{"id":5141,"date":"2025-11-13T11:00:25","date_gmt":"2025-11-13T08:00:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5141"},"modified":"2025-11-13T11:10:04","modified_gmt":"2025-11-13T08:10:04","slug":"why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials\/","title":{"rendered":"Pourquoi le comit\u00e9 FDA approuve-t-il des th\u00e9rapies contre la DMD qui \u00e9chouent lors des essais cliniques\u00a0?"},"content":{"rendered":"

Les th\u00e9rapies g\u00e9niques, commercialis\u00e9es \u00e0 des millions de dollars, et les th\u00e9rapies par saut d'exons administr\u00e9es mensuellement et vendues \u00e0 des milliers de dollars, sont-elles r\u00e9ellement efficaces ?<\/strong> Les familles qui militent sous une pression intense pour acc\u00e9der aux th\u00e9rapies esp\u00e8rent que les traitements contre la DMD auront un impact positif sur la vie de leurs enfants, mais les donn\u00e9es sont moins prometteuses.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019espoir de ces m\u00e9dicaments pourrait bien \u00eatre perdu d\u2019avance lorsque Sarepta Therapeutics a annonc\u00e9 ce mois-ci qu\u2019un essai de confirmation portant sur deux de ses m\u00e9dicaments commercialis\u00e9s pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, ciblant le saut d\u2019exon, n\u2019avait pas atteint son crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation principal. Les th\u00e9rapies de Sarepta ciblant le saut d'exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) \u00e9chouent \u00e0 une \u00e9tude de confirmation, le cours de l'action chute.<\/a><\/p>\n\n\n\n

Les dirigeants de l'entreprise, cependant, n'\u00e9taient pas pr\u00eats \u00e0 abandonner l'initiative. Se fondant sur des changements cliniques significatifs suppl\u00e9mentaires observ\u00e9s chez les participants \u00e0 l'\u00e9tude, \u00e2g\u00e9s de 6 \u00e0 13 ans, ils ont l'intention de rencontrer l'\u00e9quipe charg\u00e9e de l'approbation du m\u00e9dicament FDA afin de discuter d'une \u00e9ventuelle conversion d'une proc\u00e9dure d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e \u00e0 une proc\u00e9dure traditionnelle.\u201c<\/p>\n\n\n\n

Un essai clinique infructueux n'est pas toujours synonyme d'\u00e9chec, et Sarepta n'est pas la premi\u00e8re entreprise \u00e0 l'avoir compris\u00a0; en effet, elle a d\u00e9j\u00e0 sauv\u00e9 un m\u00e9dicament d'une disparition certaine. Malgr\u00e9 l'\u00e9chec d'un essai de phase avanc\u00e9e n'ayant pas atteint son crit\u00e8re d'\u00e9valuation principal, le Elevidys, son traitement g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a \u00e9t\u00e9 enti\u00e8rement approuv\u00e9 et son indication a \u00e9t\u00e9 \u00e9tendue. Pourquoi le Elevidys n\u2019a-t-il pas \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 par l\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA)\u00a0?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Cette strat\u00e9gie flexible a ses d\u00e9tracteurs. Selon certains experts, l'entreprise devrait interrompre brutalement tout essai clinique en cas d'\u00e9chec.<\/p>\n\n\n\n

\u201c\u00a0Je n'ai aucune marge de man\u0153uvre\u00a0\u201d, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Joseph Ross, professeur de m\u00e9decine et de sant\u00e9 publique \u00e0 la facult\u00e9 de m\u00e9decine de Yale. \u201c\u00a0Je ne comprends pas comment un essai con\u00e7u pour d\u00e9montrer l'efficacit\u00e9 d'un m\u00e9dicament peut, en cas d'\u00e9chec, permettre son autorisation de mise sur le march\u00e9. Quel \u00e9tait alors l'int\u00e9r\u00eat de cet essai\u00a0?\u00a0\u201d<\/p>\n\n\n\n

Les essais cliniques sont d\u00e9j\u00e0 con\u00e7us pour donner aux produits les meilleures chances possibles de d\u00e9montrer leur efficacit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n

\u201c Donc si c'est nul, c'est nul \u201d, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Voie d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e<\/h2>\n\n\n\n

L'agence am\u00e9ricaine TP142T a approuv\u00e9 de nombreux m\u00e9dicaments de qualit\u00e9 m\u00e9diocre ces derni\u00e8res ann\u00e9es. Selon une \u00e9tude dont Ross est co-auteur, entre 2018 et 2021, plus de 101\u00a0% des approbations concernaient des m\u00e9dicaments n'ayant pas atteint au moins un crit\u00e8re d'\u00e9valuation principal lors d'un essai pivot. Lire l'article<\/a><\/p>\n\n\n\n

Lorsqu'un m\u00e9dicament est approuv\u00e9 sans preuve claire de son efficacit\u00e9, cela soul\u00e8ve plusieurs risques li\u00e9s \u00e0 sa s\u00e9curit\u00e9 et \u00e0 son co\u00fbt.<\/p>\n\n\n\n

\u201c Certaines de ces th\u00e9rapies g\u00e9niques, produits biologiques et autres m\u00e9dicaments sp\u00e9cialis\u00e9s, tr\u00e8s co\u00fbteux, peuvent ruiner des familles \u201d, a-t-il d\u00e9clar\u00e9. Le grand public supporte \u00e9galement une partie du fardeau financier, avec des primes d'assurance plus \u00e9lev\u00e9es et d'autres d\u00e9penses.<\/p>\n\n\n\n

Il faut des normes FDA plus strictes pour prot\u00e9ger les patients, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n\n\n\n

\u201c De mani\u00e8re g\u00e9n\u00e9rale, j'ai le sentiment que si, en tant que soci\u00e9t\u00e9, nous devons autoriser l'approbation de produits avec des preuves moins certaines afin qu'ils puissent parvenir plus rapidement aux patients, nous devons mieux veiller \u00e0 ce que les entreprises r\u00e9alisent les essais de confirmation apr\u00e8s la mise sur le march\u00e9 dans un d\u00e9lai raisonnable, afin que nous sachions qu'ils fonctionnent et que les patients ne gaspillent pas leur argent \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Ross.<\/p>\n\n\n\n

Suivre cette page<\/strong> >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Do gene therapies, marketed for millions of dollars, and exon-skipping therapies administered monthly and sold for thousands of dollars, actually work well? Families campaigning under intense stress to access the therapies hope that DMD therapies will positively impact their children’s lives, but the data is less promising. It might have been the end of the […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5142,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[137,33,178,88,61,65],"class_list":["post-5141","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-exon-skipping-therapies","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5141"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5142"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5141"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5141"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5141"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}