PPMD a fourni $400 000 en financement \u00e0 MyoGene par le biais de PPMD Venture Pathways, l'initiative de philanthropie de risque de l'organisation qui fournit un financement industriel pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour Duchenne et Becker.<\/p>\n\n\n\n
La strat\u00e9gie de MyoGene, connue sous le nom de MyoDys 45-55, utilise la technologie d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique pour modifier le g\u00e8ne DMD d'un individu.<\/strong> Ces th\u00e9rapies ciblent une large d\u00e9l\u00e9tion des exons 45 \u00e0 55, englobant une zone \u00e0 forte concentration de variants pathog\u00e8nes, et cr\u00e9ent une d\u00e9l\u00e9tion conservant le cadre de lecture, ce qui restaure la production de dystrophine. L'approche MyoGene imite une d\u00e9l\u00e9tion observ\u00e9e dans la dystrophie musculaire de Becker l\u00e9g\u00e8re, associ\u00e9e \u00e0 la production d'une prot\u00e9ine dystrophine hautement fonctionnelle. Ce type de d\u00e9l\u00e9tion et de recadrage du g\u00e8ne DMD serait applicable \u00e0 environ 501\u00a0% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Contrairement aux th\u00e9rapies g\u00e9niques qui d\u00e9livrent un transg\u00e8ne de dystrophine dont la durabilit\u00e9 est inconnue, la modification de l'ADN repr\u00e9sente une alt\u00e9ration permanente.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Le soutien de PPMD permettra \u00e0 MyoGene de mener des \u00e9tudes cruciales en vue de son passage aux essais cliniques. MyoGene g\u00e9n\u00e9rera des donn\u00e9es comparant la fonctionnalit\u00e9 de sa dystrophine corrig\u00e9e (d\u00e9l\u00e9tion 45-55) \u00e0 celle d'autres dystrophines et poursuivra les travaux de caract\u00e9risation de l'innocuit\u00e9 de cette approche.<\/p>\n\n\n\n