{"id":4964,"date":"2025-10-30T15:41:35","date_gmt":"2025-10-30T12:41:35","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4964"},"modified":"2025-11-03T19:56:20","modified_gmt":"2025-11-03T16:56:20","slug":"regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/","title":{"rendered":"REGENXBIO annonce la finalisation du recrutement pivot de l'\u00e9tude RGX-202 et le lancement de la production commerciale de son programme de th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la dystrophie musculaire de Duchenne."},"content":{"rendered":"

REGENXBIO a annonc\u00e9 la fin du recrutement dans l'essai pivot AFFINITY DUCHENNE du RGX-202, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi que la production r\u00e9ussie des premiers lots destin\u00e9s \u00e0 la commercialisation. En savoir plus<\/strong>: NCT05693142<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

\u201c La communaut\u00e9 des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne a besoin de toute urgence de nouvelles options de traitement qui offrent des r\u00e9sultats durables et s\u00fbrs et qui puissent changer significativement l\u2019\u00e9volution de cette maladie d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative. \u00bb. \u201d\u00a0La r\u00e9alisation de cette \u00e9tape cruciale de l\u2019essai et la fabrication en interne de nos premi\u00e8res doses destin\u00e9es \u00e0 un usage commercial nous rapprochent encore davantage de la mise \u00e0 disposition du RGX-202 comme th\u00e9rapie g\u00e9nique potentiellement la meilleure de sa cat\u00e9gorie pour les patients atteints de Duchenne disposant d\u2019options limit\u00e9es\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Curran Simpson, pr\u00e9sident et chef de la direction de REGENXBIO.<\/strong> \u201c L\u2019approche th\u00e9rapeutique diff\u00e9renci\u00e9e qui sous-tend le RGX-202, notamment nos niveaux de puret\u00e9 de produit \u00e0 la pointe de l\u2019industrie et notre nouvelle construction avec le domaine C-terminal, a permis d\u2019obtenir un profil de s\u00e9curit\u00e9 et d\u2019efficacit\u00e9 positif, avec un b\u00e9n\u00e9fice fonctionnel constant observ\u00e9 en phase I\/II. Forts de ces r\u00e9sultats tr\u00e8s encourageants, nous nous engageons \u00e0 d\u00e9velopper notre offre commerciale et \u00e0 partager les principales donn\u00e9es pivotales au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre de l'ann\u00e9e prochaine. \u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Apprendre encore plus<\/strong>: D\u00e9but de l'essai clinique de phase 3 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique RGX-202<\/a><\/p>\n\n\n\n

Principaux r\u00e9sultats concernant le RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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  • Les patients trait\u00e9s par RGX-202 pr\u00e9sentent une expression de microdystrophine robuste et constante, ainsi qu'une am\u00e9lioration fonctionnelle par rapport \u00e0 l'\u00e9volution naturelle de la maladie dans la partie I\/II de l'essai AFFINITY DUCHENNE, ce qui soutient une approbation potentielle par la voie d'approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e.<\/li>\n\n\n\n
  • REGENXBIO continue d'inclure des patients dans l'essai de confirmation<\/li>\n\n\n\n
  • Les premiers lots destin\u00e9s \u00e0 la commercialisation ont \u00e9t\u00e9 fabriqu\u00e9s dans notre centre d'innovation de fabrication interne.\n
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    • Capacit\u00e9 de production jusqu'\u00e0 2 500 doses de RGX-202 par an<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n
    • Les r\u00e9sultats pivots principaux sont d\u00e9sormais attendus au d\u00e9but du deuxi\u00e8me trimestre 2026 et la demande d'autorisation de mise sur le march\u00e9 (BLA) au milieu de l'ann\u00e9e 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n

      M\u00e9canisme d'action du RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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