{"id":5302,"date":"2025-12-09T17:14:24","date_gmt":"2025-12-09T14:14:24","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5302"},"modified":"2025-12-09T17:25:38","modified_gmt":"2025-12-09T14:25:38","slug":"satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Le Satellos re\u00e7oit l&#039;autorisation du FDA et l&#039;autorisation internationale pour entamer les essais p\u00e9diatriques de phase 2 du SAT-3247 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La soci\u00e9t\u00e9 Satellos a annonc\u00e9 avoir obtenu l&#039;autorisation d&#039;essai clinique (IND) de la FDA am\u00e9ricaine (FDA) et d&#039;autres autorit\u00e9s r\u00e9glementaires internationales pour lancer l&#039;\u00e9tude SAT-3247-CL-201, un essai de phase 2 de validation de principe, randomis\u00e9, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9 par placebo, d&#039;une dur\u00e9e de trois mois. Cette \u00e9tude \u00e9valuera l&#039;efficacit\u00e9 du SAT-3247 chez 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/potential-of-sat-3247-to-restore-muscle-regeneration-in-duchenne-published-in-nature\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publi\u00e9 dans Nature<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Essai clinique du SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Une \u00e9tude de phase 2 contr\u00f4l\u00e9e par placebo \u00e9valuera le traitement SAT-3247 sur trois mois chez des enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.<\/li>\n\n\n\n<li>Les crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation principaux de l&#039;\u00e9tude comprennent la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance, l&#039;effet sur la force et la fonction musculaires, ainsi que l&#039;impact sur la qualit\u00e9 et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaires.<\/li>\n\n\n\n<li>L&#039;inclusion du premier participant \u00e0 l&#039;\u00e9tude est pr\u00e9vue d&#039;ici fin 2025.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c Nous sommes ravis d&#039;avoir obtenu les autorisations am\u00e9ricaines et internationales pour lancer notre \u00e9tude p\u00e9diatrique de phase 2 sur le SAT-3247, que nous avons baptis\u00e9e BASECAMP. Cette \u00e9tape importante permet \u00e0 Satellos de d\u00e9montrer le potentiel du SAT-3247 \u00e0 restaurer en toute s\u00e9curit\u00e9 la capacit\u00e9 de l&#039;organisme \u00e0 r\u00e9parer et \u00e0 r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer les muscles chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et \u00e0 modifier l&#039;\u00e9volution de la maladie \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. <strong>\u201c Gr\u00e2ce aux donn\u00e9es fonctionnelles encourageantes issues de notre \u00e9tude de phase 1b chez l&#039;adulte, nous sommes confiants dans le potentiel du SAT-3247 \u00e0 avoir un impact positif sur les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et nous sommes impatients de commencer le recrutement pour l&#039;essai tr\u00e8s prochainement. \u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Outre l&#039;autorisation du FDA, l&#039;Agence britannique de r\u00e9glementation des m\u00e9dicaments et des produits de sant\u00e9 (MHRA) a accord\u00e9 l&#039;autorisation \u00e0 la demande d&#039;essai clinique (CTA) de la soci\u00e9t\u00e9 ; le Comit\u00e9 d&#039;\u00e9thique de la recherche sur l&#039;humain (HREC) d&#039;Australie a accept\u00e9 le syst\u00e8me de notification d&#039;essai clinique (CTN) de l&#039;Administration des produits th\u00e9rapeutiques (TGA) pour l&#039;autorisation r\u00e9glementaire ; et l&#039;Agence serbe des m\u00e9dicaments et des dispositifs m\u00e9dicaux (ALIMS) a approuv\u00e9 la CTA de la soci\u00e9t\u00e9. <strong>La demande d&#039;essai clinique est toujours en cours d&#039;examen dans l&#039;Union europ\u00e9enne et au Canada, conform\u00e9ment aux d\u00e9lais et proc\u00e9dures \u00e9tablis.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>SAT-3247 est une th\u00e9rapie orale \u00e0 base de petites mol\u00e9cules con\u00e7ue pour restaurer la capacit\u00e9 du corps \u00e0 r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer les muscles, un processus alt\u00e9r\u00e9 dans la maladie de Duchenne.<\/strong> Dans une \u00e9tude de phase 1a\/b men\u00e9e chez l&#039;adulte, le SAT-3247 s&#039;est av\u00e9r\u00e9 s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9, avec un profil pharmacocin\u00e9tique (PK) favorable. La partie B de l&#039;\u00e9tude, r\u00e9alis\u00e9e chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne trait\u00e9s par SAT-3247 pendant 28 jours, a d\u00e9montr\u00e9 une am\u00e9lioration moyenne de 118,61 T\/mL de la force de pr\u00e9hension maximale de la main dominante et de 97,91 T\/mL de la main non dominante, soit un doublement approximatif de la force de pr\u00e9hension, passant d&#039;environ 2 kg \u00e0 environ 4 kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>BASECAMP est une \u00e9tude internationale randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, d&#039;une dur\u00e9e de trois mois, men\u00e9e aupr\u00e8s de 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation principaux porteront sur la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance du SAT-3247 ainsi que sur son effet sur la force musculaire.<\/strong> Les crit\u00e8res d&#039;\u00e9valuation secondaires permettront d&#039;\u00e9valuer l&#039;impact du SAT-3247 sur la qualit\u00e9, la fonction et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration musculaire. Le premier participant devrait \u00eatre inclus dans l&#039;\u00e9tude d&#039;ici la fin de 2025. L&#039;\u00e9quipe du Satellos pr\u00e9voit de publier les premi\u00e8res donn\u00e9es interm\u00e9diaires de l&#039;\u00e9tude BASECAMP au deuxi\u00e8me trimestre 2026 et les donn\u00e9es de l&#039;\u00e9tude LT-001 chez les adultes atteints de DMD au premier trimestre 2026.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00c0 propos de SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SAT-3247 est un m\u00e9dicament oral \u00e0 petite mol\u00e9cule, propri\u00e9t\u00e9 de Satellos, d\u00e9velopp\u00e9 comme traitement novateur pour r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le muscle squelettique endommag\u00e9 par la dystrophie musculaire de Duchenne et d&#039;autres affections d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives ou traumatiques. Satellos fait progresser le d\u00e9veloppement de SAT-3247 comme traitement potentiel de la DMD, ind\u00e9pendamment de la dystrophine et du statut mutationnel des exons.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos reported that it has obtained Investigational New Drug (IND) clearance from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and additional international regulators to initiate SAT-3247-CL-201\u2014a three-month, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 proof-of-concept trial. The study will evaluate SAT-3247 in 51 ambulatory children diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD). >> Potential of SAT-3247 [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5304,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,254,251,252,253,259],"class_list":["post-5302","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-frank-gleeson","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-satellos-bioscience","tag-stem-cell-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5302","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5302"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5302\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5304"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5302"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5302"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5302"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}