Ractigen Therapeutics, un d\u00e9veloppeur pionnier de th\u00e9rapies \u00e0 base de petits ARN activateurs (saRNA), a annonc\u00e9 aujourd'hui le succ\u00e8s de l'administration de la dose au premier patient dans son essai initi\u00e9 par un investigateur (IIT) du RAG-18 \u00e0 l'h\u00f4pital du Peking Union Medical College (PUMCH), Acad\u00e9mie chinoise des sciences m\u00e9dicales \u00e0 P\u00e9kin.<\/p>\n\n\n\n
Cette \u00e9tape importante marque un tournant d\u00e9cisif dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), faisant du RAG-18 un acteur potentiellement r\u00e9volutionnaire dans ce domaine.<\/strong> En utilisant un nouveau m\u00e9canisme saRNA pour r\u00e9guler \u00e0 la hausse l'expression d'UTRN, RAG-18 repr\u00e9sente une approche th\u00e9rapeutique r\u00e9volutionnaire qui vise \u00e0 surmonter les limites des traitements actuels et pourrait fournir une solution universelle b\u00e9n\u00e9ficiant \u00e0 tous les patients atteints de cette maladie d\u00e9vastatrice.<\/p>\n\n\n\n L'IIT est dirig\u00e9e par le professeur Dai Yi, expert reconnu des maladies neuromusculaires et directeur adjoint du service de neurologie du PUMCH. L'\u00e9tude vise \u00e0 \u00e9valuer l'innocuit\u00e9 et le profil pharmacocin\u00e9tique du RAG-18, tout en explorant son potentiel d'am\u00e9lioration de la fonction musculaire chez les patients atteints de DMD. Le professeur Dai a d\u00e9clar\u00e9 : \u201c Nous sommes ravis de d\u00e9buter cet essai clinique avec le RAG-18, une approche th\u00e9rapeutique de pointe pour le traitement de la DMD. Nous anticipons des r\u00e9sultats cliniques positifs qui pourraient ouvrir la voie \u00e0 de nouvelles options de traitement innovantes pour les patients et am\u00e9liorer consid\u00e9rablement leur qualit\u00e9 de vie. \u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n Le Dr Long-Cheng Li, fondateur et PDG de Ractigen Therapeutics, a fait part de son enthousiasme concernant l'essai, d\u00e9clarant\u00a0: \u201c\u00a0Le lancement de cette \u00e9tude repr\u00e9sente une avanc\u00e9e cruciale pour le RAG-18, soulignant son r\u00f4le unique dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce traitement a le potentiel de cibler toutes les mutations g\u00e9n\u00e9tiques li\u00e9es \u00e0 la DMD, illustrant ainsi le caract\u00e8re r\u00e9volutionnaire de la technologie d'activation de l'ARN (ARNa) en pratique clinique et offrant un espoir pour des maladies jusqu'alors incurables.\u00a0\u201d<\/p>\n\n\n\n RAG-18 est un candidat saRNA unique en son genre, con\u00e7u pour cibler et activer sp\u00e9cifiquement l'expression du g\u00e8ne UTRN dans les cellules musculaires via le m\u00e9canisme RNAa.<\/strong> La prot\u00e9ine utrophine cod\u00e9e par le g\u00e8ne UTRN est structurellement et fonctionnellement similaire \u00e0 la dystrophine, et sa r\u00e9gulation positive pourrait potentiellement servir de remplacement fonctionnel \u00e0 la dystrophine manquante dans les cellules musculaires DMD, offrant un traitement \u00e0 tous les patients atteints de DMD, quel que soit l'emplacement sp\u00e9cifique de la mutation.<\/p>\n\n\n\n Les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques indiquent que le RAG-18, administr\u00e9 \u00e0 l'aide de la technologie exclusive LiCO\u2122 (oligonucl\u00e9otide conjugu\u00e9 aux lipides) de Ractigen, a efficacement r\u00e9gul\u00e9 \u00e0 la hausse l'expression de l'UTRN, att\u00e9nu\u00e9 les l\u00e9sions musculaires et am\u00e9lior\u00e9 la fonction musculaire, d\u00e9montrant un potentiel significatif dans le traitement des patients atteints de DMD. RAG-18 a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin (ODD) et la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) en 2024, soulignant son potentiel en tant qu'option th\u00e9rapeutique pour les patients atteints de DMD.<\/strong><\/p>\n\n\n\nQu'est-ce que le saRNA RAG-18\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n