{"id":5101,"date":"2025-11-04T16:49:31","date_gmt":"2025-11-04T13:49:31","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5101"},"modified":"2025-11-04T17:01:51","modified_gmt":"2025-11-04T14:01:51","slug":"solid-biosciences-provides-update-on-inspire-duchenne-clinical-trial-progress-and-planned-regulatory-discussions","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/solid-biosciences-provides-update-on-inspire-duchenne-clinical-trial-progress-and-planned-regulatory-discussions\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences fait le point sur l'avancement de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions r\u00e9glementaires pr\u00e9vues"},"content":{"rendered":"

Solid Biosciences a annonc\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es interm\u00e9diaires positives issues de l'essai clinique de phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE.<\/strong> La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement fourni une mise \u00e0 jour sur le calendrier pr\u00e9vu de sa r\u00e9union avec la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine (FDA) pour discuter des voies d'enregistrement potentielles, y compris les voies d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es, pour le SGT-003.<\/p>\n\n\n\n

Bo Cumbo, pr\u00e9sident-directeur g\u00e9n\u00e9ral de Solid Biosciences, a d\u00e9clar\u00e9\u00a0: \u201c\u00a0Les donn\u00e9es interm\u00e9diaires de l\u2019\u00e9tude INSPIRE DUCHENNE, publi\u00e9es aujourd\u2019hui, renforcent notre confiance dans le potentiel th\u00e9rapeutique du SGT-003. Des fortes corr\u00e9lations biologiques observ\u00e9es entre les niveaux d\u2019expression de la microdystrophine du SGT-003 et la restauration localis\u00e9e des principaux composants du complexe prot\u00e9ique associ\u00e9 \u00e0 la dystrophine, jusqu\u2019aux premiers signes de normalisation de la fonction cardiaque, t\u00e9moignent d\u2019un effet clair et en cascade dans l\u2019organisme, sugg\u00e9rant une r\u00e9ponse syst\u00e9mique et coordonn\u00e9e au traitement. Nous sommes convaincus que ces donn\u00e9es interm\u00e9diaires constituent l\u2019une des analyses pr\u00e9liminaires les plus compl\u00e8tes r\u00e9alis\u00e9es \u00e0 ce jour sur une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne. La qualit\u00e9 et la concordance de ces r\u00e9sultats interm\u00e9diaires confortent notre conviction que le SGT-003 a le potentiel de traduire son impact mol\u00e9culaire en r\u00e9sultats cliniques significatifs.\u00a0\u2019<\/p>\n\n\n\n

M. Cumbo a poursuivi\u00a0: \u201c\u00a0Compte tenu de l\u2019\u00e9volution du contexte r\u00e9glementaire et du rythme rapide des inclusions dans l\u2019\u00e9tude INSPIRE DUCHENNE, nous avons pris la d\u00e9cision proactive de reporter notre r\u00e9union pr\u00e9vue avec l\u2019\u00e9quipe FDA au premier semestre 2026. Ce d\u00e9lai suppl\u00e9mentaire nous permettra\u00a0: 1) de constituer un ensemble de donn\u00e9es plus complet en vue des discussions avec l\u2019\u00e9quipe FDA\u00a0; 2) de travailler \u00e0 l\u2019\u00e9laboration d\u2019un comparateur externe exhaustif, fond\u00e9 sur des donn\u00e9es d\u2019histoire naturelle de haute qualit\u00e9 et bien appari\u00e9es\u00a0; 3) de lancer nos essais de qualification des performances du proc\u00e9d\u00e9 (PPQ) avec notre partenaire CDMO en vue d\u2019une \u00e9ventuelle demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM) d\u2019un produit biologique\u00a0; et 4) d\u2019initier l\u2019administration du traitement dans le cadre d\u2019IMPACT DUCHENNE, notre essai clinique de phase\u00a03 randomis\u00e9, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9 par placebo, qui sera men\u00e9 hors des \u00c9tats-Unis. Nous sommes convaincus que ces actions placent Solid dans les meilleures conditions pour pr\u00e9senter aux autorit\u00e9s r\u00e9glementaires le dossier le plus convaincant.\u00a0\u00bb.<\/p>\n\n\n\n

\u201c Notre priorit\u00e9 est d\u00e9sormais de constituer rapidement un ensemble de donn\u00e9es solide afin de soutenir une proc\u00e9dure d'autorisation r\u00e9glementaire potentiellement acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e pour le SGT-003, et nous nous engageons \u00e0 agir sans d\u00e9lai pour concr\u00e9tiser au plus vite le potentiel du SGT-003. Au-del\u00e0 du SGT-003, nos principaux programmes de d\u00e9veloppement continuent de progresser \u2019, a conclu M. Cumbo.<\/p>\n\n\n\n

SGT-003 \u2013 Essai clinique INSPIRE DUCHENNE<\/h2>\n\n\n\n