Cours de l&#039;action Sarepta sur un an<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta a vraiment besoin de quelque chose pour donner un nouveau souffle \u00e0 l&#039;histoire.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta a r\u00e9cemment publi\u00e9 des donn\u00e9es ne mentionnant pas les taux de cr\u00e9atine kinase, un des biomarqueurs les plus importants de la dystrophie musculaire de Duchenne. Les familles qui militent pour l&#039;acc\u00e8s \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys sont indign\u00e9es que ces informations techniques n&#039;aient pas \u00e9t\u00e9 partag\u00e9es. La grande majorit\u00e9 de ces familles, qui ont inlassablement collect\u00e9 des fonds pour obtenir ce traitement, d\u00e9clarent\u00a0: \u201c\u00a0C&#039;est nous qui vous donnons des millions de dollars, mais vous ne nous donnez rien en retour\u00a0: ni les faits, ni les donn\u00e9es, ni les donn\u00e9es scientifiques. Vous ne faites que prendre notre argent.\u00a0\u201d <strong>Apprendre encore plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Sarepta a publi\u00e9 les principaux r\u00e9sultats sur 3 ans d&#039;ELEVIDYS<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Suite \u00e0 deux d\u00e9c\u00e8s li\u00e9s au vaccin Elevidys survenus au printemps 2025, le cours de l&#039;action de Sarepta a commenc\u00e9 \u00e0 chuter. Au cours de l&#039;\u00e9t\u00e9, un troisi\u00e8me d\u00e9c\u00e8s a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9, associ\u00e9 \u00e0 un traitement g\u00e9nique exp\u00e9rimental contre la dystrophie musculaire des ceintures utilisant le m\u00eame vecteur AAV que le Elevidys. Au total, le cours de l&#039;action de la soci\u00e9t\u00e9 a chut\u00e9 de 80% depuis le d\u00e9but de l&#039;ann\u00e9e pour atteindre son niveau le plus bas en pr\u00e8s de dix ans.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"i-dont-know-if-elevidys-works\">Le Elevidys fonctionne-t-il ou non\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La direction de l&#039;entreprise, qui pensait que les \u00e9tats financiers 2025 r\u00e9cemment publi\u00e9s et les statistiques triennales actualis\u00e9es concernant le Elevidys am\u00e9lioreraient la situation, risque d&#039;\u00eatre d\u00e9\u00e7ue. Bien que Sarepta consid\u00e8re une hausse de 4 points de l&#039;indice NSAA comme un signe de l&#039;efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique, son co\u00fbt et ce faible score NSAA suscitent des inqui\u00e9tudes. <strong>Les familles d&#039;enfants atteints de DMD attendent une r\u00e9ponse de Sarepta \u00e0 ces questions\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En savoir plus : <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce que la cr\u00e9atine kinase (CK) ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"questions-from-families-organizing-the-campaign\">Questions des familles organisant des \u00e9v\u00e9nements de collecte de fonds<\/h2>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>L&#039;augmentation de 4 points de l&#039;indice NSAA co\u00fbte-t-elle r\u00e9ellement $2,9 millions ?<\/li>\n\n\n\n<li>Il y a trois ans, quel \u00e9tait le taux de cr\u00e9atine kinase d&#039;un enfant atteint de DMD qui \u00e9tait candidat au traitement Elevidys, et quel \u00e9tait le taux de cr\u00e9atine kinase 3 ans apr\u00e8s avoir re\u00e7u le Elevidys ?<\/li>\n\n\n\n<li>Si les niveaux de cr\u00e9atine kinase ne diminuent pas apr\u00e8s la prise de Elevidys, cela ne signifie-t-il pas que les l\u00e9sions musculaires se poursuivent\u00a0?<\/li>\n\n\n\n<li>Avez-vous effectu\u00e9 des biopsies musculaires pour mesurer les taux de cr\u00e9atine kinase chez les enfants recevant une th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys\u00a0?<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le Elevidys, premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne approuv\u00e9e par le FDA (mais pas par le EMA), va bient\u00f4t faire face \u00e0 de nouveaux concurrents. REGENXBIO est le plus proche d&#039;entrer sur le march\u00e9\u00a0: la soci\u00e9t\u00e9 a annonc\u00e9 le mois dernier son intention de d\u00e9poser une demande d&#039;autorisation pour sa th\u00e9rapie g\u00e9nique RGX-202 d&#039;ici mi-2026. La th\u00e9rapie g\u00e9nique SGT-003 de SolidBio repr\u00e9sente \u00e9galement une alternative prometteuse. Si ces options arrivent sur le march\u00e9, il ne serait pas surprenant que les patients atteints de DMD et leurs familles se d\u00e9tournent du Elevidys comme traitement curatif. <strong>En savoir plus:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Taux de cr\u00e9atine kinase (CK), de dystrophine et score NSAA dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta pourrait traverser des moments encore plus difficiles car ses ventes sont en baisse, la concurrence s&#039;intensifie et les donn\u00e9es scientifiques claires et rassurantes font d\u00e9faut. Le repr\u00e9sentant allemand de DMDWarrior estime que cette soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie devient moins attrayante comme cible d&#039;acquisition potentielle, m\u00eame pour un grand groupe pharmaceutique, car son image de marque est ternie et ses patients sont insatisfaits. <strong>Posez-vous les questions suivantes\u00a0:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/\">\u2018Th\u00e9rapies g\u00e9niques \u2019\u00a0\u00e0 administration unique\u00a0\u00bb ou th\u00e9rapies par saut d\u2019exons<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Quelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la DMD choisir ?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les patients atteints de DMD et leurs familles pourraient bient\u00f4t devoir faire des choix difficiles car Elevidys utilise le m\u00eame vecteur que des th\u00e9rapies plus r\u00e9centes comme RGX-202 de REGENXBIO et SGT-003 de Solid Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><em>Il est important de rappeler aux familles qui organisent des campagnes de g\u00e9nique\u00a0: \u201c\u00a0On ne peut utiliser l\u2019AAV qu\u2019une seule fois\u00a0!\u00a0\u201d \u201c\u00a0Par cons\u00e9quent, si vous optez pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique Elevidys, vous risquez de passer \u00e0 c\u00f4t\u00e9 d\u2019autres options.\u00a0\u201d C\u2019est pourquoi il serait judicieux pour les familles qui ont encore le temps de ralentir leurs campagnes, voire de les reporter temporairement.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En savoir plus :<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Questions fr\u00e9quemment pos\u00e9es sur Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sareptas-1-year-share-price\">Cours de l&#039;action Sarepta sur un an<\/h2>\n\n\n\n<div><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" class=\"td-modal-image\"><figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"534\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" alt=\"Cours de l&#039;action Sarepta Therapeutics sur 1 an\" class=\"wp-image-6177\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg 1024w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-300x157.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-768x401.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-18x9.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-805x420.jpg 805w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-150x78.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-696x363.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1068x557.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price.jpg 1290w\" sizes=\"auto, (max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure><\/a><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Malgr\u00e9 la mise \u00e0 jour encourageante d&#039;EMBARK, la performance r\u00e9cente du cours de l&#039;action Sarepta Therapeutics a \u00e9t\u00e9 faible, avec un rendement de 8,53% sur 7 jours et une baisse de 4,83% depuis le d\u00e9but de l&#039;ann\u00e9e. Parall\u00e8lement, la baisse du rendement total pour l&#039;actionnaire sur 1 an (82,22%) et sur 3 ans (83,21%) souligne le net refroidissement du sentiment du march\u00e9, m\u00eame apr\u00e8s un rendement de 8,62% sur 90 jours qui sugg\u00e9rait une tentative de reconqu\u00eate de la dynamique \u00e0 court terme.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Elevidys, the only gene therapy approved by the FDA for Duchenne muscular dystrophy (DMD), has disappointed DMD communities and investors following the release of three years of data from patients. 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