{"id":5457,"date":"2026-01-12T16:46:39","date_gmt":"2026-01-12T13:46:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5457"},"modified":"2026-01-12T16:46:40","modified_gmt":"2026-01-12T13:46:40","slug":"precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences pr\u00e9voit de commencer l'administration du traitement aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2026."},"content":{"rendered":"

Pour le programme DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences pr\u00e9voit de commencer l'administration du traitement aux patients \u00e0 la fin du premier trimestre ou au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2026, apr\u00e8s l'approbation IND attendue.<\/strong> L'\u00e9tude de phase 1\/2 FUNCTION-DMD traitera des patients ambulatoires pr\u00e9sentant des mutations dans les exons 45 \u00e0 55. Les premi\u00e8res donn\u00e9es provenant de plusieurs patients sont attendues d'ici la fin de 2026.<\/p>\n\n\n\n

PBGENE-DMD \u2013 Essai de phase 1\/2 FUNCTION-DMD chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)<\/h2>\n\n\n\n

PBGENE-DMD, une th\u00e9rapie d'\u00e9dition g\u00e9nique novatrice et premi\u00e8re de sa cat\u00e9gorie, utilise une approche d'excision g\u00e9nique, qui se diff\u00e9rencie clairement des traitements existants \u00e0 base de microdystrophine et de saut d'exons. PBGENE-DMD est con\u00e7u pour potentiellement fournir une am\u00e9lioration fonctionnelle musculaire durable aux patients atteints de DMD pr\u00e9sentant des mutations dans les exons 45-55, touchant jusqu'\u00e0 60% chez les gar\u00e7ons atteints de DMD.<\/strong> Un seul AAV code deux prot\u00e9ines ARCUS con\u00e7ues pour modifier de fa\u00e7on permanente l'ADN d'un patient au sein du g\u00e8ne de la dystrophine, ce qui permet l'expression naturelle d'une prot\u00e9ine dystrophine fonctionnelle quasi compl\u00e8te. Appuy\u00e9 par de solides donn\u00e9es pr\u00e9cliniques, le PBGENE-DMD vise \u00e0 am\u00e9liorer la fonction musculaire au fil du temps en ciblant les cellules satellites musculaires. Apprendre encore plus:<\/strong> Precision BioSciences PBGENE-DMD restaure la production de la prot\u00e9ine dystrophine presque compl\u00e8te<\/a><\/p>\n\n\n\n

Suite \u00e0 l'autorisation de la demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND), l'essai clinique de phase 1\/2 FUNCTION-DMD devrait administrer la premi\u00e8re dose au patient \u00e0 la fin du premier trimestre ou au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2026. L'\u00e9tude mettra en \u0153uvre un protocole d'immunomodulation adapt\u00e9 et un programme de surveillance de la s\u00e9curit\u00e9 pour traiter des patients ambulatoires porteurs de mutations des exons 45 \u00e0 55 dans des centres cliniques sp\u00e9cialis\u00e9s de renomm\u00e9e mondiale pour la DMD. Les premi\u00e8res donn\u00e9es issues de plusieurs patients sont attendues d'ici fin 2026, l'efficacit\u00e9 pr\u00e9coce \u00e9tant \u00e9valu\u00e9e par le pourcentage d'expression de la prot\u00e9ine dystrophine quasi compl\u00e8te \u00e0 partir de biopsies musculaires.<\/strong> Suite \u00e0 l'obtention de donn\u00e9es probantes provenant d'au moins 10 patients atteints de DMD, la soci\u00e9t\u00e9 rencontrerait le FDA afin de d\u00e9finir une strat\u00e9gie r\u00e9glementaire \u00e0 suivre.<\/p>\n\n\n\n

En savoir plus<\/strong>: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

For the DMD program PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipates starting patient dosing in late first or early second quarter of 2026, following expected IND approval. The Phase 1\/2 FUNCTION-DMD study will treat ambulatory patients with mutations in exons 45-55. Initial data from multiple patients are expected by the end of 2026. PBGENE-DMD – Phase 1\/2 FUNCTION-DMD […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5458,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[72,314,313],"class_list":["post-5457","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5457"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5458"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5457"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5457"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5457"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}