Nous avons r\u00e9cemment eu connaissance de 3 cas de mort subite chez des enfants\/jeunes adultes atteints de DMD trait\u00e9s par givinostat.<\/strong><\/p>\n\n\n\nLes trois cas ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s par Italfarmaco aux autorit\u00e9s r\u00e9glementaires, y compris la MHRA au Royaume-Uni, conform\u00e9ment aux exigences r\u00e9glementaires.<\/p>\n\n\n\n
Le 20 octobre 2025, Italfarmaco, la soci\u00e9t\u00e9 productrice de givinostat, a publi\u00e9 le message suivant \u00e0 l'intention des groupes consultatifs de patients (PAG) concernant les cas de d\u00e9c\u00e8s r\u00e9cemment signal\u00e9s chez des patients atteints de DMD trait\u00e9s par givinostat :<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\n\u201cLe profil de s\u00e9curit\u00e9 du givinostat est bas\u00e9 sur une \u00e9tude en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, d'une dur\u00e9e de 18 mois, men\u00e9e aupr\u00e8s de 179 patients ambulatoires atteints de DMD \u00e2g\u00e9s de 6 ans ou plus et recevant un traitement concomitant par cortico\u00efdes (\u00e9tude EPIDYS). Aucun d\u00e9c\u00e8s n'a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9 au cours de l'essai EPIDYS, ni dans le groupe givinostat ni dans le groupe placebo.<\/p>\n\n\n\n
\u00c0 l\u2019\u00e9chelle mondiale, plus de 1 700 patients ont \u00e9t\u00e9 expos\u00e9s au givinostat dans le cadre d\u2019\u00e9tudes cliniques, de programmes d\u2019acc\u00e8s \u00e9largi et dans un contexte commercial.<\/p>\n\n\n\n
Dans le cadre de la surveillance continue du rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque du givinostat en pratique r\u00e9elle et lors des essais cliniques, nous avons connaissance de deux cas de mort subite dans l'\u00e9tude d'extension ouverte (OLE), l'un aux Pays-Bas (septembre 2025) et l'autre aux \u00c9tats-Unis (octobre 2024). Nous avons \u00e9galement connaissance d'un cas de mort subite dans le cadre du programme d'acc\u00e8s \u00e9largi au givinostat en Allemagne (juin 2025).<\/strong> Les d\u00e9c\u00e8s ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s aux autorit\u00e9s comp\u00e9tentes conform\u00e9ment aux directives locales, y compris la MHRA.<\/p>\n\n\n\n\u00c0 ce jour, Italfarmaco a estim\u00e9 qu'aucun d\u00e9c\u00e8s n'\u00e9tait li\u00e9 au givinostat. Par cons\u00e9quent, sur la base des donn\u00e9es actuellement disponibles, le rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque du givinostat reste inchang\u00e9.<\/p>\n\n\n\n
Si le rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque change, nous alerterons les m\u00e9decins, la communaut\u00e9 et assurerons la liaison avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires de mani\u00e8re appropri\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n
Nous ne sommes pas en mesure de fournir des mises \u00e0 jour r\u00e9guli\u00e8res, sauf si le profil b\u00e9n\u00e9fice-risque \u00e9volue. Pour des raisons de confidentialit\u00e9, nous ne pouvons pas communiquer de d\u00e9tails par \u00e9crit sur ces cas sp\u00e9cifiques.\u201d<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\nEn tant que cliniciens, nous n'avons re\u00e7u qu'un r\u00e9sum\u00e9 des circonstances de ces cas, ce qui nous rend difficile une \u00e9valuation compl\u00e8te des risques. Il incombe aux autorit\u00e9s r\u00e9glementaires (MHRA) d'\u00e9valuer le rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque de tout m\u00e9dicament prescrit au Royaume-Uni, que ce soit dans le cadre d'essais cliniques, d'un programme d'aide aux patients (PAE) ou de soins de routine du NHS. Le 22 octobre, la MHRA nous a confirm\u00e9 avoir re\u00e7u les informations relatives \u00e0 ces trois cas et nous a assur\u00e9s qu'elle les \u00e9valuait rapidement.<\/p>\n\n\n\n
D'apr\u00e8s les informations disponibles au 22 octobre 2025, rien ne prouve clairement que ces d\u00e9c\u00e8s soient directement li\u00e9s au givinostat ou \u00e0 l'un de ses effets secondaires connus. D'autres facteurs, notamment les comorbidit\u00e9s et les traitements concomitants, pourraient avoir jou\u00e9 un r\u00f4le dans ces cas. Face \u00e0 ces \u00e9v\u00e9nements, et en attendant de plus amples informations de la MHRA, nous continuons de surveiller et d'\u00e9valuer \u00e9troitement tout patient sur le point de commencer un traitement ou d\u00e9j\u00e0 sous traitement afin de garantir une \u00e9valuation personnalis\u00e9e des risques et des b\u00e9n\u00e9fices du traitement par givinostat. Nous vous communiquerons toute information compl\u00e9mentaire d\u00e8s qu'elle sera disponible.<\/p>\n\n\n\n
En savoir plus<\/strong>:\u00a0Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"According to an announcement on the Muscular Dystrophy UK website, NorthStar Network stated: ‘As part of ongoing surveillance of the risk profile of Givinostat (Duvyzat) in real-world use and clinical studies, we are aware of three cases of sudden death in the open-label extension (OLE) study.’ Italfarmaco states that there have been no reported deaths […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4869,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[46,47,311,445],"class_list":["post-4868","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duvyzat","tag-givinostat","tag-italfarmaco","tag-northstar-network"],"subtitle":"Selon l'annonce, trois patients atteints de DMD et de dystrophie musculaire de Duchenne qui recevaient du givinostat (Duvyzat) sont d\u00e9c\u00e9d\u00e9s.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4868"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4869"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4868"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4868"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4868"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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