Besoins non satisfaits et contexte des traitements<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\nQu'est-ce que Endoxifen\u00a0?<\/h2>\n\n\n\n
Endoxifen est une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale \u00e0 base de petites mol\u00e9cules et un m\u00e9tabolite actif majeur du tamoxif\u00e8ne, un modulateur s\u00e9lectif des r\u00e9cepteurs d'\u0153strog\u00e8nes (SERM) qui a \u00e9t\u00e9 largement utilis\u00e9 dans d'autres indications.<\/p>\n\n\n\n
L'endoxif\u00e8ne, en interagissant directement avec les r\u00e9cepteurs d'\u0153strog\u00e8nes, pourrait moduler les voies impliqu\u00e9es dans la sant\u00e9 musculaire, notamment la croissance, la r\u00e9paration et la fibrose musculaires. L'\u00e9tude Atossa d\u00e9veloppe une formulation orale d'endoxif\u00e8ne con\u00e7ue pour assurer une exposition constante au m\u00e9dicament et permettre une administration quotidienne unique, sous r\u00e9serve de la poursuite du d\u00e9veloppement et de l'\u00e9valuation des r\u00e9sultats.<\/p>\n\n\n\n
Endoxifen n'est pas approuv\u00e9 pour le traitement de la DMD ni pour aucune autre dystrophie musculaire. Son innocuit\u00e9 et son efficacit\u00e9 dans ces indications n'ont pas \u00e9t\u00e9 \u00e9tablies.<\/p>\n\n\n\n
Pourquoi le Endoxifen dans le DMD ?<\/h2>\n\n\n\n
Le muscle squelettique est sensible \u00e0 la signalisation hormonale, notamment aux voies des r\u00e9cepteurs d'\u0153strog\u00e8nes, qui peuvent influencer\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n\n- R\u00e9g\u00e9n\u00e9ration et r\u00e9paration musculaire<\/li>\n\n\n\n
- Inflammation et stress oxydatif<\/li>\n\n\n\n
- Fibrose et remodelage tissulaire<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Les modulateurs s\u00e9lectifs des r\u00e9cepteurs d'\u0153strog\u00e8nes (SERM) ont montr\u00e9 une activit\u00e9 biologique dans les muscles et sont actuellement \u00e9tudi\u00e9s dans divers contextes neuromusculaires. En tant que m\u00e9tabolite actif et puissant, l'endoxif\u00e8ne peut offrir\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n\n- Modulation directe des r\u00e9cepteurs d'\u0153strog\u00e8nes dans le tissu musculaire<\/li>\n\n\n\n
- Possibilit\u00e9 d'administration orale, permettant une administration chronique si son innocuit\u00e9 et son efficacit\u00e9 sont finalement d\u00e9montr\u00e9es.<\/li>\n\n\n\n
- Un m\u00e9canisme ind\u00e9pendant des mutations, ce qui signifie qu'il pourrait, en principe, \u00eatre \u00e9tudi\u00e9 au sein de la population DMD plus large, ind\u00e9pendamment de la mutation du g\u00e8ne de la dystrophine sous-jacente.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Le programme Atossa est con\u00e7u pour \u00e9valuer rigoureusement ce fondement scientifique par le biais d'\u00e9tudes pr\u00e9cliniques et, le cas \u00e9ch\u00e9ant, d'\u00e9tudes cliniques futures.<\/p>\n\n\n\n
Besoins non satisfaits et contexte des traitements<\/h2>\n\n\n\n
La prise en charge actuelle de la DMD comprend g\u00e9n\u00e9ralement\u00a0:<\/p>\n\n\n\n
\n- Les corticost\u00e9ro\u00efdes peuvent contribuer \u00e0 ralentir la progression de la maladie, mais sont associ\u00e9s \u00e0 des effets secondaires importants.<\/li>\n\n\n\n
- Les th\u00e9rapies sp\u00e9cifiques aux mutations, telles que le saut d'exons ou les approches cibl\u00e9es sur les g\u00e8nes, ne sont disponibles que pour les patients pr\u00e9sentant certaines variantes g\u00e9n\u00e9tiques.<\/li>\n\n\n\n
- Soins de soutien, notamment la prise en charge cardiaque et respiratoire, la physioth\u00e9rapie et l'orthop\u00e9die<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Il existe un besoin \u00e9vident de traitements suppl\u00e9mentaires, d'application g\u00e9n\u00e9rale, pouvant \u00eatre utilis\u00e9s seuls ou en association avec les th\u00e9rapies existantes. Un traitement oral, ind\u00e9pendant de la mutation, s'il s'av\u00e8re s\u00fbr et efficace, pourrait potentiellement b\u00e9n\u00e9ficier \u00e0 un grand nombre de personnes atteintes de DMD.<\/p>\n\n\n\n
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