{"id":5095,"date":"2025-11-04T10:21:05","date_gmt":"2025-11-04T07:21:05","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5095"},"modified":"2025-11-04T10:21:20","modified_gmt":"2025-11-04T07:21:20","slug":"agamree-vamorolone-five-year-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/agamree-vamorolone-five-year-data\/","title":{"rendered":"Les donn\u00e9es \u00e0 cinq ans d&#039;AGAMREE (vamorolone) chez les patients atteints de DMD montrent un profil de s\u00e9curit\u00e9 am\u00e9lior\u00e9 avec une efficacit\u00e9 comparable aux corticost\u00e9ro\u00efdes de traitement standard."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Santhera a annonc\u00e9 des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires positifs issus d&#039;une analyse de donn\u00e9es \u00e0 long terme, incluant les premi\u00e8res \u00e9valuations de l&#039;\u00e9tude multicentrique ouverte GUARDIAN, en cours, \u00e9valuant AGAMREE (vamorolone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/what-is-agamree-vamorolone-what-is-agamree-used-for\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2333\" rel=\"noreferrer noopener\">Qu&#039;est-ce qu&#039;Agamree ?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>R\u00e9sultats en vedette<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Efficacit\u00e9 \u00e0 long terme comparable \u00e0 celle des corticost\u00e9ro\u00efdes de r\u00e9f\u00e9rence sur une p\u00e9riode de 5 ans.<\/li>\n\n\n\n<li>La croissance normale est maintenue, contrairement \u00e0 la suppression de la croissance fr\u00e9quemment observ\u00e9e avec les corticost\u00e9ro\u00efdes utilis\u00e9s dans le traitement standard.<\/li>\n\n\n\n<li>Un taux significativement plus faible de fractures vert\u00e9brales a \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9 avec AGAMREE.<\/li>\n\n\n\n<li>Incidence de cataractes plus faible que celle habituellement observ\u00e9e chez les patients atteints de DMD sous corticost\u00e9ro\u00efdes<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Cent dix patients ont \u00e9t\u00e9 analys\u00e9s.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019analyse \u00e0 long terme a inclus des patients na\u00effs aux corticost\u00e9ro\u00efdes qui ont commenc\u00e9 le traitement AGAMREE entre quatre et sept ans dans le cadre d\u2019\u00e9tudes cliniques et l\u2019ont poursuivi \u00e0 travers divers programmes d\u2019acc\u00e8s, y compris l\u2019\u00e9tude GUARDIAN. <strong>Les donn\u00e9es de 110 patients au maximum ont \u00e9t\u00e9 analys\u00e9es, le nombre de patients inclus dans chaque analyse variant selon la disponibilit\u00e9 des donn\u00e9es. Dans cette analyse \u00e0 long terme, les patients avaient re\u00e7u le traitement AGAMREE pendant une dur\u00e9e maximale de huit ans, avec un suivi m\u00e9dian d&#039;environ cinq ans.<\/strong> La plupart des patients sont rest\u00e9s sous doses plus \u00e9lev\u00e9es (4 \u00e0 6 mg\/kg\/jour) dans des contextes cliniques r\u00e9els au cours de la p\u00e9riode d\u2019observation.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Les patients trait\u00e9s avec AGAMREE ont maintenu leur fonction motrice pendant un suivi prolong\u00e9, d\u00e9montrant une efficacit\u00e9 durable mesur\u00e9e par le temps jusqu&#039;\u00e0 la perte de la marche comparable aux corticost\u00e9ro\u00efdes de soins standard (p=0,91).<\/strong>. Dans les analyses de sous-groupes pr\u00e9d\u00e9finies, aucune diff\u00e9rence n&#039;a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e par rapport \u00e0 l&#039;administration quotidienne de deflazacort ou de prednisone.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">S\u00e9curit\u00e9 et tol\u00e9rance<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il est important de noter que les donn\u00e9es continuent de confirmer un profil de s\u00e9curit\u00e9 et de tol\u00e9rance diff\u00e9rent de celui des corticost\u00e9ro\u00efdes traditionnels. <strong>Les patients trait\u00e9s avec AGAMREE ont connu un taux significativement plus faible de fractures vert\u00e9brales (p=0,0061), ont maintenu une croissance normale sans le retard de croissance observ\u00e9 avec les corticost\u00e9ro\u00efdes de soins standard (p&lt;0,0001) et ont montr\u00e9 moins de cas de cataractes que ceux trait\u00e9s avec des glucocortico\u00efdes, y compris une incidence notablement plus faible par rapport au deflazacort (p&lt;0,015).<\/strong> De plus, \u00e0 ce jour, aucun cas de glaucome n&#039;a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9. En moyenne, les variations de l&#039;IMC ou du poids, \u00e0 taille \u00e9gale, n&#039;ont pas diff\u00e9r\u00e9 et aucun nouveau signal de s\u00e9curit\u00e9 n&#039;a \u00e9t\u00e9 relev\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats d\u00e9taill\u00e9s seront pr\u00e9sent\u00e9s lors d&#039;une importante conf\u00e9rence scientifique internationale au premier trimestre 2026. Conform\u00e9ment aux pratiques scientifiques courantes, les donn\u00e9es compl\u00e8tes seront rendues publiques apr\u00e8s la pr\u00e9sentation, une fois que les organisateurs auront finalis\u00e9 leur processus d&#039;examen et de pr\u00e9sentation. Par ailleurs, d&#039;autres r\u00e9sultats de l&#039;\u00e9tude GUARDIAN sont pr\u00e9vus au cours des trois prochaines ann\u00e9es. Ils porteront sur un plus large \u00e9ventail de crit\u00e8res d&#039;efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9, notamment l&#039;\u00e9valuation de la fonction des membres sup\u00e9rieurs, du d\u00e9veloppement pubertaire, de la sant\u00e9 oculaire et de la fonction cardiaque, ainsi que d&#039;autres param\u00e8tres pertinents.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Suivre cette page<\/strong> >>> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Santhera reported positive topline results from an analysis of long-term data, including first assessments from the ongoing, open-label, multicenter GUARDIAN study evaluating AGAMREE (vamorolone) in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). >>> What is Agamree? 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